Nové zobrazovací biomarkery pro svalová onemocnění – multispektrální optoakustické zobrazování u spinální svalové atrofie (MSOT_SMA)
17. listopadu 2020 aktualizováno: University of Erlangen-Nürnberg Medical School
Tato studie si klade za cíl upřesnit schopnost MSOT charakterizovat svalovou tkáň a určit neinvazivní kvantitativní biomarkery pro hodnocení onemocnění u pacientů se spinální svalovou atrofií (SMA) pomocí multispektrální optoakustické tomografie (MSOT).
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Intervence / Léčba
Detailní popis
SMA je autozomálně recesivní onemocnění charakterizované progresivní svalovou slabostí a atrofií s incidencí 1/10 000.
Tento stav je způsoben homozygotní delecí nebo mutací v motorickém neuronu pro přežití 1 (SMN1), což má za následek sníženou expresi proteinu motorického neuronu pro přežití (SMN).
To vede k degeneraci motorických neuronů v míše a mozkovém kmeni.
Blízký příbuzný gen, motorický neuron pro přežití 2 (SMN2), by mohl částečně kompenzovat ztrátu SMN1.
Jedinci s vyšším počtem kopií SMN2 mají obecně mírnější fenotyp.
Nové terapeutické přístupy, např.
nusinersen (spinraza©), antisense oligonukleotidový lék, který moduluje sestřih pre-messenger RNA genu pro přežití motorického neuronu 2 (SMN2), slibuje pomoc dříve nevyléčitelným dětem.
Většina klinických studií však postrádá jiné primární výsledky než klinické testování.
V současné době nejsou k dispozici žádné prospektivní kvantitativní biomarkery pro detekci svalové atrofie v raném věku a pro sledování progrese onemocnění.
Optoakustické zobrazování (OAI) jako nová zobrazovací modalita kombinuje výhody optického (vysoký kontrast) a akustického (vysoké rozlišení) zobrazování.
Multispektrální optoakustická tomografie (MSOT) je tedy schopna vizualizovat distribuci endogenních absorbérů iniciací laserem indukované termoelastické expanze a detekcí výsledných tlakových vln.
Tato zobrazovací technika umožňuje detekci a kvantifikaci různých endogenních chromoforů, jako je melanin, hemoglobin, deoxyhemoglobin a lipidy, bez označení.
Dříve bylo prokázáno, že MSOT je schopen monitorovat závažnost onemocnění u Crohnovy choroby detekcí různých signálních hladin hemoglobinu jako markerů střevní zánětlivé aktivity.
V této studii chceme upřesnit schopnost MSOT charakterizovat svalovou tkáň a určit neinvazivní kvantitativní biomarker pro hodnocení onemocnění u pacientů se SMA od narození pomocí MSOT.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
20
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Bavaria
-
Erlangen, Bavaria, Německo, 91054
- Department of Pediatrics and Adolescent Medicine
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- geneticky prokázaný SMA
Kritéria vyloučení:
- Těhotenství
- Tetování na kůži, která má být vyšetřena
- Pouze pro zdravé dobrovolníky: podezření na svalové onemocnění/myopatii
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Diagnostický
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Aktivní komparátor: Zdraví dobrovolníci (HV)
|
Neinvazivní transkutánní zobrazení subcelulárních svalových komponent
|
|
Experimentální: Pacienti se spinální svalovou atrofií (SMA).
|
Neinvazivní transkutánní zobrazení subcelulárních svalových komponent
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Spektrální profil svalové tkáně
Časové okno: Jeden časový bod (1 den)
|
Spektrální profil svalové tkáně stanovený multispektrální optoakustickou tomografií (MSOT) pacientů se spinální svalovou atrofií ve srovnání s jednotkami zdravých dobrovolníků: arbitrární jednotky (a.u.)
|
Jeden časový bod (1 den)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Obsah svalových lipidů
Časové okno: Jeden časový bod (1 den)
|
Kvantitativní lipidový signál odvozený transkutánní multispektrální optoakustickou tomografií (MSOT) u pacientů se SMA ve srovnání se zdravou kontrolou Jednotky: arbitrární jednotky (a.u.)
|
Jeden časový bod (1 den)
|
|
Obsah svalového kolagenu
Časové okno: Jeden časový bod (1 den)
|
Kvantitativní kolagenový signál odvozený transkutánní multispektrální optoakustickou tomografií (MSOT) u pacientů se SMA ve srovnání se zdravými kontrolními jednotkami: arbitrární jednotky (a.u.)
|
Jeden časový bod (1 den)
|
|
Obsah svalového myo-/hemoglobinu
Časové okno: Jeden časový bod (1 den)
|
Kvantitativní myo-/hemoglobinový signál odvozený transkutánní multispektrální optoakustickou tomografií (MSOT) u pacientů se SMA ve srovnání se zdravou kontrolou Jednotky: libovolné jednotky (a.u.)
|
Jeden časový bod (1 den)
|
|
Svalový de-/okysličený obsah myo-/hemoglobinu
Časové okno: Jeden časový bod (1 den)
|
Kvantitativní de-/oxygenovaný myo-/hemoglobinový signál odvozený transkutánní multispektrální optoakustickou tomografií (MSOT) u pacientů se SMA ve srovnání se zdravými kontrolními jednotkami: arbitrární jednotky (a.u.)
|
Jeden časový bod (1 den)
|
|
Korelace lipidového signálu s klinickými údaji (věk/doba trvání onemocnění)
Časové okno: Jeden časový bod (1 den)
|
Kvantitativní lipidový signál (jednotky: libovolné jednotky (a.u.)) odvozený transkutánní multispektrální optoakustickou tomografií (MSOT) u pacientů se SMA koreloval s individuálními klinickými údaji (trvání onemocnění/věk (v měsíci))
|
Jeden časový bod (1 den)
|
|
Korelace kolagenového signálu s klinickými údaji (věk/doba trvání onemocnění)
Časové okno: Jeden časový bod (1 den)
|
Kvantitativní kolagenový signál (jednotky: libovolné jednotky (a.u.)) odvozený transkutánní multispektrální optoakustickou tomografií (MSOT) u pacientů se SMA koreloval s individuálními klinickými údaji (délka onemocnění/věk (v měsíci))
|
Jeden časový bod (1 den)
|
|
Korelace signálu myo-/hemoglobinu s klinickými údaji (věk/doba trvání onemocnění)
Časové okno: Jeden časový bod (1 den)
|
Kvantitativní myo-/hemoglobinový signál (jednotky: libovolné jednotky (a.u.)) odvozený transkutánní multispektrální optoakustickou tomografií (MSOT) u pacientů se SMA koreloval s individuálními klinickými údaji (trvání onemocnění/věk (v měsíci))
|
Jeden časový bod (1 den)
|
|
Korelace de-/oxygenovaného myo-/hemoglobinového signálu s klinickými údaji (věk/doba trvání onemocnění)
Časové okno: Jeden časový bod (1 den)
|
Kvantitativní de-/oxygenovaný myo-/hemoglobinový signál (jednotky: libovolné jednotky (a.u.)) odvozený transkutánní multispektrální optoakustickou tomografií (MSOT) u pacientů s SMA koreloval s individuálními klinickými údaji (délka onemocnění/věk (v měsíci))
|
Jeden časový bod (1 den)
|
|
Korelace lipidového signálu s fyzikálním hodnocením (HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
Časové okno: Jeden časový bod (1 den)
|
Kvantitativní lipidový signál (jednotky: libovolné jednotky (a.u.)) odvozený transkutánní multispektrální optoakustickou tomografií (MSOT) u pacientů s SMA koreloval s individuálním fyzikálním hodnocením (HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
|
Jeden časový bod (1 den)
|
|
Korelace kolagenového signálu s fyzikálním hodnocením (HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
Časové okno: Jeden časový bod (1 den)
|
Kvantitativní kolagenový signál (jednotky: libovolné jednotky (a.u.)) odvozený transkutánní multispektrální optoakustickou tomografií (MSOT) u pacientů se SMA koreloval s individuálním fyzikálním hodnocením (HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
|
Jeden časový bod (1 den)
|
|
Korelace myo-/hemoglobinového signálu s fyzikálním hodnocením (HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
Časové okno: Jeden časový bod (1 den)
|
Kvantitativní myo-/hemoglobinový signál (jednotky: libovolné jednotky (a.u.)) odvozený transkutánní multispektrální optoakustickou tomografií (MSOT) u pacientů se SMA koreloval s individuálním fyzikálním hodnocením (HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
|
Jeden časový bod (1 den)
|
|
Korelace de-/oxygenovaného myo-/hemoglobinového signálu s fyzikálním hodnocením (HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
Časové okno: Jeden časový bod (1 den)
|
Kvantitativní de-/oxygenovaný myo-/hemoglobinový signál (jednotky: libovolné jednotky (a.u.)) odvozený transkutánní multispektrální optoakustickou tomografií (MSOT) u pacientů se SMA koreloval s individuálním fyzikálním hodnocením (HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
|
Jeden časový bod (1 den)
|
|
Postranní rozdíly signálů MSOT
Časové okno: Jeden časový bod (1 den)
|
Kvantitativní kolagenový signál odvozený transkutánní multispektrální optoakustickou tomografií (MSOT) u pacientů s SMA ve srovnání mezi stranami Jednotky: libovolné jednotky (a.u.)
|
Jeden časový bod (1 den)
|
|
Korelace RUCT a B-Mode ultrazvuku
Časové okno: Jeden časový bod (1 den)
|
Kvantitativní signál ve stupních šedi odvozený ultrazvukovou počítačovou tomografií v reflexním režimu (RUCT) koreloval s ultrazvukem v režimu B v režimu šedi
|
Jeden časový bod (1 den)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Regina Trollmann, MD, University Hospital Erlangen, Department of Pediatric and Adolescent Medicine
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
7. listopadu 2019
Primární dokončení (Aktuální)
30. ledna 2020
Dokončení studie (Aktuální)
30. ledna 2020
Termíny zápisu do studia
První předloženo
2. října 2019
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
2. října 2019
První zveřejněno (Aktuální)
4. října 2019
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
18. listopadu 2020
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
17. listopadu 2020
Naposledy ověřeno
1. listopadu 2020
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Neurologické projevy
- Nemoci pohybového aparátu
- Neuromuskulární onemocnění
- Neurodegenerativní onemocnění
- Neuromuskulární projevy
- Patologické stavy, anatomické
- Nemoci míchy
- Nemoc motorických neuronů
- Svalová atrofie
- Atrofie
- Svalová onemocnění
- Svalová atrofie, Spinální
Další identifikační čísla studie
- 168_19B
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Ano
Popis plánu IPD
Údaje jednotlivých účastníků, které jsou základem výsledků uvedených v primární publikaci, po deidentifikace (text, tabulky, obrázky a přílohy)
Časový rámec sdílení IPD
Začíná 9 měsíců a končí 36 měsíců po zveřejnění článku.
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
Soubory dat vytvořené během a/nebo analyzované během aktuální studie jsou k dispozici od odpovídajícího autora na přiměřenou žádost takto:
- Údaje o jednotlivých účastnících nebudou k dispozici
- K dispozici bude protokol studie a plán statistické analýzy
- Data budou k dispozici od 9 měsíců do 36 měsíců po zveřejnění článku.
- Data budou k dispozici výzkumným pracovníkům, kteří poskytnou metodologicky správný návrh.
- Data budou dostupná pouze pro metaanalýzu dat jednotlivých účastníků.
- Návrhy lze podávat do 36 měsíců od zveřejnění článku. Po 36 měsících budou data dostupná v datovém skladu naší univerzity, ale bez jiné podpory výzkumných pracovníků než uložených metadat. Informace týkající se podávání návrhů a přístupu k údajům naleznete na https://www.uk-erlangen.de.
Mohou platit omezení z důvodu soukromí pacientů a obecného nařízení o ochraně osobních údajů.
Typ podpůrných informací pro sdílení IPD
- Protokol studie
- Plán statistické analýzy (SAP)
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .