고위험 MDS 및 Oligoblastic AML 환자에서 줄기 세포 이식 전 요법의 비교 (PALOMA)
2026년 9월 9일 업데이트: GWT-TUD GmbH
고위험 MDS 및 Oligoblastic AML 환자에서 동종이계 줄기 세포 이식 전 리포솜 안트라사이클린 기반 치료 대 기존 치료 전략의 1차 비교
고위험 MDS 및 희소성 AML 환자의 1차 치료로서 동종 혈액 세포 이식 전 CPX-351 대 기존 치료 요법의 2년 무사건 생존을 비교합니다.
연구 개요
상세 설명
동종 줄기 세포 이식(alloHCT)은 MDS 환자를 위한 유일한 잠재적 치료 치료 옵션으로 간주되며, 따라서 종종 75세 이하의 주로 고위험 MDS 환자를 위한 표준 치료로 간주됩니다.
진단 시점부터 이식까지 고위험 MDS를 "연결"하는 한 가지 일반적인 접근 방식은 낮은 독성 프로파일로 인해 아자시티딘과 같은 저메틸화제로 치료하는 것입니다.
대체 전략은 안트라사이클린 및 시타라빈을 사용한 집중 7+3 화학요법 또는 직접 및 즉각적인 이식입니다.
이 전략에 의해 기증자 검색을 위한 시간 간격이 크게 연장되어 성공률이 높아질 수 있습니다. 그럼에도 불구하고 처음에 이식을 받을 자격이 있는 모든 환자가 이후에 이 절차를 거치는 것은 아닙니다.
alloHCT 이전의 CPX-351과 위에서 설명한 바와 같은 다양한 치료 접근법의 직접적인 전향적 비교는 지금까지 수행되지 않았으며 PALOMA 시험의 대상입니다.
우리는 CPX-351이 alloHCT 이전에 현재 사용되는 기존 치료 요법 접근법과 비교하여 더 유리한 안전성 프로필과 장기적인 결과를 포함하여 더 높고 더 오래 지속되는 반응률로 이어질 것이라는 가설을 세웁니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
150
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Aachen, 독일, 52074
- Universitätsklinikum Aachen
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Augsburg, 독일, 86156
- Universitätsklinikum Augsburg
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Berlin, 독일, 12200
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
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Berlin, 독일, 13125
- Helios Klinikum Berlin-Buch GmbH
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Bonn, 독일, 53127
- Universitätsklinikum Bonn (UKB)
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Chemnitz, 독일, 09113
- Klinikum Chemnitz-gGmbH
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Cologne, 독일, 50937
- Universitätsklinikum Köln
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Dresden, 독일, 01307
- Universitätsklinikum Carl Gustav Carus Dresden
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Düsseldorf, 독일, 40225
- Universitätsklinikum Düsseldorf
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Essen, 독일, 45122
- Universitätsklinikum Essen
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Frankfurt, 독일, 60590
- Universitätsklinikum Frankfurt
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Frankfurt, 독일, 15236
- Klinikum Frankfurt (Oder) GmbH
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Halle, 독일, 06120
- Universitätsklinikum Halle
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Hanover, 독일, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover
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Heidelberg, 독일, 69120
- Universitatsklinikum Heidelberg
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Jena, 독일, 07740
- Universitatsklinikum Jena
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Koblenz, 독일, 56068
- Gemeinschaftsklinikum Mittelrhein gGmbH
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Leipzig, 독일
- Universitätsklinikum Leipzig AöR
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Mannheim, 독일, 68167
- Universitätsmedizin Mannheim
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München, 독일, 81675
- Klinikum rechts der Isar der TU Munchen
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Münster, 독일, 48149
- Universitätsklinikum Münster
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Nuremberg, 독일, 90419
- Klinikum Nürnberg
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Rostock, 독일, 18055
- Universitätsmedizin Rostock
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Stuttgart, 독일, 70376
- Robert-Bosch-Krankenhaus Stuttgart
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Tübingen, 독일, 72076
- Universitatsklinikum Tubingen
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Ulm, 독일, 89081
- Universitätsklinikum Ulm
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Linz, 오스트리아, 4020
- Ordensklinikum Linz Elisabethinen GmbH
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 18-75세의 남녀 성인 환자
- 골수 모세포의 최대 29%까지 희소모세포성 비증식성(WBC <13Gpt/l) AML을 포함한 고위험 MDS 진단
- 중앙 형태에서 BM 폭발 수의 가용성
- 골수 폭발 ≥ 5%
- IPSS 점수 중간 또는 높음
- 향후 6개월 이내에 예정된 alloHCT
- 0 또는 1의 ECOG 수행 상태
- 서명된 동의서
- 다음을 충족하는 실험실 값:
- 혈청 크레아티닌 < 2.0 mg/dL
- 혈청 총 빌리루빈 < 2.0 mg/dL
- 혈청 알라닌 아미노전이효소 또는 아스파테이트 아미노전이효소 < ULN의 3배
- 심초음파에서 심장박출률(LVEF) ≥ 50%
- 피임:
- 가임기 여성†은 CPX-351의 첫 투여 전 최소 2개월 동안 의학적으로 허용되는 피임법을 사용하는 데 동의해야 하며 여성 환자는 전체 연구 기간 동안 의학적으로 허용되는 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다. CPX-351의 마지막 투여 후 6개월. 환자가 사용할 수 있는 의학적으로 허용되는 피임 방법에는 금욕, 격막 및 살정제, 자궁 내 장치(IUD), 콘돔 및 질 살정제, 호르몬 피임법(환자는 적어도 이전 3개월 동안 호르몬 피임법을 안정적으로 유지해야 함), 외과적 피임법이 포함됩니다. 불임 또는 폐경 후(≥2년의 무월경). 여성 환자의 남성 파트너가 사용할 수 있는 의학적으로 허용되는 피임 방법은 콘돔 및 살정제 또는 정관 절제술(Day-1 이전 > 6개월)이며 전체 연구 기간 동안 및 마지막 이후 6개월 동안 사용됩니다. CPX-351의 복용량.
- 남성 환자는 CPX-351의 마지막 투여 후 6개월 동안 정자 기증을 자제해야 하며 전체 연구 기간 동안 및 CPX-351의 마지막 투여 후 6개월 동안 적절한 피임법을 사용해야 합니다.
- 복합 경구 피임약은 권장되지 않습니다. 연구 중에 의학적으로 허용되는 두 가지 피임 방법(예: 콘돔과 함께 호르몬 피임 방법)을 적용하는 것이 좋습니다.
제외 기준:
- 골수증식종양(MPN) 병력이 있는 환자(본태성 혈소판증가증 또는
- 진성적혈구증가증, 또는 AML 진단 이전의 특발성 골수 섬유증) 또는 복합 MDS/MPN은 적합하지 않습니다.
- WHO-2016 정의 AML 엔터티: t(15;17)가 포함된 AML, PML-RARA; t(8;21)가 있는 AML, RUNX1-RUNX1T1, inv(16)/t(16;16)이 있는 AML, CBFβ-MYH11; 이중대립유전자 CEBPA 돌연변이가 있는 AML; FLT3 또는 NPM1이 돌연변이된 AML.
- 활성 CNS 백혈병의 임상적 증거.
- 비흑색종 피부암 이외의 "현재 활동성" 2차 악성 종양이 있는 환자. 환자가 치료를 완료하고 의사가 1년 이내에 재발 위험이 30% 미만인 것으로 간주하는 경우 환자는 "현재 활동성" 악성 종양이 있는 것으로 간주되지 않습니다.
- 스크리닝 전 4주 이내의 모든 주요 수술 또는 방사선 요법.
- 이전에 CPX-351, 저메틸화제, 시타라빈 또는 고위험 MDS 또는 AML에 대한 집중 화학요법 치료를 받은 환자.
- 368mg/m2 다우노루비신(또는 등가물)을 초과하는 사전 누적 안트라사이클린 노출이 있는 환자.
- 정보에 입각한 동의를 얻지 못하는 심각한 의학적 상태, 검사실 이상 또는 정신 질환.
- 모든 원인의 심근 장애가 있는 환자(예: 심근병증, 허혈성 심장 질환, 중요한 판막 기능 장애, 고혈압성 심장 질환 및 울혈성 심부전)을 포함하여 New York Heart Association Criteria(NYHA Class III 또는 IV 병기)에 따라 심부전을 초래했습니다.
- 활성 또는 제어되지 않는 감염. 치료(항생제, 항진균제 또는 항바이러스제 치료)를 받고 있는 감염 환자가 연구에 참여할 수 있지만 열이 없고 ≥72시간 동안 혈역학적으로 안정되어야 합니다.
- 침습성 진균 감염의 현재 증거(혈액 또는 조직 배양); 최근 진균 감염이 있는 환자는 적격 대상이 되려면 후속 음성 배양 결과가 있어야 합니다. 알려진 HIV(새로운 검사가 필요하지 않음) 또는 활동성 B형 또는 C형 간염 감염의 증거(트랜스아미나제 수치 상승).
- 시타라빈, 다우노루비신 또는 리포솜 제품에 대한 과민증.
- 윌슨병 또는 기타 구리 대사 장애의 병력.
- 임신 또는 수유 중인 여성 환자.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: CPX-351 암
CPX-351은 시타라빈과 다우노루비신의 몰비가 5:1로 고정된 리포솜 제제입니다. 90분 정맥주사로 투여한다. 치료에는 다음과 같이 최대 2주기의 유도가 포함됩니다.
각 유도 주기는 28일 동안 지속됩니다. 반응 및 독성의 유형과 정도에 따라 환자는 유도 후 강화 요법을 계속하거나 치료 단계를 중단하고 해당되는 경우 alloHCT로 직접 전환할 수 있습니다. CPX-351 강화는 1일과 3일에 리포솜에서 다우노루비신 29mg/m² 및 시타라빈 65mg/m²로 이루어집니다. 60세 미만 환자의 경우 강화 주기 최대 3회까지, 60세 이상 환자의 경우 강화 주기 최대 2회까지 허용됩니다. |
CPX-351은 시타라빈과 다우노루비신의 몰비가 5:1로 고정된 리포솜 제제입니다.
90분 정맥주사로 투여한다.
다른 이름들:
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다른: CCR 암
기존 치료 요법(CCR) 암에는 조사자의 재량에 따라 2가지 옵션이 있습니다.
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다우노루비신은 20mg 바이알에 재구성하기 위한 분말로 상업적으로 이용 가능합니다.
이 시험에서 daunorubicin은 60분에 걸쳐 IV 주입으로 투여되어야 합니다.
시타라빈은 희석된 주입 용액을 준비하기 위한 바이알/병으로 상업적으로 이용 가능합니다.
시타라빈은 정맥 주사로 투여됩니다.
이 시험에서 시타라빈은 연속 주입으로 투여됩니다.
7일 동안 75mg/m²의 아자시티딘.
환자는 최소 2주기에서 최대 6주기를 받아야 합니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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양쪽 팔의 2년 EFS
기간: 2 년
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고위험 MDS 및 희소성 AML 환자에서 1차 치료로서 동종이계 혈액 세포 이식(alloHCT) 전 CCR과 CPX-351의 2년 무사건 생존(EFS) 비교.
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2 년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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응답률
기간: 2 년
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AML-ELN 및 MDS-IWG 기준에 따라 CPX-351 대 CCR의 최고 및 전체 반응률을 비교하기 위해
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2 년
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독성 평가
기간: 2 년
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NCI CTCAE v5.0으로 측정한 CPX-351 대 CCR의 안전성 및 내약성 비교
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2 년
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AlloHCT를 진행하는 환자의 비율
기간: 2 년
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AlloHCT로 진행하는 환자의 비율에 대한 CPX-351 대 CCR의 효과 비교
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2 년
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최소 잔류 질병
기간: 2 년
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골수 천자의 모든 시간에 평가될 최소 잔류 질환에 대한 CPX-351 대 CCR의 효과를 비교하기 위해
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2 년
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환자의 삶의 질
기간: 2 년
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CPX-351 대 CCR이 삶의 질에 미치는 영향을 비교합니다.
EORTC-QLQ30 설문지를 사용하여 측정됩니다.
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2 년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 의자: Uwe Platzbecker, Prof., Universitätsklinikum Dresden
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 8월 19일
기본 완료 (실제)
2026년 8월 7일
연구 완료 (실제)
2026년 8월 7일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 8월 15일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 8월 16일
처음 게시됨 (실제)
2019년 8월 19일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 9월 10일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 9월 9일
마지막으로 확인됨
2026년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- PALOMA
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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