FLT190で治療されたファブリー病患者の長期追跡調査
2026年9月2日 更新者：Spur Therapeutics
ファブリー病の被験者におけるアデノ随伴ウイルスベクター（FLT190）の投与後の反応の安全性と持続性を調査するための多施設長期追跡調査
ファブリー病は、α-ガラクトシダーゼ A (αGLA) 酵素をコードする異常な遺伝子によって引き起こされる、スフィンゴ糖脂質代謝のまれな X リンク先天性エラーです。 αGLA 酵素は体全体に遍在して発現し、スフィンゴ糖脂質の分解に関与しており、その欠乏は、疾患の病態生理に関連する特定のスフィンゴ糖脂質の蓄積をもたらします。 ファブリー病の現在の治療は、痛みの対症療法、合併症の従来の管理、および機能的なαGLAの利用可能性を高める方法に限定されています。
この臨床研究は、以前の臨床研究で新しい遺伝子治療製品 (FLT190) を投与された患者における αGLA の長期的な安全性と持続性を調査することを目的としています。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
3
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 以前にFLT190を受けたことがある被験者
- -完全なインフォームドコンセントの提供と、治療後60か月（5年）の長期フォローアップを含む研究のすべての要件を順守できる。
除外基準:
- なし
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：他の
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：遺伝子治療ベクター（FLT190）を投与された参加者
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FLT190 は、一本鎖 (ss) デオキシリボ核酸 (DNA) としてヒト αGLA 遺伝子を含む組換えアデノ随伴ウイルス (AAV) ベクター (AAVS3) です。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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Safety Endpoint Will be Assessed by the Reporting of Adverse Events (AEs) According to Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) Version 5.0.
時間枠：Mean: 1.72 years; range: 0.43- 3.10 years (From enrollment in LTFU)
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Mean: 1.72 years; range: 0.43- 3.10 years (From enrollment in LTFU)
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年9月8日
一次修了 (実際)
2023年9月28日
研究の完了 (実際)
2023年9月28日
試験登録日
最初に提出
2020年6月29日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年6月29日
最初の投稿 (実際)
2020年7月2日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年9月3日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年9月2日
最終確認日
2026年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- FLT190-02
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。