Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie terapii genowej choroby Fabry'ego (MARVEL1)

2 czerwca 2023 zaktualizowane przez: Freeline Therapeutics

Faza 1/2, kontrolowane na początku badania, nierandomizowane, otwarte badanie z pojedynczą rosnącą dawką nowego wektora wirusowego związanego z adenowirusem (FLT190) u pacjentów z chorobą Fabry'ego

Jest to międzynarodowe, otwarte badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności FLT190 u maksymalnie 15 dorosłych mężczyzn z klasyczną chorobą Fabry'ego.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Pacjenci, którzy wyrażą zgodę na udział w tym badaniu, zostaną poddani badaniu kwalifikacyjnemu.

Kwalifikujący się pacjenci pojawią się w ośrodku badawczym w dniu poprzedzającym infuzję (Dzień -1) na wizytę wyjściową. W dniu 0 FLT190 zostanie podany w pojedynczej dawce, w powolnym wlewie dożylnym. Po leczeniu FLT190 pacjent zostanie wypisany z ośrodka badawczego i będzie nadal monitorowany podczas wizyt ambulatoryjnych przez okres około 9 miesięcy; po czym pacjent wejdzie w okres obserwacji długoterminowej prowadzonej według odrębnego protokołu.

Badanie zostanie przeprowadzone w 2 częściach;

Część 1: Rejestracja wcześniej leczonych pacjentów (zwiększanie dawki)

Część 2: Włączenie wcześniej nieleczonych pacjentów (zwiększenie dawki).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

3

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Austria
      • Vienna, Austria
        • Medical University of Vienna
  • Kanada
    • Toronto
      • Calgary, Toronto, Kanada, T2E 7Z4
        • Metabolics and Genetics in Calgary (MAGIC Clinic)
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy
        • Charite - Universitätsmedizin Berlin
      • Hamburg, Niemcy
        • UKEA University Hospital Hamburg
      • Würzburg, Niemcy
        • University of Würzburg
  • Norwegia
      • Bergen, Norwegia
        • Haukeland University Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Kaiser Permanente
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stany Zjednoczone, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center
  • Włochy
      • Napoli, Włochy
        • Universita Federico II di Napoli
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Royal Free Hospital
      • Salford, Zjednoczone Królestwo
        • Salford Royal NHS Foundation Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Dorośli mężczyźni w wieku ≥ 18 lat z klasyczną chorobą Fabry'ego.
  2. Potwierdzona diagnoza klasycznej choroby Fabry'ego
  3. Zmniejszona aktywność alfa galaktozydazy (αGLA) w osoczu podczas badań przesiewowych.
  4. Jedna lub więcej charakterystycznych cech klasycznej choroby Fabry'ego.
  5. Szacowany wskaźnik przesączania kłębuszkowego (eGFR) ≥60 ml/min/1,73 m2 na pokazie.
  6. <500 mg/g stosunku białka do kreatyniny w moczu (UPCR) w wyrywkowej próbce moczu LUB < 1 g/24 godziny białka w moczu (analiza dobowego moczu), w
  7. Zdolność do wyrażenia w pełni świadomej zgody i spełnienia wszystkich wymagań badania, w tym 5-letniej długoterminowej obserwacji.
  8. Chęć stosowania antykoncepcji mechanicznej w przypadku obecności nosicieli poprzez nasienie.
  9. Brak przeciwciał neutralizujących AAV w ciągu 6 tygodni przed podaniem dawki.
  10. W celu włączenia do Części 1, osoby muszą otrzymać licencjonowaną ERT lub PCT przez co najmniej 12 miesięcy przed dawkowaniem. W celu włączenia do Części 2, pacjenci nigdy wcześniej nie byli leczeni enzymatyczną terapią zastępczą (ER) ani farmakologiczną terapią opiekuńczą (PCT).
  11. Gotowość do unikania forsownych ćwiczeń w ciągu pierwszych 3 miesięcy po podaniu leku.

Kryteria wyłączenia:

  1. Nieklasyczna choroba Fabry'ego.
  2. Wcześniejsza nadwrażliwość lub nietolerancja na ERT
  3. Wcześniejszy brak odpowiedzi na ERT.
  4. Pacjenci z historią przewlekłej choroby nerek przez co najmniej 3 miesiące.
  5. Pacjenci z ciężkim zwłóknieniem mięśnia sercowego.
  6. Stosowanie eksperymentalnej terapii choroby Fabry'ego w ciągu 60 dni przed włączeniem. Ponadto udział w jakimkolwiek innym badaniu klinicznym badanego produktu leczniczego (IMP) i/lub otrzymanie jakiegokolwiek innego IMP w trakcie badania
  7. Dowody dysfunkcji wątroby wykazane przez podwyższone poziomy we krwi podczas badań przesiewowych.
  8. Liczba płytek krwi < 100 xE9L.
  9. Osoby otrzymujące warfarynę lub inne leki przeciwzakrzepowe lub osoby z klinicznie istotnym zaburzeniem krzepnięcia krwi.

10 - 12. Wywiad lub dodatni wynik testu serologicznego podczas badania przesiewowego w kierunku antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B (HBsAg), przeciwciał przeciwko rdzeniowemu zapaleniu wątroby typu B (HBcAb), przeciwciał przeciw wirusowemu zapaleniu wątroby typu C (HCAb) i ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV) lub ujemny wynik testu w badanie przesiewowe w kierunku przeciwciał IgG przeciwko wirusowi ospy wietrznej i półpaśca (VZV) lub przeciwciał powierzchniowych przeciwko wirusowi zapalenia wątroby (HBsAb).

13. Pacjenci z historią lub pozytywnym testem przesiewowym na gruźlicę. 14. Pacjenci, którzy otrzymali żywą atenuowaną szczepionkę w ciągu 12 tygodni przed badaniem przesiewowym lub zamierzają otrzymać taką szczepionkę w trakcie badania.

15. Niekontrolowana jaskra, cukrzyca lub nadciśnienie. 16. Historia jakiegokolwiek nowotworu wymagającego leczenia. 17. Historia lub wykrycie istotnej arytmii podczas badania przesiewowego. 18. Osoby z niekontrolowaną niewydolnością serca, niestabilnym bólem w klatce piersiowej lub zawałem serca uznanym za istotny w ciągu ostatnich 6 miesięcy.

19. Historia ostrego zapalenia mięśnia sercowego lub obecność ostrego zapalenia mięśnia sercowego podczas badań przesiewowych.

20. Wcześniejsze leczenie jakimkolwiek produktem leczniczym terapii genowej. 21. Stwierdzona lub podejrzewana nietolerancja gadolinu, takrolimusu i innych makrolidów, steroidów, środków miejscowo znieczulających stosowanych w biopsji skóry lub nerki lub jakichkolwiek produktów leczniczych nieobjętych badaniem (NIMP) lub ich substancji pomocniczych.

22. Osoby z przeciwwskazaniami do MRI. W tym osoby z metalowymi implantami ferromagnetycznymi, w tym urządzenia do stymulacji i defibrylacji, stymulatory nerwów i implanty ślimakowe.

23. Pacjenci po przeszczepie nerki. 24. Osoby z dodatnim wynikiem immunoglobuliny wirusa cytomegalii, u których w badaniu przesiewowym wykazano dodatni wynik reakcji łańcuchowej polimerazy CMV (PCR).

25-26. Historia chorób fizycznych lub psychicznych, które mogłyby wpłynąć na zdolność podmiotu do uczestnictwa lub historia nadużywania substancji, w tym nadużywania alkoholu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: FLT190
FLT190 jest rekombinowanym wektorem wirusowym związanym z adenowirusami (AAV). Podawany w pojedynczej infuzji dożylnej.
Genetyczny: FLT190
Produkt terapii genowej.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (AE)
Ramy czasowe: Od badania przesiewowego do 12 tygodni po infuzji
Zbadanie bezpieczeństwa ogólnoustrojowego podawania FLT190.
Od badania przesiewowego do 12 tygodni po infuzji

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Freeline Therapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

8 lipca 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

2 maja 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

2 maja 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 lipca 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

30 lipca 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

31 lipca 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

5 czerwca 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 czerwca 2023

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • FLT190-01

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na FLT190

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Latvia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj