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Novos Biomarcadores de Imagem para Doenças Musculares - Imagem Optoacústica Multiespectral na Atrofia Muscular Espinhal (MSOT_SMA)

17 de novembro de 2020 atualizado por: University of Erlangen-Nürnberg Medical School
Este estudo visa refinar a capacidade do MSOT para caracterizar o tecido muscular e determinar biomarcadores quantitativos não invasivos para a avaliação da doença em pacientes com atrofia muscular espinhal (SMA) usando Tomografia Optoacústica Multiespectral (MSOT).

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A AME é uma doença autossômica recessiva, caracterizada por fraqueza muscular progressiva e atrofia com incidência de 1/10.000. A condição é causada por uma deleção ou mutação homozigótica no neurônio motor de sobrevivência 1 (SMN1), resultando em expressão reduzida da proteína do neurônio motor de sobrevivência (SMN). Isso leva à degeneração dos neurônios motores na medula espinhal e no tronco cerebral. Um gene relacionado próximo, o neurônio motor de sobrevivência 2 (SMN2), poderia compensar parcialmente a perda de SMN1. Indivíduos com um número maior de cópias de SMN2 geralmente têm um fenótipo mais brando. Novas abordagens terapêuticas, por ex. nusinersen (spinraza ©), um medicamento oligonucleotídeo antisense que modula o splicing de RNA pré-mensageiro do gene do neurônio motor de sobrevivência 2 (SMN2), são promissores para ajudar as crianças anteriormente incuráveis. No entanto, a maioria dos ensaios clínicos carece de resultados primários além dos testes clínicos. No momento, não há biomarcadores quantitativos prospectivos disponíveis para detectar atrofia muscular em idade precoce e acompanhar a progressão da doença. Como uma nova modalidade de imagem, a imagem optoacústica (OAI) combina os benefícios da imagem óptica (alto contraste) e acústica (alta resolução). A tomografia optoacústica multiespectral (MSOT) é, portanto, capaz de visualizar a distribuição de absorvedores endógenos iniciando a expansão termoelástica induzida por laser e a detecção das ondas de pressão resultantes. Esta técnica de imagem permite a detecção e quantificação livre de marcadores de diferentes cromóforos endógenos, como melanina, hemoglobina, desoxihemoglobina e lipídios. Anteriormente, foi demonstrado que o MSOT é capaz de monitorar a gravidade da doença na doença de Crohn, detectando diferentes níveis de sinal de hemoglobina como marcadores de atividade inflamatória intestinal. Neste estudo, queremos refinar a capacidade do MSOT de caracterizar o tecido muscular e determinar um biomarcador quantitativo não invasivo para a avaliação da doença em pacientes com SMA desde o nascimento usando o MSOT.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

20

Estágio

  • Não aplicável

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
    • Bavaria
      • Erlangen, Bavaria, Alemanha, 91054
        • Department of Pediatrics and Adolescent Medicine

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • SMA geneticamente comprovado

Critério de exclusão:

  • Gravidez
  • Tatuagem na pele a ser examinada
  • Apenas para voluntários saudáveis: suspeita de doença muscular/miopatia

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Diagnóstico
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador Ativo: Voluntários Saudáveis ​​(VH)
  • Tomografia optoacústica multiespectral (MSOT) e ultrassom em modo B dos músculos (esquerdo e direito, total de 8 locais) perna proximal: Músculo quadríceps, distal: Músculo tríceps sural braço proximal: Músculo bíceps, distal: flexores do antebraço;
  • avaliação física/marcos: Exame Neurológico Infantil Hammersmith (HINE)/escala motora funcional de Hammersmith expandida (HFMSE)/Teste Infantil de Distúrbios Neuromusculares do Hospital Infantil da Filadélfia (CHOP Intend)/Módulo de Membro Superior (ULM)
Dispositivo: Tomografia Optoacústica Multiespectral (MSOT)
Imagem transcutânea não invasiva de componentes musculares subcelulares
Experimental: Pacientes com Atrofia Muscular Espinhal (SMA)
  • Tomografia optoacústica multiespectral (MSOT) e ultrassom em modo B dos músculos (esquerdo e direito, total de 8 locais) perna proximal: Músculo quadríceps, distal: Músculo tríceps sural braço proximal: Músculo bíceps, distal: flexores do antebraço;
  • avaliação física/marcos: Exame Neurológico Infantil Hammersmith (HINE)/escala motora funcional de Hammersmith expandida (HFMSE)/Teste Infantil de Distúrbios Neuromusculares do Hospital Infantil da Filadélfia (CHOP Intend)/Módulo de Membro Superior (ULM)
Dispositivo: Tomografia Optoacústica Multiespectral (MSOT)
Imagem transcutânea não invasiva de componentes musculares subcelulares

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Perfil espectral do tecido muscular
Prazo: Ponto de tempo único (1 dia)
Perfil espectral do tecido muscular determinado por tomografia optoacústica multiespectral (MSOT) de pacientes com atrofia muscular espinhal em comparação com voluntários saudáveis ​​unidades: unidades arbitrárias (a.u.)
Ponto de tempo único (1 dia)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Conteúdo lipídico muscular
Prazo: Ponto de tempo único (1 dia)
Sinal lipídico quantitativo derivado da Tomografia Optoacústica Multiespectral (MSOT) transcutânea em pacientes com AME em comparação com controles saudáveis ​​Unidades: unidades arbitrárias (a.u.)
Ponto de tempo único (1 dia)
Conteúdo de colágeno muscular
Prazo: Ponto de tempo único (1 dia)
Sinal quantitativo de colágeno derivado por Tomografia Optoacústica Multiespectral (MSOT) transcutânea em pacientes com AME em comparação com controles saudáveis ​​Unidades: unidades arbitrárias (a.u.)
Ponto de tempo único (1 dia)
Conteúdo de mio-/hemoglobina muscular
Prazo: Ponto de tempo único (1 dia)
Sinal quantitativo de mio/hemoglobina derivado por Tomografia Optoacústica Multiespectral (MSOT) transcutânea em pacientes com AME em comparação com controles saudáveis ​​Unidades: unidades arbitrárias (a.u.)
Ponto de tempo único (1 dia)
Conteúdo de mio-/hemoglobina muscular des/oxigenada
Prazo: Ponto de tempo único (1 dia)
Sinal quantitativo des/oxigenado de mio-/hemoglobina derivado por Tomografia Optoacústica Multiespectral Transcutânea (MSOT) em pacientes com SMA em comparação com controles saudáveis ​​Unidades: unidades arbitrárias (a.u.)
Ponto de tempo único (1 dia)
Correlação do sinal lipídico com dados clínicos (idade/duração da doença)
Prazo: Ponto de tempo único (1 dia)
Sinal lipídico quantitativo (Unidades: unidades arbitrárias (a.u.)) derivado por Tomografia Optoacústica Multiespectral Transcutânea (MSOT) em pacientes com SMA correlacionado com dados clínicos individuais (duração da doença/idade (em meses))
Ponto de tempo único (1 dia)
Correlação do sinal de colágeno com dados clínicos (idade/duração da doença)
Prazo: Ponto de tempo único (1 dia)
Sinal quantitativo de colágeno (Unidades: unidades arbitrárias (a.u.)) derivado por Tomografia Optoacústica Multiespectral Transcutânea (MSOT) em pacientes com SMA correlacionado com dados clínicos individuais (duração da doença/idade (em meses))
Ponto de tempo único (1 dia)
Correlação do sinal de mio-/hemoglobina com dados clínicos (idade/duração da doença)
Prazo: Ponto de tempo único (1 dia)
Sinal quantitativo de mio-/hemoglobina (Unidades: unidades arbitrárias (a.u.)) derivado por Tomografia Optoacústica Multiespectral Transcutânea (MSOT) em pacientes com SMA correlacionado com dados clínicos individuais (duração da doença/idade (em meses))
Ponto de tempo único (1 dia)
Correlação do sinal de mio-/hemoglobina des/oxigenada com dados clínicos (idade/duração da doença)
Prazo: Ponto de tempo único (1 dia)
Sinal quantitativo des/oxigenado de mio-/hemoglobina (Unidades: unidades arbitrárias (a.u.)) derivado por Tomografia Optoacústica Multiespectral Transcutânea (MSOT) em pacientes com SMA correlacionado com dados clínicos individuais (duração da doença/idade (em meses))
Ponto de tempo único (1 dia)
Correlação do sinal lipídico com a avaliação física (HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
Prazo: Ponto de tempo único (1 dia)
Sinal lipídico quantitativo (Unidades: unidades arbitrárias (a.u.)) derivado por Tomografia Optoacústica Multiespectral Transcutânea (MSOT) em pacientes com SMA correlacionado com avaliação física individual (HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
Ponto de tempo único (1 dia)
Correlação do sinal de colágeno com a avaliação física (HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
Prazo: Ponto de tempo único (1 dia)
Sinal quantitativo de colágeno (Unidades: unidades arbitrárias (a.u.)) derivado por Tomografia Optoacústica Multiespectral Transcutânea (MSOT) em pacientes com SMA correlacionado com avaliação física individual (HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
Ponto de tempo único (1 dia)
Correlação do sinal de mio-/hemoglobina com avaliação física (HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
Prazo: Ponto de tempo único (1 dia)
Sinal quantitativo de mio-/hemoglobina (Unidades: unidades arbitrárias (a.u.)) derivado por Tomografia Optoacústica Multiespectral Transcutânea (MSOT) em pacientes com SMA correlacionado com avaliação física individual (HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
Ponto de tempo único (1 dia)
Correlação do sinal de mio-/hemoglobina des/oxigenada com avaliação física (HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
Prazo: Ponto de tempo único (1 dia)
Sinal quantitativo des/oxigenado de mio-/hemoglobina (Unidades: unidades arbitrárias (a.u.)) derivado por Tomografia Optoacústica Multiespectral Transcutânea (MSOT) em pacientes com SMA correlacionado com avaliação física individual (HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
Ponto de tempo único (1 dia)
Diferenças laterais dos sinais MSOT
Prazo: Ponto de tempo único (1 dia)
Sinal quantitativo de colágeno derivado por Tomografia Optoacústica Multiespectral Transcutânea (MSOT) em pacientes com AME comparado entre os lados Unidades: unidades arbitrárias (a.u.)
Ponto de tempo único (1 dia)
Correlação de RUCT e ultrassom em modo B
Prazo: Ponto de tempo único (1 dia)
Sinal de escala de cinza quantitativo derivado por tomografia computadorizada de ultrassom (RUCT) em modo de reflexão correlacionada com ultrassom em modo B em escala de cinza
Ponto de tempo único (1 dia)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

University of Erlangen-Nürnberg Medical School

Investigadores

  • Investigador principal: Regina Trollmann, MD, University Hospital Erlangen, Department of Pediatric and Adolescent Medicine

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

7 de novembro de 2019

Conclusão Primária (Real)

30 de janeiro de 2020

Conclusão do estudo (Real)

30 de janeiro de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

2 de outubro de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

2 de outubro de 2019

Primeira postagem (Real)

4 de outubro de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

18 de novembro de 2020

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

17 de novembro de 2020

Última verificação

1 de novembro de 2020

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 168_19B

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Sim

Descrição do plano IPD

Dados individuais dos participantes que fundamentam os resultados relatados na publicação primária, após a desidentificação (texto, tabelas, figuras e apêndices)

Prazo de Compartilhamento de IPD

Começando 9 meses e terminando 36 meses após a publicação do artigo.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

Os conjuntos de dados gerados e/ou analisados ​​durante o estudo atual estão disponíveis com o autor correspondente mediante solicitação razoável da seguinte forma:

  • Os dados individuais dos participantes não estarão disponíveis
  • O protocolo do estudo e o plano de análise estatística estarão disponíveis
  • Os dados estarão disponíveis a partir de 9 meses e terminando 36 meses após a publicação do artigo.
  • Os dados estarão à disposição dos pesquisadores que apresentarem uma proposta metodologicamente sólida.
  • Os dados estarão disponíveis apenas para meta-análise de dados de participantes individuais.
  • As propostas podem ser apresentadas até 36 meses após a publicação do artigo. Após 36 meses, os dados estarão disponíveis no data warehouse de nossa universidade, mas sem o suporte do investigador além dos metadados depositados. Informações sobre o envio de propostas e acesso a dados podem ser encontradas em https://www.uk-erlangen.de.

Restrições podem ser aplicadas devido à privacidade do paciente e ao Regulamento Geral de Proteção de Dados.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • Protocolo de estudo
  • Plano de Análise Estatística (SAP)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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