Neue bildgebende Biomarker für Muskelerkrankungen – Multispektrale optoakustische Bildgebung bei spinaler Muskelatrophie (MSOT_SMA)
17. November 2020 aktualisiert von: University of Erlangen-Nürnberg Medical School
Ziel dieser Studie ist es, die Fähigkeit der MSOT zur Charakterisierung von Muskelgewebe zu verfeinern und nicht-invasive, quantitative Biomarker für die Krankheitsbeurteilung bei Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) mittels Multispektraler Optoakustischer Tomographie (MSOT) zu bestimmen.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
SMA ist eine autosomal-rezessive Erkrankung, die durch fortschreitende Muskelschwäche und Atrophie mit einer Inzidenz von 1/10.000 gekennzeichnet ist.
Der Zustand wird durch eine homozygote Deletion oder Mutation im Survival Moto Neuron 1 (SMN1) verursacht, was zu einer verminderten Expression des Survival Moto Neuron (SMN)-Proteins führt.
Dies führt zur Degeneration von Motoneuronen im Rückenmark und Hirnstamm.
Ein nahe gelegenes verwandtes Gen, Survival Moto Neuron 2 (SMN2), könnte den Verlust von SMN1 teilweise kompensieren.
Personen mit einer höheren Kopienzahl von SMN2 haben im Allgemeinen einen milderen Phänotyp.
Neue Therapieansätze, z.B.
Nusinersen (Spinraza©), ein Antisense-Oligonukleotid-Medikament, das das Prä-Messenger-RNA-Spleißen des Survival-Motoneuron-2-Gens (SMN2) moduliert, versprechen, den ehemals unheilbaren Kindern zu helfen.
Den meisten klinischen Studien fehlen jedoch andere primäre Endpunkte als klinische Tests.
Derzeit sind keine prospektiven, quantitativen Biomarker verfügbar, um Muskelatrophie in einem frühen Alter zu erkennen und den Krankheitsverlauf zu verfolgen.
Als neues Bildgebungsverfahren kombiniert die optoakustische Bildgebung (OAI) die Vorteile optischer (hoher Kontrast) und akustischer (hohe Auflösung) Bildgebung.
Die multispektrale optoakustische Tomographie (MSOT) ist daher in der Lage, die Verteilung körpereigener Absorber sichtbar zu machen, indem sie eine laserinduzierte thermoelastische Ausdehnung initiiert und die resultierenden Druckwellen detektiert.
Diese bildgebende Technik ermöglicht den markierungsfreien Nachweis und die Quantifizierung verschiedener endogener Chromophore wie Melanin, Hämoglobin, Desoxyhämoglobin und Lipide.
Zuvor wurde gezeigt, dass MSOT in der Lage ist, den Schweregrad der Erkrankung bei Morbus Crohn zu überwachen, indem verschiedene Signalniveaus von Hämoglobin als Marker für entzündliche Darmaktivitäten nachgewiesen werden.
In dieser Studie wollen wir die Fähigkeit von MSOT verfeinern, Muskelgewebe zu charakterisieren und einen nicht-invasiven, quantitativen Biomarker für die Krankheitsbeurteilung bei SMA-Patienten von Geburt an mit MSOT zu bestimmen.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
20
Phase
- Unzutreffend
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
-
-
Bavaria
-
Erlangen, Bavaria, Deutschland, 91054
- Department of Pediatrics and Adolescent Medicine
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- genetisch nachgewiesene SMA
Ausschlusskriterien:
- Schwangerschaft
- Tätowierung auf der zu untersuchenden Haut
- Nur für gesunde Probanden: Verdacht auf Muskelerkrankung/Myopathie
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Diagnose
- Zuteilung: Nicht randomisiert
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Aktiver Komparator: Gesunde Freiwillige (HV)
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Nicht-invasive transkutane Bildgebung subzellulärer Muskelkomponenten
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Experimental: Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA).
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Nicht-invasive transkutane Bildgebung subzellulärer Muskelkomponenten
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Spektralprofil von Muskelgewebe
Zeitfenster: Einzelner Zeitpunkt (1 Tag)
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Spektralprofil von Muskelgewebe bestimmt durch multispektrale optoakustische Tomographie (MSOT) von Patienten mit spinaler Muskelatrophie im Vergleich zu gesunden Probanden Einheiten: willkürliche Einheiten (a.u.)
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Einzelner Zeitpunkt (1 Tag)
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Lipidgehalt der Muskulatur
Zeitfenster: Einzelner Zeitpunkt (1 Tag)
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Quantitatives Lipidsignal abgeleitet durch transkutane multispektrale optoakustische Tomographie (MSOT) bei Patienten mit SMA im Vergleich zu gesunden Kontrollen Einheiten: willkürliche Einheiten (a.u.)
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Einzelner Zeitpunkt (1 Tag)
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Muskelkollagengehalt
Zeitfenster: Einzelner Zeitpunkt (1 Tag)
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Quantitatives Kollagensignal abgeleitet durch transkutane multispektrale optoakustische Tomographie (MSOT) bei Patienten mit SMA im Vergleich zu gesunden Kontrollen Einheiten: willkürliche Einheiten (a.u.)
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Einzelner Zeitpunkt (1 Tag)
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Muskelmyo-/Hämoglobingehalt
Zeitfenster: Einzelner Zeitpunkt (1 Tag)
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Quantitatives Myo-/Hämoglobin-Signal abgeleitet durch transkutane multispektrale optoakustische Tomographie (MSOT) bei Patienten mit SMA im Vergleich zu gesunden Kontrollpersonen Einheiten: willkürliche Einheiten (a.u.)
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Einzelner Zeitpunkt (1 Tag)
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Muskulöser sauerstoffarmer Myo-/Hämoglobingehalt
Zeitfenster: Einzelner Zeitpunkt (1 Tag)
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Quantitatives de-/oxygeniertes Myo-/Hämoglobinsignal abgeleitet durch transkutane multispektrale optoakustische Tomographie (MSOT) bei Patienten mit SMA im Vergleich zu gesunden Kontrollpersonen Einheiten: willkürliche Einheiten (a.u.)
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Einzelner Zeitpunkt (1 Tag)
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Korrelation des Lipidsignals mit klinischen Daten (Alter/Krankheitsdauer)
Zeitfenster: Einzelner Zeitpunkt (1 Tag)
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Quantitatives Lipidsignal (Einheiten: willkürliche Einheiten (a.u.)) abgeleitet durch transkutane multispektrale optoakustische Tomographie (MSOT) bei Patienten mit SMA, korreliert mit individuellen klinischen Daten (Krankheitsdauer/Alter (in Monaten))
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Einzelner Zeitpunkt (1 Tag)
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Korrelation des Kollagensignals mit klinischen Daten (Alter/Krankheitsdauer)
Zeitfenster: Einzelner Zeitpunkt (1 Tag)
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Quantitatives Kollagensignal (Einheiten: willkürliche Einheiten (a.u.)) abgeleitet durch transkutane multispektrale optoakustische Tomographie (MSOT) bei Patienten mit SMA, korreliert mit individuellen klinischen Daten (Krankheitsdauer/Alter (in Monaten))
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Einzelner Zeitpunkt (1 Tag)
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Korrelation Myo-/Hämoglobinsignal mit klinischen Daten (Alter/Krankheitsdauer)
Zeitfenster: Einzelner Zeitpunkt (1 Tag)
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Quantitatives Myo-/Hämoglobinsignal (Einheiten: willkürliche Einheiten (a.u.)) abgeleitet durch transkutane multispektrale optoakustische Tomographie (MSOT) bei Patienten mit SMA, korreliert mit individuellen klinischen Daten (Krankheitsdauer/Alter (in Monaten))
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Einzelner Zeitpunkt (1 Tag)
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Korrelation des sauerstoffarmen Myo-/Hämoglobinsignals mit klinischen Daten (Alter/Krankheitsdauer)
Zeitfenster: Einzelner Zeitpunkt (1 Tag)
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Quantitatives de-/oxygeniertes Myo-/Hämoglobinsignal (Einheiten: willkürliche Einheiten (a.u.)) abgeleitet durch transkutane multispektrale optoakustische Tomographie (MSOT) bei Patienten mit SMA, korreliert mit individuellen klinischen Daten (Krankheitsdauer/Alter (in Monaten))
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Einzelner Zeitpunkt (1 Tag)
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Korrelation des Lipidsignals mit der körperlichen Beurteilung (HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
Zeitfenster: Einzelner Zeitpunkt (1 Tag)
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Quantitatives Lipidsignal (Einheiten: willkürliche Einheiten (a.u.)), abgeleitet durch transkutane multispektrale optoakustische Tomographie (MSOT) bei Patienten mit SMA, korreliert mit individueller körperlicher Beurteilung (HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
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Einzelner Zeitpunkt (1 Tag)
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Korrelation des Kollagensignals mit der körperlichen Beurteilung (HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
Zeitfenster: Einzelner Zeitpunkt (1 Tag)
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Quantitatives Kollagensignal (Einheiten: willkürliche Einheiten (a.u.)), abgeleitet durch transkutane multispektrale optoakustische Tomographie (MSOT) bei Patienten mit SMA, korreliert mit individueller körperlicher Beurteilung (HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
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Einzelner Zeitpunkt (1 Tag)
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Korrelation des Myo-/Hämoglobinsignals mit der körperlichen Beurteilung (HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
Zeitfenster: Einzelner Zeitpunkt (1 Tag)
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Quantitatives Myo-/Hämoglobinsignal (Einheiten: willkürliche Einheiten (a.u.)), abgeleitet durch transkutane multispektrale optoakustische Tomographie (MSOT) bei Patienten mit SMA, korreliert mit individueller körperlicher Beurteilung (HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
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Einzelner Zeitpunkt (1 Tag)
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Korrelation des sauerstoffarmen Myo-/Hämoglobinsignals mit der körperlichen Beurteilung (HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
Zeitfenster: Einzelner Zeitpunkt (1 Tag)
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Quantitatives de-/oxygeniertes Myo-/Hämoglobin-Signal (Einheiten: willkürliche Einheiten (a.u.)), abgeleitet durch transkutane multispektrale optoakustische Tomographie (MSOT) bei Patienten mit SMA, korreliert mit individueller körperlicher Beurteilung (HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
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Einzelner Zeitpunkt (1 Tag)
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Nebendifferenzen von MSOT-Signalen
Zeitfenster: Einzelner Zeitpunkt (1 Tag)
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Quantitatives Kollagensignal, abgeleitet durch transkutane multispektrale optoakustische Tomographie (MSOT) bei Patienten mit SMA im Seitenvergleich Einheiten: willkürliche Einheiten (a.u.)
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Einzelner Zeitpunkt (1 Tag)
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Korrelation von RUCT und B-Mode-Ultraschall
Zeitfenster: Einzelner Zeitpunkt (1 Tag)
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Quantitatives Graustufensignal, abgeleitet durch Ultraschall-Computertomographie im Reflexionsmodus (RUCT), korreliert mit Graustufen-B-Mode-Ultraschall
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Einzelner Zeitpunkt (1 Tag)
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Ermittler
- Hauptermittler: Regina Trollmann, MD, University Hospital Erlangen, Department of Pediatric and Adolescent Medicine
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
7. November 2019
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
30. Januar 2020
Studienabschluss (Tatsächlich)
30. Januar 2020
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
2. Oktober 2019
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
2. Oktober 2019
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
4. Oktober 2019
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
18. November 2020
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
17. November 2020
Zuletzt verifiziert
1. November 2020
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Erkrankungen des zentralen Nervensystems
- Erkrankungen des Nervensystems
- Neurologische Manifestationen
- Erkrankungen des Bewegungsapparates
- Neuromuskuläre Erkrankungen
- Neurodegenerative Krankheiten
- Neuromuskuläre Manifestationen
- Pathologische Zustände, Anatomisch
- Erkrankungen des Rückenmarks
- Motoneuron-Krankheit
- Muskelatrophie
- Atrophie
- Muskelerkrankungen
- Muskelatrophie, Wirbelsäule
Andere Studien-ID-Nummern
- 168_19B
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
Ja
Beschreibung des IPD-Plans
Individuelle Teilnehmerdaten, die den in der Erstveröffentlichung berichteten Ergebnissen zugrunde liegen, nach Anonymisierung (Text, Tabellen, Abbildungen und Anhänge)
IPD-Sharing-Zeitrahmen
Beginnend 9 Monate und endend 36 Monate nach Veröffentlichung des Artikels.
IPD-Sharing-Zugriffskriterien
Die Datensätze, die während der aktuellen Studie generiert und/oder analysiert wurden, sind auf begründete Anfrage wie folgt vom korrespondierenden Autor erhältlich:
- Einzelne Teilnehmerdaten sind nicht verfügbar
- Das Studienprotokoll und der statistische Analyseplan werden verfügbar sein
- Die Daten sind ab 9 Monate und bis 36 Monate nach Veröffentlichung des Artikels verfügbar.
- Die Daten werden Forschern zur Verfügung gestellt, die einen methodisch fundierten Vorschlag unterbreiten.
- Die Daten stehen nur für die Metaanalyse einzelner Teilnehmerdaten zur Verfügung.
- Vorschläge können bis zu 36 Monate nach Veröffentlichung des Artikels eingereicht werden. Nach 36 Monaten werden die Daten im Data Warehouse unserer Universität verfügbar sein, jedoch ohne Unterstützung der Ermittler mit Ausnahme der hinterlegten Metadaten. Informationen zur Einreichung von Vorschlägen und zum Abruf von Daten finden Sie unter https://www.uk-erlangen.de.
Aufgrund der Privatsphäre des Patienten und der Datenschutz-Grundverordnung können Einschränkungen gelten.
Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen
- Studienprotokoll
- Statistischer Analyseplan (SAP)
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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