Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowy wpływ szybkiego wlewu dożylnego welaglucerazy alfa (VPRIV)

27 października 2022 zaktualizowane przez: Ari Zimran, Shaare Zedek Medical Center

Długoterminowy wpływ szybkiego wlewu dożylnego welaglucerazy alfa (VPRIV) u dorosłych pacjentów z chorobą Gauchera typu 1, wcześniej przyjmujących stałą dawkę VPRIV przez co najmniej 3 miesiące: rozszerzenie badania zainicjowanego przez badacza

Wstęp: Aby nasi zadowoleni pacjenci, którzy pomyślnie przeszli 24-miesięczną szybką infuzję dożylną welaglucerazy alfa (VPRIV), mogli kontynuować 10-minutową terapię dożylną, ramy badań klinicznych muszą zostać rozszerzone; i to przedłużenie jest ważne dla oceny długoterminowych korzyści (do 5 lat) tego schematu podawania welaglucerazy alfa.

Sugerowane badanie: dodatkowa 36-miesięczna obserwacja terapii domowej bezpieczeństwa i skuteczności szybkiego wlewu dożylnego welaglucerazy alfa (VPRIV) u dorosłych pacjentów z chorobą Gauchera typu 1.

Pacjenci muszą ukończyć poprzednie 4 części / 24 miesiące protokołu przed włączeniem do tej fazy przedłużenia („Część 5”) i przedstawić nową zgodę przed przystąpieniem do CZĘŚCI 5 badania.

Aby kwalifikować się do udziału w badaniu, pacjenci nie mogą doświadczać klinicznie znaczących AE, w tym reakcji alergicznych, w żadnej z wcześniejszych części tego protokołu, a kluczowe cechy choroby muszą być stabilne.

Wszystkie infuzje 10' będą podawane w ramach terapii domowej. „Klinicznie istotne” zdarzenia niepożądane zostaną określone przez PI przy użyciu standardowego opisu zdarzeń niepożądanych, jak opisano wcześniej w fazie 3, i jeśli to konieczne, wezmą udział w wycofaniu pacjenta z badania.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Co 6 miesięcy pacjenci będą zobowiązani zgłaszać się na rutynowe kontrole do SZMC, gdzie wykonywane będą następujące badania:

  • Pełna morfologia krwi (CBC)
  • Rutynowa biochemia surowicy, w tym testy czynnościowe wątroby (LFT)
  • Biomarker osocza lyso Gb-1
  • Wzrost i waga oraz obliczanie BMI
  • Badanie fizykalne i wywiad lekarski, w tym leki towarzyszące
  • USG do badania objętości śledziony i wątroby

Ponadto w wieku 12, 24 i 36 miesięcy zostaną przeprowadzone następujące badania:

  • Echokardiografia
  • Elektrokardiogram (EKG)
  • Analiza moczu
  • Kwestionariusz HRQoL (do ustalenia)

Podczas każdej wizyty domowej pielęgniarka przeprowadzająca badanie przeprowadzi następujące oceny:

Zapytania dotyczące zdarzeń niepożądanych i zmian istotnych klinicznie parametrów Gauchera opisanych przez pacjenta (np. ból kości), choroby współistniejące itp.

Pacjenci będą zobowiązani do odbycia wizyty kończącej badanie, w tym ostatniej infuzji o godzinie 10 w SZMC. Ta końcowa wizyta obejmie oprócz zwykłej oceny bezpieczeństwa i skuteczności oraz rutynowych testów (wspomnianych powyżej) również DEXA i przeciwciała przeciwlekowe.

Ponadto wykonalibyśmy czwarty pomiar PK na koniec okresu przedłużenia.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

15

Faza

  • Faza 4

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat do 75 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek 18-75 lat, bez splenektomii Diagnostyka enzymatyczna i analiza molekularna wskazująca na chorobę Gauchera typu 1 Otrzymywanie VPRIV przez co najmniej 6 infuzji (3 miesiące) przed punktem wyjściowym w stałej dawce i częstotliwości oraz bez klinicznie istotnych działań niepożądanych, w tym reakcji alergicznych

Kryteria wyłączenia:

  • Doświadczenie klinicznie istotnego zdarzenia niepożądanego związanego z VPRIV w dowolnym momencie w przeszłości Występowanie klinicznie istotnej choroby współistniejącej

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Szybki wlew Vpriv
: Infuzje na początku badania i podczas stopniowego zwiększania szybkości oraz na koniec badania będą wykonywane w Centrum Medycznym Shaare Zedek (SZMC) przez pielęgniarkę badającą, która będzie monitorować parametry życiowe (patrz poniżej) łącznie podczas 8 wizyt w SZMC . Terapia domowa zostanie zatwierdzona, jeśli pacjent sobie tego życzy, 5 infuzji w fazie 1 i pierwszych 5 infuzji w fazie 3. Wszystkie rutynowe badania hematologiczne i biochemiczne będą wykonywane w laboratoriach klinicznych SZMC. Ilościowe obrazowanie MR jamy brzusznej (MRI) w celu określenia objętości śledziony i wątroby zostanie wykonane w SZMC
Lek: VPRIV
Bezpieczeństwo, farmakokinetyka i skuteczność szybkiego wlewu dożylnego welaglucerazy alfa (VPRIV) u dorosłych pacjentów z chorobą Gauchera typu 1
Inne nazwy:
  • Welagluceraza Alfa

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania zmiany ciśnienia krwi w porównaniu z wartością wyjściową dla szybkiego wlewu-1
Ramy czasowe: 9 miesięcy
mierzone na podstawie ciśnienia krwi przed i po infuzji
9 miesięcy
Częstość występowania zmiany częstości akcji serca w porównaniu z wartością wyjściową dla szybkiego wlewu-1
Ramy czasowe: 9 miesięcy
mierzone na podstawie częstości akcji serca przed i po infuzji
9 miesięcy
Częstość zmiany temperatury w porównaniu z wartością wyjściową dla szybkiego wlewu-1
Ramy czasowe: 9 miesięcy
mierzona na podstawie temperatury przed i po infuzji
9 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Brak pogorszenia objawów Gauchera – stabilność liczby płytek krwi
Ramy czasowe: 9 miesięcy
Drugorzędowymi punktami końcowymi skuteczności są brak pogorszenia (zdefiniowany jako stabilność) liczby płytek krwi
9 miesięcy
Brak pogorszenia objawów Gauchera – stabilność liczby hemaglobiny
Ramy czasowe: 9 miesięcy
Drugorzędowymi punktami końcowymi skuteczności są brak pogorszenia (zdefiniowany jako stabilność) liczby hemaglobiny
9 miesięcy
Brak pogorszenia objawów Gauchera – mierzony na podstawie objętości wątroby
Ramy czasowe: 9 miesięcy
Drugorzędowe punkty końcowe skuteczności to brak pogorszenia (zdefiniowany jako stabilność) objętości narządów lub wątroby (zgodnie z wcześniejszą definicją w badaniu klinicznym TKT034)
9 miesięcy
Brak pogorszenia objawów Gauchera – mierzony objętością śledziony
Ramy czasowe: 9 miesięcy
Drugorzędowymi punktami końcowymi skuteczności są brak pogorszenia (zdefiniowany jako stabilność) objętości narządów lub objętości śledziony (zgodnie z wcześniejszą definicją w badaniu klinicznym TKT034)
9 miesięcy
Brak pogorszenia objawów Gauchera – mierzony brakiem podwyższonego biomarkera – Lyso-GB1
Ramy czasowe: 9 miesięcy
Drugorzędowymi punktami końcowymi skuteczności są brak pogorszenia (zdefiniowany jako stabilność) przez brak trwałego wzrostu biomarkerów.
9 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Shaare Zedek Medical Center

Współpracownicy

Shire

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

10 stycznia 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

20 stycznia 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 stycznia 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 sierpnia 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 października 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

9 października 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

28 października 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

27 października 2022

Ostatnia weryfikacja

1 października 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 0075-15-SZMC

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na VPRIV

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Malawi

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj