Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Новые визуализирующие биомаркеры мышечных заболеваний — мультиспектральная оптоакустическая визуализация при спинальной мышечной атрофии (MSOT_SMA)

17 ноября 2020 г. обновлено: University of Erlangen-Nürnberg Medical School
Это исследование направлено на уточнение возможностей МСОТ для характеристики мышечной ткани и определения неинвазивных количественных биомаркеров для оценки заболевания у пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА) с использованием мультиспектральной оптоакустической томографии (МСОТ).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

СМА — аутосомно-рецессивное заболевание, характеризующееся прогрессирующей мышечной слабостью и атрофией с частотой 1/10 000. Состояние вызвано гомозиготной делецией или мутацией в выживающем двигательном нейроне 1 (SMN1), что приводит к снижению экспрессии белка выживающего двигательного нейрона (SMN). Это приводит к дегенерации двигательных нейронов в спинном мозге и стволе головного мозга. Соседний родственный ген, двигательный нейрон выживания 2 (SMN2), может частично компенсировать потерю SMN1. Люди с более высоким числом копий SMN2 в целом имеют более мягкий фенотип. Новые терапевтические подходы, т.е. nusinersen (spinraza©), антисмысловой олигонуклеотидный препарат, который модулирует сплайсинг пре-мессенджерной РНК гена выживающего моторного нейрона 2 (SMN2), обещает помочь ранее неизлечимым детям. Однако в большинстве клинических испытаний отсутствуют первичные результаты, кроме клинического тестирования. В настоящее время не существует проспективных количественных биомаркеров для выявления мышечной атрофии в раннем возрасте и наблюдения за прогрессированием заболевания. Как новый метод визуализации, оптоакустическая визуализация (ОАИ) сочетает в себе преимущества оптической (высокая контрастность) и акустической (высокое разрешение) визуализации. Таким образом, мультиспектральная оптоакустическая томография (МСОТ) способна визуализировать распределение эндогенных поглотителей путем инициирования термоупругого расширения, индуцированного лазером, и обнаружения результирующих волн давления. Этот метод визуализации позволяет без меток обнаруживать и количественно определять различные эндогенные хромофоры, такие как меланин, гемоглобин, дезоксигемоглобин и липиды. Ранее было продемонстрировано, что MSOT способна отслеживать тяжесть заболевания при болезни Крона путем обнаружения различных уровней сигнала гемоглобина как маркеров воспалительной активности кишечника. В этом исследовании мы хотим уточнить возможности МСОТ для характеристики мышечной ткани и определить неинвазивный количественный биомаркер для оценки заболевания у пациентов со СМА с рождения с использованием МСОТ.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

20

Фаза

  • Непригодный

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Германия
    • Bavaria
      • Erlangen, Bavaria, Германия, 91054
        • Department of Pediatrics and Adolescent Medicine

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • генетически доказанная СМА

Критерий исключения:

  • Беременность
  • Татуировка на коже подлежит обследованию
  • Только для здоровых добровольцев: подозрение на мышечное заболевание/миопатию.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Диагностика
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Активный компаратор: Здоровые добровольцы (HV)
  • Мультиспектральная оптоакустическая томография (MSOT) и УЗИ мышц (слева и справа, всего 8 точек) проксимальная часть ноги: четырехглавая мышца, дистальная: трехглавая мышца голени, проксимальная часть руки: двуглавая мышца, дистальная: сгибатели предплечья;
  • физическая оценка/основные этапы: неврологическое обследование новорожденных Хаммерсмита (HINE)/расширенная шкала функциональной моторики Хаммерсмита (HFMSE)/тест детской больницы Филадельфии на нейромышечные расстройства (CHOP Intend)/модуль верхних конечностей (ULM)
Устройство: Мультиспектральная оптоакустическая томография (МСОТ)
Неинвазивная чрескожная визуализация субклеточных мышечных компонентов
Экспериментальный: Пациенты со спинальной мышечной атрофией (СМА)
  • Мультиспектральная оптоакустическая томография (MSOT) и УЗИ мышц (слева и справа, всего 8 точек) проксимальная часть ноги: четырехглавая мышца, дистальная: трехглавая мышца голени, проксимальная часть руки: двуглавая мышца, дистальная: сгибатели предплечья;
  • физическая оценка/основные этапы: неврологическое обследование новорожденных Хаммерсмита (HINE)/расширенная шкала функциональной моторики Хаммерсмита (HFMSE)/тест детской больницы Филадельфии на нейромышечные расстройства (CHOP Intend)/модуль верхних конечностей (ULM)
Устройство: Мультиспектральная оптоакустическая томография (МСОТ)
Неинвазивная чрескожная визуализация субклеточных мышечных компонентов

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Спектральный профиль мышечной ткани
Временное ограничение: Один момент времени (1 день)
Спектральный профиль мышечной ткани, определенный с помощью мультиспектральной оптико-акустической томографии (МСОТ) пациентов со спинальной мышечной атрофией в сравнении со здоровыми добровольцами ед.: усл. ед. (а.е.)
Один момент времени (1 день)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Содержание липидов в мышцах
Временное ограничение: Один момент времени (1 день)
Количественный липидный сигнал, полученный с помощью чрескожной мультиспектральной оптоакустической томографии (МСОТ) у пациентов со СМА по сравнению со здоровым контролем Единицы: условные единицы (а.е.)
Один момент времени (1 день)
Содержание мышечного коллагена
Временное ограничение: Один момент времени (1 день)
Количественный сигнал коллагена, полученный с помощью чрескожной мультиспектральной оптоакустической томографии (МСОТ) у пациентов со СМА по сравнению со здоровым контролем Единицы: условные единицы (а.е.)
Один момент времени (1 день)
Содержание мышечного мио-/гемоглобина
Временное ограничение: Один момент времени (1 день)
Количественный сигнал мио-/гемоглобина, полученный с помощью чрескожной мультиспектральной оптоакустической томографии (МСОТ) у пациентов со СМА по сравнению со здоровым контролем Единицы: условные единицы (а.е.)
Один момент времени (1 день)
Мышечное де-/оксигенированное содержание мио-/гемоглобина
Временное ограничение: Один момент времени (1 день)
Количественный де-/оксигенированный сигнал мио-/гемоглобина, полученный с помощью чрескожной мультиспектральной оптоакустической томографии (МСОТ) у пациентов со СМА по сравнению со здоровым контролем Единицы: условные единицы (а.е.)
Один момент времени (1 день)
Корреляция липидного сигнала с клиническими данными (возраст/длительность заболевания)
Временное ограничение: Один момент времени (1 день)
Количественный липидный сигнал (Единицы: условные единицы (а.е.)) полученный с помощью чрескожной мультиспектральной оптоакустической томографии (МСОТ) у пациентов со СМА коррелирует с индивидуальными клиническими данными (длительность заболевания/возраст (в месяцах))
Один момент времени (1 день)
Корреляция сигнала коллагена с клиническими данными (возраст/длительность заболевания)
Временное ограничение: Один момент времени (1 день)
Количественный сигнал коллагена (Единицы: условные единицы (а.е.)), полученный с помощью чрескожной мультиспектральной оптоакустической томографии (МСОТ) у пациентов со СМА, коррелирует с индивидуальными клиническими данными (длительность заболевания/возраст (в месяцах))
Один момент времени (1 день)
Корреляция сигнала мио-/гемоглобина с клиническими данными (возраст/длительность заболевания)
Временное ограничение: Один момент времени (1 день)
Количественный сигнал мио-/гемоглобина (единицы: условные единицы (а.е.)) полученный с помощью чрескожной мультиспектральной оптоакустической томографии (МСОТ) у пациентов со СМА коррелировал с индивидуальными клиническими данными (длительность заболевания/возраст (в месяцах))
Один момент времени (1 день)
Корреляция сигнала де-/оксигенированного мио-/гемоглобина с клиническими данными (возраст/длительность заболевания)
Временное ограничение: Один момент времени (1 день)
Количественный де-/оксигенированный сигнал мио-/гемоглобина (Единицы: условные единицы (а.е.)), полученный с помощью чрескожной мультиспектральной оптоакустической томографии (МСОТ) у пациентов со СМА, коррелирует с индивидуальными клиническими данными (длительность заболевания/возраст (в месяцах))
Один момент времени (1 день)
Корреляция сигнала липидов с физической оценкой (HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
Временное ограничение: Один момент времени (1 день)
Количественный липидный сигнал (Единицы: условные единицы (а.е.)) полученный с помощью чрескожной мультиспектральной оптоакустической томографии (MSOT) у пациентов со СМА, коррелированный с индивидуальной физической оценкой (HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
Один момент времени (1 день)
Корреляция сигнала коллагена с физической оценкой (HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
Временное ограничение: Один момент времени (1 день)
Количественный сигнал коллагена (Единицы: условные единицы (а.е.)) полученный с помощью чрескожной мультиспектральной оптоакустической томографии (MSOT) у пациентов со СМА, коррелированный с индивидуальной физической оценкой (HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
Один момент времени (1 день)
Корреляция сигнала мио-/гемоглобина с физической оценкой (HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
Временное ограничение: Один момент времени (1 день)
Количественный сигнал мио-/гемоглобина (Единицы: условные единицы (а.е.)), полученный с помощью чрескожной мультиспектральной оптоакустической томографии (МСОТ) у пациентов со СМА, коррелированный с индивидуальной физической оценкой (HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
Один момент времени (1 день)
Корреляция сигнала де-/оксигенированного мио-/гемоглобина с физической оценкой (HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
Временное ограничение: Один момент времени (1 день)
Количественный де-/оксигенированный сигнал мио-/гемоглобина (Единицы: условные единицы (а.е.)) полученный с помощью чрескожной мультиспектральной оптоакустической томографии (MSOT) у пациентов со СМА, коррелирующий с индивидуальной физической оценкой (HINE/HFMSE/CHOP INTEND/ULM)
Один момент времени (1 день)
Побочные отличия сигналов MSOT
Временное ограничение: Один момент времени (1 день)
Количественный сигнал коллагена, полученный с помощью чрескожной мультиспектральной оптоакустической томографии (МСОТ) у пациентов со СМА в сравнении между сторонами Единицы: условные единицы (а.е.)
Один момент времени (1 день)
Корреляция RUCT и УЗИ в B-режиме
Временное ограничение: Один момент времени (1 день)
Количественный сигнал серой шкалы, полученный с помощью ультразвуковой компьютерной томографии в режиме отражения (RUCT), коррелированный с серой шкалой УЗИ в B-режиме
Один момент времени (1 день)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

University of Erlangen-Nürnberg Medical School

Следователи

  • Главный следователь: Regina Trollmann, MD, University Hospital Erlangen, Department of Pediatric and Adolescent Medicine

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

7 ноября 2019 г.

Первичное завершение (Действительный)

30 января 2020 г.

Завершение исследования (Действительный)

30 января 2020 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

2 октября 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

2 октября 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

4 октября 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

18 ноября 2020 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

17 ноября 2020 г.

Последняя проверка

1 ноября 2020 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 168_19B

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Да

Описание плана IPD

Данные отдельных участников, лежащие в основе результатов, представленных в первичной публикации, после деидентификации (текст, таблицы, рисунки и приложения)

Сроки обмена IPD

Начиная с 9 месяцев и заканчивая 36 месяцами после публикации статьи.

Критерии совместного доступа к IPD

Наборы данных, созданные во время и/или проанализированные в ходе текущего исследования, доступны у соответствующего автора по разумному запросу следующим образом:

  • Данные отдельных участников будут недоступны
  • Протокол исследования и план статистического анализа будут доступны
  • Данные будут доступны через 9 и до 36 месяцев после публикации статьи.
  • Данные будут доступны исследователям, которые представят методологически обоснованное предложение.
  • Данные будут доступны только для метаанализа данных отдельных участников.
  • Предложения можно подавать в течение 36 месяцев после публикации статьи. Через 36 месяцев данные будут доступны в хранилище данных нашего университета, но без поддержки исследователей, кроме депонированных метаданных. Информацию о подаче предложений и доступе к данным можно найти на сайте https://www.uk-erlangen.de.

Могут применяться ограничения из-за конфиденциальности пациентов и Общего регламента по защите данных.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • Протокол исследования
  • План статистического анализа (SAP)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться