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La terapia individuale per i pazienti con malattia di Wilson

19 maggio 2019 aggiornato da: Second Affiliated Hospital, School of Medicine, Zhejiang University
Sulla base delle caratteristiche del genotipo e dei dati sulla prognosi del trattamento genotipo-fenotipo dei pazienti cinesi con WD, questo studio intende ottimizzare ulteriormente il regime di trattamento dei pazienti cinesi con WD e formulare regimi di trattamento individualizzati per ciascun genotipo, in modo da migliorare ulteriormente la prognosi dei pazienti.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia del regime di trattamento basato su diverse mutazioni e il trattamento con zinco nei pazienti presintomatici con WD.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

400

Fase

  • Prima fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Cina
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Cina, 310009
        • Reclutamento
        • econd Affiliated Hospital,Zhejiang University School of Medicine
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi genetica della malattia di Wilson
  • Pazienti presintomatici con malattia di Wilson

Criteri di esclusione:

  • Disturbo del movimento dovuto ad altre cause definite invece della malattia di Wilson
  • Malattie polmonari, renali o epatiche gravi
  • Malattia neoplastica

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Separare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: omo-R778L
Quando i pazienti portatori della mutazione omo-R778L sono in ospedale, ricevono il trattamento DMPS. Forma di dosaggio: DMPS: 500-1000 mg al giorno, Frequenza DMPS: BID, Durata DMPS: 6 giorni; Quando sono fuori dall'ospedale, ricevono un trattamento DMSA. Paziente adulto, Forma di dosaggio: DMSA: 750-1000 mg al giorno, Frequenza DMSA: BID, Durata DMSA: 5 anni; Paziente pediatrico, Forma di dosaggio: DMSA: 35 mg/kg al giorno, Frequenza DMSA: BID, Durata DMSA: 5 anni;
Droga: DMPS
Forma di dosaggio: DMPS: 500-1000 mg al giorno, Frequenza DMPS: BID, Durata DMPS: 6 giorni;
Altri nomi:
  • Dimercaptosolfonato di sodio
Droga: DMSA
Forma di dosaggio: DMSA: 750-1000 mg al giorno, Frequenza DMSA: BID, Durata DMSA: 5 anni; Forma di dosaggio: DMSA: 35mg/kg al giorno, Frequenza DMSA: BID, Durata DMSA: 5 anni;
Altri nomi:
  • Acido dimercaptosuccinico
Sperimentale: Mutazione R778L+troncamento

Quando i pazienti portatori di R778L e mutazione del troncamento sono in ospedale, ricevono il trattamento DMPS.

Forma di dosaggio: DMPS: 500-1000 mg al giorno, Frequenza DMPS: BID, Durata DMPS: 6 giorni; Quando sono fuori dall'ospedale, ricevono un trattamento DMSA. Paziente adulto, Forma di dosaggio: DMSA: 750-1000 mg al giorno, Frequenza DMSA: BID, Durata DMSA: 5 anni; Paziente pediatrico, Forma di dosaggio: DMSA: 35 mg/kg al giorno, Frequenza DMSA: BID, Durata DMSA: 5 anni;
Droga: DMPS
Forma di dosaggio: DMPS: 500-1000 mg al giorno, Frequenza DMPS: BID, Durata DMPS: 6 giorni;
Altri nomi:
  • Dimercaptosolfonato di sodio
Droga: DMSA
Forma di dosaggio: DMSA: 750-1000 mg al giorno, Frequenza DMSA: BID, Durata DMSA: 5 anni; Forma di dosaggio: DMSA: 35mg/kg al giorno, Frequenza DMSA: BID, Durata DMSA: 5 anni;
Altri nomi:
  • Acido dimercaptosuccinico
Sperimentale: Homo-P992L

Quando i pazienti portatori della mutazione Homo-P992L sono in ospedale, ricevono il trattamento DMPS.

Forma di dosaggio: DMPS: 500-1000 mg al giorno, Frequenza DMPS: BID, Durata DMPS: 6 giorni; Quando sono fuori dall'ospedale, ricevono un trattamento DMSA. Paziente adulto, Forma di dosaggio: DMSA: 750-1000 mg al giorno, Frequenza DMSA: BID, Durata DMSA: 5 anni; Paziente pediatrico, Forma di dosaggio: DMSA: 35 mg/kg al giorno, Frequenza DMSA: BID, Durata DMSA: 5 anni;
Droga: DMPS
Forma di dosaggio: DMPS: 500-1000 mg al giorno, Frequenza DMPS: BID, Durata DMPS: 6 giorni;
Altri nomi:
  • Dimercaptosolfonato di sodio
Droga: DMSA
Forma di dosaggio: DMSA: 750-1000 mg al giorno, Frequenza DMSA: BID, Durata DMSA: 5 anni; Forma di dosaggio: DMSA: 35mg/kg al giorno, Frequenza DMSA: BID, Durata DMSA: 5 anni;
Altri nomi:
  • Acido dimercaptosuccinico
Sperimentale: Mutazione P992L+troncamento

Quando i pazienti portatori di P992L e mutazione del troncamento sono in ospedale, ricevono il trattamento DMPS.

Forma di dosaggio: DMPS: 500-1000 mg al giorno, Frequenza DMPS: BID, Durata DMPS: 6 giorni; Quando sono fuori dall'ospedale, ricevono un trattamento DMSA. Paziente adulto, Forma di dosaggio: DMSA: 750-1000 mg al giorno, Frequenza DMSA: BID, Durata DMSA: 5 anni; Paziente pediatrico, Forma di dosaggio: DMSA: 35 mg/kg al giorno, Frequenza DMSA: BID, Durata DMSA: 5 anni;
Droga: DMPS
Forma di dosaggio: DMPS: 500-1000 mg al giorno, Frequenza DMPS: BID, Durata DMPS: 6 giorni;
Altri nomi:
  • Dimercaptosolfonato di sodio
Droga: DMSA
Forma di dosaggio: DMSA: 750-1000 mg al giorno, Frequenza DMSA: BID, Durata DMSA: 5 anni; Forma di dosaggio: DMSA: 35mg/kg al giorno, Frequenza DMSA: BID, Durata DMSA: 5 anni;
Altri nomi:
  • Acido dimercaptosuccinico
Sperimentale: T935M+altre mutazioni puntiformi
Quando i pazienti portatori di T935M e altre mutazioni puntiformi sono ricoverati in ospedale, ricevono in modo casuale un trattamento con DMPS o penicillamina; Forma di dosaggio: DMPS: 500-1000 mg al giorno, Frequenza DMPS: BID, Durata DMPS: 6 giorni; Forma di dosaggio: penicillamina: 250-1500 mg al giorno, Frequenza: TID, Durata: 5 anni; Quando sono fuori dall'ospedale, ricevono un trattamento con DMSA o penicillamina. Paziente adulto, Forma di dosaggio: DMSA: 750-1000 mg al giorno, Frequenza DMSA: BID, Durata DMSA: 5 anni; Paziente pediatrico, Forma di dosaggio: DMSA: 35 mg/kg al giorno, Frequenza DMSA: BID, Durata DMSA: 5 anni;
Droga: DMPS
Forma di dosaggio: DMPS: 500-1000 mg al giorno, Frequenza DMPS: BID, Durata DMPS: 6 giorni;
Altri nomi:
  • Dimercaptosolfonato di sodio
Droga: DMSA
Forma di dosaggio: DMSA: 750-1000 mg al giorno, Frequenza DMSA: BID, Durata DMSA: 5 anni; Forma di dosaggio: DMSA: 35mg/kg al giorno, Frequenza DMSA: BID, Durata DMSA: 5 anni;
Altri nomi:
  • Acido dimercaptosuccinico
Droga: Penicillamina
Forma di dosaggio: penicillamina: 250-1500 mg al giorno, frequenza: TID, durata: 5 anni;
Sperimentale: Pazienti presintomatici con malattia di Wilson

A seconda della fascia di età, ricevono vari dosaggi di trattamento con gluconato di zinco.

Paziente di età ≤ 6 anni, Forma di dosaggio: Gluconato di zinco: 140 mg una volta, Gluconato di zinco Frequenza: BID, Gluconato di zinco Durata: 5 anni; Paziente di età compresa tra 6 e 14 anni, Forma di dosaggio: Gluconato di zinco: 140 mg una volta, Gluconato di zinco Frequenza: TID, Gluconato di zinco Durata: 5 anni; Paziente di età ≥ 14 anni, Forma di dosaggio: Gluconato di zinco: 210 mg una volta, Gluconato di zinco Frequenza: TID, Gluconato di zinco Durata: 5 anni;
Droga: Gluconato di zinco
Forma di dosaggio: Zinco gluconato: 140 mg per volta, Zinco Frequenza: BID, Zinco Durata: 5 anni; Forma di dosaggio: Gluconato di zinco: 140 mg per volta, Frequenza di zinco: TID, Durata di zinco: 5 anni; Forma di dosaggio: Gluconato di zinco: 210 mg per volta, Frequenza di zinco: TID, Durata di zinco: 5 anni;

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Ceruloplasmina sierica
Lasso di tempo: Cinque anni
La concentrazione sierica di ceruloplasmina sarà analizzata utilizzando un test validato
Cinque anni
Rame nelle urine delle 24 ore
Lasso di tempo: Cinque anni
Deve essere misurata l'escrezione urinaria di rame nelle 24 ore
Cinque anni
rame sierico
Lasso di tempo: Cinque anni
il rame sierico sarà analizzato utilizzando un test validato
Cinque anni
Globuli bianchi
Lasso di tempo: Cinque anni
I globuli bianchi saranno valutati utilizzando un test convalidato
Cinque anni
Conta piastrinica
Lasso di tempo: Cinque anni
La conta piastrinica sarà valutata utilizzando un test validato
Cinque anni
livello di proteine ​​urinarie
Lasso di tempo: Cinque anni
Il livello di proteine ​​nelle urine sarà raccolto utilizzando un test validato
Cinque anni
Alanina transaminasi
Lasso di tempo: Cinque anni
La concentrazione di alanina transaminasi sarà raccolta utilizzando un saggio validato
Cinque anni
creatinina ematica
Lasso di tempo: Cinque anni
La concentrazione di creatinina nel sangue sarà testata utilizzando un test validato
Cinque anni
rapporto internazionale Normalizzato
Lasso di tempo: Cinque anni
Verrà analizzato il rapporto internazionale normalizzato
Cinque anni
test dei marcatori di fibrosi epatica
Lasso di tempo: Cinque anni
Le concentrazioni di procollagene III, collagene IV e ialuronidasi saranno valutate utilizzando un saggio validato
Cinque anni
test della densità minerale ossea
Lasso di tempo: Cinque anni
La densità minerale ossea sarà testata utilizzando l'assorbimetria a raggi X a doppia energia
Cinque anni
Ecografia addominale
Lasso di tempo: Cinque anni
Verrà raccolta l'ecografia addominale
Cinque anni
Ecografia urinaria
Lasso di tempo: Cinque anni
L'ecografia urinaria sarà analizzata nei pazienti
Cinque anni
Scansione MRI cranica
Lasso di tempo: Cinque anni
La scansione MRI craniale sarà analizzata nei pazienti
Cinque anni
Scala di valutazione unificata della malattia di Wilson
Lasso di tempo: Cinque anni
La scala di valutazione della malattia di Unified Wilson è composta da tre sottoscale, tra cui la parte neurologica (0~112), la parte funzionale del fegato (0~36) e la parte dello stato mentale (0~76). Tre punteggi di sottoscala vengono sommati per calcolare un punteggio totale. I valori più alti rappresentano un risultato peggiore
Cinque anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Second Affiliated Hospital, School of Medicine, Zhejiang University

Investigatori

  • Investigatore principale: Zhi-Ying Wu, MD&PhD, Zhejiang University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

15 marzo 2019

Completamento primario (Anticipato)

31 dicembre 2024

Completamento dello studio (Anticipato)

31 dicembre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 aprile 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 maggio 2019

Primo Inserito (Effettivo)

21 maggio 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

21 maggio 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 maggio 2019

Ultimo verificato

1 maggio 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • WuZYLab-WD

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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