근육 질환에 대한 새로운 이미징 바이오마커 - 척수 근육 위축에서 다중 스펙트럼 광음향 이미징 (MSOT_SMA)
2020년 11월 17일 업데이트: University of Erlangen-Nürnberg Medical School
이 연구는 다중 스펙트럼 광음향 단층 촬영(MSOT)을 사용하여 척수성 근위축증(SMA) 환자의 질병 평가를 위한 근육 조직을 특성화하고 비침습적 정량적 바이오마커를 결정하는 MSOT의 기능을 개선하는 것을 목표로 합니다.
연구 개요
상세 설명
SMA는 진행성 근쇠약과 위축을 특징으로 하는 상염색체 열성 질환으로 발병률은 1/10,000입니다.
이 상태는 생존 운동 뉴런 1(SMN1)의 동형접합체 결실 또는 돌연변이로 인해 발생하며 생존 운동 뉴런(SMN) 단백질의 발현이 감소합니다.
이것은 척수와 뇌간에 있는 운동 뉴런의 퇴행을 초래합니다.
근처에 있는 관련 유전자인 SMN2(survival motor neuron 2)는 SMN1의 손실을 부분적으로 보상할 수 있습니다.
SMN2의 카피 수가 더 높은 개체는 일반적으로 더 온화한 표현형을 가집니다.
새로운 치료법, 예.
SMN2(survival motor neuron 2) 유전자의 pre-messenger RNA 스플라이싱을 조절하는 안티센스 올리고뉴클레오타이드 약물인 nusinersen(spinraza©)은 이전에 치료할 수 없었던 어린이들을 도울 것으로 기대됩니다.
그러나 대부분의 임상 시험에는 임상 시험 이외의 주요 결과가 없습니다.
현재로서는 어린 나이에 근육 위축을 감지하고 질병 진행을 추적할 수 있는 전향적이고 정량적인 바이오마커가 없습니다.
새로운 이미징 방식인 광음향 이미징(OAI)은 광학(고대비) 및 음향(고해상도) 이미징의 이점을 결합합니다.
따라서 다중 스펙트럼 광음향 단층촬영(MSOT)은 레이저 유도 열탄성 팽창을 시작하고 압력파의 결과를 감지하여 내인성 흡수체의 분포를 시각화할 수 있습니다.
이 이미징 기술은 멜라닌, 헤모글로빈, 디옥시헤모글로빈 및 지질과 같은 다양한 내인성 발색단의 라벨 없는 검출 및 정량화를 가능하게 합니다.
이전에는 MSOT가 장 염증 활동의 마커로서 헤모글로빈의 다양한 신호 수준을 감지하여 크론병의 질병 중증도를 모니터링할 수 있음이 입증되었습니다.
이 연구에서 우리는 근육 조직을 특성화하고 MSOT를 사용하여 태어날 때부터 SMA 환자의 질병 평가를 위한 비침습적 정량적 바이오마커를 결정하기 위해 MSOT의 기능을 개선하고자 합니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
20
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
Bavaria
-
Erlangen, Bavaria, 독일, 91054
- Department of Pediatrics and Adolescent Medicine
-
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 유 전적으로 입증 된 SMA
제외 기준:
- 임신
- 검사할 피부의 문신
- 건강한 지원자만 해당: 근육 질환/근병증이 의심되는 경우
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 특수 증상
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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활성 비교기: 건강한 자원봉사자(HV)
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세포하 근육 성분의 비침습적 경피적 이미징
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실험적: 척추근위축증(SMA) 환자
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세포하 근육 성분의 비침습적 경피적 이미징
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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근육 조직의 스펙트럼 프로필
기간: 단일 시점(1일)
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건강한 지원자에 비해 척수성 근위축 환자의 다중 스펙트럼 광음향 단층촬영(MSOT)에 의해 결정된 근육 조직의 스펙트럼 프로파일 단위: 임의 단위(a.u.)
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단일 시점(1일)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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근육 지질 함량
기간: 단일 시점(1일)
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건강한 대조군과 비교한 SMA 환자의 경피적 MSOT(Multispectral Optoacoustic Tomography)에서 얻은 정량적 지질 신호 단위: 임의 단위(a.u.)
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단일 시점(1일)
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근육 콜라겐 함량
기간: 단일 시점(1일)
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건강한 대조군과 비교한 SMA 환자의 경피적 MSOT(Multispectral Optoacoustic Tomography)에서 얻은 정량적 콜라겐 신호 단위: 임의 단위(a.u.)
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단일 시점(1일)
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근육 근-/헤모글로빈 함량
기간: 단일 시점(1일)
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건강한 대조군과 비교한 SMA 환자의 경피 MSOT(Multispectral Optoacoustic Tomography)에서 얻은 정량적 myo-/헤모글로빈 신호 단위: 임의 단위(a.u.)
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단일 시점(1일)
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근육의 탈/산소화 근/헤모글로빈 함량
기간: 단일 시점(1일)
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건강한 대조군과 비교하여 SMA 환자의 경피 MSOT(Multispectral Optoacoustic Tomography)에서 얻은 정량적 탈/산소화 근/헤모글로빈 신호 단위: 임의 단위(a.u.)
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단일 시점(1일)
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지질 신호와 임상 데이터의 상관관계(연령/질병 지속 기간)
기간: 단일 시점(1일)
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SMA 환자의 경피적 MSOT(Multispectral Optoacoustic Tomography)에 의해 도출된 정량적 지질 신호(단위: 임의 단위(a.u.))는 개별 임상 데이터(질병 지속 기간/연령(월))와 상관관계가 있습니다.
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단일 시점(1일)
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콜라겐 신호와 임상 데이터의 상관관계(연령/질병 지속 기간)
기간: 단일 시점(1일)
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SMA 환자의 경피적 MSOT(Multispectral Optoacoustic Tomography)에 의해 도출된 정량적 콜라겐 신호(단위: 임의 단위(a.u.))는 개별 임상 데이터(질병 지속 기간/연령(월))와 상관관계가 있습니다.
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단일 시점(1일)
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Myo-/hemoglobin 신호와 임상 데이터의 상관관계(나이/질병 지속 기간)
기간: 단일 시점(1일)
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SMA 환자의 경피적 MSOT(Multispectral Optoacoustic Tomography)에 의해 도출된 양적 myo-/헤모글로빈 신호(단위: 임의 단위(a.u.))는 개별 임상 데이터(질병 지속 기간/연령(월))와 상관관계가 있습니다.
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단일 시점(1일)
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탈/산소화된 myo-/hemoglobin 신호와 임상 데이터의 상관관계(나이/질병 지속 기간)
기간: 단일 시점(1일)
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개별 임상 데이터(질병 지속 기간/나이(월))와 상관 관계가 있는 SMA 환자의 경피 MSOT(경피적 다중 스펙트럼 광음향 단층 촬영)에서 파생된 정량적 탈/산소화 근/헤모글로빈 신호(단위: 임의 단위(a.u.))
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단일 시점(1일)
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물리적 평가와 지질 신호의 상관관계(HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
기간: 단일 시점(1일)
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개별 신체 평가(HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)와 상관관계가 있는 SMA 환자의 경피적 MSOT(Multispectral Optoacoustic Tomography)로 얻은 정량적 지질 신호(단위: 임의 단위(a.u.))
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단일 시점(1일)
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신체 평가와 콜라겐 신호의 상관관계(HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
기간: 단일 시점(1일)
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개별 신체 평가(HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)와 상관관계가 있는 SMA 환자의 경피적 MSOT(Multispectral Optoacoustic Tomography)로 얻은 정량적 콜라겐 신호(단위: 임의 단위(a.u.))
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단일 시점(1일)
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미오-/헤모글로빈 신호와 신체 평가의 상관관계(HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
기간: 단일 시점(1일)
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개별 신체 평가(HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)와 상관관계가 있는 SMA 환자의 경피적 MSOT(Multispectral Optoacoustic Tomography)로 얻은 양적 myo-/헤모글로빈 신호(단위: 임의 단위(a.u.))
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단일 시점(1일)
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신체 평가(HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)와 de-/oxygenated myo-/hemoglobin 신호의 상관관계
기간: 단일 시점(1일)
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개별 신체 평가(HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)와 상관관계가 있는 SMA 환자의 경피적 MSOT(Multispectral Optoacoustic Tomography)에서 파생된 정량적 탈/산소화 근/헤모글로빈 신호(단위: 임의 단위(a.u.))
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단일 시점(1일)
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MSOT 신호의 측면 차이점
기간: 단일 시점(1일)
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양측 비교 SMA 환자의 경피적 MSOT(Multispectral Optoacoustic Tomography)에서 얻은 정량적 콜라겐 신호 단위: 임의 단위(a.u.)
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단일 시점(1일)
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RUCT와 B-모드 초음파의 상관관계
기간: 단일 시점(1일)
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그레이 스케일 B-모드 초음파와 상관 관계가 있는 반사 모드 초음파 컴퓨터 단층촬영(RUCT)에 의해 도출된 정량적 그레이 스케일 신호
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단일 시점(1일)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Regina Trollmann, MD, University Hospital Erlangen, Department of Pediatric and Adolescent Medicine
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 11월 7일
기본 완료 (실제)
2020년 1월 30일
연구 완료 (실제)
2020년 1월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 10월 2일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 10월 2일
처음 게시됨 (실제)
2019년 10월 4일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2020년 11월 18일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 11월 17일
마지막으로 확인됨
2020년 11월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 168_19B
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개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
비식별화 후 기본 간행물에 보고된 결과의 기초가 되는 개별 참가자 데이터(텍스트, 표, 그림 및 부록)
IPD 공유 기간
논문 출판 후 9개월부터 36개월까지.
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- 데이터는 기사 게시 후 9개월부터 36개월까지 사용할 수 있습니다.
- 데이터는 방법론적으로 건전한 제안을 제공하는 연구자에게 제공됩니다.
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IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구 프로토콜
- 통계 분석 계획(SAP)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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