Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek naar gentherapie bij de ziekte van Fabry (MARVEL1)

12 augustus 2026 bijgewerkt door: Spur Therapeutics

Een fase 1/2, baseline-gecontroleerd, niet-gerandomiseerd, open-label onderzoek met enkelvoudige oplopende dosis van een nieuwe adeno-geassocieerde virale vector (FLT190) bij patiënten met de ziekte van Fabry

Dit is een multinationaal, open-label onderzoek om de veiligheid en werkzaamheid van FLT190 te beoordelen bij maximaal 15 volwassen mannelijke deelnemers met de klassieke ziekte van Fabry.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Patiënten die toestemming geven om deel te nemen aan dit onderzoek zullen worden gescreend op geschiktheid.

Geschikte patiënten zullen de onderzoekslocatie bezoeken op de dag voorafgaand aan de infusie (dag -1) voor een basisbezoek. Op dag 0 wordt FLT190 toegediend als een enkele dosis, langzame intraveneuze infusie. Na behandeling met FLT190 wordt de patiënt ontslagen uit de onderzoekslocatie en blijft hij gedurende een periode van ongeveer 9 maanden gecontroleerd tijdens poliklinische bezoeken; waarna de patiënt een periode van langdurige follow-up ingaat onder een apart protocol.

Het onderzoek zal in 2 delen worden uitgevoerd;

Deel 1: Registratie van eerder behandelde patiënten (dosisescalatie)

Deel 2: Registratie van niet eerder behandelde patiënten (dosisuitbreiding).

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

3

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Toronto
      • Calgary, Toronto, Canada, T2E 7Z4
        • Metabolics and Genetics in Calgary (MAGIC Clinic)
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Hamburg, Duitsland
        • UKEA University Hospital Hamburg
      • Würzburg, Duitsland
        • University of Würzburg
  • Italië
      • Naples, Italië
        • Universita Federico II di Napoli
  • Noorwegen
      • Bergen, Noorwegen
        • Haukeland University Hospital
  • Oostenrijk
      • Vienna, Oostenrijk
        • Medical University of Vienna
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Royal Free Hospital
      • Salford, Verenigd Koninkrijk
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
        • Kaiser Permanente
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Columbia University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Verenigde Staten, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Volwassen mannen, ≥ 18 jaar met de klassieke ziekte van Fabry.
  2. Bevestigde diagnose van de klassieke ziekte van Fabry
  3. Verminderde activiteit van alfa-galactosidase (αGLA) in plasma bij screening.
  4. Een of meer van de karakteristieke kenmerken van de klassieke ziekte van Fabry.
  5. Geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) ≥60 ml/min/1,73 m2 bij screening.
  6. <500 mg/g Urine Protein to Creatinine Ratio (UPCR) in een spot urinemonster OF < 1g/24 uur urine-eiwit (24-uurs urine-analyse), bij
  7. In staat om volledige geïnformeerde toestemming te geven en in staat om te voldoen aan alle vereisten van het onderzoek, inclusief de 5-jarige follow-up op lange termijn.
  8. Bereidheid om barrière-anticonceptie toe te passen terwijl vectoruitscheiding via sperma aanwezig is.
  9. Gebrek aan AAV-neutraliserende antilichamen binnen 6 weken voorafgaand aan dosering.
  10. Om opgenomen te worden in deel 1, moeten proefpersonen gedurende ten minste 12 maanden voorafgaand aan de dosering een goedgekeurde ERT of PCT hebben ontvangen. Voor opname in deel 2 mogen proefpersonen nooit eerder een dosis enzymsubstitutietherapie (ER) of farmacologische chaperonnetherapie (PCT) hebben gekregen.
  11. Bereidheid om zware inspanning te vermijden gedurende de eerste 3 maanden na toediening.

Uitsluitingscriteria:

  1. Niet-klassieke ziekte van Fabry.
  2. Eerdere overgevoeligheid of intolerantie voor ERT
  3. Eerder gebrek aan reactie op ERT.
  4. Proefpersonen met een voorgeschiedenis van chronische nierziekte gedurende minimaal 3 maanden.
  5. Proefpersonen met ernstige myocardiale fibrose.
  6. Gebruik van onderzoekstherapie voor de ziekte van Fabry binnen 60 dagen vóór inschrijving. Bovendien deelname aan een andere klinische proef van een geneesmiddel voor onderzoek (GMP) en/of het ontvangen van een ander IMP tijdens de loop van de studie
  7. Bewijs van leverdisfunctie zoals aangetoond door verhoogde bloedspiegels tijdens screening.
  8. Aantal bloedplaatjes < 100 xE9L.
  9. Proefpersonen die warfarine of andere anticoagulantia krijgen of proefpersonen met een klinisch significante bloedingsstoornis.

10 - 12. Ofwel een voorgeschiedenis of een positieve serologische test bij screening op hepatitis B-oppervlakteantigeen (HBsAg), hepatitis B-kernantilichaam (HBcAb), hepatitis C-antilichaam (HCAb) en humaan immunodeficiëntievirus (HIV) of een negatieve test bij screening op anti-varicella zoster-virus (VZV) IgG of hepatitis-oppervlakte-antilichaam (HBsAb).

13. Proefpersonen met een voorgeschiedenis van of een positieve screeningstest voor tuberculose. 14. Proefpersonen die binnen 12 weken voorafgaand aan de screening een levend verzwakt vaccin hebben gekregen of van plan zijn een dergelijk vaccin in de loop van het onderzoek te krijgen.

15. Ongecontroleerd glaucoom, diabetes mellitus of hypertensie. 16. Geschiedenis van een maligniteit waarvoor behandeling nodig is. 17. Geschiedenis of detectie van significante aritmie tijdens screening. 18. Proefpersonen met ongecontroleerd hartfalen, onstabiele pijn op de borst of een hartaanval die in de afgelopen 6 maanden significant werd geacht.

19. Geschiedenis van acute myocarditis of aanwezigheid van acute myocarditis tijdens screening.

20. Voorafgaande behandeling met een geneesmiddel voor gentherapie. 21. Bekende of vermoede intolerantie voor gadolinium, tacrolimus en andere macroliden, steroïden, lokale anesthetica die worden gebruikt voor huid- of nierbiopten, of andere niet-onderzoeksgeneesmiddelen (NIMP's) of hun hulpstoffen.

22. Proefpersonen met contra-indicaties voor MRI. Inclusief proefpersonen met ferromagnetische metalen implantaten, waaronder stimulatie- en defibrillatorapparaten, zenuwstimulatoren en cochleaire implantaten.

23. Proefpersonen die een niertransplantatie hebben ondergaan. 24. Cytomegalovirus-immunoglobuline-positieve personen die CMV-polymerasekettingreactie (PCR)-positief zijn bij screening.

25-26. Geschiedenis van lichamelijke of psychiatrische ziekte die het vermogen van de proefpersoon om deel te nemen kan beïnvloeden of een geschiedenis van middelenmisbruik, waaronder alcoholmisbruik.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: FLT190
FLT190 is een recombinante adeno-geassocieerde virale (AAV) vector. Toegediend via een enkele intraveneuze infusie.
Genetisch: FLT190
Product voor gentherapie.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Frequency of Treatment-emergent Adverse Events (AEs)
Tijdsspanne: From screening to W38
To investigate the safety of systemic administration of FLT190.
From screening to W38

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Spur Therapeutics

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

8 juli 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

2 mei 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

2 mei 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

26 juli 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

30 juli 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

31 juli 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

3 september 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

12 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 augustus 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • FLT190-01

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren