Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Nye bildediagnostiske biomarkører for muskelsykdommer – multispektral optoakustisk avbildning i spinal muskelatrofi (MSOT_SMA)

17. november 2020 oppdatert av: University of Erlangen-Nürnberg Medical School
Denne studien tar sikte på å forbedre MSOTs evne til å karakterisere muskelvev og å bestemme ikke-invasive, kvantitative biomarkører for sykdomsvurdering hos pasienter med spinal muskelatrofi (SMA) ved bruk av multispektral optoakustisk tomografi (MSOT).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

SMA er en autosomal-recessiv lidelse, preget av progressiv muskelsvakhet og atrofi med en forekomst på 1/10 000. Tilstanden er forårsaket av en homozygot delesjon eller mutasjon i survival motor neuron 1 (SMN1), noe som resulterer i redusert ekspresjon av survival motor neuron (SMN) protein. Dette fører til degenerasjon av motoriske nevroner i ryggmargen og hjernestammen. Et nærliggende beslektet gen, survival motor neuron 2 (SMN2), kan delvis kompensere tapet av SMN1. Personer med et høyere kopiantall av SMN2 har generelt en mildere fenotype. Nye terapeutiske tilnærminger, f.eks. nusinersen (spinraza©), en antisense-oligonukleotidmedisin som modulerer pre-messenger RNA-spleising av overlevelsesmotorneuron 2 (SMN2)-genet, lover å hjelpe de tidligere uhelbredelige barna. Imidlertid mangler de fleste kliniske studier andre primære utfall enn klinisk testing. For øyeblikket er det ingen prospektive, kvantitative biomarkører tilgjengelig for å oppdage muskelatrofi i tidlig alder, og for å følge opp sykdomsprogresjon. Som en ny bildebehandlingsmodalitet kombinerer optoakustisk bildebehandling (OAI) fordelene med optisk (høy kontrast) og akustisk (høy oppløsning) bildebehandling. Multispektral optoakustisk tomografi (MSOT) er derfor i stand til å visualisere fordelingen av endogene absorbere ved å initiere laserindusert termoelastisk ekspansjon og deteksjon av resulterende trykkbølger. Denne avbildningsteknikken muliggjør merkefri påvisning og kvantifisering av forskjellige endogene kromoforer, som melanin, hemoglobin, deoksyhemoglobin og lipider. Tidligere ble det demonstrert at MSOT er i stand til å overvåke sykdommens alvorlighetsgrad ved Crohns sykdom ved å detektere forskjellige signalnivåer av hemoglobin som markører for intestinal inflammatorisk aktivitet. I denne studien ønsker vi å avgrense MSOTs evne til å karakterisere muskelvev og bestemme en ikke-invasiv, kvantitativ biomarkør for sykdomsvurderingen hos SMA-pasienter fra fødselen ved bruk av MSOT.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

20

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Tyskland
    • Bavaria
      • Erlangen, Bavaria, Tyskland, 91054
        • Department of Pediatrics and Adolescent Medicine

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • genetisk bevist SMA

Ekskluderingskriterier:

  • Svangerskap
  • Tatovering på huden som skal undersøkes
  • Kun for friske frivillige: mistenkt muskelsykdom/myopati

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Diagnostisk
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: Friske frivillige (HV)
  • Multispektral optoakustisk tomografi (MSOT) og B-modus ultralyd av muskler (venstre og høyre, totalt 8 steder) ben proksimalt: Musculus quadriceps, distal: Musculus triceps surae arm proksimalt: Musculus biceps, distalt: underarmsbøyere;
  • fysisk vurdering/milepæler: Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE)/ utvidet Hammersmith funksjonell motorisk skala (HFMSE)/ The Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders (CHOP Intend)/ Upper Limb Module (ULM)
Enhet: Multispektral optoakustisk tomografi (MSOT)
Ikke-invasiv transkutan avbildning av subcellulære muskelkomponenter
Eksperimentell: Spinal muskelatrofi (SMA) pasienter
  • Multispektral optoakustisk tomografi (MSOT) og B-modus ultralyd av muskler (venstre og høyre, totalt 8 steder) ben proksimalt: Musculus quadriceps, distal: Musculus triceps surae arm proksimalt: Musculus biceps, distalt: underarmsbøyere;
  • fysisk vurdering/milepæler: Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE)/ utvidet Hammersmith funksjonell motorisk skala (HFMSE)/ The Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders (CHOP Intend)/ Upper Limb Module (ULM)
Enhet: Multispektral optoakustisk tomografi (MSOT)
Ikke-invasiv transkutan avbildning av subcellulære muskelkomponenter

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Spektral profil av muskelvev
Tidsramme: Enkelt tidspunkt (1 dag)
Spektral profil av muskelvev bestemt av multispektral optoakustisk tomografi (MSOT) av pasienter med spinal muskelatrofi sammenlignet med friske frivillige enheter: vilkårlige enheter (a.u.)
Enkelt tidspunkt (1 dag)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Muskulært lipidinnhold
Tidsramme: Enkelt tidspunkt (1 dag)
Kvantitativt lipidsignal utledet av transkutan multispektral optoakustisk tomografi (MSOT) hos pasienter med SMA sammenlignet med friske kontrollenheter: vilkårlige enheter (a.u.)
Enkelt tidspunkt (1 dag)
Muskulært kollageninnhold
Tidsramme: Enkelt tidspunkt (1 dag)
Kvantitativt kollagensignal utledet av transkutan multispektral optoakustisk tomografi (MSOT) hos pasienter med SMA sammenlignet med friske kontrollenheter: vilkårlige enheter (a.u.)
Enkelt tidspunkt (1 dag)
Muskulært myo-/hemoglobininnhold
Tidsramme: Enkelt tidspunkt (1 dag)
Kvantitativt myo-/hemoglobinsignal utledet av transkutan multispektral optoakustisk tomografi (MSOT) hos pasienter med SMA sammenlignet med friske kontrollenheter: vilkårlige enheter (a.u.)
Enkelt tidspunkt (1 dag)
Muskulært de-/oksygenert myo-/hemoglobininnhold
Tidsramme: Enkelt tidspunkt (1 dag)
Kvantitativt de-/oksygenert myo-/hemoglobinsignal utledet av transkutan multispektral optoakustisk tomografi (MSOT) hos pasienter med SMA sammenlignet med friske kontrollenheter: vilkårlige enheter (a.u.)
Enkelt tidspunkt (1 dag)
Korrelasjon av lipidsignal med kliniske data (alder/sykdomsvarighet)
Tidsramme: Enkelt tidspunkt (1 dag)
Kvantitativt lipidsignal (Enheter: vilkårlige enheter (a.u.)) utledet ved transkutan multispektral optoakustisk tomografi (MSOT) hos pasienter med SMA korrelert med individuelle kliniske data (sykdommens varighet/alder (i måned))
Enkelt tidspunkt (1 dag)
Korrelasjon av kollagensignal med kliniske data (alder/sykdomsvarighet)
Tidsramme: Enkelt tidspunkt (1 dag)
Kvantitativt kollagensignal (Enheter: vilkårlige enheter (a.u.)) utledet ved transkutan multispektral optoakustisk tomografi (MSOT) hos pasienter med SMA korrelert med individuelle kliniske data (sykdommens varighet/alder (i måned))
Enkelt tidspunkt (1 dag)
Korrelasjon av myo-/hemoglobinsignal med kliniske data (alder/sykdomsvarighet)
Tidsramme: Enkelt tidspunkt (1 dag)
Kvantitativt myo-/hemoglobinsignal (Enheter: vilkårlige enheter (a.u.)) utledet ved transkutan multispektral optoakustisk tomografi (MSOT) hos pasienter med SMA korrelert med individuelle kliniske data (sykdommens varighet/alder (i måned))
Enkelt tidspunkt (1 dag)
Korrelasjon av de-/oksygenert myo-/hemoglobinsignal med kliniske data (alder/sykdomsvarighet)
Tidsramme: Enkelt tidspunkt (1 dag)
Kvantitativt de-/oksygenert myo-/hemoglobinsignal (Enheter: vilkårlige enheter (a.u.)) utledet ved transkutan multispektral optoakustisk tomografi (MSOT) hos pasienter med SMA korrelert med individuelle kliniske data (sykdommens varighet/alder (i måned))
Enkelt tidspunkt (1 dag)
Korrelasjon av lipidsignal med fysisk vurdering (HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
Tidsramme: Enkelt tidspunkt (1 dag)
Kvantitativt lipidsignal (Enheter: vilkårlige enheter (a.u.)) utledet av transkutan multispektral optoakustisk tomografi (MSOT) hos pasienter med SMA korrelert med individuell fysisk vurdering (HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
Enkelt tidspunkt (1 dag)
Korrelasjon av kollagensignal med fysisk vurdering (HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
Tidsramme: Enkelt tidspunkt (1 dag)
Kvantitativt kollagensignal (Enheter: vilkårlige enheter (a.u.)) utledet av transkutan multispektral optoakustisk tomografi (MSOT) hos pasienter med SMA korrelert med individuell fysisk vurdering (HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
Enkelt tidspunkt (1 dag)
Korrelasjon av myo-/hemoglobinsignal med fysisk vurdering (HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
Tidsramme: Enkelt tidspunkt (1 dag)
Kvantitativt myo-/hemoglobinsignal (Enheter: vilkårlige enheter (a.u.)) utledet ved transkutan multispektral optoakustisk tomografi (MSOT) hos pasienter med SMA korrelert med individuell fysisk vurdering (HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
Enkelt tidspunkt (1 dag)
Korrelasjon av de-/oksygenert myo-/hemoglobinsignal med fysisk vurdering (HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
Tidsramme: Enkelt tidspunkt (1 dag)
Kvantitativt de-/oksygenert myo-/hemoglobinsignal (Enheter: vilkårlige enheter (a.u.)) utledet av transkutan multispektral optoakustisk tomografi (MSOT) hos pasienter med SMA korrelert med individuell fysisk vurdering (HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
Enkelt tidspunkt (1 dag)
Sideforskjeller på MSOT-signaler
Tidsramme: Enkelt tidspunkt (1 dag)
Kvantitativt kollagensignal utledet av transkutan multispektral optoakustisk tomografi (MSOT) hos pasienter med SMA sammenlignet mellom sider Enheter: vilkårlige enheter (a.u.)
Enkelt tidspunkt (1 dag)
Korrelasjon av RUCT og B-Mode Ultralyd
Tidsramme: Enkelt tidspunkt (1 dag)
Kvantitativt gråskalasignal utledet av refleksjonsmodus ultralyd computertomografi (RUCT) korrelert med gråskala B-modus ultralyd
Enkelt tidspunkt (1 dag)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of Erlangen-Nürnberg Medical School

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Regina Trollmann, MD, University Hospital Erlangen, Department of Pediatric and Adolescent Medicine

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

7. november 2019

Primær fullføring (Faktiske)

30. januar 2020

Studiet fullført (Faktiske)

30. januar 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

2. oktober 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

2. oktober 2019

Først lagt ut (Faktiske)

4. oktober 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

18. november 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. november 2020

Sist bekreftet

1. november 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 168_19B

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Individuelle deltakerdata som ligger til grunn for resultatene rapportert i primærpublikasjonen, etter avidentifikasjon (tekst, tabeller, figurer og vedlegg)

IPD-delingstidsramme

Begynner 9 måneder og slutter 36 måneder etter publisering av artikkelen.

Tilgangskriterier for IPD-deling

Datasettene generert under og/eller analysert under den nåværende studien er tilgjengelig fra den tilsvarende forfatteren på rimelig forespørsel som følger:

  • Individuelle deltakerdata vil ikke være tilgjengelige
  • Studieprotokoll og statistisk analyseplan vil være tilgjengelig
  • Dataene vil være tilgjengelige fra 9 måneder og slutter 36 måneder etter publisering av artikkelen.
  • Dataene vil være tilgjengelige for forskere som gir et metodisk godt forslag.
  • Dataene vil kun være tilgjengelige for metaanalyse av individuelle deltakerdata.
  • Forslag kan sendes inn inntil 36 måneder etter publisering av artikkelen. Etter 36 måneder vil dataene være tilgjengelige i universitetets datavarehus, men uten etterforskerstøtte annet enn deponerte metadata. Informasjon om innsending av forslag og tilgang til data kan finnes på https://www.uk-erlangen.de.

Begrensninger kan gjelde på grunn av pasientens personvern og personvernforordningen.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • Studieprotokoll
  • Statistisk analyseplan (SAP)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere