ファブリー病遺伝子治療研究 (MARVEL1)
ファブリー病患者における新規アデノ随伴ウイルスベクター (FLT190) の第 1/2 相、ベースライン制御、無作為化、非盲検、単一用量漸増試験
調査の概要
詳細な説明
この研究への参加に同意した患者は、適格性についてスクリーニングされます。
適格な患者は、ベースライン訪問のために注入の前日（-1日目）に研究サイトに参加します。 0 日目に、FLT190 は単回投与の低速静脈内注入として投与されます。 FLT190 治療後、患者は治験施設から退院し、約 9 か月間、外来通院で引き続き監視されます。その後、患者は別のプロトコルの下で実施される長期追跡期間に入ります。
この調査は 2 部構成で実施されます。
パート 1: 治療歴のある患者の登録 (用量漸増)
パート 2: 以前に未治療の患者の登録 (用量拡大)。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
研究場所
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90027
- Kaiser Permanente
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New York
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New York、New York、アメリカ、10032
- Columbia University
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
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Virginia
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Fairfax、Virginia、アメリカ、22030
- Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center
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London、イギリス
- Royal Free Hospital
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Salford、イギリス
- Salford Royal NHS Foundation Trust
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Napoli、イタリア
- Universita Federico II di Napoli
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Vienna、オーストリア
- Medical University of Vienna
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Toronto
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Calgary、Toronto、カナダ、T2E 7Z4
- Metabolics and Genetics in Calgary (MAGIC Clinic)
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Berlin、ドイツ
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
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Hamburg、ドイツ
- UKEA University Hospital Hamburg
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Würzburg、ドイツ
- University of Würzburg
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Bergen、ノルウェー
- Haukeland University Hospital
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- 18 歳以上の古典的ファブリー病の成人男性。
- -古典的なファブリー病の確定診断
- スクリーニング時の血漿アルファガラクトシダーゼ（αGLA）活性の低下。
- 古典的なファブリー病の特徴の 1 つまたは複数。
- 推定糸球体濾過率 (eGFR) ≥60mL/分/1.73m2 スクリーニングで。
- -スポット尿サンプル中の尿タンパク質対クレアチニン比（UPCR）が500 mg / g未満、または尿タンパク質が1 g / 24時間未満（24時間尿分析）、
- -完全なインフォームドコンセントを提供でき、5年間の長期フォローアップを含む試験のすべての要件に準拠できます。
- 精液を介したベクター放出が存在する間、バリア避妊を実践する意欲。
- -投与前6週間以内のAAV中和抗体の欠如。
- パート1に含めるには、被験者は、投与前に少なくとも12か月間、認可されたERTまたはPCTのいずれかを受け取っている必要があります。 パート2に含めるために、被験者は以前に酵素補充療法（ER）または薬理学的シャペロン療法（PCT）を投与されたことはありません。
- 投与後最初の 3 か月間は激しい運動を避ける意思がある。
除外基準:
- 非古典的ファブリー病。
- -ERTに対する以前の過敏症または不耐性
- ERTに対する以前の反応の欠如。
- -慢性腎臓病の病歴が最低3か月ある被験者。
- -重度の心筋線維症の被験者。
- -登録前60日以内のファブリー病に対する治験治療の使用。 さらに、治験薬（IMP）の他の臨床試験への参加、および/または研究の過程で他のIMPを受ける
- -スクリーニング中の血中濃度の上昇によって示される肝機能障害の証拠。
- 血小板数 < 100 xE9L。
- -ワルファリンまたは他の抗凝固薬を投与されている被験者、または臨床的に重大な出血障害のある被験者。
10 - 12. B型肝炎表面抗原（HBsAg）、B型肝炎コア抗体（HBcAb）、C型肝炎抗体（HCAb）およびヒト免疫不全ウイルス（HIV）のスクリーニングの病歴、または陽性の血清検査または陰性検査抗水痘帯状疱疹ウイルス (VZV) IgG または肝炎表面抗体 (HBsAb) のスクリーニング。
13.結核の既往歴またはスクリーニング検査で陽性である被験者。 14. -スクリーニング前の12週間以内に弱毒生ワクチン接種を受けたか、または研究の過程でそのようなワクチンを接種する予定の被験者。
15.制御されていない緑内障、真性糖尿病、または高血圧。 16. -治療を必要とする悪性腫瘍の病歴。 17. -スクリーニング中の重大な不整脈の病歴または検出。 18.制御不能な心不全、不安定な胸痛、または過去6か月間に重大と見なされる心臓発作を起こした被験者。
19.スクリーニング中の急性心筋炎の病歴または急性心筋炎の存在。
20.遺伝子治療医薬品による前治療。 21. -ガドリニウム、タクロリムスおよびその他のマクロライド、ステロイド、皮膚または腎生検に使用される局所麻酔薬、または非調査医薬品（NIMP）またはそれらの賦形剤に対する既知または不耐性の疑い。
22.MRIに禁忌のある被験者。 ペーシングおよび除細動器デバイス、神経刺激装置、人工内耳などの強磁性金属インプラントを使用している被験者を含みます。
23.腎移植を受けた被験者。 24. -スクリーニング時にCMVポリメラーゼ連鎖反応（PCR）陽性であるサイトメガロウイルス免疫グロブリン陽性の被験者。
25-26.被験者の参加能力に影響を与える可能性のある身体的または精神的疾患の病歴、またはアルコール乱用を含む薬物乱用の病歴。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：FLT190
FLT190 は組換えアデノ随伴ウイルス (AAV) ベクターです。
単回の静脈内注入によって投与されます。
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遺伝子治療製品。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療に伴う有害事象（AE）の頻度
時間枠：スクリーニングから注入後12週間まで
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FLT190の全身投与の安全性を調査する。
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スクリーニングから注入後12週間まで
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協力者と研究者
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研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- FLT190-01
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
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