Uudet kuvantamisbiomarkkerit lihassairauksia varten – monispektrinen optoakustinen kuvantaminen selkärangan lihasatrofiassa (MSOT_SMA)
tiistai 17. marraskuuta 2020 päivittänyt: University of Erlangen-Nürnberg Medical School
Tämän tutkimuksen tavoitteena on tarkentaa MSOT:n kykyä karakterisoida lihaskudosta ja määrittää ei-invasiiviset, kvantitatiiviset biomarkkerit sairauden arviointia varten potilailla, joilla on spinaalinen lihasatrofia (SMA) käyttämällä monispektristä optoakustista tomografiaa (MSOT).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
SMA on autosomaalisesti resessiivinen sairaus, jolle on ominaista progressiivinen lihasheikkous ja surkastuminen ilmaantuvuuden ollessa 1/10 000.
Tilan aiheuttaa homotsygoottinen deleetio tai mutaatio selviytymismotorisessa neuronissa 1 (SMN1), mikä johtaa selviytymismotorisen neuronin (SMN) proteiinin vähentyneeseen ilmentymiseen.
Tämä johtaa motoristen neuronien rappeutumiseen selkäytimessä ja aivorungossa.
Läheinen sukulainen geeni, selviytymismotorinen neuroni 2 (SMN2), voisi osittain kompensoida SMN1:n menetyksen.
Yksilöillä, joilla on suurempi kopiomäärä SMN2:ta, on yleensä lievempi fenotyyppi.
Uusia terapeuttisia lähestymistapoja mm.
nusinersen (spinraza©), antisense-oligonukleotidilääke, joka moduloi selviytymismotorisen neuroni 2:n (SMN2) geenin pre-lähetti-RNA:n silmukointia, lupaa auttaa aiemmin parantumattomia lapsia.
Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa ei kuitenkaan ole muita ensisijaisia tuloksia kuin kliinisiä testejä.
Tällä hetkellä ei ole saatavilla kvantitatiivisia biomarkkereita, joilla voitaisiin havaita lihasatrofia varhaisessa iässä ja seurata taudin etenemistä.
Uutena kuvantamismuotona optoakustinen kuvantaminen (OAI) yhdistää optisen (suuri kontrasti) ja akustisen (korkea resoluutio) kuvantamisen edut.
Monispektrinen optoakustinen tomografia (MSOT) pystyy sen vuoksi visualisoimaan endogeenisten absorboijien jakautumisen käynnistämällä laserin aiheuttaman termoelastisen laajenemisen ja havaitsemalla tuloksena olevat paineaallot.
Tämä kuvantamistekniikka mahdollistaa erilaisten endogeenisten kromoforien, kuten melaniinin, hemoglobiinin, deoksihemoglobiinin ja lipidien, leimattoman havaitsemisen ja kvantifioinnin.
Aikaisemmin on osoitettu, että MSOT pystyy seuraamaan taudin vakavuutta Crohnin taudissa havaitsemalla erilaisia hemoglobiinin signaalitasoja suoliston tulehdusaktiivisuuden merkkiaineina.
Tässä tutkimuksessa haluamme tarkentaa MSOT:n kykyä karakterisoida lihaskudosta ja määrittää ei-invasiivinen, kvantitatiivinen biomarkkeri SMA-potilaiden taudin arvioimiseksi syntymästä lähtien käyttämällä MSOT:ta.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
20
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Bavaria
-
Erlangen, Bavaria, Saksa, 91054
- Department of Pediatrics and Adolescent Medicine
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- geneettisesti todistettu SMA
Poissulkemiskriteerit:
- Raskaus
- Tatuointi iholla tutkittavaksi
- Vain terveille vapaaehtoisille: epäilty lihassairaus/myopatia
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Diagnostiikka
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Active Comparator: Terveet vapaaehtoiset (HV)
|
Ei-invasiivinen transkutaaninen kuvantaminen subsellulaarisista lihaskomponenteista
|
|
Kokeellinen: Spinal Muscular Atrophy (SMA) -potilaat
|
Ei-invasiivinen transkutaaninen kuvantaminen subsellulaarisista lihaskomponenteista
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Lihaskudoksen spektriprofiili
Aikaikkuna: Yksittäinen aikapiste (1 päivä)
|
Lihaskudoksen spektriprofiili määritetty monispektrisellä optoakustisella tomografialla (MSOT) potilailla, joilla on spinaalilihasten surkastuminen verrattuna terveiden vapaaehtoisten yksiköihin: mielivaltaiset yksiköt (a.u.)
|
Yksittäinen aikapiste (1 päivä)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Lihasten lipidipitoisuus
Aikaikkuna: Yksittäinen aikapiste (1 päivä)
|
Kvantitatiivinen lipidisignaali, joka on saatu transkutaanisella multispektrisellä optoakustisella tomografialla (MSOT) potilailla, joilla on SMA verrattuna terveisiin kontrolliin Yksiköt: mielivaltaiset yksiköt (a.u.)
|
Yksittäinen aikapiste (1 päivä)
|
|
Lihasten kollageenipitoisuus
Aikaikkuna: Yksittäinen aikapiste (1 päivä)
|
Kvantitatiivinen kollageenisignaali, joka on saatu transkutaanisella multispektrisellä optoakustisella tomografialla (MSOT) potilailla, joilla on SMA verrattuna terveisiin kontrolliin Yksiköt: mielivaltaiset yksiköt (a.u.)
|
Yksittäinen aikapiste (1 päivä)
|
|
Lihasten myo-/hemoglobiinipitoisuus
Aikaikkuna: Yksittäinen aikapiste (1 päivä)
|
Kvantitatiivinen myo-/hemoglobiinisignaali, joka on saatu transkutaanisella multispektrisellä optoakustisella tomografialla (MSOT) potilailla, joilla on SMA verrattuna terveisiin kontrolliin Yksiköt: mielivaltaiset yksiköt (a.u.)
|
Yksittäinen aikapiste (1 päivä)
|
|
Lihasten happiton myo-/hemoglobiinipitoisuus
Aikaikkuna: Yksittäinen aikapiste (1 päivä)
|
Kvantitatiivinen de-/hapetettu myo-/hemoglobiinisignaali, joka on johdettu transkutaanisella multispektrisellä optoakustisella tomografialla (MSOT) potilailla, joilla on SMA verrattuna terveisiin kontrolliin Yksiköt: mielivaltaiset yksiköt (a.u.)
|
Yksittäinen aikapiste (1 päivä)
|
|
Lipidisignaalin korrelaatio kliinisten tietojen kanssa (ikä/sairauden kesto)
Aikaikkuna: Yksittäinen aikapiste (1 päivä)
|
Kvantitatiivinen lipidisignaali (yksiköt: mielivaltaiset yksiköt (a.u.)), joka on saatu transkutaanisella multispektrisellä optoakustisella tomografialla (MSOT) potilailla, joilla on SMA, korreloi yksittäisten kliinisten tietojen kanssa (sairauden kesto/ikä (kuukausina))
|
Yksittäinen aikapiste (1 päivä)
|
|
Kollageenisignaalin korrelaatio kliinisten tietojen kanssa (ikä/sairauden kesto)
Aikaikkuna: Yksittäinen aikapiste (1 päivä)
|
Kvantitatiivinen kollageenisignaali (yksiköt: mielivaltaiset yksiköt (a.u.)), joka on johdettu transkutaanisella multispektrisellä optoakustisella tomografialla (MSOT) potilailla, joilla on SMA, korreloi yksittäisten kliinisten tietojen kanssa (sairauden kesto/ikä (kuukausina))
|
Yksittäinen aikapiste (1 päivä)
|
|
Myo-/hemoglobiinisignaalin korrelaatio kliinisten tietojen kanssa (ikä/sairauden kesto)
Aikaikkuna: Yksittäinen aikapiste (1 päivä)
|
Kvantitatiivinen myo-/hemoglobiinisignaali (yksiköt: mielivaltaiset yksiköt (a.u.)), joka on johdettu transkutaanisella multispektrisellä optoakustisella tomografialla (MSOT) potilailla, joilla on SMA, korreloi yksittäisten kliinisten tietojen kanssa (sairauden kesto/ikä (kuukausina))
|
Yksittäinen aikapiste (1 päivä)
|
|
Happivapaan myo-/hemoglobiinisignaalin korrelaatio kliinisten tietojen kanssa (ikä/sairauden kesto)
Aikaikkuna: Yksittäinen aikapiste (1 päivä)
|
Kvantitatiivinen de-/hapetettu myo-/hemoglobiinisignaali (yksiköt: mielivaltaiset yksiköt (a.u.)), joka on johdettu transkutaanisella multispektrisellä optoakustisella tomografialla (MSOT) potilailla, joilla on SMA, korreloi yksittäisten kliinisten tietojen kanssa (sairauden kesto/ikä (kuukausina))
|
Yksittäinen aikapiste (1 päivä)
|
|
Lipidisignaalin korrelaatio fyysisen arvioinnin kanssa (HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
Aikaikkuna: Yksittäinen aikapiste (1 päivä)
|
Kvantitatiivinen lipidisignaali (yksiköt: mielivaltaiset yksiköt (a.u.)), joka on johdettu transkutaanisella multispektrisellä optoakustisella tomografialla (MSOT) potilailla, joilla on SMA, korreloi yksilöllisen fyysisen arvioinnin kanssa (HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
|
Yksittäinen aikapiste (1 päivä)
|
|
Kollageenisignaalin korrelaatio fyysisen arvioinnin kanssa (HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
Aikaikkuna: Yksittäinen aikapiste (1 päivä)
|
Kvantitatiivinen kollageenisignaali (yksiköt: mielivaltaiset yksiköt (a.u.)), joka on johdettu transkutaanisella multispektrisellä optoakustisella tomografialla (MSOT) potilailla, joilla on SMA, korreloi yksilöllisen fyysisen arvioinnin kanssa (HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
|
Yksittäinen aikapiste (1 päivä)
|
|
Myo-/hemoglobiinisignaalin korrelaatio fyysisen arvioinnin kanssa (HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
Aikaikkuna: Yksittäinen aikapiste (1 päivä)
|
Kvantitatiivinen myo-/hemoglobiinisignaali (yksiköt: mielivaltaiset yksiköt (a.u.)), joka on johdettu transkutaanisella multispektrisellä optoakustisella tomografialla (MSOT) potilailla, joilla on SMA, korreloi yksilöllisen fyysisen arvioinnin kanssa (HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
|
Yksittäinen aikapiste (1 päivä)
|
|
Happivapaan myo-/hemoglobiinisignaalin korrelaatio fyysisen arvioinnin kanssa (HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
Aikaikkuna: Yksittäinen aikapiste (1 päivä)
|
Kvantitatiivinen de-/hapetettu myo-/hemoglobiinisignaali (yksiköt: mielivaltaiset yksiköt (a.u.)), joka on johdettu transkutaanisella monispektrisellä optoakustisella tomografialla (MSOT) potilailla, joilla on SMA, korreloi yksilöllisen fyysisen arvioinnin kanssa (HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
|
Yksittäinen aikapiste (1 päivä)
|
|
MSOT-signaalien sivuerot
Aikaikkuna: Yksittäinen aikapiste (1 päivä)
|
Kvantitatiivinen kollageenisignaali, joka on johdettu transkutaanisella multispektrisellä optoakustisella tomografialla (MSOT) potilailla, joilla on SMA, verrattuna sivujen välillä Yksiköt: mielivaltaiset yksiköt (a.u.)
|
Yksittäinen aikapiste (1 päivä)
|
|
RUCT:n ja B-moodin ultraäänen korrelaatio
Aikaikkuna: Yksittäinen aikapiste (1 päivä)
|
Kvantitatiivinen harmaasävysignaali, joka on saatu heijastusmoodilla ultraäänitietokonetomografialla (RUCT) korreloi harmaasävyn B-moodin ultraäänen kanssa
|
Yksittäinen aikapiste (1 päivä)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Tutkijat
- Päätutkija: Regina Trollmann, MD, University Hospital Erlangen, Department of Pediatric and Adolescent Medicine
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 7. marraskuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 30. tammikuuta 2020
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 30. tammikuuta 2020
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 2. lokakuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 2. lokakuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 4. lokakuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 18. marraskuuta 2020
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 17. marraskuuta 2020
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. marraskuuta 2020
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Neuromuskulaariset ilmenemismuodot
- Patologiset tilat, anatomiset
- Selkäydinsairaudet
- Motorinen neuronitauti
- Lihasten atrofia
- Atrofia
- Lihassairaudet
- Selkärangan lihasatrofia
Muut tutkimustunnusnumerot
- 168_19B
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Joo
IPD-suunnitelman kuvaus
Yksittäiset osallistujatiedot, jotka ovat ensisijaisessa julkaisussa raportoitujen tulosten taustalla, tunnistamisen poistamisen jälkeen (teksti, taulukot, kuvat ja liitteet)
IPD-jaon aikakehys
Alkaen 9 kuukautta ja päättyen 36 kuukautta artikkelin julkaisemisen jälkeen.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Tämän tutkimuksen aikana luodut ja/tai analysoidut tietojoukot ovat saatavilla vastaavalta tekijältä kohtuullisesta pyynnöstä seuraavasti:
- Yksittäisten osallistujien tiedot eivät ole käytettävissä
- Tutkimuspöytäkirja ja tilastollinen analyysisuunnitelma ovat saatavilla
- Tiedot ovat saatavilla 9 kuukauden alusta ja 36 kuukauden kuluttua artikkelin julkaisemisesta.
- Tiedot ovat tutkijoiden käytettävissä, jotka tekevät metodologisesti järkevän ehdotuksen.
- Tiedot ovat saatavilla vain yksittäisten osallistujien tietojen meta-analyysiä varten.
- Ehdotuksia voidaan jättää 36 kuukauden kuluessa artikkelin julkaisemisesta. 36 kuukauden kuluttua tiedot ovat saatavilla yliopistomme tietovarastossa, mutta ilman muuta tutkijan tukea kuin talletetut metatiedot. Tietoja ehdotusten jättämisestä ja tietojen saamisesta löytyy osoitteesta https://www.uk-erlangen.de.
Rajoitukset voivat olla voimassa potilaan yksityisyyden ja yleisen tietosuoja-asetuksen vuoksi.
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- Tutkimuspöytäkirja
- Tilastollinen analyysisuunnitelma (SAP)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .