윌슨병 환자를 위한 개별 요법
연구 개요
상세 설명
연구 유형
등록 (예상)
단계
- 초기 1단계
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Zhi-Ying Wu, MD&PhD
- 전화번호: +86-571-87783569
- 이메일: zhiyingwu@zju.edu.cn
연구 연락처 백업
- 이름: Yi Dong, MD&PhD
- 전화번호: +8618367129345
- 이메일: dongyi720@zju.edu.cn
연구 장소
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou, Zhejiang, 중국, 310009
- 모병
- econd Affiliated Hospital,Zhejiang University School of Medicine
-
연락하다:
- Zhi-Ying Wu, MD&PhD
- 전화번호: +86-571-87783569
- 이메일: zhiyingwu@zju.edu.cn
-
-
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 윌슨병의 유전적 진단
- 윌슨병의 전증상 환자
제외 기준:
- 윌슨병이 아닌 다른 확실한 원인에 의한 운동장애
- 심각한 폐, 신장 또는 간 질환
- 신생물성 질병
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 하나의
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 호모-R778L
호모-R778L 변이를 지닌 환자가 병원에 입원하면 DMPS 치료를 받는다.
투약 형태: DMPS: 하루 500-1000mg, DMPS 빈도: BID, DMPS 기간: 6일; 퇴원 시 DMSA 치료를 받습니다.
성인 환자, 제형: DMSA: 하루 750-1000mg, DMSA 빈도: BID, DMSA 기간: 5년; 소아 환자, 제형: DMSA: 하루 35mg/kg, DMSA 빈도: BID, DMSA 기간: 5년;
|
투약 형태: DMPS: 하루 500-1000mg, DMPS 빈도: BID, DMPS 기간: 6일;
다른 이름들:
제형: DMSA: 하루 750-1000mg, DMSA 빈도: BID, DMSA 기간: 5년; 제형: DMSA: 하루 35mg/kg, DMSA 빈도: BID, DMSA 기간: 5년;
다른 이름들:
|
|
실험적: R778L+ 절단 돌연변이
R778L과 truncation mutation을 가진 환자가 병원에 입원하면 DMPS 치료를 받는다. 투약 형태: DMPS: 하루 500-1000mg, DMPS 빈도: BID, DMPS 기간: 6일; 퇴원 시 DMSA 치료를 받습니다. 성인 환자, 제형: DMSA: 하루 750-1000mg, DMSA 빈도: BID, DMSA 기간: 5년; 소아 환자, 제형: DMSA: 하루 35mg/kg, DMSA 빈도: BID, DMSA 기간: 5년; |
투약 형태: DMPS: 하루 500-1000mg, DMPS 빈도: BID, DMPS 기간: 6일;
다른 이름들:
제형: DMSA: 하루 750-1000mg, DMSA 빈도: BID, DMSA 기간: 5년; 제형: DMSA: 하루 35mg/kg, DMSA 빈도: BID, DMSA 기간: 5년;
다른 이름들:
|
|
실험적: 호모-P992L
Homo-P992L 돌연변이를 지닌 환자가 병원에 입원하면 DMPS 치료를 받습니다. 투약 형태: DMPS: 하루 500-1000mg, DMPS 빈도: BID, DMPS 기간: 6일; 퇴원 시 DMSA 치료를 받습니다. 성인 환자, 제형: DMSA: 하루 750-1000mg, DMSA 빈도: BID, DMSA 기간: 5년; 소아 환자, 제형: DMSA: 하루 35mg/kg, DMSA 빈도: BID, DMSA 기간: 5년; |
투약 형태: DMPS: 하루 500-1000mg, DMPS 빈도: BID, DMPS 기간: 6일;
다른 이름들:
제형: DMSA: 하루 750-1000mg, DMSA 빈도: BID, DMSA 기간: 5년; 제형: DMSA: 하루 35mg/kg, DMSA 빈도: BID, DMSA 기간: 5년;
다른 이름들:
|
|
실험적: P992L+ 절단 돌연변이
P992L과 truncation mutation을 가진 환자가 병원에 입원하면 DMPS 치료를 받는다. 투약 형태: DMPS: 하루 500-1000mg, DMPS 빈도: BID, DMPS 기간: 6일; 퇴원 시 DMSA 치료를 받습니다. 성인 환자, 제형: DMSA: 하루 750-1000mg, DMSA 빈도: BID, DMSA 기간: 5년; 소아 환자, 제형: DMSA: 하루 35mg/kg, DMSA 빈도: BID, DMSA 기간: 5년; |
투약 형태: DMPS: 하루 500-1000mg, DMPS 빈도: BID, DMPS 기간: 6일;
다른 이름들:
제형: DMSA: 하루 750-1000mg, DMSA 빈도: BID, DMSA 기간: 5년; 제형: DMSA: 하루 35mg/kg, DMSA 빈도: BID, DMSA 기간: 5년;
다른 이름들:
|
|
실험적: T935M+기타 점 돌연변이
T935M 및 기타 점 돌연변이를 보유한 환자가 병원에 있을 때 무작위로 DMPS 또는 페니실라민 치료를 받습니다. 투약 형태: DMPS: 하루 500-1000mg, DMPS 빈도: BID, DMPS 기간: 6일; 제형: 페니실라민: 하루 250-1500mg, 빈도: TID, 기간: 5년; 퇴원 시 DMSA 치료 또는 페니실라민을 받습니다.
성인 환자, 제형: DMSA: 하루 750-1000mg, DMSA 빈도: BID, DMSA 기간: 5년; 소아 환자, 제형: DMSA: 하루 35mg/kg, DMSA 빈도: BID, DMSA 기간: 5년;
|
투약 형태: DMPS: 하루 500-1000mg, DMPS 빈도: BID, DMPS 기간: 6일;
다른 이름들:
제형: DMSA: 하루 750-1000mg, DMSA 빈도: BID, DMSA 기간: 5년; 제형: DMSA: 하루 35mg/kg, DMSA 빈도: BID, DMSA 기간: 5년;
다른 이름들:
제형: 페니실라민: 하루 250-1500mg, 빈도: TID, 기간: 5년;
|
|
실험적: 윌슨병의 전증상 환자
다양한 연령대에 따라 다양한 용량의 징크 글루코네이트 치료를 받습니다. 6세 이하의 환자, 제형: 글루콘산아연: 1회 140mg, 글루콘산아연 빈도: BID, 글루콘산아연 지속시간: 5년; 6~14세 환자, 제형: 글루콘산아연: 1회 140mg, 글루콘산아연 빈도:TID, 글루콘산아연 지속시간: 5년; 14세 이상의 환자, 제형: 글루콘산아연: 1회 210mg, 글루콘산아연 빈도: TID, 글루콘산아연 지속시간: 5년; |
제형: 아연 글루코네이트: 시간당 140mg, 아연 빈도: BID, 아연 지속 시간: 5년; 제형: 아연 글루코네이트: 시간당 140mg, 아연 빈도: TID, 아연 지속 시간: 5년; 제형: 아연 글루코네이트: 시간당 210mg, 아연 빈도: TID, 아연 지속 시간: 5년;
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
혈청 세룰로플라스민
기간: 오년
|
혈청 세룰로플라스민 농도는 검증된 분석법을 사용하여 분석됩니다.
|
오년
|
|
24시간 소변 구리
기간: 오년
|
24시간 소변 구리 배설량을 측정해야 합니다.
|
오년
|
|
혈청 구리
기간: 오년
|
혈청 구리는 검증된 분석법을 사용하여 분석됩니다.
|
오년
|
|
백혈구
기간: 오년
|
백혈구는 검증된 분석법을 사용하여 평가됩니다.
|
오년
|
|
혈소판 수
기간: 오년
|
혈소판 수는 검증된 분석법을 사용하여 평가됩니다.
|
오년
|
|
소변 단백질 수준
기간: 오년
|
소변 단백질 수치는 검증된 분석법을 사용하여 수집됩니다.
|
오년
|
|
알라닌 트랜스아미나제
기간: 오년
|
알라닌 트랜스아미나제의 농도는 검증된 분석법을 사용하여 수집됩니다.
|
오년
|
|
혈액 크레아티닌
기간: 오년
|
혈중 크레아티닌 농도는 검증된 분석법을 사용하여 테스트합니다.
|
오년
|
|
국제 표준화 비율
기간: 오년
|
국제 표준화 비율 분석
|
오년
|
|
간 섬유증 마커 테스트
기간: 오년
|
프로콜라겐 III, 콜라주 IV 및 히알루로니다아제의 농도는 검증된 분석법을 사용하여 평가됩니다.
|
오년
|
|
골밀도 검사
기간: 오년
|
골밀도는 이중 에너지 X선 흡수 측정법을 사용하여 테스트됩니다.
|
오년
|
|
복부초음파
기간: 오년
|
복부초음파를 채취하게 됩니다
|
오년
|
|
비뇨기초음파
기간: 오년
|
소변 초음파는 환자에서 분석됩니다
|
오년
|
|
두개골 MRI 스캔
기간: 오년
|
두개골 MRI 스캔은 환자에서 분석됩니다
|
오년
|
|
통합 윌슨병 평가 척도
기간: 오년
|
통합 윌슨병 등급 척도는 신경학적 부분(0~112), 간 기능적 부분(0~36) 및 정신 상태 부분(0~76)의 세 가지 하위 척도로 구성됩니다.
3개의 하위 척도 점수를 합산하여 총 점수를 계산합니다.
더 높은 값은 더 나쁜 결과를 나타냅니다.
|
오년
|
공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Zhi-Ying Wu, MD&PhD, Zhejiang University
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (예상)
연구 완료 (예상)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- WuZYLab-WD
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .