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Nuevos biomarcadores de imagen para enfermedades musculares: imagen optoacústica multiespectral en la atrofia muscular espinal (MSOT_SMA)

17 de noviembre de 2020 actualizado por: University of Erlangen-Nürnberg Medical School
Este estudio tiene como objetivo refinar la capacidad de MSOT para caracterizar el tejido muscular y determinar biomarcadores cuantitativos no invasivos para la evaluación de la enfermedad en pacientes con atrofia muscular espinal (AME) utilizando tomografía optoacústica multiespectral (MSOT).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

La AME es un trastorno autosómico recesivo, caracterizado por debilidad muscular progresiva y atrofia con una incidencia de 1/10.000. La condición es causada por una deleción o mutación homocigota en la neurona motora de supervivencia 1 (SMN1), lo que resulta en una expresión reducida de la proteína de la neurona motora de supervivencia (SMN). Esto conduce a la degeneración de las neuronas motoras en la médula espinal y el tronco encefálico. Un gen relacionado cercano, la neurona motora de supervivencia 2 (SMN2), podría compensar parcialmente la pérdida de SMN1. Los individuos con un mayor número de copias de SMN2 en general tienen un fenotipo más leve. Nuevos enfoques terapéuticos, p. nusinersen (spinraza©), un medicamento de oligonucleótidos antisentido que modula el empalme del ARN pre-mensajero del gen de supervivencia de la neurona motora 2 (SMN2), son prometedores para ayudar a los niños anteriormente incurables. Sin embargo, la mayoría de los ensayos clínicos carecen de resultados primarios distintos de las pruebas clínicas. Por el momento no hay biomarcadores cuantitativos prospectivos disponibles para detectar la atrofia muscular a una edad temprana y para hacer un seguimiento de la progresión de la enfermedad. Como nueva modalidad de imagen, la imagen optoacústica (OAI) combina los beneficios de la imagen óptica (alto contraste) y acústica (alta resolución). Por lo tanto, la tomografía optoacústica multiespectral (MSOT) es capaz de visualizar la distribución de absorbentes endógenos iniciando la expansión termoelástica inducida por láser y detectando las ondas de presión resultantes. Esta técnica de imagen permite la detección y cuantificación sin etiquetas de diferentes cromóforos endógenos, como la melanina, la hemoglobina, la desoxihemoglobina y los lípidos. Previamente, se demostró que MSOT es capaz de controlar la gravedad de la enfermedad de Crohn mediante la detección de diferentes niveles de señal de hemoglobina como marcadores de la actividad inflamatoria intestinal. En este estudio, queremos refinar la capacidad de MSOT para caracterizar el tejido muscular y determinar un biomarcador cuantitativo no invasivo para la evaluación de la enfermedad en pacientes con AME desde el nacimiento utilizando MSOT.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

20

Fase

  • No aplica

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
    • Bavaria
      • Erlangen, Bavaria, Alemania, 91054
        • Department of Pediatrics and Adolescent Medicine

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • SMA genéticamente probada

Criterio de exclusión:

  • El embarazo
  • Tatuaje en la piel a examinar
  • Solo para voluntarios sanos: sospecha de enfermedad muscular/miopatía

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Diagnóstico
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador activo: Voluntarios Saludables (HV)
  • Tomografía optoacústica multiespectral (MSOT) y ecografía en modo B de músculos (izquierdo y derecho, 8 sitios en total) pierna proximal: Músculo cuádriceps, distal: Músculo tríceps sural brazo proximal: Músculo bíceps, distal: flexores del antebrazo;
  • evaluación física/hitos: examen neurológico infantil de Hammersmith (HINE)/escala motora funcional ampliada de Hammersmith (HFMSE)/prueba infantil de trastornos neuromusculares del Children's Hospital of Philadelphia (CHOP Intend)/módulo de miembros superiores (ULM)
Dispositivo: Tomografía optoacústica multiespectral (MSOT)
Imágenes transcutáneas no invasivas de componentes musculares subcelulares
Experimental: Pacientes con atrofia muscular espinal (SMA)
  • Tomografía optoacústica multiespectral (MSOT) y ecografía en modo B de músculos (izquierdo y derecho, 8 sitios en total) pierna proximal: Músculo cuádriceps, distal: Músculo tríceps sural brazo proximal: Músculo bíceps, distal: flexores del antebrazo;
  • evaluación física/hitos: examen neurológico infantil de Hammersmith (HINE)/escala motora funcional ampliada de Hammersmith (HFMSE)/prueba infantil de trastornos neuromusculares del Children's Hospital of Philadelphia (CHOP Intend)/módulo de miembros superiores (ULM)
Dispositivo: Tomografía optoacústica multiespectral (MSOT)
Imágenes transcutáneas no invasivas de componentes musculares subcelulares

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Perfil espectral del tejido muscular
Periodo de tiempo: Punto de tiempo único (1 día)
Perfil espectral del tejido muscular determinado por tomografía optoacústica multiespectral (MSOT) de pacientes con atrofia muscular espinal en comparación con voluntarios sanos unidades: unidades arbitrarias (a.u.)
Punto de tiempo único (1 día)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Contenido de lípidos musculares
Periodo de tiempo: Punto de tiempo único (1 día)
Señal cuantitativa de lípidos obtenida mediante tomografía optoacústica multiespectral transcutánea (MSOT) en pacientes con AME en comparación con un control sano Unidades: unidades arbitrarias (a.u.)
Punto de tiempo único (1 día)
Contenido de colágeno muscular
Periodo de tiempo: Punto de tiempo único (1 día)
Señal cuantitativa de colágeno derivada de tomografía optoacústica multiespectral transcutánea (MSOT) en pacientes con AME en comparación con un control sano Unidades: unidades arbitrarias (a.u.)
Punto de tiempo único (1 día)
Contenido muscular de mio-/hemoglobina
Periodo de tiempo: Punto de tiempo único (1 día)
Señal cuantitativa de mio-/hemoglobina derivada de tomografía optoacústica multiespectral transcutánea (MSOT) en pacientes con AME en comparación con control sano Unidades: unidades arbitrarias (a.u.)
Punto de tiempo único (1 día)
Contenido de mio-/hemoglobina muscular desoxigenada
Periodo de tiempo: Punto de tiempo único (1 día)
Señal cuantitativa desoxigenada/mioglobina/hemoglobina derivada de tomografía optoacústica multiespectral transcutánea (MSOT) en pacientes con AME en comparación con control sano Unidades: unidades arbitrarias (a.u.)
Punto de tiempo único (1 día)
Correlación de la señal de lípidos con datos clínicos (edad/duración de la enfermedad)
Periodo de tiempo: Punto de tiempo único (1 día)
Señal cuantitativa de lípidos (Unidades: unidades arbitrarias (a.u.)) obtenida mediante tomografía optoacústica multiespectral transcutánea (MSOT) en pacientes con AME correlacionada con datos clínicos individuales (duración de la enfermedad/edad (en meses))
Punto de tiempo único (1 día)
Correlación de la señal de colágeno con datos clínicos (edad/duración de la enfermedad)
Periodo de tiempo: Punto de tiempo único (1 día)
Señal cuantitativa de colágeno (Unidades: unidades arbitrarias (a.u.)) obtenida mediante tomografía optoacústica multiespectral transcutánea (MSOT) en pacientes con AME correlacionada con datos clínicos individuales (duración de la enfermedad/edad (en meses))
Punto de tiempo único (1 día)
Correlación de la señal de mio-/hemoglobina con datos clínicos (edad/duración de la enfermedad)
Periodo de tiempo: Punto de tiempo único (1 día)
Señal cuantitativa de mio-/hemoglobina (Unidades: unidades arbitrarias (a.u.)) obtenida mediante tomografía optoacústica multiespectral transcutánea (MSOT) en pacientes con AME correlacionada con datos clínicos individuales (duración de la enfermedad/edad (en meses))
Punto de tiempo único (1 día)
Correlación de la señal de mio-/hemoglobina desoxigenada con datos clínicos (edad/duración de la enfermedad)
Periodo de tiempo: Punto de tiempo único (1 día)
Señal cuantitativa desoxigenada/mioglobina/hemoglobina (Unidades: unidades arbitrarias (a.u.)) obtenida mediante tomografía optoacústica multiespectral transcutánea (MSOT) en pacientes con AME correlacionada con datos clínicos individuales (duración de la enfermedad/edad (en meses))
Punto de tiempo único (1 día)
Correlación de la señal de lípidos con la evaluación física (HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
Periodo de tiempo: Punto de tiempo único (1 día)
Señal cuantitativa de lípidos (Unidades: unidades arbitrarias (a.u.)) obtenida mediante tomografía optoacústica multiespectral transcutánea (MSOT) en pacientes con AME correlacionada con la evaluación física individual (HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
Punto de tiempo único (1 día)
Correlación de la señal de colágeno con la evaluación física (HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
Periodo de tiempo: Punto de tiempo único (1 día)
Señal cuantitativa de colágeno (Unidades: unidades arbitrarias (a.u.)) derivada de tomografía optoacústica multiespectral transcutánea (MSOT) en pacientes con AME correlacionada con evaluación física individual (HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
Punto de tiempo único (1 día)
Correlación de la señal de mio-/hemoglobina con evaluación física (HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
Periodo de tiempo: Punto de tiempo único (1 día)
Señal cuantitativa de mio-/hemoglobina (Unidades: unidades arbitrarias (a.u.)) obtenida mediante tomografía optoacústica multiespectral transcutánea (MSOT) en pacientes con AME correlacionada con la evaluación física individual (HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
Punto de tiempo único (1 día)
Correlación de la señal de mioglobina/hemoglobina desoxigenada con evaluación física (HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
Periodo de tiempo: Punto de tiempo único (1 día)
Señal cuantitativa desoxigenada/mioglobina/hemoglobina (Unidades: unidades arbitrarias (a.u.)) derivadas de tomografía optoacústica multiespectral transcutánea (MSOT) en pacientes con AME correlacionada con la evaluación física individual (HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
Punto de tiempo único (1 día)
Diferencias laterales de señales MSOT
Periodo de tiempo: Punto de tiempo único (1 día)
Señal cuantitativa de colágeno derivada de tomografía optoacústica multiespectral transcutánea (MSOT) en pacientes con AME comparada entre lados Unidades: unidades arbitrarias (a.u.)
Punto de tiempo único (1 día)
Correlación de RUCT y ultrasonido en modo B
Periodo de tiempo: Punto de tiempo único (1 día)
Señal de escala de grises cuantitativa derivada de la tomografía computarizada por ultrasonido en modo de reflexión (RUCT) correlacionada con el ultrasonido en modo B en escala de grises
Punto de tiempo único (1 día)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

University of Erlangen-Nürnberg Medical School

Investigadores

  • Investigador principal: Regina Trollmann, MD, University Hospital Erlangen, Department of Pediatric and Adolescent Medicine

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

7 de noviembre de 2019

Finalización primaria (Actual)

30 de enero de 2020

Finalización del estudio (Actual)

30 de enero de 2020

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

2 de octubre de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de octubre de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

4 de octubre de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

18 de noviembre de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de noviembre de 2020

Última verificación

1 de noviembre de 2020

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 168_19B

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

Sí

Descripción del plan IPD

Datos de participantes individuales que subyacen a los resultados informados en la publicación principal, después de la desidentificación (texto, tablas, figuras y apéndices)

Marco de tiempo para compartir IPD

Comenzando 9 meses y terminando 36 meses después de la publicación del artículo.

Criterios de acceso compartido de IPD

Los conjuntos de datos generados y/o analizados durante el estudio actual están disponibles del autor correspondiente a pedido razonable de la siguiente manera:

  • Los datos individuales de los participantes no estarán disponibles
  • Se dispondrá de Protocolo de Estudio y Plan de Análisis Estadístico
  • Los datos estarán disponibles a partir de los 9 meses y hasta los 36 meses posteriores a la publicación del artículo.
  • Los datos estarán a disposición de los investigadores que aporten una propuesta metodológicamente sólida.
  • Los datos estarán disponibles solo para el metanálisis de datos de participantes individuales.
  • Las propuestas pueden presentarse hasta 36 meses después de la publicación del artículo. Después de 36 meses, los datos estarán disponibles en el almacén de datos de nuestra Universidad, pero sin más apoyo del investigador que los metadatos depositados. Puede encontrar información sobre la presentación de propuestas y el acceso a los datos en https://www.uk-erlangen.de.

Pueden aplicarse restricciones debido a la privacidad del paciente y el Reglamento General de Protección de Datos.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • Protocolo de estudio
  • Plan de Análisis Estadístico (SAP)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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