治療経験のある中国人患者におけるpHLHの治療に対するエマパルマブの安全性と有効性を説明する承認後研究
2026年8月19日 更新者：Swedish Orphan Biovitrum
治療経験のある中国人患者における原発性血球貪食性リンパ組織球症の治療に対するエマパルマブの安全性と有効性を説明するための非盲検、単一群、多施設、承認後研究
この承認後の研究の目的は、経験豊富な中国人 pHLH 患者の治療におけるエマパルマブの安全性と有効性を説明することです。
調査の概要
詳細な説明
これは、原発性血球貪食性リンパ組織球症（pHLH）が確認された、または疑われる治療経験のある中国人患者の治療におけるエマパルマブの安全性と有効性を説明することを目的とした、非盲検、多施設、単一群、承認後の研究です。
この研究の主な目的は、治療経験のある中国人 pHLH 患者におけるエマパルマブの安全性と有効性のデータを収集することです。
研究の種類
介入
入学 (実際)
13
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
-
Beijing、中国
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
Chongqing、中国
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
Guangzhou、中国
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
Nanjing、中国
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
Zhengzhou、中国
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
-
Fudan
-
Shanghai、Fudan、中国
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
-
Xicheng
-
Beijing、Xicheng、中国
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- あらゆる年齢の男性および女性の HLH 患者。
以下に基づいて、pHLHが確認された、または疑われると診断された患者。 pHLHと一致する分子診断または家族歴、またはHLH-2004診断基準の充足、すなわち、以下の8つの基準のうち5つ：
- 熱
- 脾腫
- 末梢血の 3 系統のうち 2 系統に影響する血球減少症 (ヘモグロビン < 90 g/L; 血小板 < 100 x 109/L; 好中球 < 1 x 109/L)
- 高トリグリセリド血症（空腹時トリグリセリド≥3mmol/Lまたは≥265mg/dL）および/または低フィブリノゲン血症（≤1.5g/L）
- 骨髄、脾臓、またはリンパ節における血球貪食であり、悪性の証拠はありません。
- NK細胞活性の低下または欠如
- フェリチン≧500μg/L
- 可溶性 CD25 (sCD25; すなわち、可溶性 IL-2 受容体) ≥2400 U/mL
- -調査官によって評価された活動性HLH疾患の存在。
患者は、治験責任医師によって評価された次の基準のいずれかを満たす必要があります。
- HLHの以前の従来の治療に反応しなかった
- HLHの以前の従来の治療に対して満足のいく反応が得られなかったか、悪化した
- HLHを再活性化した
- HLHの以前の従来の治療に対する不耐性を示す 登録時に、適格な患者はまだ治療（導入または維持）を受けているか、すでに中止している可能性があります。
- -治験責任医師が判断した、1週間を超える生存の見込み。
- -患者はHSCTに進むことを期待しています
- 必要に応じて、患者が署名したインフォームド コンセント (地域の法律で義務付けられている場合)、または法的にそれを提供できる患者の同意を得て、患者の法的に権限を与えられた代理人が署名した場合は、該当する場合。
- -治験薬の開始から治験薬の最後の投与後6か月までの避妊の非常に効果的な方法を使用する意思がある.女性で出産の可能性がある場合.
除外基準:
- -証明されたリウマチ性、代謝性または腫瘍性疾患に起因する二次性HLHの診断。
- 活動性マイコバクテリア、ヒストプラズマ・カプスラタム、サルモネラ、またはリーシュマニア感染症。
- 潜在性結核の証拠。
- 悪性腫瘍の存在。
- -重度の併存疾患またはその他の病状の存在であり、研究者の意見では、患者を治療に不適切にする
- -研究レジメンのいずれかの成分に対する過敏症またはアレルギーの病歴（例：ポリソルベート）。
- -スクリーニング前の12週間以内にカルメット-ゲラン菌（BCG）ワクチンを受領した。
- -生または弱毒生（BCG以外）ワクチンの受領 スクリーニング前の4週間。
- 妊娠中または授乳中の女性患者。
- -別の同時臨床介入研究への登録、またはIMPの摂取、この研究に含める前の3か月以内
- -治験責任医師の意見では、患者が研究を完了したり、研究の手順や要件を遵守したりする可能性が低くなる可能性のある状態または状況。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：エマパルマブ
1 mg/kg の開始用量で週 2 回注入するためのエマパルマブ溶液
|
iv
他の名前：
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
エマパルマブ関連有害事象による研究薬の永久中止
時間枠：造血幹細胞移植（HSCT）の前処置まで、最初の投与から6ヶ月以内の可能性が高い
|
造血幹細胞移植（HSCT）の前処置まで（通常は初回投与から6か月以内）に、研究者が判断したエマパルマブ関連有害事象による研究薬の永久中止参加者数
|
造血幹細胞移植（HSCT）の前処置まで、最初の投与から6ヶ月以内の可能性が高い
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
全体的な反応
時間枠：治療終了または8週目（いずれか早い方）
|
治療終了時または8週目（いずれか早い方）における、完全奏効または部分奏効またはHLH改善のいずれかを達成した参加者の数。
|
治療終了または8週目（いずれか早い方）
|
|
初回全体的反応までの時間
時間枠：治療終了、初回投与から6か月以内の可能性あり
|
研究薬の初回投与から、初めて反応（完全奏効、部分奏効、またはHLH改善）が達成されるまでの時間
|
治療終了、初回投与から6か月以内の可能性あり
|
|
累積反応持続期間
時間枠：治療終了、初回投与から6か月以内の可能性
|
反応持続期間は、全体的反応を初めて達成してからEOT（治療終了）までの反応状態にある総時間と定義されます。 反応を達成し、その反応を失い、その後再び反応を達成した患者の場合、反応状態にあるこれらの別々の期間を合計することで、反応状態にある総時間が計算されます。 |
治療終了、初回投与から6か月以内の可能性
|
|
グルココルチコイドを50％以上減らす能力
時間枠：治療終了、初回投与から6か月以内の可能性が高い
|
治療期間中のいずれかの時点で、グルココルチコイドの投与量をベースライン投与量の50%以上減量できた参加者の数
|
治療終了、初回投与から6か月以内の可能性が高い
|
|
治験責任医師による評価
時間枠：治療終了
|
患者の治療への反応を完全奏功、部分奏功、または無奏功として評価した治験責任医師の評価
|
治療終了
|
|
生存率
時間枠：研究終了（1年）
|
HSCTコンディショニング開始まで生存した参加者数と、HSCTを受け、HSCT後から研究終了まで生存した参加者数
|
研究終了（1年）
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- 主任研究者：Rui Zhang, MD, Prof、Beijing Children's Hospital
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年2月3日
一次修了 (実際)
2025年2月21日
研究の完了 (実際)
2025年8月8日
試験登録日
最初に提出
2023年2月13日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年2月23日
最初の投稿 (実際)
2023年2月24日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年8月26日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年8月19日
最終確認日
2025年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- Sobi.emapalumab-104
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。