Die individuelle Therapie für Patienten mit Morbus Wilson
19. Mai 2019 aktualisiert von: Second Affiliated Hospital, School of Medicine, Zhejiang University
Basierend auf den Genotypmerkmalen und Genotyp-Phänotyp-Behandlungsprognosedaten chinesischer MW-Patienten beabsichtigt diese Studie, das Behandlungsschema chinesischer MW-Patienten weiter zu optimieren und individualisierte Behandlungsschemata für jeden Genotyp zu formulieren, um die Prognose der Patienten weiter zu verbessern.
Studienübersicht
Status
Rekrutierung
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Der Zweck der Studie ist die Bewertung der Wirksamkeit des Behandlungsschemas basierend auf verschiedenen Mutationen und der Zinkbehandlung bei präsymptomatischen MW-Patienten.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Voraussichtlich)
400
Phase
- Frühphase 1
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienkontakt
- Name: Zhi-Ying Wu, MD&PhD
- Telefonnummer: +86-571-87783569
- E-Mail: zhiyingwu@zju.edu.cn
Studieren Sie die Kontaktsicherung
- Name: Yi Dong, MD&PhD
- Telefonnummer: +8618367129345
- E-Mail: dongyi720@zju.edu.cn
Studienorte
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou, Zhejiang, China, 310009
- Rekrutierung
- econd Affiliated Hospital,Zhejiang University School of Medicine
-
Kontakt:
- Zhi-Ying Wu, MD&PhD
- Telefonnummer: +86-571-87783569
- E-Mail: zhiyingwu@zju.edu.cn
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Genetische Diagnose von Morbus Wilson
- Präsymptomatische Patienten mit Morbus Wilson
Ausschlusskriterien:
- Bewegungsstörung aufgrund anderer eindeutiger Ursachen anstelle von Morbus Wilson
- Schwere Lungen-, Nieren- oder Lebererkrankung
- Neoplastische Krankheit
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Nicht randomisiert
- Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
- Maskierung: Single
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: homo-R778L
Wenn Patienten mit homo-R778L-Mutation im Krankenhaus sind, erhalten sie eine DMPS-Behandlung.
Darreichungsform: DMPS: 500–1000 mg pro Tag, DMPS-Häufigkeit: BID, DMPS-Dauer: 6 Tage; Außerhalb des Krankenhauses erhalten sie eine DMSA-Behandlung.
Erwachsener Patient, Dosierungsform: DMSA: 750-1000 mg pro Tag, DMSA-Häufigkeit: BID, DMSA-Dauer: 5 Jahre; Pädiatrischer Patient, Dosierungsform: DMSA: 35 mg/kg pro Tag, DMSA-Häufigkeit: BID, DMSA-Dauer: 5 Jahre;
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Darreichungsform: DMPS: 500–1000 mg pro Tag, DMPS-Häufigkeit: BID, DMPS-Dauer: 6 Tage;
Andere Namen:
Darreichungsform: DMSA: 750–1000 mg pro Tag, DMSA-Häufigkeit: BID, DMSA-Dauer: 5 Jahre; Darreichungsform: DMSA: 35 mg/kg pro Tag, DMSA-Häufigkeit: BID, DMSA-Dauer: 5 Jahre;
Andere Namen:
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Experimental: R778L+Trunkierungsmutation
Wenn Patienten mit R778L und einer Trunkierungsmutation im Krankenhaus sind, erhalten sie eine DMPS-Behandlung. Darreichungsform: DMPS: 500–1000 mg pro Tag, DMPS-Häufigkeit: BID, DMPS-Dauer: 6 Tage; Außerhalb des Krankenhauses erhalten sie eine DMSA-Behandlung. Erwachsener Patient, Dosierungsform: DMSA: 750-1000 mg pro Tag, DMSA-Häufigkeit: BID, DMSA-Dauer: 5 Jahre; Pädiatrischer Patient, Dosierungsform: DMSA: 35 mg/kg pro Tag, DMSA-Häufigkeit: BID, DMSA-Dauer: 5 Jahre; |
Darreichungsform: DMPS: 500–1000 mg pro Tag, DMPS-Häufigkeit: BID, DMPS-Dauer: 6 Tage;
Andere Namen:
Darreichungsform: DMSA: 750–1000 mg pro Tag, DMSA-Häufigkeit: BID, DMSA-Dauer: 5 Jahre; Darreichungsform: DMSA: 35 mg/kg pro Tag, DMSA-Häufigkeit: BID, DMSA-Dauer: 5 Jahre;
Andere Namen:
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Experimental: Homo-P992L
Wenn Patienten mit Homo-P992L-Mutation im Krankenhaus sind, erhalten sie eine DMPS-Behandlung. Darreichungsform: DMPS: 500–1000 mg pro Tag, DMPS-Häufigkeit: BID, DMPS-Dauer: 6 Tage; Außerhalb des Krankenhauses erhalten sie eine DMSA-Behandlung. Erwachsener Patient, Dosierungsform: DMSA: 750-1000 mg pro Tag, DMSA-Häufigkeit: BID, DMSA-Dauer: 5 Jahre; Pädiatrischer Patient, Dosierungsform: DMSA: 35 mg/kg pro Tag, DMSA-Häufigkeit: BID, DMSA-Dauer: 5 Jahre; |
Darreichungsform: DMPS: 500–1000 mg pro Tag, DMPS-Häufigkeit: BID, DMPS-Dauer: 6 Tage;
Andere Namen:
Darreichungsform: DMSA: 750–1000 mg pro Tag, DMSA-Häufigkeit: BID, DMSA-Dauer: 5 Jahre; Darreichungsform: DMSA: 35 mg/kg pro Tag, DMSA-Häufigkeit: BID, DMSA-Dauer: 5 Jahre;
Andere Namen:
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Experimental: P992L+Trunkierungsmutation
Wenn Patienten mit P992L und einer Trunkierungsmutation im Krankenhaus sind, erhalten sie eine DMPS-Behandlung. Darreichungsform: DMPS: 500–1000 mg pro Tag, DMPS-Häufigkeit: BID, DMPS-Dauer: 6 Tage; Außerhalb des Krankenhauses erhalten sie eine DMSA-Behandlung. Erwachsener Patient, Dosierungsform: DMSA: 750-1000 mg pro Tag, DMSA-Häufigkeit: BID, DMSA-Dauer: 5 Jahre; Pädiatrischer Patient, Dosierungsform: DMSA: 35 mg/kg pro Tag, DMSA-Frequenz: BID, DMSA-Dauer: 5 Jahre; |
Darreichungsform: DMPS: 500–1000 mg pro Tag, DMPS-Häufigkeit: BID, DMPS-Dauer: 6 Tage;
Andere Namen:
Darreichungsform: DMSA: 750–1000 mg pro Tag, DMSA-Häufigkeit: BID, DMSA-Dauer: 5 Jahre; Darreichungsform: DMSA: 35 mg/kg pro Tag, DMSA-Häufigkeit: BID, DMSA-Dauer: 5 Jahre;
Andere Namen:
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Experimental: T935M+andere Punktmutationen
Wenn Patienten mit T935M und anderen Punktmutationen im Krankenhaus sind, erhalten sie nach dem Zufallsprinzip eine Behandlung mit DMPS oder Penicillamin; Darreichungsform: DMPS: 500–1000 mg pro Tag, DMPS-Häufigkeit: BID, DMPS-Dauer: 6 Tage; Darreichungsform: Penicillamin: 250-1500 mg pro Tag, Häufigkeit: TID, Dauer: 5 Jahre; Außerhalb des Krankenhauses erhalten sie eine DMSA-Behandlung oder Penicillamin.
Erwachsener Patient, Dosierungsform: DMSA: 750-1000 mg pro Tag, DMSA-Häufigkeit: BID, DMSA-Dauer: 5 Jahre; Pädiatrischer Patient, Dosierungsform: DMSA: 35 mg/kg pro Tag, DMSA-Häufigkeit: BID, DMSA-Dauer: 5 Jahre;
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Darreichungsform: DMPS: 500–1000 mg pro Tag, DMPS-Häufigkeit: BID, DMPS-Dauer: 6 Tage;
Andere Namen:
Darreichungsform: DMSA: 750–1000 mg pro Tag, DMSA-Häufigkeit: BID, DMSA-Dauer: 5 Jahre; Darreichungsform: DMSA: 35 mg/kg pro Tag, DMSA-Häufigkeit: BID, DMSA-Dauer: 5 Jahre;
Andere Namen:
Darreichungsform: Penicillamin: 250-1500 mg pro Tag, Häufigkeit: TID, Dauer: 5 Jahre;
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Experimental: Präsymptomatische Patienten mit Morbus Wilson
Je nach Altersgruppe erhalten sie verschiedene Dosierungen der Zinkgluconatbehandlung. Patient im Alter von ≤ 6 Jahren, Dosierungsform: Zinkgluconat: 140 mg einmal, Zinkgluconathäufigkeit: BID, Zinkgluconatdauer: 5 Jahre; Patienten im Alter von 6 bis 14 Jahren, Dosierungsform: Zinkgluconat: 140 mg einmal, Zinkgluconathäufigkeit: TID, Zinkgluconatdauer: 5 Jahre; Patient im Alter von ≥ 14 Jahren, Dosierungsform: Zinkgluconat: 210 mg einmal, Zinkgluconathäufigkeit: TID, Zinkgluconatdauer: 5 Jahre; |
Darreichungsform: Zinkgluconat: 140 mg pro Zeit, Zinkfrequenz: BID, Zinkdauer: 5 Jahre; Darreichungsform: Zinkgluconat: 140 mg pro Zeit, Zinkfrequenz: TID, Zinkdauer: 5 Jahre; Darreichungsform: Zinkgluconat: 210 mg pro Zeit, Zinkfrequenz: TID, Zinkdauer: 5 Jahre;
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Serum-Ceruloplasmin
Zeitfenster: 5 Jahre
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Die Serum-Ceruloplasmin-Konzentration wird mit einem validierten Assay analysiert
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5 Jahre
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24-Stunden-Urin Kupfer
Zeitfenster: 5 Jahre
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Die 24-Stunden-Kupferausscheidung im Urin ist zu messen
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5 Jahre
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Kupfer im Serum
Zeitfenster: 5 Jahre
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Serumkupfer wird mit einem validierten Assay analysiert
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5 Jahre
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Weiße Blut Zelle
Zeitfenster: 5 Jahre
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Die weißen Blutkörperchen werden mit einem validierten Assay bewertet
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5 Jahre
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Thrombozytenzahl
Zeitfenster: 5 Jahre
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Die Thrombozytenzahl wird mit einem validierten Assay bestimmt
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5 Jahre
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Proteinspiegel im Urin
Zeitfenster: 5 Jahre
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Der Proteingehalt im Urin wird mit einem validierten Assay erfasst
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5 Jahre
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Alanin-Transaminase
Zeitfenster: 5 Jahre
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Die Konzentration der Alanin-Transaminase wird mit einem validierten Assay erfasst
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5 Jahre
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Blut Kreatinin
Zeitfenster: 5 Jahre
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Die Konzentration von Blutkreatinin wird mit einem validierten Assay getestet
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5 Jahre
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internationales normalisiertes Verhältnis
Zeitfenster: 5 Jahre
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Das international normalisierte Verhältnis wird analysiert
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5 Jahre
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Leberfibrose-Marker-Test
Zeitfenster: 5 Jahre
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Die Konzentrationen von Prokollagen III, Kollagen IV und Hyaluronidase werden mit einem validierten Assay bestimmt
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5 Jahre
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Knochenmineraldichtetest
Zeitfenster: 5 Jahre
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Die Knochenmineraldichte wird mit der Dual-Energy-X-Ray-Absorptiometrie getestet
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5 Jahre
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Bauch-Ultraschall
Zeitfenster: 5 Jahre
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Der Bauchultraschall wird erhoben
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5 Jahre
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Urin-Ultraschall
Zeitfenster: 5 Jahre
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Der Urin-Ultraschall wird bei Patienten analysiert
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5 Jahre
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Schädel-MRT-Untersuchung
Zeitfenster: 5 Jahre
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Der kraniale MRT-Scan wird bei Patienten analysiert
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5 Jahre
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Unified Wilson's disease rating scale
Zeitfenster: 5 Jahre
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Die Unified-Wilson-Krankheits-Bewertungsskala besteht aus drei Unterskalen, darunter der neurologische Teil (0~112), der Leberfunktionsteil (0~36) und der mentale Zustandsteil (0~76).
Drei Teilskalenwerte werden summiert, um einen Gesamtwert zu berechnen.
Die höheren Werte stellen ein schlechteres Ergebnis dar
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5 Jahre
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Ermittler
- Hauptermittler: Zhi-Ying Wu, MD&PhD, Zhejiang University
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
15. März 2019
Primärer Abschluss (Voraussichtlich)
31. Dezember 2024
Studienabschluss (Voraussichtlich)
31. Dezember 2024
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
8. April 2019
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
19. Mai 2019
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
21. Mai 2019
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
21. Mai 2019
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
19. Mai 2019
Zuletzt verifiziert
1. Mai 2019
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Erkrankungen des Verdauungssystems
- Stoffwechselerkrankungen
- Erkrankungen des Gehirns
- Erkrankungen des zentralen Nervensystems
- Erkrankungen des Nervensystems
- Leberkrankheiten
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Erkrankungen der Basalganglien
- Bewegungsstörungen
- Neurodegenerative Krankheiten
- Stoffwechsel, angeborene Fehler
- Heredodegenerative Erkrankungen, Nervensystem
- Gehirnerkrankungen, Stoffwechsel
- Gehirnerkrankungen, Stoffwechselerkrankungen, angeboren
- Metallstoffwechsel, angeborene Fehler
- Hepatolentikuläre Degeneration
- Physiologische Wirkungen von Arzneimitteln
- Molekulare Mechanismen der pharmakologischen Wirkung
- Antirheumatika
- Schutzmittel
- Gegenmittel
- Chelatbildner
- Sequestriermittel
- Succimer
- Penicillamin
Andere Studien-ID-Nummern
- WuZYLab-WD
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
Nein
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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