Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Индивидуальная терапия пациентов с болезнью Вильсона

19 мая 2019 г. обновлено: Second Affiliated Hospital, School of Medicine, Zhejiang University
Основываясь на характеристиках генотипа и данных о генотипе-фенотипе-прогнозе лечения китайских пациентов с БВ, это исследование направлено на дальнейшую оптимизацию схемы лечения китайских пациентов с БВ и разработку индивидуальных схем лечения для каждого генотипа с целью дальнейшего улучшения прогноза пациентов.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Цель исследования — оценить эффективность схемы лечения, основанной на различных мутациях, и лечение цинком у пациентов с БВ до появления симптомов.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Ожидаемый)

400

Фаза

  • Ранняя фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Zhi-Ying Wu, MD&PhD
  • Номер телефона: +86-571-87783569
  • Электронная почта: zhiyingwu@zju.edu.cn

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: Yi Dong, MD&PhD
  • Номер телефона: +8618367129345
  • Электронная почта: dongyi720@zju.edu.cn

Места учебы

  • Китай
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Китай, 310009
        • Рекрутинг
        • econd Affiliated Hospital,Zhejiang University School of Medicine
        • Контакт:
          • Zhi-Ying Wu, MD&PhD
          • Номер телефона: +86-571-87783569
          • Электронная почта: zhiyingwu@zju.edu.cn

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Генетическая диагностика болезни Вильсона
  • Пресимптомные пациенты с болезнью Вильсона

Критерий исключения:

  • Двигательное расстройство, вызванное другими определенными причинами, а не болезнью Вильсона.
  • Тяжелое заболевание легких, почек или печени
  • Неопластическая болезнь

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Одинокий

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: гомо-R778L
Когда пациенты, несущие мутацию гомо-R778L, находятся в больнице, они получают лечение DMPS. Лекарственная форма: DMPS: 500-1000 мг в день, DMPS Частота: два раза в день, DMPS Продолжительность: 6 дней; Выйдя из больницы, они получают лечение DMSA. Взрослый пациент, Лекарственная форма: DMSA: 750-1000 мг в день, DMSA Частота: два раза в день, DMSA Продолжительность: 5 лет; Детский пациент, Лекарственная форма: DMSA: 35 мг/кг в день, DMSA Частота: два раза в день, DMSA Продолжительность: 5 лет;
Лекарство: DMPS
Лекарственная форма: DMPS: 500-1000 мг в день, DMPS Частота: два раза в день, DMPS Продолжительность: 6 дней;
Другие имена:
  • Димеркаптосульфонат натрия
Лекарство: DMSA
Лекарственная форма: DMSA: 750-1000 мг в день, DMSA Частота: два раза в день, DMSA Продолжительность: 5 лет; Лекарственная форма: DMSA: 35 мг/кг в день, DMSA Частота: два раза в день, DMSA Продолжительность: 5 лет;
Другие имена:
  • Димеркаптоянтарная кислота
Экспериментальный: Мутация укорочения R778L+

Когда пациенты, несущие R778L и укороченную мутацию, находятся в больнице, они получают лечение DMPS.

Лекарственная форма: DMPS: 500-1000 мг в день, DMPS Частота: два раза в день, DMPS Продолжительность: 6 дней; Выйдя из больницы, они получают лечение DMSA. Взрослый пациент, Лекарственная форма: DMSA: 750-1000 мг в день, DMSA Частота: два раза в день, DMSA Продолжительность: 5 лет; Педиатрический пациент. Лекарственная форма: DMSA: 35 мг/кг в день, DMSA Частота: BID, DMSA Продолжительность: 5 лет;
Лекарство: DMPS
Лекарственная форма: DMPS: 500-1000 мг в день, DMPS Частота: два раза в день, DMPS Продолжительность: 6 дней;
Другие имена:
  • Димеркаптосульфонат натрия
Лекарство: DMSA
Лекарственная форма: DMSA: 750-1000 мг в день, DMSA Частота: два раза в день, DMSA Продолжительность: 5 лет; Лекарственная форма: DMSA: 35 мг/кг в день, DMSA Частота: два раза в день, DMSA Продолжительность: 5 лет;
Другие имена:
  • Димеркаптоянтарная кислота
Экспериментальный: Гомо-P992L

Когда пациенты, несущие мутацию Homo-P992L, находятся в больнице, они получают лечение DMPS.

Лекарственная форма: DMPS: 500-1000 мг в день, DMPS Частота: два раза в день, DMPS Продолжительность: 6 дней; Выйдя из больницы, они получают лечение DMSA. Взрослый пациент, Лекарственная форма: DMSA: 750-1000 мг в день, DMSA Частота: два раза в день, DMSA Продолжительность: 5 лет; Педиатрический пациент. Лекарственная форма: DMSA: 35 мг/кг в день, DMSA Частота: BID, DMSA Продолжительность: 5 лет;
Лекарство: DMPS
Лекарственная форма: DMPS: 500-1000 мг в день, DMPS Частота: два раза в день, DMPS Продолжительность: 6 дней;
Другие имена:
  • Димеркаптосульфонат натрия
Лекарство: DMSA
Лекарственная форма: DMSA: 750-1000 мг в день, DMSA Частота: два раза в день, DMSA Продолжительность: 5 лет; Лекарственная форма: DMSA: 35 мг/кг в день, DMSA Частота: два раза в день, DMSA Продолжительность: 5 лет;
Другие имена:
  • Димеркаптоянтарная кислота
Экспериментальный: Мутация укорочения P992L+

Когда пациенты, несущие P992L и укороченную мутацию, находятся в больнице, они получают лечение DMPS.

Лекарственная форма: DMPS: 500-1000 мг в день, DMPS Частота: два раза в день, DMPS Продолжительность: 6 дней; Выйдя из больницы, они получают лечение DMSA. Взрослый пациент, Лекарственная форма: DMSA: 750-1000 мг в день, DMSA Частота: BID, DMSA Продолжительность: 5 лет; Детский пациент, Лекарственная форма: DMSA: 35 мг / кг в день, DMSA Частота: BID, DMSA Продолжительность: 5 лет;
Лекарство: DMPS
Лекарственная форма: DMPS: 500-1000 мг в день, DMPS Частота: два раза в день, DMPS Продолжительность: 6 дней;
Другие имена:
  • Димеркаптосульфонат натрия
Лекарство: DMSA
Лекарственная форма: DMSA: 750-1000 мг в день, DMSA Частота: два раза в день, DMSA Продолжительность: 5 лет; Лекарственная форма: DMSA: 35 мг/кг в день, DMSA Частота: два раза в день, DMSA Продолжительность: 5 лет;
Другие имена:
  • Димеркаптоянтарная кислота
Экспериментальный: T935M+другие точковые мутации
Когда пациенты, несущие T935M и другие точечные мутации, находятся в больнице, они случайным образом получают лечение DMPS или пенициламином; Лекарственная форма: DMPS: 500-1000 мг в день, DMPS Частота: два раза в день, DMPS Продолжительность: 6 дней; Лекарственная форма: пеницилламин: 250-1500 мг в день, частота: три раза в день, продолжительность: 5 лет; Находясь вне больницы, они получают лечение DMSA или пенициламин. Взрослый пациент, Лекарственная форма: DMSA: 750-1000 мг в день, DMSA Частота: два раза в день, DMSA Продолжительность: 5 лет; Детский пациент, Лекарственная форма: DMSA: 35 мг/кг в день, DMSA Частота: два раза в день, DMSA Продолжительность: 5 лет;
Лекарство: DMPS
Лекарственная форма: DMPS: 500-1000 мг в день, DMPS Частота: два раза в день, DMPS Продолжительность: 6 дней;
Другие имена:
  • Димеркаптосульфонат натрия
Лекарство: DMSA
Лекарственная форма: DMSA: 750-1000 мг в день, DMSA Частота: два раза в день, DMSA Продолжительность: 5 лет; Лекарственная форма: DMSA: 35 мг/кг в день, DMSA Частота: два раза в день, DMSA Продолжительность: 5 лет;
Другие имена:
  • Димеркаптоянтарная кислота
Лекарство: Пеницилламин
Лекарственная форма: пеницилламин: 250-1500 мг в день, частота: три раза в день, продолжительность: 5 лет;
Экспериментальный: Пресимптомные пациенты с болезнью Вильсона

В зависимости от возрастной группы они получают различные дозы лечения глюконатом цинка.

Пациент в возрасте ≤6 лет. Лекарственная форма: глюконат цинка: 140 мг однократно, глюконат цинка Частота: два раза в день, глюконат цинка Продолжительность: 5 лет; Пациент в возрасте от 6 до 14 лет. Лекарственная форма: глюконат цинка: 140 мг однократно, глюконат цинка Частота: три раза в день, глюконат цинка Продолжительность: 5 лет; Пациент в возрасте ≥14 лет. Лекарственная форма: глюконат цинка: 210 мг однократно, глюконат цинка Частота: три раза в день, глюконат цинка Продолжительность: 5 лет;
Лекарство: Глюконат цинка
Лекарственная форма: глюконат цинка: 140 мг за раз, Цинк Частота: два раза в день, Цинк Продолжительность: 5 лет; Лекарственная форма: глюконат цинка: 140 мг за раз, Цинк Частота: TID, Цинк Продолжительность: 5 лет; Лекарственная форма: глюконат цинка: 210 мг за раз, Цинк Частота: TID, Цинк Продолжительность: 5 лет;

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Сывороточный церулоплазмин
Временное ограничение: Пять лет
Концентрация церулоплазмина в сыворотке будет проанализирована с использованием утвержденного анализа.
Пять лет
24-часовая моча меди
Временное ограничение: Пять лет
Необходимо измерить 24-часовую экскрецию меди с мочой.
Пять лет
сывороточная медь
Временное ограничение: Пять лет
медь в сыворотке будет проанализирована с использованием утвержденного анализа
Пять лет
Лейкоцит
Временное ограничение: Пять лет
Лейкоцит будет оцениваться с использованием утвержденного анализа
Пять лет
Количество тромбоцитов
Временное ограничение: Пять лет
Количество тромбоцитов будет оцениваться с использованием утвержденного анализа.
Пять лет
уровень белка в моче
Временное ограничение: Пять лет
Уровень белка в моче будет собираться с помощью утвержденного анализа.
Пять лет
Аланиновая трансаминаза
Временное ограничение: Пять лет
Концентрация аланинтрансаминазы будет собираться с использованием валидированного анализа.
Пять лет
креатинин крови
Временное ограничение: Пять лет
Концентрация креатинина в крови будет проверена с использованием утвержденного анализа.
Пять лет
международное нормализованное отношение
Временное ограничение: Пять лет
Будет проанализировано международное нормализованное отношение
Пять лет
тест на маркеры фиброза печени
Временное ограничение: Пять лет
Концентрации проколлагена III, коллажа IV и гиалуронидазы будут оцениваться с использованием утвержденного анализа.
Пять лет
тест минеральной плотности костной ткани
Временное ограничение: Пять лет
Минеральная плотность костной ткани будет проверена с помощью двухэнергетической рентгеновской абсорбциометрии.
Пять лет
УЗИ брюшной полости
Временное ограничение: Пять лет
УЗИ брюшной полости будет собрано
Пять лет
УЗИ мочевого пузыря
Временное ограничение: Пять лет
УЗИ мочи будет проанализировано у пациентов
Пять лет
МРТ черепа
Временное ограничение: Пять лет
МРТ черепа будет проанализирована у пациентов
Пять лет
Единая шкала оценки болезни Вильсона
Временное ограничение: Пять лет
Единая шкала оценки болезни Вильсона состоит из трех подшкал, включая неврологическую часть (0–112), функциональную часть печени (0–36) и часть психического состояния (0–76). Для расчета общего балла суммируются баллы по трем подшкалам. Более высокие значения представляют худший результат
Пять лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Second Affiliated Hospital, School of Medicine, Zhejiang University

Следователи

  • Главный следователь: Zhi-Ying Wu, MD&PhD, Zhejiang University

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

15 марта 2019 г.

Первичное завершение (Ожидаемый)

31 декабря 2024 г.

Завершение исследования (Ожидаемый)

31 декабря 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

8 апреля 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

19 мая 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

21 мая 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

21 мая 2019 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

19 мая 2019 г.

Последняя проверка

1 мая 2019 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • WuZYLab-WD

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Нет

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования DMPS

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Paraguay

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться