Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Nowe biomarkery obrazowania chorób mięśni – wielospektralne obrazowanie optoakustyczne w rdzeniowym zaniku mięśni (MSOT_SMA)

17 listopada 2020 zaktualizowane przez: University of Erlangen-Nürnberg Medical School
To badanie ma na celu udoskonalenie zdolności MSOT do charakteryzowania tkanki mięśniowej i określenia nieinwazyjnych, ilościowych biomarkerów do oceny choroby u pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) przy użyciu wielospektralnej tomografii optoakustycznej (MSOT).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

SMA jest zaburzeniem dziedziczonym autosomalnie recesywnie, charakteryzującym się postępującym osłabieniem i zanikiem mięśni z częstością 1/10 000. Stan ten jest spowodowany homozygotyczną delecją lub mutacją w przetrwałym neuronie ruchowym 1 (SMN1), co skutkuje zmniejszoną ekspresją białka przetrwalnego neuronu ruchowego (SMN). Prowadzi to do degeneracji neuronów ruchowych w rdzeniu kręgowym i pniu mózgu. Pobliski pokrewny gen, neuron ruchowy przetrwania 2 (SMN2), może częściowo zrekompensować utratę SMN1. Osoby z większą liczbą kopii SMN2 mają generalnie łagodniejszy fenotyp. Nowe podejścia terapeutyczne, m.in. nusinersen (spinraza©), antysensowny lek oligonukleotydowy, który moduluje splicing RNA pre-messenger genu przetrwania neuronu ruchowego 2 (SMN2), obiecuje pomóc wcześniej nieuleczalnym dzieciom. Jednak w większości badań klinicznych brakuje podstawowych wyników innych niż testy kliniczne. W chwili obecnej nie ma dostępnych prospektywnych, ilościowych biomarkerów do wykrywania zaniku mięśni we wczesnym wieku i śledzenia postępu choroby. Jako nowa metoda obrazowania, obrazowanie optoakustyczne (OAI) łączy zalety obrazowania optycznego (wysoki kontrast) i akustycznego (wysoka rozdzielczość). Multispektralna tomografia optyczno-akustyczna (MSOT) jest zatem zdolna do wizualizacji rozkładu endogennych absorberów poprzez inicjowanie rozszerzania termoelastycznego indukowanego laserem i wykrywanie powstałych fal ciśnienia. Ta technika obrazowania umożliwia wykrywanie i oznaczanie ilościowe różnych endogennych chromoforów, takich jak melanina, hemoglobina, dezoksyhemoglobina i lipidy. Wcześniej wykazano, że MSOT jest w stanie monitorować nasilenie choroby w chorobie Leśniowskiego-Crohna poprzez wykrywanie różnych poziomów sygnału hemoglobiny jako markerów aktywności zapalnej jelit. W tym badaniu chcemy udoskonalić zdolność MSOT do charakteryzowania tkanki mięśniowej i określenia nieinwazyjnego, ilościowego biomarkera do oceny choroby u pacjentów z SMA od urodzenia za pomocą MSOT.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

20

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Niemcy
    • Bavaria
      • Erlangen, Bavaria, Niemcy, 91054
        • Department of Pediatrics and Adolescent Medicine

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • genetycznie potwierdzone SMA

Kryteria wyłączenia:

  • Ciąża
  • Tatuaż na skórze do zbadania
  • Tylko dla zdrowych ochotników: podejrzenie choroby mięśni/miopatii

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Diagnostyczny
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: Zdrowi Wolontariusze (HV)
  • Multispektralna tomografia optoakustyczna (MSOT) i ultradźwięki w trybie B mięśni (lewy i prawy, łącznie 8 miejsc) bliższa część nogi: mięsień czworogłowy, dystalna: mięsień trójgłowy ramienia bliższa: mięsień dwugłowy, dystalna: zginacze przedramienia;
  • ocena fizyczna/kamienie milowe: Badanie neurologiczne niemowląt Hammersmitha (HINE)/ rozszerzona funkcjonalna skala motoryczna Hammersmitha (HFMSE)/ Szpital Dziecięcy w Filadelfii Test zaburzeń nerwowo-mięśniowych niemowląt (CHOP Intend)/ Moduł kończyny górnej (ULM)
Urządzenie: Multispektralna Tomografia Optoakustyczna (MSOT)
Nieinwazyjne przezskórne obrazowanie subkomórkowych składników mięśniowych
Eksperymentalny: Pacjenci z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA).
  • Multispektralna tomografia optoakustyczna (MSOT) i ultradźwięki w trybie B mięśni (lewy i prawy, łącznie 8 miejsc) bliższa część nogi: mięsień czworogłowy, dystalna: mięsień trójgłowy ramienia bliższa: mięsień dwugłowy, dystalna: zginacze przedramienia;
  • ocena fizyczna/kamienie milowe: Badanie neurologiczne niemowląt Hammersmitha (HINE)/ rozszerzona funkcjonalna skala motoryczna Hammersmitha (HFMSE)/ Szpital Dziecięcy w Filadelfii Test zaburzeń nerwowo-mięśniowych niemowląt (CHOP Intend)/ Moduł kończyny górnej (ULM)
Urządzenie: Multispektralna Tomografia Optoakustyczna (MSOT)
Nieinwazyjne przezskórne obrazowanie subkomórkowych składników mięśniowych

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Widmowy profil tkanki mięśniowej
Ramy czasowe: Pojedynczy punkt czasowy (1 dzień)
Profil spektralny tkanki mięśniowej określony metodą multispektralnej tomografii optyczno-akustycznej (MSOT) pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni w porównaniu do zdrowych ochotników Jednostki: jednostki arbitralne (j.m.)
Pojedynczy punkt czasowy (1 dzień)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zawartość lipidów mięśniowych
Ramy czasowe: Pojedynczy punkt czasowy (1 dzień)
Ilościowy sygnał lipidowy uzyskany za pomocą przezskórnej wielospektralnej tomografii optoakustycznej (MSOT) u pacjentów z SMA w porównaniu ze zdrową grupą kontrolną Jednostki: jednostki arbitralne (j.m.)
Pojedynczy punkt czasowy (1 dzień)
Zawartość kolagenu mięśniowego
Ramy czasowe: Pojedynczy punkt czasowy (1 dzień)
Ilościowy sygnał kolagenu uzyskany za pomocą przezskórnej wielospektralnej tomografii optoakustycznej (MSOT) u pacjentów z SMA w porównaniu ze zdrową kontrolą Jednostki: jednostki arbitralne (j.m.)
Pojedynczy punkt czasowy (1 dzień)
Zawartość mio-/hemoglobiny w mięśniach
Ramy czasowe: Pojedynczy punkt czasowy (1 dzień)
Ilościowy sygnał mio-/hemoglobiny uzyskany za pomocą przezskórnej wielospektralnej tomografii optoakustycznej (MSOT) u pacjentów z SMA w porównaniu ze zdrowymi jednostkami kontrolnymi Jednostki: jednostki arbitralne (j.m.)
Pojedynczy punkt czasowy (1 dzień)
Zawartość mio-/hemoglobiny w mięśniach odtleniona/odtleniona
Ramy czasowe: Pojedynczy punkt czasowy (1 dzień)
Ilościowy sygnał de-/utlenowanej mio-/hemoglobiny uzyskany za pomocą przezskórnej wielospektralnej tomografii optoakustycznej (MSOT) u pacjentów z SMA w porównaniu ze zdrowymi jednostkami kontrolnymi Jednostki: jednostki arbitralne (j.m.)
Pojedynczy punkt czasowy (1 dzień)
Korelacja sygnału lipidowego z danymi klinicznymi (wiek/czas trwania choroby)
Ramy czasowe: Pojedynczy punkt czasowy (1 dzień)
Ilościowy sygnał lipidowy (jednostki: jednostki arbitralne (j.m.)) uzyskany za pomocą przezskórnej wielospektralnej tomografii optoakustycznej (MSOT) u pacjentów z SMA skorelowany z indywidualnymi danymi klinicznymi (czas trwania choroby/wiek (w miesiącach))
Pojedynczy punkt czasowy (1 dzień)
Korelacja sygnału kolagenu z danymi klinicznymi (wiek/czas trwania choroby)
Ramy czasowe: Pojedynczy punkt czasowy (1 dzień)
Ilościowy sygnał kolagenu (jednostki: jednostki arbitralne (j.m.)) uzyskany za pomocą przezskórnej wielospektralnej tomografii optoakustycznej (MSOT) u pacjentów z SMA skorelowany z indywidualnymi danymi klinicznymi (czas trwania choroby/wiek (w miesiącach))
Pojedynczy punkt czasowy (1 dzień)
Korelacja sygnału mio-/hemoglobiny z danymi klinicznymi (wiek/czas trwania choroby)
Ramy czasowe: Pojedynczy punkt czasowy (1 dzień)
Ilościowy sygnał mio-/hemoglobiny (jednostki: jednostki arbitralne (j.m.)) uzyskany za pomocą przezskórnej wielospektralnej tomografii optoakustycznej (MSOT) u pacjentów z SMA skorelowany z indywidualnymi danymi klinicznymi (czas trwania choroby/wiek (w miesiącach))
Pojedynczy punkt czasowy (1 dzień)
Korelacja sygnału de-/utlenowanej mio-/hemoglobiny z danymi klinicznymi (wiek/czas trwania choroby)
Ramy czasowe: Pojedynczy punkt czasowy (1 dzień)
Ilościowy sygnał de-/utlenowanej mio-/hemoglobiny (Jednostki: jednostki arbitralne (j.m.)) uzyskany za pomocą przezskórnej wielospektralnej tomografii optoakustycznej (MSOT) u pacjentów z SMA skorelowany z indywidualnymi danymi klinicznymi (czas trwania choroby/wiek (w miesiącach))
Pojedynczy punkt czasowy (1 dzień)
Korelacja sygnału lipidowego z oceną fizykalną (HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
Ramy czasowe: Pojedynczy punkt czasowy (1 dzień)
Ilościowy sygnał lipidowy (jednostki: jednostki arbitralne (j.m.)) uzyskany za pomocą przezskórnej wielospektralnej tomografii optoakustycznej (MSOT) u pacjentów z SMA skorelowany z indywidualną oceną stanu fizycznego (HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
Pojedynczy punkt czasowy (1 dzień)
Korelacja sygnału kolagenu z oceną fizykalną (HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
Ramy czasowe: Pojedynczy punkt czasowy (1 dzień)
Ilościowy sygnał kolagenu (jednostki: jednostki arbitralne (j.m.)) uzyskany za pomocą przezskórnej wielospektralnej tomografii optoakustycznej (MSOT) u pacjentów z SMA skorelowany z indywidualną oceną fizyczną (HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
Pojedynczy punkt czasowy (1 dzień)
Korelacja sygnału mio-/hemoglobiny z oceną fizykalną (HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
Ramy czasowe: Pojedynczy punkt czasowy (1 dzień)
Ilościowy sygnał mio-/hemoglobiny (jednostki: jednostki arbitralne (j.m.)) uzyskany za pomocą przezskórnej wielospektralnej tomografii optoakustycznej (MSOT) u pacjentów z SMA skorelowany z indywidualną oceną stanu fizycznego (HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
Pojedynczy punkt czasowy (1 dzień)
Korelacja sygnału de-/utlenowanej mio-/hemoglobiny z oceną fizykalną (HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
Ramy czasowe: Pojedynczy punkt czasowy (1 dzień)
Ilościowy sygnał de-/utlenowanej mio-/hemoglobiny (jednostki: jednostki arbitralne (j.m.)) uzyskany za pomocą przezskórnej wielospektralnej tomografii optoakustycznej (MSOT) u pacjentów z SMA skorelowany z indywidualną oceną stanu fizycznego (HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
Pojedynczy punkt czasowy (1 dzień)
Różnice boczne sygnałów MSOT
Ramy czasowe: Pojedynczy punkt czasowy (1 dzień)
Ilościowy sygnał kolagenu uzyskany za pomocą przezskórnej wielospektralnej tomografii optoakustycznej (MSOT) u pacjentów z SMA w porównaniu między stronami Jednostki: jednostki arbitralne (j.m.)
Pojedynczy punkt czasowy (1 dzień)
Korelacja USG RUCT i B-Mode
Ramy czasowe: Pojedynczy punkt czasowy (1 dzień)
Ilościowy sygnał w skali szarości uzyskany za pomocą ultradźwiękowej tomografii komputerowej w trybie odbicia (RUCT) skorelowany z ultradźwiękami w trybie B w skali szarości
Pojedynczy punkt czasowy (1 dzień)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of Erlangen-Nürnberg Medical School

Śledczy

  • Główny śledczy: Regina Trollmann, MD, University Hospital Erlangen, Department of Pediatric and Adolescent Medicine

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

7 listopada 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

30 stycznia 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

30 stycznia 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

2 października 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 października 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

4 października 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

18 listopada 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 listopada 2020

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 168_19B

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAk

Opis planu IPD

Dane indywidualnego uczestnika, które leżą u podstaw wyników przedstawionych w publikacji podstawowej, po deidentyfikacji (tekst, tabele, ryciny i załączniki)

Ramy czasowe udostępniania IPD

Rozpoczyna się 9 miesięcy i kończy 36 miesięcy po opublikowaniu artykułu.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Zestawy danych wygenerowane podczas i/lub przeanalizowane podczas bieżącego badania są dostępne u odpowiedniego autora na uzasadnione żądanie w następujący sposób:

  • Indywidualne dane uczestników nie będą dostępne
  • Protokół badania i plan analizy statystycznej będą dostępne
  • Dane będą dostępne od 9 miesięcy do 36 miesięcy po opublikowaniu artykułu.
  • Dane będą dostępne dla badaczy, którzy przedstawią metodologicznie poprawną propozycję.
  • Dane będą dostępne wyłącznie do metaanalizy danych poszczególnych uczestników.
  • Wnioski można składać do 36 miesięcy od daty publikacji artykułu. Po 36 miesiącach dane będą dostępne w hurtowni danych naszej Uczelni, ale bez wsparcia badacza innego niż zdeponowane metadane. Informacje dotyczące składania wniosków i dostępu do danych można znaleźć na stronie https://www.uk-erlangen.de.

Mogą obowiązywać ograniczenia ze względu na prywatność pacjentów oraz Ogólne Rozporządzenie o Ochronie Danych Osobowych.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • Protokół badania
  • Plan analizy statystycznej (SAP)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj