ベラグルセラーゼ アルファ (VPRIV) の急速静脈内注入の長期的影響
1型ゴーシェ病の成人患者におけるベラグルセラーゼアルファ（VPRIV）の急速静脈内注入の長期的な影響、以前は少なくとも3か月間VPRIVの安定した用量：治験責任医師主導の研究の延長
背景：ベラグルセラーゼ アルファ（VPRIV）の急速静脈内注入を 24 か月間成功裏に完了した満足のいく患者が 10 分間の IV 療法を継続できるようにするために、臨床試験の枠組みを延長する必要があります。この延長は、このベラグルセラーゼ アルファの投与レジメンの長期的利益 (最大 5 年間) を評価するために重要です。
推奨される試験：1型ゴーシェ病の成人患者におけるVelaglucerase alfa（VPRIV）の急速静脈内注入の安全性と有効性に関する追加の36か月の在宅療法の追跡調査。
患者は、この延長フェーズ（「パート5」）に登録する前に、プロトコルの前の4パート/ 24か月を完了し、研究のパート5に入る前に新しい同意を提供している必要があります。
患者は、参加資格を得るために、このプロトコルの以前の研究部分のいずれかで、アレルギー反応を含む臨床的に重大なAEを経験してはならず、主要な疾患の特徴の安定性を維持している必要があります。
10 のすべての注入は、在宅療法のコンテキストで与えられます。 「臨床的に重要な」AE は、フェーズ 3 で前述したように、AE の標準的な説明を使用して PI によって決定され、必要に応じて、研究からの患者の離脱をサポートします。
調査の概要
詳細な説明
6 か月ごとに、患者は SZMC で定期検査を受ける必要があり、そこで次の検査が行われます。
- 全血球計算（CBC）
- 肝機能検査（LFT）を含むルーチンの血清生化学検査
- 血漿バイオマーカー lyso Gb-1
- 身長＆体重＆BMIの計算
- 併用薬を含む身体診察および病歴
- 脾臓および肝臓の体積の超音波検査
さらに、次のテストが 12、24、および 36 か月で実行されます。
- 心エコー検査
- 心電図（ECG）
- 尿検査
- HRQoLアンケート（未定）
各家庭訪問時に、以下の評価が研究看護師によって行われます。
AE に関するクエリ、および患者によって記述された臨床的に関連するゴーシェ パラメータの変化 (例: 骨の痛み)、併存疾患など。
患者は、SZMCでの10分での最終注入を含む、研究終了の訪問を完了する必要があります。 この最後の訪問には、通常の安全性と有効性の評価とルーチンのテスト (上記) に加えて、DEXA と抗薬物抗体も含まれます。
さらに、延長期間の終了時に 4 回目の PK 測定を実施します。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ 4
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- 18 ～ 75 歳、脾臓摘出していない 1 型ゴーシェ病を示す酵素診断および分子分析 ベースライン前に一定の用量と頻度で少なくとも 6 回の注入（3 か月）の VPRIV を受け、アレルギー反応を含む臨床的に重大な AE がない
除外基準:
- 過去の任意の時点での VPRIV に対する臨床的に重大な AE の経験 臨床的に重大な合併症の存在
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：Vprivの急速注入
: ベースライン時および段階的な速度上昇時および研究終了時の注入は、合計 8 回の SZMC 訪問のためにバイタルサイン (以下を参照) を監視する研究看護師によって Shaare Zedek Medical Center (SZMC) で実施されます。 .
在宅療法は、患者がフェーズ 1 で 5 回の注入を希望し、フェーズ 3 で最初の 5 回の注入を希望する場合に承認されます。
すべての定期的な血液学的および生化学的検査は、SZMC 臨床検査室で実施されます。
脾臓および肝臓の容積に関する腹部の定量的 MR 画像 (MRI) が SZMC で実施されます。
|
1型ゴーシェ病の成人患者におけるベラグルセラーゼアルファ（VPRIV）の急速静脈内注入の安全性、薬物動態、および有効性
他の名前：
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
急速注入による血圧のベースラインからの変化の発生率-1
時間枠：9ヶ月
|
注入前および注入後の血圧によって測定
|
9ヶ月
|
|
急速注入時の心拍数のベースラインからの変化の発生率-1
時間枠：9ヶ月
|
注入前後の心拍数で測定
|
9ヶ月
|
|
急速注入時の温度のベースラインからの変化の発生率-1
時間枠：9ヶ月
|
注入前後の体温で測定
|
9ヶ月
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
ゴーシェ症状の非悪化 - 血小板数の安定性
時間枠：9ヶ月
|
有効性の副次評価項目は、血小板数の非悪化（安定性と定義）
|
9ヶ月
|
|
ゴーシェ症状の非悪化 - ヘマグロビン数の安定
時間枠：9ヶ月
|
有効性の副次評価項目は、ヘマグロビン数の非悪化（安定性と定義）
|
9ヶ月
|
|
ゴーシェ症状の非悪化 - 肝容積で測定
時間枠：9ヶ月
|
有効性の副次評価項目は、肝容積の臓器容積の非悪化（安定性と定義）です（TKT034臨床試験で以前に定義されたとおり）
|
9ヶ月
|
|
ゴーシェ症状の非悪化 - 脾臓容積によって測定
時間枠：9ヶ月
|
有効性の副次評価項目は、脾臓容積の臓器容積の非悪化（安定性と定義）です（TKT034臨床試験で以前に定義されたとおり）
|
9ヶ月
|
|
ゴーシェ症状の非悪化 - 上昇したバイオマーカーの欠如によって測定 - Lyso-GB1
時間枠：9ヶ月
|
有効性の副次評価項目は、バイオマーカーの持続的な増加がないことによる非悪化 (安定性と定義) です。
|
9ヶ月
|
協力者と研究者
協力者
出版物と役立つリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 0075-15-SZMC
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
米国で製造され、米国から輸出された製品。
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。