Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Fabryn taudin geeniterapiatutkimus (MARVEL1)

perjantai 2. kesäkuuta 2023 päivittänyt: Freeline Therapeutics

Vaihe 1/2, lähtötilanteessa kontrolloitu, ei-satunnaistettu, avoin, yhden nousevan annoksen tutkimus uudesta adenosiin liittyvästä virusvektorista (FLT190) potilailla, joilla on Fabryn tauti

Tämä on monikansallinen, avoin tutkimus, jossa arvioidaan FLT190:n turvallisuutta ja tehoa jopa 15 aikuisella miehellä, joilla on klassinen Fabryn tauti.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Potilaiden, jotka antavat suostumuksensa osallistua tähän tutkimukseen, seulotaan kelpoisuus.

Kelpoiset potilaat saapuvat tutkimuspaikalle infuusiota edeltävänä päivänä (päivä -1) lähtötilanteen käyntiä varten. Päivänä 0 FLT190 annetaan kerta-annoksena, hitaana suonensisäisenä infuusiona. FLT190-hoidon jälkeen potilas kotiutetaan tutkimuspaikalta ja häntä seurataan avohoitokäynneillä noin 9 kuukauden ajan; jonka jälkeen potilas siirtyy pitkän aikavälin seurantajaksolle, joka suoritetaan erillisen protokollan mukaisesti.

Tutkimus toteutetaan kahdessa osassa;

Osa 1: Aiemmin hoidettujen potilaiden rekisteröinti (annoksen nostaminen)

Osa 2: Aiemmin hoitamattomien potilaiden rekisteröinti (annoksen laajentaminen).

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

3

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Italia
      • Napoli, Italia
        • Universita Federico II di Napoli
  • Itävalta
      • Vienna, Itävalta
        • Medical University of Vienna
  • Kanada
    • Toronto
      • Calgary, Toronto, Kanada, T2E 7Z4
        • Metabolics and Genetics in Calgary (MAGIC Clinic)
  • Norja
      • Bergen, Norja
        • Haukeland University Hospital
  • Saksa
      • Berlin, Saksa
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Hamburg, Saksa
        • UKEA University Hospital Hamburg
      • Würzburg, Saksa
        • University of Würzburg
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Royal Free Hospital
      • Salford, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Kaiser Permanente
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Columbia University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Yhdysvallat, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Aikuiset miehet, ≥ 18-vuotiaat, joilla on klassinen Fabryn tauti.
  2. Klassisen Fabryn taudin vahvistettu diagnoosi
  3. Vähentynyt plasman alfa-galaktosidaasin (αGLA) aktiivisuus seulonnassa.
  4. Yksi tai useampi klassisen Fabryn taudin tunnuspiirteistä.
  5. Arvioitu glomerulussuodatusnopeus (eGFR) ≥60 ml/min/1,73 m2 näytöksessä.
  6. <500 mg/g virtsan proteiinin ja kreatiniinin välinen suhde (UPCR) pistevirtsanäytteessä TAI < 1 g/24 tuntia virtsan proteiinia (24 tunnin virtsan analyysi), klo.
  7. Pystyy antamaan täyden tietoon perustuvan suostumuksen ja pystyy noudattamaan kaikkia kokeen vaatimuksia, mukaan lukien 5 vuoden pitkän aikavälin seuranta.
  8. Halukkuus käyttää esteehkäisyä, kun vektori leviää siemennesteen kautta.
  9. AAV:ta neutraloivien vasta-aineiden puute 6 viikon sisällä ennen annostelua.
  10. Osaan 1 sisällyttämistä varten koehenkilöillä on oltava joko lisensoitu ERT- tai PCT-todistus vähintään 12 kuukauden ajan ennen annostelua. Osaan 2 sisällyttämistä varten koehenkilöt eivät saa koskaan olla aiemmin saaneet entsyymikorvaushoitoa (ER) tai farmakologista kaperonihoitoa (PCT).
  11. Halukkuus välttää rasittavaa rasitusta ensimmäisten 3 kuukauden aikana annostelun jälkeen.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Ei-klassinen Fabryn tauti.
  2. Aiempi yliherkkyys tai intoleranssi ERT:lle
  3. Aikaisempi vastauksen puuttuminen ERT:lle.
  4. Potilaat, joilla on ollut krooninen munuaissairaus vähintään 3 kuukauden ajan.
  5. Potilaat, joilla on vaikea sydänlihasfibroosi.
  6. Fabryn taudin tutkimushoidon käyttö 60 päivän sisällä ennen ilmoittautumista. Lisäksi osallistuminen mihin tahansa muuhun tutkimuslääkkeen (IMP) kliiniseen tutkimukseen ja/tai minkä tahansa muun IMP:n saaminen tutkimuksen aikana
  7. Todisteet maksan toimintahäiriöstä, kuten kohonneet veren tasot seulonnan aikana osoittavat.
  8. Verihiutaleiden määrä < 100 xE9L.
  9. Potilaat, jotka saavat varfariinia tai muita antikoagulantteja tai joilla on kliinisesti merkittävä verenvuotohäiriö.

10 - 12. Joko historia tai positiivinen serologinen testi hepatiitti B -pinta-antigeenin (HBsAg), hepatiitti B -ydinvasta-aineen (HBcAb), hepatiitti C -vasta-aineen (HCAb) ja ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) seulonnassa tai negatiivinen testi seulonta varicella zoster -viruksen (VZV) IgG:n tai hepatiittipinnan vasta-aineen (HBsAb) varalta.

13. Koehenkilöt, joilla on ollut tuberkuloosi tai joiden seulontatesti on positiivinen. 14. Koehenkilöt, jotka ovat saaneet elävän heikennetyn rokotuksen 12 viikon sisällä ennen seulontaa tai aikovat saada sellaisen rokotteen tutkimuksen aikana.

15. Hallitsematon glaukooma, diabetes mellitus tai verenpainetauti. 16. Aiemmin kaikki hoitoa vaativat pahanlaatuiset kasvaimet. 17. Merkittävä rytmihäiriö historia tai havaittu seulonnan aikana. 18. Koehenkilöt, joilla on hallitsematon sydämen vajaatoiminta, epävakaa rintakipu tai sydänkohtaus, joita pidettiin merkittävinä viimeisen 6 kuukauden aikana.

19. Aiempi akuutti sydänlihastulehdus tai akuutti sydänlihastulehdus seulonnan aikana.

20. Aikaisempi hoito millä tahansa geeniterapialääkkeellä. 21. Tunnettu tai epäilty intoleranssi gadoliniumille, takrolimuusille ja muille makrolideille, steroideille, iho- tai munuaisbiopsioissa käytetyille paikallispuudutteille tai muille ei-tutkimuksellisiin lääkevalmisteisiin (NIMP) tai niiden apuaineille.

22. Koehenkilöt, joilla on vasta-aiheita magneettikuvaukseen. Mukaan lukien kohteet, joilla on ferromagneettisia metallisia implantteja, mukaan lukien tahdistus- ja defibrillaattorilaitteet, hermostimulaattorit ja sisäkorvaistutteet.

23. Koehenkilöt, joille on tehty munuaisensiirto. 24. Sytomegaloviruksen immunoglobuliinipositiiviset henkilöt, jotka ovat CMV-polymeraasiketjureaktio (PCR) -positiivisia seulonnassa.

25-26. Fyysinen tai psykiatrinen sairaus, joka voi vaikuttaa koehenkilön kykyyn osallistua, tai päihteiden väärinkäyttö, mukaan lukien alkoholin väärinkäyttö.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: FLT190
FLT190 on rekombinantti adenoassosioitunut virusvektori (AAV). Annetaan yhtenä laskimonsisäisenä infuusiona.
Geneettinen: FLT190
Geeniterapiatuote.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien (AE) esiintymistiheys
Aikaikkuna: Seulonnasta 12 viikkoon infuusion jälkeen
FLT190:n systeemisen annon turvallisuuden tutkiminen.
Seulonnasta 12 viikkoon infuusion jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Freeline Therapeutics

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 8. heinäkuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 2. toukokuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 2. toukokuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 26. heinäkuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 30. heinäkuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 31. heinäkuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 5. kesäkuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 2. kesäkuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. huhtikuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • FLT190-01

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset FLT190

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Mexico

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa