Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A Velaglucerase Alfa (VPRIV) gyors intravénás infúziójának hosszú távú hatásai

2022. október 27. frissítette: Ari Zimran, Shaare Zedek Medical Center

A Velaglucerase Alfa (VPRIV) gyors intravénás infúziójának hosszú távú hatása 1-es típusú Gaucher-kórban szenvedő felnőtt betegeknél, akik korábban stabil dózisú VPRIV-t kaptak legalább 3 hónapig: a vizsgáló által kezdeményezett vizsgálat meghosszabbítása

Háttér: Annak érdekében, hogy elégedett pácienseink, akik sikeresen befejezték a 24 hónapos gyors intravénás Velaglucerase alfa (VPRIV) infúziót, folytathassák a 10 perces IV terápiát, a klinikai vizsgálati keretet ki kell terjeszteni; és ez a meghosszabbítás fontos a Velaglucerase alfa adagolási rendjének hosszú távú (legfeljebb 5 év) előnyeinek értékeléséhez.

Javasolt vizsgálat: 1-es típusú Gaucher-kórban szenvedő felnőtt betegeknél további 36 hónapos otthoni terápia nyomon követése az alfa-velagluceráz (VPRIV) gyors intravénás infúzió biztonságosságának és hatékonyságának ellenőrzése.

A betegeknek teljesíteniük kell a vizsgálati terv előző 4 részét / 24 hónapját, mielőtt ebbe a kiterjesztési szakaszba ("5. rész") jelentkeznének, és új beleegyezést kell adniuk, mielőtt belépnének a vizsgálat 5. RÉSZébe.

A betegek nem tapasztalhattak klinikailag jelentős nemkívánatos eseményeket, beleértve az allergiás reakciókat sem, e protokoll egyik korábbi vizsgálati részében sem, és megőrizték a stabilitást a betegség fő jellemzőiben.

Minden 10 perces infúziót otthoni terápia keretében adnak be. A „klinikailag szignifikáns” nemkívánatos eseményeket a PI fogja meghatározni a nem-mellékhatások standard leírásával, a 3. fázisban korábban leírtak szerint, és szükség esetén támogatja a betegnek a vizsgálatból való kivonását.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A betegeknek 6 havonta rutinvizsgálatra kell jönniük az SZMC-ben, ahol a következő vizsgálatokat végzik el:

  • Teljes vérkép (CBC)
  • Rutin szérum biokémia, beleértve a májfunkciós teszteket (LFT)
  • Plazma biomarker lyso Gb-1
  • Magasság és súly, valamint a BMI kiszámítása
  • Fizikális vizsgálat és kórtörténet, beleértve az egyidejűleg alkalmazott gyógyszereket is
  • Ultrahang a lép és a máj térfogatára

Ezenkívül a következő vizsgálatokat végzik el 12, 24 és 36 hónapos korban:

  • Echokardiográfia
  • Elektrokardiogram (EKG)
  • Vizeletvizsgálat
  • HRQoL kérdőív (TBD)

Minden otthoni látogatás alkalmával a vizsgálati nővér a következő értékeléseket végzi el:

A nemkívánatos eseményekre és a páciens által leírt, klinikailag releváns Gaucher-paraméterek változásaira vonatkozó lekérdezések (pl. csontfájdalom), intercurrent betegségek stb.

A betegeknek a vizsgálat végi vizitet kell elvégezniük, beleértve az utolsó infúziót is 10 perckor, az SZMC-ben. Ez az utolsó látogatás a szokásos biztonságossági és hatásossági értékeléseken és rutinteszteken kívül (a fent említett) DEXA és gyógyszerellenes antitestek vizsgálatát is magában foglalja.

Ezenkívül a meghosszabbítási időszak végén egy 4. PK mérést végzünk.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

15

Fázis

  • 4. fázis

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

6 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • 18-75 éves kor között, nem lépeltávolított, 1-es típusú Gaucher-kórra utaló enzimatikus diagnózis és molekuláris analízis VPRIV-kezelés legalább 6 infúzióban (3 hónapig) a kiindulási állapot előtt állandó dózisban és gyakorisággal, klinikailag jelentős mellékhatások, köztük allergiás reakciók nélkül

Kizárási kritériumok:

  • Klinikailag szignifikáns VPRIV-vel kapcsolatos AE tapasztalata a múltban bármikor Klinikailag jelentős társbetegség fennállása

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: A Vpriv gyors infúziója
: Az infúziókat az alapállapotban, a fokozatos sebességemelés és a vizsgálat végén a Shaare Zedek Medical Centerben (SZMC) a vizsgálati nővér végzi, aki az életjeleket (lásd alább) fogja ellenőrizni, összesen 8 alkalommal az SZMC-ben. . Az otthoni terápia jóváhagyásra kerül, ha a beteg úgy kívánja, hogy az 1. fázisban 5, a 3. fázisban pedig az első 5 infúziót kérje. Minden rutin hematológiai és biokémiai vizsgálatot az SZMC klinikai laboratóriumaiban végeznek el. Hasi kvantitatív MR (MRI) vizsgálatot végeznek lép és máj térfogatára az SZMC-ben.
Drog: VPRIV
Az alfa-velagluceráz (VPRIV) gyors intravénás infúzió biztonságossága, farmakokinetikája és hatékonysága 1-es típusú Gaucher-kórban szenvedő felnőtt betegeknél
Más nevek:
  • Velaglucerase Alfa

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A vérnyomás kiindulási értékhez viszonyított változásának gyakorisága gyors infúzió esetén-1
Időkeret: 9 hónap
az infúzió előtti és utáni vérnyomással mérve
9 hónap
A szívfrekvencia kiindulási értékhez viszonyított változásának előfordulása gyors infúzió esetén-1
Időkeret: 9 hónap
pulzusszámmal mérve az infúzió előtt és után
9 hónap
A kiindulási hőmérséklet változásának előfordulása gyors infúzió esetén-1
Időkeret: 9 hónap
hőmérséklettel mérve az infúzió előtt és után
9 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A Gaucher-féle megnyilvánulások romlása – a vérlemezkeszám stabilitása
Időkeret: 9 hónap
A hatékonyság másodlagos végpontja a thrombocytaszám nem romlása (stabilitásként definiálva).
9 hónap
A Gaucher-féle megnyilvánulások romlása – a hemaglobinszám stabilitása
Időkeret: 9 hónap
A hatékonyság másodlagos végpontja a hemaglobinszám romlása (stabilitásként definiálva)
9 hónap
A Gaucher-féle megnyilvánulások nem romlása – májtérfogattal mérve
Időkeret: 9 hónap
A hatásosság másodlagos végpontja a májtérfogat szervtérfogatának (a TKT034 klinikai vizsgálatban korábban meghatározott) nem romlása (stabilitásként definiált)
9 hónap
A Gaucher-féle megnyilvánulások nem romlása – léptérfogattal mérve
Időkeret: 9 hónap
A hatékonyság másodlagos végpontjai a léptérfogat szervi térfogatának (a TKT034 klinikai vizsgálatban korábban meghatározott) nem romlása (definíció szerint stabilitás).
9 hónap
A Gaucher-féle megnyilvánulások nem romlása – az emelkedett biomarker hiányával mérve – Lyso-GB1
Időkeret: 9 hónap
A hatékonyság másodlagos végpontja a biomarkerek tartós növekedésének hiánya miatti romlás (stabilitásként definiálva).
9 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Shaare Zedek Medical Center

Együttműködők

Shire

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2016. január 10.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2017. január 20.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2022. január 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. augusztus 10.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. október 7.

Első közzététel (Tényleges)

2019. október 9.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. október 28.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. október 27.

Utolsó ellenőrzés

2022. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 0075-15-SZMC

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Igen

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Gaucher-kór, 1. típusú

Klinikai vizsgálatok a VPRIV

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Philippines

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel