Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Nouveaux biomarqueurs d'imagerie pour les maladies musculaires - Imagerie optoacoustique multispectrale dans l'amyotrophie spinale (MSOT_SMA)

17 novembre 2020 mis à jour par: University of Erlangen-Nürnberg Medical School
Cette étude vise à affiner la capacité de la MSOT à caractériser le tissu musculaire et à déterminer des biomarqueurs quantitatifs non invasifs pour l'évaluation de la maladie chez les patients atteints d'amyotrophie spinale (SMA) à l'aide de la tomographie optoacoustique multispectrale (MSOT).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La SMA est une maladie autosomique récessive, caractérisée par une faiblesse musculaire progressive et une atrophie avec une incidence de 1/10 000. La maladie est causée par une délétion ou une mutation homozygote dans le motoneurone de survie 1 (SMN1), entraînant une expression réduite de la protéine du motoneurone de survie (SMN). Cela conduit à la dégénérescence des motoneurones dans la moelle épinière et le tronc cérébral. Un gène voisin, le motoneurone de survie 2 (SMN2), pourrait partiellement compenser la perte de SMN1. Les individus avec un nombre de copies plus élevé de SMN2 ont en général un phénotype plus doux. De nouvelles approches thérapeutiques, par ex. nusinersen (spinraza©), un médicament oligonucléotidique antisens qui module l'épissage de l'ARN pré-messager du gène du motoneurone de survie 2 (SMN2), sont prometteurs pour aider les enfants autrefois incurables. Cependant, la plupart des essais cliniques manquent de critères de jugement principaux autres que les essais cliniques. À l'heure actuelle, il n'existe pas de biomarqueurs quantitatifs prospectifs disponibles pour détecter l'atrophie musculaire à un âge précoce et pour suivre la progression de la maladie. En tant que nouvelle modalité d'imagerie, l'imagerie optoacoustique (OAI) combine les avantages de l'imagerie optique (contraste élevé) et acoustique (haute résolution). La tomographie optoacoustique multispectrale (MSOT) est donc capable de visualiser la distribution des absorbeurs endogènes en initiant l'expansion thermoélastique induite par laser et la détection des ondes de pression résultantes. Cette technique d'imagerie permet la détection et la quantification sans marquage de différents chromophores endogènes, tels que la mélanine, l'hémoglobine, la désoxyhémoglobine et les lipides. Auparavant, il a été démontré que la MSOT est capable de surveiller la gravité de la maladie de Crohn en détectant différents niveaux de signal d'hémoglobine en tant que marqueurs de l'activité inflammatoire intestinale. Dans cette étude, nous souhaitons affiner la capacité de la MSOT à caractériser le tissu musculaire et à déterminer un biomarqueur quantitatif non invasif pour l'évaluation de la maladie chez les patients atteints de SMA dès la naissance à l'aide de la MSOT.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

20

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
    • Bavaria
      • Erlangen, Bavaria, Allemagne, 91054
        • Department of Pediatrics and Adolescent Medicine

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • SMA génétiquement prouvé

Critère d'exclusion:

  • Grossesse
  • Tatouage sur la peau à examiner
  • Pour les volontaires sains uniquement : suspicion de maladie musculaire/myopathie

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Diagnostique
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur actif: Volontaires sains (VD)
  • Tomographie optoacoustique multispectrale (MSOT) et échographie en mode B des muscles (gauche et droit, 8 sites au total) jambe proximale : muscle quadriceps, distale : muscle triceps sural bras proximal : muscle biceps, distal : fléchisseurs de l'avant-bras ;
  • évaluation physique/étapes : examen neurologique du nourrisson de Hammersmith (HINE)/échelle motrice fonctionnelle de Hammersmith élargie (HFMSE)/test des troubles neuromusculaires du nourrisson de l'hôpital pour enfants de Philadelphie (CHOP Intend)/module du membre supérieur (ULM)
Dispositif: Tomographie optoacoustique multispectrale (MSOT)
Imagerie transcutanée non invasive des composants musculaires subcellulaires
Expérimental: Patients atteints d'amyotrophie spinale (SMA)
  • Tomographie optoacoustique multispectrale (MSOT) et échographie en mode B des muscles (gauche et droit, 8 sites au total) jambe proximale : muscle quadriceps, distale : muscle triceps sural bras proximal : muscle biceps, distal : fléchisseurs de l'avant-bras ;
  • évaluation physique/étapes : examen neurologique du nourrisson de Hammersmith (HINE)/échelle motrice fonctionnelle de Hammersmith élargie (HFMSE)/test des troubles neuromusculaires du nourrisson de l'hôpital pour enfants de Philadelphie (CHOP Intend)/module du membre supérieur (ULM)
Dispositif: Tomographie optoacoustique multispectrale (MSOT)
Imagerie transcutanée non invasive des composants musculaires subcellulaires

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Profil spectral du tissu musculaire
Délai: Moment unique (1 jour)
Profil spectral du tissu musculaire déterminé par tomographie optoacoustique multispectrale (MSOT) de patients atteints d'amyotrophie spinale par rapport aux unités de volontaires sains : unités arbitraires (a.u.)
Moment unique (1 jour)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Teneur en lipides musculaires
Délai: Moment unique (1 jour)
Signal lipidique quantitatif dérivé par tomographie optoacoustique multispectrale transcutanée (MSOT) chez des patients atteints de SMA par rapport à des témoins sains Unités : unités arbitraires (a.u.)
Moment unique (1 jour)
Teneur en collagène musculaire
Délai: Moment unique (1 jour)
Signal quantitatif de collagène dérivé par tomographie optoacoustique multispectrale transcutanée (MSOT) chez des patients atteints de SMA par rapport à des témoins sains Unités : unités arbitraires (a.u.)
Moment unique (1 jour)
Teneur en myo-/hémoglobine musculaire
Délai: Moment unique (1 jour)
Signal quantitatif de myo-/hémoglobine dérivé par tomographie optoacoustique multispectrale transcutanée (MSOT) chez des patients atteints de SMA par rapport à un témoin sain Unités : unités arbitraires (a.u.)
Moment unique (1 jour)
Teneur en myo-/hémoglobine musculaire désoxygénée/oxygénée
Délai: Moment unique (1 jour)
Signal quantitatif de myo-/hémoglobine désoxygénée/oxygénée dérivé par tomographie optoacoustique multispectrale transcutanée (MSOT) chez des patients atteints de SMA par rapport à un témoin sain Unités : unités arbitraires (a.u.)
Moment unique (1 jour)
Corrélation du signal lipidique avec les données cliniques (âge/durée de la maladie)
Délai: Moment unique (1 jour)
Signal lipidique quantitatif (unités : unités arbitraires (u.a.)) dérivé par tomographie optoacoustique multispectrale transcutanée (MSOT) chez des patients atteints de SMA corrélé avec des données cliniques individuelles (durée de la maladie/âge (en mois))
Moment unique (1 jour)
Corrélation du signal collagène avec les données cliniques (âge/durée de la maladie)
Délai: Moment unique (1 jour)
Signal quantitatif de collagène (unités : unités arbitraires (a.u.)) dérivé par tomographie optoacoustique multispectrale transcutanée (MSOT) chez des patients atteints de SMA corrélé avec des données cliniques individuelles (durée de la maladie/âge (en mois))
Moment unique (1 jour)
Corrélation du signal myo-/hémoglobine avec les données cliniques (âge/durée de la maladie)
Délai: Moment unique (1 jour)
Signal quantitatif de myo-/hémoglobine (unités : unités arbitraires (a.u.)) dérivé par tomographie optoacoustique multispectrale transcutanée (MSOT) chez des patients atteints de SMA corrélé avec des données cliniques individuelles (durée de la maladie/âge (en mois))
Moment unique (1 jour)
Corrélation du signal myo-/hémoglobine désoxygénée/désoxygénée avec les données cliniques (âge/durée de la maladie)
Délai: Moment unique (1 jour)
Signal quantitatif de myo-/hémoglobine désoxygénée/oxygénée (unités : unités arbitraires (a.u.)) dérivé par tomographie optoacoustique multispectrale transcutanée (MSOT) chez des patients atteints de SMA corrélé avec des données cliniques individuelles (durée de la maladie/âge (en mois))
Moment unique (1 jour)
Corrélation du signal lipidique avec l'évaluation physique (HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
Délai: Moment unique (1 jour)
Signal lipidique quantitatif (unités : unités arbitraires (a.u.)) dérivé par tomographie optoacoustique multispectrale transcutanée (MSOT) chez des patients atteints de SMA corrélé à l'évaluation physique individuelle (HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
Moment unique (1 jour)
Corrélation du signal collagène avec l'évaluation physique (HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
Délai: Moment unique (1 jour)
Signal quantitatif de collagène (unités : unités arbitraires (a.u.)) dérivé par tomographie optoacoustique multispectrale transcutanée (MSOT) chez des patients atteints de SMA corrélé à l'évaluation physique individuelle (HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
Moment unique (1 jour)
Corrélation du signal myo-/hémoglobine avec l'évaluation physique (HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
Délai: Moment unique (1 jour)
Signal quantitatif de myo-/hémoglobine (unités : unités arbitraires (a.u.)) dérivé par tomographie optoacoustique multispectrale transcutanée (MSOT) chez des patients atteints de SMA corrélé à l'évaluation physique individuelle (HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
Moment unique (1 jour)
Corrélation du signal de myo-/hémoglobine désoxygénée/désoxygénée avec l'évaluation physique (HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
Délai: Moment unique (1 jour)
Signal quantitatif de myo-/hémoglobine désoxygénée/oxygénée (unités : unités arbitraires (a.u.)) dérivé par tomographie optoacoustique multispectrale transcutanée (MSOT) chez des patients atteints de SMA corrélé à l'évaluation physique individuelle (HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
Moment unique (1 jour)
Différences latérales des signaux MSOT
Délai: Moment unique (1 jour)
Signal quantitatif de collagène dérivé par tomographie optoacoustique multispectrale transcutanée (MSOT) chez des patients atteints de SMA comparé entre les côtés Unités : unités arbitraires (a.u.)
Moment unique (1 jour)
Corrélation entre RUCT et ultrasons en mode B
Délai: Moment unique (1 jour)
Signal quantitatif en échelle de gris dérivé de la tomodensitométrie par ultrasons en mode réflexion (RUCT) corrélé avec l'échographie en mode B en échelle de gris
Moment unique (1 jour)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University of Erlangen-Nürnberg Medical School

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Regina Trollmann, MD, University Hospital Erlangen, Department of Pediatric and Adolescent Medicine

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

7 novembre 2019

Achèvement primaire (Réel)

30 janvier 2020

Achèvement de l'étude (Réel)

30 janvier 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

2 octobre 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

2 octobre 2019

Première publication (Réel)

4 octobre 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

18 novembre 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

17 novembre 2020

Dernière vérification

1 novembre 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 168_19B

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Oui

Description du régime IPD

Données individuelles des participants qui sous-tendent les résultats rapportés dans la publication principale, après anonymisation (texte, tableaux, figures et annexes)

Délai de partage IPD

Commençant 9 mois et se terminant 36 mois après la publication de l'article.

Critères d'accès au partage IPD

Les ensembles de données générés pendant et/ou analysés pendant l'étude en cours sont disponibles auprès de l'auteur correspondant sur demande raisonnable comme suit :

  • Les données individuelles des participants ne seront pas disponibles
  • Le protocole d'étude et le plan d'analyse statistique seront disponibles
  • Les données seront disponibles à partir de 9 mois et jusqu'à 36 mois après la publication de l'article.
  • Les données seront mises à la disposition des chercheurs qui fourniront une proposition méthodologiquement solide.
  • Les données seront disponibles uniquement pour la méta-analyse des données individuelles des participants.
  • Les propositions peuvent être soumises jusqu'à 36 mois après la publication de l'article. Après 36 mois, les données seront disponibles dans l'entrepôt de données de notre université, mais sans soutien de l'investigateur autre que les métadonnées déposées. Des informations concernant la soumission de propositions et l'accès aux données sont disponibles sur https://www.uk-erlangen.de.

Des restrictions peuvent s'appliquer en raison de la confidentialité des patients et du règlement général sur la protection des données.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • Protocole d'étude
  • Plan d'analyse statistique (PAS)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner