Nieuwe beeldvormende biomarkers voor spierziekten - Multispectrale opto-akoestische beeldvorming bij spinale spieratrofie (MSOT_SMA)
17 november 2020 bijgewerkt door: University of Erlangen-Nürnberg Medical School
Deze studie heeft tot doel het vermogen van MSOT te verfijnen om spierweefsel te karakteriseren en om niet-invasieve, kwantitatieve biomarkers te bepalen voor de ziektebeoordeling bij patiënten met spinale musculaire atrofie (SMA) met behulp van Multispectrale Opto-akoestische Tomografie (MSOT).
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
SMA is een autosomaal-recessieve aandoening, gekenmerkt door progressieve spierzwakte en -atrofie met een incidentie van 1/10.000.
De aandoening wordt veroorzaakt door een homozygote deletie of mutatie in het overlevingsmotorneuron 1 (SMN1), wat resulteert in verminderde expressie van het overlevingsmotorneuron (SMN)-eiwit.
Dit leidt tot degeneratie van motorneuronen in het ruggenmerg en de hersenstam.
Een nabij verwant gen, overlevingsmotorneuron 2 (SMN2), zou het verlies van SMN1 gedeeltelijk kunnen compenseren.
Individuen met een hoger aantal kopieën van SMN2 hebben over het algemeen een milder fenotype.
Nieuwe therapeutische benaderingen, b.v.
nusinersen (spinraza©), een antisense-oligonucleotidemedicatie die pre-messenger RNA-splitsing van het overlevingsmotorneuron 2 (SMN2)-gen moduleert, zijn veelbelovend om de voorheen ongeneeslijke kinderen te helpen.
Bij de meeste klinische onderzoeken ontbreken echter andere primaire uitkomsten dan klinische tests.
Op dit moment zijn er geen prospectieve, kwantitatieve biomarkers beschikbaar om spieratrofie op jonge leeftijd op te sporen en ziekteprogressie op te volgen.
Als nieuwe beeldvormingsmodaliteit combineert opto-akoestische beeldvorming (OAI) de voordelen van optische (hoog contrast) en akoestische (hoge resolutie) beeldvorming.
Multispectrale opto-akoestische tomografie (MSOT) is daarom in staat om de verdeling van endogene absorbers te visualiseren door lasergeïnduceerde thermo-elastische expansie en detectie van resulterende drukgolven te initiëren.
Deze beeldvormingstechniek maakt labelvrije detectie en kwantificering van verschillende endogene chromoforen mogelijk, zoals melanine, hemoglobine, deoxyhemoglobine en lipiden.
Eerder werd aangetoond dat MSOT in staat is om de ernst van de ziekte bij de ziekte van Crohn te monitoren door verschillende signaalniveaus van hemoglobine te detecteren als markers van intestinale ontstekingsactiviteit.
In deze studie willen we het vermogen van MSOT verfijnen om spierweefsel te karakteriseren en om een niet-invasieve, kwantitatieve biomarker te bepalen voor de ziektebeoordeling bij SMA-patiënten vanaf de geboorte met behulp van MSOT.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
20
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Bavaria
-
Erlangen, Bavaria, Duitsland, 91054
- Department of Pediatrics and Adolescent Medicine
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- genetisch bewezen SMA
Uitsluitingscriteria:
- Zwangerschap
- Tatoeage op te onderzoeken huid
- Alleen voor gezonde vrijwilligers: vermoedelijke spierziekte/myopathie
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Diagnostisch
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Actieve vergelijker: Gezonde Vrijwilligers (HV)
|
Niet-invasieve transcutane beeldvorming van subcellulaire spiercomponenten
|
|
Experimenteel: Spinale Musculaire Atrofie (SMA) patiënten
|
Niet-invasieve transcutane beeldvorming van subcellulaire spiercomponenten
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Spectraal profiel van spierweefsel
Tijdsspanne: Eén tijdstip (1 dag)
|
Spectraal profiel van spierweefsel bepaald door multispectrale opto-akoestische tomografie (MSOT) van patiënten met spinale musculaire atrofie in vergelijking met gezonde vrijwilligers eenheden: willekeurige eenheden (a.u.)
|
Eén tijdstip (1 dag)
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Spierlipidengehalte
Tijdsspanne: Eén tijdstip (1 dag)
|
Kwantitatief lipidensignaal afgeleid door transcutane multispectrale opto-akoestische tomografie (MSOT) bij patiënten met SMA in vergelijking met gezonde controle Eenheden: willekeurige eenheden (a.u.)
|
Eén tijdstip (1 dag)
|
|
Gespierd collageengehalte
Tijdsspanne: Eén tijdstip (1 dag)
|
Kwantitatief collageensignaal afgeleid door transcutane multispectrale opto-akoestische tomografie (MSOT) bij patiënten met SMA in vergelijking met gezonde controle Eenheden: willekeurige eenheden (a.u.)
|
Eén tijdstip (1 dag)
|
|
Gespierd myo-/hemoglobinegehalte
Tijdsspanne: Eén tijdstip (1 dag)
|
Kwantitatief myo-/hemoglobinesignaal afgeleid door transcutane multispectrale opto-akoestische tomografie (MSOT) bij patiënten met SMA in vergelijking met gezonde controle Eenheden: willekeurige eenheden (a.u.)
|
Eén tijdstip (1 dag)
|
|
Spier-/zuurstofarm myo-/hemoglobinegehalte
Tijdsspanne: Eén tijdstip (1 dag)
|
Kwantitatief gede-/oxygeneerd myo-/hemoglobinesignaal afgeleid door transcutane multispectrale opto-akoestische tomografie (MSOT) bij patiënten met SMA in vergelijking met gezonde controle Eenheden: willekeurige eenheden (a.u.)
|
Eén tijdstip (1 dag)
|
|
Correlatie van lipidensignaal met klinische gegevens (leeftijd/duur van de ziekte)
Tijdsspanne: Eén tijdstip (1 dag)
|
Kwantitatief lipidensignaal (Eenheden: willekeurige eenheden (a.u.)) afgeleid door transcutane multispectrale opto-akoestische tomografie (MSOT) bij patiënten met SMA gecorreleerd met individuele klinische gegevens (ziekteduur/leeftijd (in maand))
|
Eén tijdstip (1 dag)
|
|
Correlatie van collageensignaal met klinische gegevens (leeftijd/duur van de ziekte)
Tijdsspanne: Eén tijdstip (1 dag)
|
Kwantitatief collageensignaal (Eenheden: willekeurige eenheden (a.u.)) afgeleid door transcutane multispectrale opto-akoestische tomografie (MSOT) bij patiënten met SMA gecorreleerd met individuele klinische gegevens (ziekteduur/leeftijd (in maand))
|
Eén tijdstip (1 dag)
|
|
Correlatie van myo-/hemoglobinesignaal met klinische gegevens (leeftijd/duur van de ziekte)
Tijdsspanne: Eén tijdstip (1 dag)
|
Kwantitatief myo-/hemoglobinesignaal (eenheden: willekeurige eenheden (a.u.)) afgeleid door transcutane multispectrale opto-akoestische tomografie (MSOT) bij patiënten met SMA, gecorreleerd met individuele klinische gegevens (ziekteduur/leeftijd (in maand))
|
Eén tijdstip (1 dag)
|
|
Correlatie van zuurstofarm myo-/hemoglobinesignaal met klinische gegevens (leeftijd/duur van de ziekte)
Tijdsspanne: Eén tijdstip (1 dag)
|
Kwantitatief gede-/oxygeneerd myo-/hemoglobinesignaal (eenheden: willekeurige eenheden (a.u.)) afgeleid door transcutane multispectrale opto-akoestische tomografie (MSOT) bij patiënten met SMA gecorreleerd met individuele klinische gegevens (ziekteduur/leeftijd (in maand))
|
Eén tijdstip (1 dag)
|
|
Correlatie van lipidensignaal met fysieke beoordeling (HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
Tijdsspanne: Eén tijdstip (1 dag)
|
Kwantitatief lipidensignaal (eenheden: willekeurige eenheden (a.u.)) afgeleid door transcutane multispectrale opto-akoestische tomografie (MSOT) bij patiënten met SMA gecorreleerd met individuele fysieke beoordeling (HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
|
Eén tijdstip (1 dag)
|
|
Correlatie van collageensignaal met fysieke beoordeling (HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
Tijdsspanne: Eén tijdstip (1 dag)
|
Kwantitatief collageensignaal (eenheden: willekeurige eenheden (a.u.)) afgeleid door transcutane multispectrale opto-akoestische tomografie (MSOT) bij patiënten met SMA gecorreleerd met individuele fysieke beoordeling (HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
|
Eén tijdstip (1 dag)
|
|
Correlatie van myo-/hemoglobinesignaal met fysieke beoordeling (HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
Tijdsspanne: Eén tijdstip (1 dag)
|
Kwantitatief myo-/hemoglobinesignaal (eenheden: willekeurige eenheden (a.u.)) afgeleid door transcutane multispectrale opto-akoestische tomografie (MSOT) bij patiënten met SMA gecorreleerd met individuele fysieke beoordeling (HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
|
Eén tijdstip (1 dag)
|
|
Correlatie van zuurstofarm myo-/hemoglobinesignaal met fysieke beoordeling (HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
Tijdsspanne: Eén tijdstip (1 dag)
|
Kwantitatief gede-/oxygeneerd myo-/hemoglobinesignaal (eenheden: willekeurige eenheden (a.u.)) afgeleid door transcutane multispectrale opto-akoestische tomografie (MSOT) bij patiënten met SMA gecorreleerd met individuele fysieke beoordeling (HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
|
Eén tijdstip (1 dag)
|
|
Zijverschillen van MSOT-signalen
Tijdsspanne: Eén tijdstip (1 dag)
|
Kwantitatief collageensignaal afgeleid door transcutane multispectrale opto-akoestische tomografie (MSOT) bij patiënten met SMA vergeleken tussen zijden Eenheden: willekeurige eenheden (a.u.)
|
Eén tijdstip (1 dag)
|
|
Correlatie van RUCT en B-Mode Ultrasound
Tijdsspanne: Eén tijdstip (1 dag)
|
Kwantitatief grijsschaalsignaal afgeleid door reflectiemodus echografie computertomografie (RUCT) gecorreleerd met grijsschaal B-Mode Ultrasound
|
Eén tijdstip (1 dag)
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Regina Trollmann, MD, University Hospital Erlangen, Department of Pediatric and Adolescent Medicine
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
7 november 2019
Primaire voltooiing (Werkelijk)
30 januari 2020
Studie voltooiing (Werkelijk)
30 januari 2020
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
2 oktober 2019
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
2 oktober 2019
Eerst geplaatst (Werkelijk)
4 oktober 2019
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
18 november 2020
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
17 november 2020
Laatst geverifieerd
1 november 2020
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Ziekten van het centrale zenuwstelsel
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Neurologische manifestaties
- Musculoskeletale aandoeningen
- Neuromusculaire aandoeningen
- Neurodegeneratieve ziekten
- Neuromusculaire manifestaties
- Pathologische aandoeningen, anatomisch
- Ziekten van het ruggenmerg
- Motor Neuron Ziekte
- Spieratrofie
- Atrofie
- Spierziekten
- Spieratrofie, Spinaal
Andere studie-ID-nummers
- 168_19B
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Ja
Beschrijving IPD-plan
Gegevens van individuele deelnemers die ten grondslag liggen aan de gerapporteerde resultaten in de primaire publicatie, na de-identificatie (tekst, tabellen, figuren en bijlagen)
IPD-tijdsbestek voor delen
Begint 9 maanden en eindigt 36 maanden na publicatie van het artikel.
IPD-toegangscriteria voor delen
De datasets die tijdens het huidige onderzoek zijn gegenereerd en/of geanalyseerd, zijn op redelijk verzoek als volgt verkrijgbaar bij de corresponderende auteur:
- Gegevens van individuele deelnemers zijn niet beschikbaar
- Studieprotocol en statistisch analyseplan zullen beschikbaar zijn
- De gegevens zullen beschikbaar zijn vanaf 9 maanden en eindigend 36 maanden na publicatie van het artikel.
- De gegevens komen beschikbaar voor onderzoekers die met een methodologisch verantwoord voorstel komen.
- De gegevens zijn alleen beschikbaar voor meta-analyse van individuele deelnemersgegevens.
- Voorstellen kunnen tot 36 maanden na publicatie van het artikel worden ingediend. Na 36 maanden zullen de gegevens beschikbaar zijn in het datawarehouse van onze universiteit, maar zonder andere ondersteuning van onderzoekers dan gedeponeerde metadata. Informatie over het indienen van voorstellen en toegang tot gegevens vindt u op https://www.uk-erlangen.de.
Vanwege de privacy van patiënten en de Algemene Verordening Gegevensbescherming kunnen er beperkingen gelden.
IPD delen Ondersteunend informatietype
- Leerprotocool
- Statistisch Analyse Plan (SAP)
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .