Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Une étude de thérapie génique de la maladie de Fabry (MARVEL1)

12 août 2026 mis à jour par: Spur Therapeutics

Une étude de phase 1/2, contrôlée au départ, non randomisée, ouverte, à dose unique croissante d'un nouveau vecteur viral adéno-associé (FLT190) chez des patients atteints de la maladie de Fabry

Il s'agit d'une étude ouverte multinationale visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité du FLT190 chez un maximum de 15 participants masculins adultes atteints de la maladie de Fabry classique.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les patients qui consentent à participer à cette étude seront sélectionnés pour leur éligibilité.

Les patients éligibles se rendront sur le site de l'étude la veille de la perfusion (jour -1) pour une visite de référence. Au jour 0, le FLT190 sera administré en une seule dose, en perfusion intraveineuse lente. Après le traitement FLT190, le patient quittera le site d'investigation et continuera à être surveillé lors de visites ambulatoires pendant une période d'environ 9 mois ; après quoi, le patient entrera dans une période de suivi à long terme menée dans le cadre d'un protocole distinct.

L'étude sera menée en 2 parties;

Partie 1 : Recrutement des patients précédemment traités (augmentation de la dose)

Partie 2 : Recrutement de patients non traités auparavant (extension de dose).

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

3

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne
        • Charite - Universitatsmedizin Berlin
      • Hamburg, Allemagne
        • UKEA University Hospital Hamburg
      • Würzburg, Allemagne
        • University of Würzburg
  • Canada
    • Toronto
      • Calgary, Toronto, Canada, T2E 7Z4
        • Metabolics and Genetics in Calgary (MAGIC Clinic)
  • Italie
      • Naples, Italie
        • Universita Federico II di Napoli
  • L'Autriche
      • Vienna, L'Autriche
        • Medical University of Vienna
  • Norvège
      • Bergen, Norvège
        • Haukeland University Hospital
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni
        • Royal Free Hospital
      • Salford, Royaume-Uni
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90027
        • Kaiser Permanente
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Columbia University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, États-Unis, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Hommes adultes, ≥ 18 ans atteints de la maladie de Fabry classique.
  2. Diagnostic confirmé de la maladie de Fabry classique
  3. Diminution de l'activité de l'alpha galactosidase plasmatique (αGLA) lors du dépistage.
  4. Un ou plusieurs des traits caractéristiques de la maladie de Fabry classique.
  5. Débit de filtration glomérulaire estimé (eGFR) ≥60mL/min/1.73m2 à la projection.
  6. <500 mg/g de rapport protéines urinaires/créatinine (UPCR) dans un échantillon d'urine ponctuel OU < 1 g/24 heures de protéines urinaires (analyse d'urine sur 24 heures), à
  7. Capable de donner son consentement éclairé et capable de se conformer à toutes les exigences de l'essai, y compris le suivi à long terme de 5 ans.
  8. Volonté de pratiquer la contraception barrière en présence de l'excrétion du vecteur via le sperme.
  9. Absence d'anticorps neutralisant l'AAV dans les 6 semaines précédant l'administration.
  10. Pour être inclus dans la partie 1, les sujets doivent avoir reçu une licence ERT ou PCT pendant au moins 12 mois avant le dosage. Pour être inclus dans la partie 2, les sujets ne doivent jamais avoir reçu auparavant une thérapie de remplacement enzymatique (ER) ou une thérapie chaperon pharmacologique (PCT).
  11. Volonté d'éviter les exercices intenses pendant les 3 premiers mois après l'administration.

Critère d'exclusion:

  1. Maladie de Fabry non classique.
  2. Hypersensibilité ou intolérance antérieure à l'ERT
  3. Absence antérieure de réponse à l'ERT.
  4. Sujets ayant des antécédents de maladie rénale chronique depuis au moins 3 mois.
  5. Sujets atteints de fibrose myocardique sévère.
  6. Utilisation d'un traitement expérimental pour la maladie de Fabry dans les 60 jours précédant l'inscription. En outre, participation à tout autre essai clinique d'un médicament expérimental (IMP) et/ou réception de tout autre IMP au cours de l'étude
  7. Preuve d'un dysfonctionnement hépatique tel que démontré par des taux sanguins élevés lors du dépistage.
  8. Numération plaquettaire < 100 xE9L.
  9. Sujets recevant de la warfarine ou d'autres anticoagulants ou sujets présentant un trouble hémorragique cliniquement significatif.

10 - 12. Soit des antécédents, soit un test sérologique positif lors du dépistage de l'antigène de surface de l'hépatite B (HBsAg), de l'anticorps de base de l'hépatite B (HBcAb), de l'anticorps de l'hépatite C (HCAb) et du virus de l'immunodéficience humaine (VIH) ou un test négatif à dépistage des IgG anti-virus varicelle-zona (VZV) ou des anticorps de surface de l'hépatite (HBsAb).

13. Sujets ayant des antécédents ou un test de dépistage positif pour la tuberculose. 14. Sujets qui ont reçu un vaccin vivant atténué dans les 12 semaines précédant le dépistage ou qui ont l'intention de recevoir un tel vaccin au cours de l'étude.

15. Glaucome non contrôlé, diabète sucré ou hypertension. 16. Antécédents de toute tumeur maligne nécessitant un traitement. 17. Antécédents ou détection d'arythmie importante lors du dépistage. 18. Sujets présentant une insuffisance cardiaque non contrôlée, des douleurs thoraciques instables ou une crise cardiaque jugée importante au cours des 6 derniers mois.

19. Antécédents de myocardite aiguë ou présence de myocardite aiguë lors du dépistage.

20. Traitement antérieur avec tout médicament de thérapie génique. 21. Intolérance connue ou suspectée au gadolinium, au tacrolimus et aux autres macrolides, aux stéroïdes, aux anesthésiques locaux utilisés pour les biopsies cutanées ou rénales, ou à tout médicament non expérimental (NIMP) ou à leurs excipients.

22. Sujets présentant des contre-indications à l'IRM. Y compris les sujets porteurs d'implants métalliques ferromagnétiques, y compris les dispositifs de stimulation et de défibrillation, les stimulateurs nerveux et les implants cochléaires.

23. Sujets ayant subi une transplantation rénale. 24. Sujets positifs pour l'immunoglobuline du cytomégalovirus qui sont positifs pour la réaction en chaîne par polymérase (PCR) du CMV lors du dépistage.

25-26. Antécédents de maladie physique ou psychiatrique pouvant affecter la capacité du sujet à participer ou antécédents de toxicomanie, y compris l'abus d'alcool.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: FLT190
FLT190 est un vecteur viral adéno-associé (AAV) recombinant. Administré par une seule perfusion intraveineuse.
Génétique: FLT190
Produit de thérapie génique.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Frequency of Treatment-emergent Adverse Events (AEs)
Délai: From screening to W38
To investigate the safety of systemic administration of FLT190.
From screening to W38

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Spur Therapeutics

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

8 juillet 2019

Achèvement primaire (Réel)

2 mai 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

2 mai 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

26 juillet 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

30 juillet 2019

Première publication (Réel)

31 juillet 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

3 septembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

12 août 2026

Dernière vérification

1 août 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • FLT190-01

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner