파브리병 유전자 치료 연구 (MARVEL1)
파브리병 환자의 새로운 아데노 관련 바이러스 벡터(FLT190)에 대한 1/2상, 기준선 제어, 비무작위, 공개 라벨, 단일 상승 용량 연구
연구 개요
상세 설명
이 연구에 참여하는 데 동의한 환자는 적격성을 위해 선별됩니다.
적격 환자는 기준선 방문을 위해 주입 전날(-1일)에 연구 장소에 참석할 것입니다. 0일째에 FLT190은 단일 용량의 느린 정맥 주입으로 투여됩니다. FLT190 치료 후 환자는 연구 현장에서 퇴원하고 약 9개월 동안 외래 환자 방문에서 모니터링을 계속할 것입니다. 그 후 환자는 별도의 프로토콜에 따라 수행되는 장기 추적 기간에 들어갑니다.
이 연구는 2부로 진행됩니다.
파트 1: 이전에 치료받은 환자의 등록(용량 증량)
파트 2: 이전에 치료받지 않은 환자 등록(용량 확장).
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Bergen, 노르웨이
- Haukeland University Hospital
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Berlin, 독일
- Charite - Universitätsmedizin Berlin
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Hamburg, 독일
- UKEA University Hospital Hamburg
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Würzburg, 독일
- University of Würzburg
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90027
- Kaiser Permanente
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New York
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New York, New York, 미국, 10032
- Columbia University
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
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Virginia
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Fairfax, Virginia, 미국, 22030
- Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center
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London, 영국
- Royal Free Hospital
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Salford, 영국
- Salford Royal NHS Foundation Trust
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Vienna, 오스트리아
- Medical University of Vienna
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Napoli, 이탈리아
- Universita Federico II di Napoli
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Toronto
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Calgary, Toronto, 캐나다, T2E 7Z4
- Metabolics and Genetics in Calgary (MAGIC Clinic)
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 고전적 파브리병을 앓고 있는 18세 이상의 성인 남성.
- 전형적인 파브리병 진단 확인
- 스크리닝 시 혈장 알파 갈락토시다제(αGLA) 활성 감소.
- 전형적인 파브리병의 특징 중 하나 이상.
- 예상 사구체 여과율(eGFR) ≥60mL/min/1.73m2 상영중.
- 단백뇨 샘플에서 <500 mg/g 소변 단백질 대 크레아티닌 비율(UPCR) 또는 < 1g/24시간 소변 단백질(24시간 소변 분석),
- 충분한 정보에 입각한 동의를 할 수 있고 5년의 장기 후속 조치를 포함하여 시험의 모든 요구 사항을 준수할 수 있습니다.
- 정액을 통한 벡터 배출이 존재하는 동안 장벽 피임법을 실행하려는 의지가 있습니다.
- 투약 전 6주 이내에 AAV 중화 항체가 부족합니다.
- 파트 1에 포함되려면 피험자는 투약 전 최소 12개월 동안 허가된 ERT 또는 PCT를 받아야 합니다. 파트 2에 포함되려면 대상자는 이전에 효소 대체 요법(ER) 또는 약리학적 샤페론 요법(PCT)을 투여받은 적이 없어야 합니다.
- 투약 후 처음 3개월 동안 격렬한 운동을 피하려는 의지.
제외 기준:
- 비고전적 파브리병.
- ERT에 대한 사전 과민성 또는 불내성
- ERT에 대한 사전 대응 부족.
- 최소 3개월 동안 만성 신장 질환의 병력이 있는 피험자.
- 심한 심근 섬유증이 있는 피험자.
- 등록 전 60일 이내에 파브리병에 대한 연구 요법 사용. 또한 연구 의약품(IMP)의 다른 모든 임상 시험에 참여 및/또는 연구 과정 동안 다른 IMP를 받는 것
- 스크리닝 동안 상승된 혈중 농도에 의해 입증된 바와 같은 간 기능 장애의 증거.
- 혈소판 수 < 100 xE9L.
- 와파린 또는 기타 항응고제를 투여받는 피험자 또는 임상적으로 유의한 출혈 장애가 있는 피험자.
10 - 12. B형 간염 표면 항원(HBsAg), B형 간염 핵심 항체(HBcAb), C형 간염 항체(HCAb) 및 인간 면역결핍 바이러스(HIV)에 대한 선별검사에서 혈청학적 검사에서 양성이거나 이력이 있거나 항 수두 대상 포진 바이러스 (VZV) IgG 또는 간염 표면 항체 (HBsAb)에 대한 스크리닝.
13. 결핵 병력이 있거나 결핵 선별검사에서 양성 판정을 받은 대상자. 14. 스크리닝 전 12주 이내에 약독화 생백신을 접종했거나 연구 과정 중에 이러한 백신을 접종할 의도가 있는 피험자.
15. 조절되지 않는 녹내장, 진성 당뇨병 또는 고혈압. 16. 치료가 필요한 악성 종양의 병력. 17. 스크리닝 중 중대한 부정맥의 병력 또는 검출. 18. 지난 6개월 동안 조절되지 않는 심부전, 불안정한 흉통 또는 심근경색이 있는 피험자.
19. 스크리닝 동안 급성 심근염의 병력 또는 급성 심근염의 존재.
20. 유전자 치료 의약품을 사용한 이전 치료. 21. 가돌리늄, 타크로리무스 및 기타 마크로라이드, 스테로이드, 피부 또는 신장 생검에 사용되는 국소 마취제 또는 모든 비조사용 의약품(NIMP) 또는 그 부형제에 대한 불내성이 알려졌거나 의심되는 경우.
22. MRI에 대한 금기 사항이 있는 피험자. 페이싱 및 제세동기 장치, 신경 자극기 및 달팽이관 이식을 포함하여 강자성 금속 이식을 받은 피험자를 포함합니다.
23. 신장 이식을 받은 피험자. 24. 스크리닝 시 CMV 중합효소 연쇄 반응(PCR) 양성인 거대세포 바이러스 면역글로불린 양성 피험자.
25-26. 피험자의 참여 능력에 영향을 줄 수 있는 신체적 또는 정신적 질병의 병력 또는 알코올 남용을 포함한 약물 남용의 병력.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: FLT190
FLT190은 재조합 아데노 관련 바이러스(AAV) 벡터입니다.
단일 정맥 주입으로 관리됩니다.
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유전자 치료 제품.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 관련 부작용(AE)의 빈도
기간: 스크리닝에서 주입 후 12주까지
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FLT190의 전신 투여 안전성을 조사한다.
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스크리닝에서 주입 후 12주까지
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- FLT190-01
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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리소좀 축적병에 대한 임상 시험
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University of Pennsylvania완전한Intrntl Classification of Diseases, 9th Revision, (ICD-9-CM) 410의 주진단 또는 이차진단 코드가 있는 환자(5번째 숫자가 2인 경우 제외)미국