高リスクMDSおよびオリゴ芽球性AML患者における幹細胞移植前の治療法の比較 (PALOMA)
2026年9月9日 更新者：GWT-TUD GmbH
高リスクMDSおよび乏芽球性AML患者における同種幹細胞移植前のリポソームアントラサイクリンベースの治療と従来のケア戦略の一次比較
高リスクMDSおよび乏芽球性AML患者の第一選択治療として同種血球移植を行う前に、CPX-351と従来のケアレジメンの2年間のイベントフリー生存率を比較すること。
調査の概要
詳細な説明
同種幹細胞移植 (alloHCT) は、MDS 患者にとって治癒の可能性がある唯一の治療オプションと考えられているため、75 歳までの主にリスクの高い MDS 患者に対する標準治療と見なされることがよくあります。
リスクの高い MDS を診断時から移植まで「橋渡し」するための一般的なアプローチの 1 つは、予想される毒性プロファイルが低いことから、アザシチジンなどの低メチル化剤による治療です。
代替戦略は、アントラサイクリンとシタラビンによる集中的な 7+3 化学療法、または直接および即時移植です。
この戦略により、ドナー検索の時間間隔が大幅に延長され、成功率が高くなります。ただし、最初に移植に適格なすべての患者がその後この手順を受けるわけではありません。
同種HCT前のCPX-351に対する上記で概説した異なる治療アプローチの直接的な前向き比較は、これまで実施されておらず、PALOMA試験の対象となっています。
CPX-351 は、alloHCT の前に現在使用されている従来のケア レジメン アプローチと比較して、より好ましい安全性プロファイルと長期転帰を含む、より高く、より持続的な応答率につながると仮定しています。
研究の種類
介入
入学 (実際)
150
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Linz、オーストリア、4020
- Ordensklinikum Linz Elisabethinen GmbH
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Aachen、ドイツ、52074
- Universitätsklinikum Aachen
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Augsburg、ドイツ、86156
- Universitätsklinikum Augsburg
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Berlin、ドイツ、12200
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
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Berlin、ドイツ、13125
- Helios Klinikum Berlin-Buch GmbH
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Bonn、ドイツ、53127
- Universitätsklinikum Bonn (UKB)
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Chemnitz、ドイツ、09113
- Klinikum Chemnitz-gGmbH
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Cologne、ドイツ、50937
- Universitätsklinikum Köln
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Dresden、ドイツ、01307
- Universitätsklinikum Carl Gustav Carus Dresden
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Düsseldorf、ドイツ、40225
- Universitätsklinikum Düsseldorf
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Essen、ドイツ、45122
- Universitätsklinikum Essen
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Frankfurt、ドイツ、60590
- Universitätsklinikum Frankfurt
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Frankfurt、ドイツ、15236
- Klinikum Frankfurt (Oder) GmbH
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Halle、ドイツ、06120
- Universitätsklinikum Halle
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Hanover、ドイツ、30625
- Medizinische Hochschule Hannover
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Heidelberg、ドイツ、69120
- Universitatsklinikum Heidelberg
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Jena、ドイツ、07740
- Universitatsklinikum Jena
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Koblenz、ドイツ、56068
- Gemeinschaftsklinikum Mittelrhein gGmbH
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Leipzig、ドイツ
- Universitätsklinikum Leipzig AöR
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Mannheim、ドイツ、68167
- Universitätsmedizin Mannheim
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München、ドイツ、81675
- Klinikum rechts der Isar der TU Munchen
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Münster、ドイツ、48149
- Universitätsklinikum Münster
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Nuremberg、ドイツ、90419
- Klinikum Nürnberg
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Rostock、ドイツ、18055
- Universitätsmedizin Rostock
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Stuttgart、ドイツ、70376
- Robert-Bosch-Krankenhaus Stuttgart
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Tübingen、ドイツ、72076
- Universitatsklinikum Tubingen
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Ulm、ドイツ、89081
- Universitätsklinikum Ulm
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～75年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 18～75歳の男性および女性の成人患者
- -オリゴ芽球性非増殖性（WBC <13 Gpt / l）AMLを含む高リスクMDSの診断 骨髄芽球の最大29％
- 中央形態からの BM 芽球数の入手可能性
- 骨髄芽球が5%以上
- IPSSスコアが中級以上
- 今後 6 か月以内に alloHCT を予定
- 0または1のECOGパフォーマンスステータス
- 署名済みのインフォームド コンセント
- 以下を満たす検査値：
- 血清クレアチニン < 2.0 mg/dL
- 血清総ビリルビン < 2.0 mg/dL
- -血清アラニンアミノトランスフェラーゼまたはアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼがULNの3倍未満
- -心エコー検査による心臓駆出率（LVEF）≥50％
- 避妊：
- -出産の可能性のある女性被験者†は、CPX-351の初回投与の少なくとも2か月前に医学的に許容される避妊方法を使用することに同意し、女性患者が研究期間全体を通して医学的に許容される避妊方法を使用することに同意する必要があります。 CPX-351の最後の投与から6か月。 患者が使用できる医学的に許容される避妊方法には、禁欲、横隔膜および殺精子剤、子宮内避妊器具 (IUD)、コンドームおよび膣内殺精子剤、ホルモン避妊薬 (患者は少なくとも過去 3 か月間ホルモン避妊薬で安定している必要があります)、外科手術などがあります。不妊手術、または閉経後（2年以上の無月経）。 女性患者の男性パートナーが使用できる医学的に許容される避妊方法は、コンドームおよび殺精子剤または精管切除術（1 日目の 6 か月以上前）であり、研究期間全体および最後の 6 か月間使用されます。 CPX-351の用量。
- 男性患者は、CPX-351の最終投与後6か月間は精子提供を控える意思があり、研究期間全体およびCPX-351の最終投与後6か月間は適切な避妊を使用する必要があります。
- 併用経口避妊薬はお勧めしません。 研究中は、医学的に認められた 2 つの避妊法（コンドームを併用したホルモン避妊法など）を適用することをお勧めします。
除外基準:
- -骨髄増殖性腫瘍（MPN）の病歴のある患者（本態性血小板増加症の病歴または
- 真性多血症、またはAMLの診断前の特発性骨髄線維症）、またはMDS / MPNの組み合わせは対象外です。
- WHO-2016 定義の AML エンティティ: t(15;17) を伴う AML、PML-RARA。 t(8;21)を伴うAML、RUNX1-RUNX1T1、inv(16)/t(16;16)を伴うAML、CBFβ-MYH11;両アレル CEBPA 変異を伴う AML; FLT3またはNPM1が変異したAML。
- -活動性CNS白血病の臨床的証拠。
- -非黒色腫皮膚がん以外の「現在活動中の」2番目の悪性腫瘍の患者。 患者が治療を完了し、1 年以内に再発するリスクが 30% 未満であると医師が判断した場合、患者は「現在進行中の」悪性腫瘍を持っているとは見なされません。
- -スクリーニング前の4週間以内の大手術または放射線療法。
- -CPX-351、低メチル化剤、シタラビン、または高リスクMDSまたはAMLに対する強力な化学療法のいずれかの前治療を受けた患者。
- -368 mg / m2ダウノルビシン（または同等物）を超える以前の累積アントラサイクリン曝露のある患者。
- -インフォームドコンセントの取得を妨げる深刻な病状、検査室の異常、または精神疾患。
- -何らかの原因による心筋障害のある患者（例： 心筋症、虚血性心疾患、重大な弁機能障害、高血圧性心疾患、およびうっ血性心不全) が、ニューヨーク心臓協会の基準 (NYHA クラス III または IV 病期分類) による心不全を引き起こします。
- 活動性または制御不能な感染症。 治療（抗生物質、抗真菌または抗ウイルス治療）を受けている感染症の患者は、研究に参加することができますが、熱がなく、血行動態が72時間以上安定している必要があります。
- -侵襲性真菌感染症の現在の証拠（血液または組織培養）;最近の真菌感染症の患者は、その後の陰性培養が適格である必要があります。既知のHIV（新しい検査は必要ありません）または活動性のB型またはC型肝炎感染の証拠（トランスアミナーゼ値の上昇）。
- シタラビン、ダウノルビシンまたはリポソーム製品に対する過敏症。
- -ウィルソン病または他の銅代謝障害の病歴。
- 妊娠中または授乳中の女性患者。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：CPX-351 アーム
CPX-351 は、シタラビンとダウノルビシンのモル比が 5:1 に固定されたリポソーム製剤です。 90分間の静脈内注入として投与されます。 治療には、次のように最大 2 サイクルの導入が含まれます。
各誘導サイクルは 28 日間続きます。 応答の種類と程度、および毒性に応じて、患者は導入後に地固め療法を継続するか、または該当する場合は治療段階を中止して alloHCT に直接移行することができます。 CPX-351 の強化は、1 日目と 3 日目にリポソームに含まれるダウノルビシン 29 mg/m² とシタラビン 65 mg/m² で行われます。 60 歳未満の患者の場合は最大 3 回の地固めサイクル、60 歳以上の患者の場合は最大 2 回の地固めサイクルが許可されます。 |
CPX-351 は、シタラビンとダウノルビシンのモル比が 5:1 に固定されたリポソーム製剤です。
90分間の静脈内注入として投与されます。
他の名前：
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他の：CCRアーム
従来のケアレジメン (CCR) アームには、治験責任医師の裁量に応じて 2 つのオプションがあります。
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ダウノルビシンは、20 mg バイアルで再構成するための粉末として市販されています。
この試験では、ダウノルビシンは 60 分かけて IV 注入として投与する必要があります。
シタラビンは、希釈注入液の調製用のバイアル/ボトルとして市販されています。
シタラビンは静脈内投与されます。
この試験では、シタラビンは持続注入として投与されます。
75mg/m²のアザシチジンを7日間。
患者は、最低 2 サイクル、最高 6 サイクルを受ける必要があります。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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両腕の2年間のEFS
時間枠：2年
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よりリスクの高い MDS および乏芽球性 AML 患者の第一選択治療としての同種血球移植 (alloHCT) の前に、CPX-351 と CCR の 2 年間の無イベント生存率 (EFS) を比較すること。
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2年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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回答率
時間枠：2年
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AML-ELN および MDS-IWG 基準に従って、CPX-351 対 CCR の最良および全体の応答率を比較するには
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2年
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毒性評価
時間枠：2年
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CPX-351 と NCI CTCAE v5.0 で測定した CCR の安全性と忍容性を比較する
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2年
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同種HCTに進む患者の割合
時間枠：2年
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同種HCTに進む患者の割合に対するCPX-351とCCRの効果を比較する
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2年
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最小限の残存病変
時間枠：2年
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骨髄穿刺のすべての時点で評価される微小残存病変に対するCPX-351とCCRの効果を比較する
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2年
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患者の生活の質
時間枠：2年
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生活の質に対する CPX-351 と CCR の効果を比較すること。
EORTC-QLQ30アンケートを使用して測定されます
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2年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- スタディチェア：Uwe Platzbecker, Prof.、Universitätsklinikum Dresden
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年8月19日
一次修了 (実際)
2026年8月7日
研究の完了 (実際)
2026年8月7日
試験登録日
最初に提出
2019年8月15日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年8月16日
最初の投稿 (実際)
2019年8月19日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年9月10日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年9月9日
最終確認日
2026年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- PALOMA
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。