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Impacto a largo plazo de la infusión intravenosa rápida de velaglucerasa alfa (VPRIV)

27 de octubre de 2022 actualizado por: Ari Zimran, Shaare Zedek Medical Center

Impacto a largo plazo de la infusión intravenosa rápida de velaglucerasa alfa (VPRIV) en pacientes adultos con enfermedad de Gaucher tipo 1, previamente con una dosis estable de VPRIV durante al menos 3 meses: una extensión del estudio iniciado por el investigador

Antecedentes: para permitir que nuestros pacientes satisfechos, que han completado con éxito 24 meses de infusión intravenosa rápida de velaglucerasa alfa (VPRIV), continúen con la terapia IV de 10 minutos, se debe ampliar el marco del ensayo clínico; y esta extensión es importante para la evaluación del beneficio a largo plazo (hasta 5 años) de este régimen de administración de Velaglucerasa alfa.

Ensayo sugerido: un seguimiento adicional de 36 meses de terapia domiciliaria de la seguridad y eficacia de la infusión intravenosa rápida de velaglucerasa alfa (VPRIV) en pacientes adultos con enfermedad de Gaucher tipo 1.

Los pacientes deben haber completado las 4 partes / 24 meses anteriores del protocolo antes de inscribirse en esta fase de extensión ("Parte 5") y haber proporcionado un nuevo consentimiento antes de ingresar a la PARTE 5 del estudio.

Los pacientes no deben haber experimentado eventos adversos clínicamente significativos, incluidas reacciones alérgicas, en ninguna de las partes del estudio anterior de este protocolo para ser elegibles para participar, y deben haber mantenido la estabilidad en las características clave de la enfermedad.

Todas las infusiones de 10' se darán en el contexto de terapia domiciliaria. El IP determinará los EA "clínicamente significativos" utilizando la descripción estándar de EA como se describió anteriormente en la fase 3 y, si es necesario, respaldará la retirada del paciente del estudio.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Cada 6 meses, los pacientes deberán acudir a los controles de rutina en SZMC, donde se realizarán las siguientes pruebas:

  • Conteo sanguíneo completo (CBC)
  • Bioquímica sérica de rutina, incluidas pruebas de función hepática (LFT)
  • Biomarcador plasmático liso Gb-1
  • Altura y peso y cálculo del IMC
  • Exploración física e historial médico obtenidos, incluidos los medicamentos concomitantes
  • Ultrasonido para volúmenes de bazo e hígado

Además, se realizarán las siguientes pruebas a los 12, 24 y 36 meses:

  • Ecocardiografía
  • Electrocardiograma (ECG)
  • análisis de orina
  • Cuestionario de CVRS (por determinar)

En cada visita domiciliaria, la enfermera del estudio realizará las siguientes evaluaciones:

Consultas sobre EA y cambios en los parámetros de Gaucher clínicamente relevantes descritos por el paciente (p. ej., dolor óseo), enfermedades intercurrentes, etc.

Los pacientes deberán completar la visita de fin de estudio, incluida la infusión final a las 10', en SZMC. Esta visita final incluirá, además de las evaluaciones habituales de seguridad y eficacia y las pruebas de rutina (mencionadas anteriormente), también DEXA y anticuerpos antidrogas.

Además, realizaríamos una cuarta medición de PK al final del período de extensión.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

15

Fase

  • Fase 4

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

6 años a 75 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • De 18 a 75 años de edad, no esplenectomizados Diagnóstico enzimático y análisis molecular indicativos de enfermedad de Gaucher tipo 1 Recibir VPRIV durante al menos 6 infusiones (3 meses) antes del inicio a una dosis y frecuencia constantes y sin efectos secundarios clínicamente significativos, incluidas las reacciones alérgicas

Criterio de exclusión:

  • Experiencia de un AA clínicamente significativo a VPRIV en cualquier momento en el pasado Existencia de una comorbilidad clínicamente significativa

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Infusión rápida de Vpriv
: Las infusiones al inicio y durante los aumentos graduales de la tasa y al final del estudio serán realizadas en el Centro Médico Shaare Zedek (SZMC) por la enfermera del estudio que controlará los signos vitales (ver a continuación) para un total de 8 visitas en SZMC . Se aprobará la terapia domiciliaria si el paciente lo desea para 5 infusiones en la Fase 1 y para las primeras 5 infusiones en la Fase 3. Todas las pruebas hematológicas y bioquímicas de rutina se realizarán en los laboratorios clínicos del SZMC. Se realizarán imágenes de RM cuantitativas abdominales (MRI) para los volúmenes del bazo y el hígado en SZMC
Droga: VPRIV
Seguridad, farmacocinética y eficacia de la infusión intravenosa rápida de velaglucerasa alfa (VPRIV) en pacientes adultos con enfermedad de Gaucher tipo 1
Otros nombres:
  • Velaglucerasa alfa

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencia de cambio desde el inicio en la presión arterial para infusión rápida-1
Periodo de tiempo: 9 meses
medido por la presión arterial antes y después de la infusión
9 meses
Incidencia de cambio desde el inicio en la frecuencia cardíaca para infusión rápida-1
Periodo de tiempo: 9 meses
medido por la frecuencia cardíaca antes y después de la infusión
9 meses
Incidencia de cambio desde el inicio en la temperatura para infusión rápida-1
Periodo de tiempo: 9 meses
medido por la temperatura antes y después de la infusión
9 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
No deterioro de las manifestaciones de Gaucher- estabilidad en los recuentos de plaquetas
Periodo de tiempo: 9 meses
Los criterios de valoración secundarios de eficacia son el no deterioro (definido como estabilidad) en el recuento de plaquetas
9 meses
No deterioro de las manifestaciones de Gaucher- estabilidad en el recuento de hemoglobina
Periodo de tiempo: 9 meses
Los criterios de valoración secundarios de eficacia son el no deterioro (definido como estabilidad) en el recuento de hemoglobina
9 meses
No deterioro de las manifestaciones de Gaucher, medido por el volumen hepático
Periodo de tiempo: 9 meses
Los criterios de valoración secundarios de eficacia son el no deterioro (definido como estabilidad) en los volúmenes de órganos del volumen hepático (como se definió previamente en el ensayo clínico TKT034)
9 meses
No deterioro en las manifestaciones de Gaucher - medido por los volúmenes del bazo
Periodo de tiempo: 9 meses
Los criterios de valoración secundarios de eficacia son el no deterioro (definido como estabilidad) en los volúmenes de órganos del volumen del bazo (como se definió previamente en el ensayo clínico TKT034)
9 meses
No deterioro de las manifestaciones de Gaucher - medido por la falta de biomarcador elevado - Lyso-GB1
Periodo de tiempo: 9 meses
Los criterios de valoración secundarios de eficacia son el no deterioro (definido como estabilidad) por la falta de aumentos sostenidos en los biomarcadores.
9 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Shaare Zedek Medical Center

Colaboradores

Shire

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

10 de enero de 2016

Finalización primaria (Actual)

20 de enero de 2017

Finalización del estudio (Actual)

1 de enero de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

10 de agosto de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de octubre de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

9 de octubre de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

28 de octubre de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

27 de octubre de 2022

Última verificación

1 de octubre de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 0075-15-SZMC

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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