筋疾患の新しいイメージング バイオマーカー - 脊髄性筋萎縮症におけるマルチスペクトル光音響イメージング (MSOT_SMA)
2020年11月17日 更新者：University of Erlangen-Nürnberg Medical School
この研究は、筋肉組織を特徴付け、マルチスペクトル光音響トモグラフィー (MSOT) を使用して脊髄性筋萎縮症 (SMA) 患者の疾患評価のための非侵襲的で定量的なバイオマーカーを決定する MSOT の機能を改良することを目的としています。
調査の概要
詳細な説明
SMA は常染色体劣性疾患であり、1/10,000 の発生率で進行性の筋力低下と萎縮を特徴とします。
この状態は、生存運動ニューロン 1 (SMN1) のホモ接合性欠失または変異によって引き起こされ、生存運動ニューロン (SMN) タンパク質の発現が低下します。
これは、脊髄および脳幹の運動ニューロンの変性につながります。
近くの関連遺伝子である生存運動ニューロン 2 (SMN2) は、SMN1 の損失を部分的に補うことができます。
SMN2 のコピー数が多い人は、一般に表現型が穏やかです。
新しい治療アプローチ。
生存運動ニューロン 2 (SMN2) 遺伝子のプレメッセンジャー RNA スプライシングを調節するアンチセンス オリゴヌクレオチド薬である nusinersen (spinraza©) は、以前は不治だった子供たちを助けることを約束しています。
ただし、ほとんどの臨床試験には、臨床試験以外の主要な結果がありません。
現時点では、若年期の筋萎縮を検出し、疾患の進行を追跡するために利用できる、前向きで定量的なバイオマーカーはありません。
新しいイメージング モダリティとして、光音響イメージング (OAI) は、光学 (高コントラスト) と音響 (高解像度) イメージングの利点を組み合わせています。
したがって、マルチスペクトル光音響トモグラフィー (MSOT) は、レーザー誘起熱弾性膨張を開始し、結果として生じる圧力波を検出することにより、内因性吸収体の分布を視覚化することができます。
このイメージング技術により、メラニン、ヘモグロビン、デオキシヘモグロビン、脂質などのさまざまな内因性発色団のラベルフリー検出と定量化が可能になります。
以前、MSOT は、腸の炎症活動のマーカーとしてヘモグロビンのさまざまな信号レベルを検出することにより、クローン病の疾患の重症度を監視できることが実証されました。
この研究では、MSOT を使用して筋肉組織を特徴付け、出生時からの SMA 患者の疾患評価のための非侵襲的で定量的なバイオマーカーを決定する MSOT の機能を改良したいと考えています。
研究の種類
介入
入学 (実際)
20
段階
- 適用できない
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Bavaria
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Erlangen、Bavaria、ドイツ、91054
- Department of Pediatrics and Adolescent Medicine
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 遺伝的に証明されたSMA
除外基準:
- 妊娠
- 検査する皮膚のタトゥー
- 健康なボランティアのみ: 筋肉疾患/ミオパシーの疑い
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：診断
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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アクティブコンパレータ：健康ボランティア（HV）
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細胞内筋成分の非侵襲的経皮イメージング
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実験的：脊髄性筋萎縮症 (SMA) 患者
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細胞内筋成分の非侵襲的経皮イメージング
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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筋肉組織のスペクトルプロファイル
時間枠：単一時点 (1 日)
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健康なボランティアと比較した脊髄性筋萎縮症患者のマルチスペクトル光音響トモグラフィー (MSOT) によって決定された筋肉組織のスペクトル プロファイル 単位: 任意単位 (a.u.)
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単一時点 (1 日)
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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筋肉脂質含有量
時間枠：単一時点 (1 日)
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健康な対照と比較した SMA 患者の経皮的マルチスペクトル光音響トモグラフィー (MSOT) によって得られた定量的脂質シグナル 単位: 任意単位 (a.u.)
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単一時点 (1 日)
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筋肉コラーゲン含有量
時間枠：単一時点 (1 日)
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健康な対照と比較した SMA 患者の経皮的マルチスペクトル光音響トモグラフィー (MSOT) によって得られた定量的コラーゲン シグナル単位: 任意単位 (a.u.)
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単一時点 (1 日)
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筋肉ミオ/ヘモグロビン含有量
時間枠：単一時点 (1 日)
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健康な対照と比較した SMA 患者の経皮的マルチスペクトル光音響トモグラフィー (MSOT) によって得られた定量的なミオ/ヘモグロビン信号 単位: 任意単位 (a.u.)
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単一時点 (1 日)
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筋肉の脱酸素化/酸素化されたミオ/ヘモグロビン含有量
時間枠：単一時点 (1 日)
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健康な対照と比較した SMA 患者の経皮的マルチスペクトル光音響トモグラフィー (MSOT) によって得られた定量的な脱酸素化ミオ/ヘモグロビン信号 単位: 任意単位 (au)
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単一時点 (1 日)
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脂質シグナルと臨床データ（年齢/疾患期間）との相関
時間枠：単一時点 (1 日)
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SMA患者の経皮的マルチスペクトル光音響トモグラフィー（MSOT）によって得られた定量的脂質シグナル（単位：任意単位（au））は、個々の臨床データ（疾患期間/年齢（月））と相関しています
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単一時点 (1 日)
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コラーゲンシグナルと臨床データ（年齢/疾患期間）との相関
時間枠：単一時点 (1 日)
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SMA患者の経皮的マルチスペクトル光音響トモグラフィー（MSOT）によって得られた定量的コラーゲンシグナル（単位：任意単位（au））は、個々の臨床データ（疾患期間/年齢（月））と相関しています
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単一時点 (1 日)
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ミオ/ヘモグロビンシグナルと臨床データ（年齢/疾患期間）との相関
時間枠：単一時点 (1 日)
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SMA患者の経皮的マルチスペクトル光音響トモグラフィー（MSOT）によって得られた定量的なミオ/ヘモグロビンシグナル（単位：任意単位（au））は、個々の臨床データ（疾患期間/年齢（月））と相関していました
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単一時点 (1 日)
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脱酸素化/酸素化されたミオ/ヘモグロビン信号と臨床データ (年齢/疾患期間) との相関
時間枠：単一時点 (1 日)
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SMA 患者の経皮的マルチスペクトル光音響トモグラフィー (MSOT) によって導出された定量的な脱酸素化/酸素化ミオ/ヘモグロビン信号 (単位: 任意単位 (au)) は、個々の臨床データ (疾患期間/年齢 (月)) と相関していました。
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単一時点 (1 日)
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脂質シグナルと物理的評価の相関 (HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
時間枠：単一時点 (1 日)
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SMA患者の経皮的マルチスペクトル光音響トモグラフィー（MSOT）によって導出された定量的脂質シグナル（単位：任意単位（au））は、個々の身体的評価（HINE / HFMSE / CHOP INTEND / ULM）と相関していました
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単一時点 (1 日)
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コラーゲンシグナルと物理的評価の相関（HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM）
時間枠：単一時点 (1 日)
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SMA患者の経皮的マルチスペクトル光音響トモグラフィー（MSOT）によって得られた定量的コラーゲンシグナル（単位：任意単位（a.u.））は、個々の身体的評価（HINE / HFMSE / CHOP INTEND / ULM）と相関していました
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単一時点 (1 日)
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ミオ/ヘモグロビン信号と身体評価の相関 (HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
時間枠：単一時点 (1 日)
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SMA 患者の経皮的マルチスペクトル光音響トモグラフィー (MSOT) によって得られた定量的なミオ/ヘモグロビン信号 (単位: 任意単位 (a.u.)) は、個々の身体的評価 (HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM) と相関していました。
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単一時点 (1 日)
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脱酸素化/酸素化されたミオ/ヘモグロビン信号と物理的評価の相関 (HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
時間枠：単一時点 (1 日)
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SMA 患者の経皮的マルチスペクトル光音響トモグラフィー (MSOT) によって導出された定量的な脱酸素化/酸素化ミオ/ヘモグロビン信号 (単位: 任意単位 (au)) は、個々の身体的評価 (HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM) と相関していました。
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単一時点 (1 日)
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MSOT 信号の左右差
時間枠：単一時点 (1 日)
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SMA 患者の経皮的マルチスペクトル光音響トモグラフィー (MSOT) によって得られた定量的コラーゲン シグナルを両側で比較した単位: 任意単位 (a.u.)
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単一時点 (1 日)
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RUCT と B モード超音波の相関
時間枠：単一時点 (1 日)
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反射モード超音波コンピューター断層撮影法 (RUCT) によって得られた定量的グレースケール信号は、グレースケール B モード超音波と相関しています
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単一時点 (1 日)
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Regina Trollmann, MD、University Hospital Erlangen, Department of Pediatric and Adolescent Medicine
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年11月7日
一次修了 (実際)
2020年1月30日
研究の完了 (実際)
2020年1月30日
試験登録日
最初に提出
2019年10月2日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年10月2日
最初の投稿 (実際)
2019年10月4日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2020年11月18日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年11月17日
最終確認日
2020年11月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 168_19B
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
匿名化された後、一次出版物で報告された結果の基礎となる個々の参加者データ (テキスト、表、図、および付録)
IPD 共有時間枠
記事の公開から 9 か月後から 36 か月後まで。
IPD 共有アクセス基準
現在の研究中に生成および/または分析されたデータセットは、次のように合理的な要求に応じて、対応する著者から入手できます。
- 個々の参加者データは利用できません
- 研究プロトコルと統計分析計画が利用可能になります
- データは、記事の公開後 9 か月から 36 か月後に利用可能になります。
- データは、方法論的に適切な提案を提供する研究者に提供されます。
- データは、個々の参加者データのメタ分析にのみ利用できます。
- 提案は、記事の公開後 36 か月まで提出できます。 36 か月後、データは大学のデータ ウェアハウスで利用できるようになりますが、メタデータの寄託以外に研究者のサポートはありません。 提案の提出とデータへのアクセスに関する情報は、https://www.uk-erlangen.de で見つけることができます。
患者のプライバシーおよび一般データ保護規則により、制限が適用される場合があります。
IPD 共有サポート情報タイプ
- 研究プロトコル
- 統計分析計画 (SAP)
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。