Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Långtidseffekter av snabb intravenös infusion av Velaglucerase Alfa (VPRIV)

27 oktober 2022 uppdaterad av: Ari Zimran, Shaare Zedek Medical Center

Långtidseffekter av snabb intravenös infusion av Velaglucerase Alfa (VPRIV) hos vuxna patienter med Gauchers sjukdom typ 1, tidigare på en stabil dos av VPRIV i minst 3 månader: en förlängning av den utredarinitierade studien

Bakgrund: För att tillåta våra nöjda patienter, som framgångsrikt har genomfört 24 månaders snabb intravenös infusion av Velaglucerase alfa (VPRIV), att fortsätta med 10 minuters IV-behandling, måste ramverket för kliniska prövningar utökas; och denna förlängning är viktig för bedömningen av långsiktig nytta (upp till 5 år) av denna administreringsregim av Velagluceras alfa.

Föreslagen prövning: Ytterligare 36 månaders uppföljning av hemterapi av säkerhet och effekt av snabb intravenös infusion av Velaglucerase alfa (VPRIV) hos vuxna patienter med Gauchers sjukdom typ 1.

Patienter måste ha slutfört de föregående 4 delarna/24 månaderna av protokollet innan de registreras i denna förlängningsfas ("Del 5") och ha lämnat ett nytt samtycke innan de går in i DEL 5 av studien.

Patienter får inte ha upplevt kliniskt signifikanta biverkningar, inklusive allergiska reaktioner, i någon av de tidigare studiedelarna av detta protokoll för att vara berättigade att delta och ha bibehållit stabilitet i de viktigaste sjukdomsdragen.

Alla infusioner på 10' kommer att ges i samband med hemterapi. "Kliniskt signifikanta" biverkningar kommer att bestämmas av PI med hjälp av standardbeskrivning av biverkningar som tidigare beskrivits i fas 3, och om nödvändigt kommer att stödja patientens utträde från studien.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Var sjätte månad kommer patienter att behöva komma för rutinkontroller på SZMC, där följande tester kommer att utföras:

  • Fullständigt blodvärde (CBC)
  • Rutinmässig serumbiokemi inklusive leverfunktionstester (LFT)
  • Plasmabiomarkör lyso Gb-1
  • Höjd & vikt & beräkning av BMI
  • Fysisk undersökning och medicinsk historia framkallad inklusive samtidig medicinering
  • Ultraljud för mjälte och levervolymer

Dessutom kommer följande tester att utföras vid 12, 24 och 36 månader:

  • Ekokardiografi
  • Elektrokardiogram (EKG)
  • Urinprov
  • HRQoL frågeformulär (TBD)

Vid varje hembesök kommer följande bedömningar att göras av studiesköterskan:

Frågor om biverkningar och förändringar i kliniskt relevanta Gaucher-parametrar som beskrivs av patienten (t.ex. skelettsmärta), interaktuella sjukdomar, etc.

Patienterna kommer att behöva slutföra studiens slutbesök, inklusive den sista infusionen kl. 10', vid SZMC. Detta sista besök kommer förutom de vanliga säkerhets- och effektivitetsbedömningarna och rutintesterna (som nämns ovan) även att innehålla DEXA och anti-läkemedelsantikroppar.

Dessutom skulle vi utföra en 4:e PK-mätning i slutet av förlängningsperioden.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

15

Fas

  • Fas 4

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

6 år till 75 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Åldern 18-75 år, icke-splenektomiserad Enzymatisk diagnos och molekylär analys som tyder på Gauchers sjukdom typ 1. Får VPRIV i minst 6 infusioner (3 månader) före baslinjen vid en konstant dos och frekvens och utan kliniskt signifikanta biverkningar inklusive allergiska reaktioner

Exklusions kriterier:

  • Erfarenhet av en kliniskt signifikant biverkning till VPRIV när som helst i det förflutna. Förekomst av en kliniskt signifikant samsjuklighet

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Snabb infusion av Vpriv
: Infusioner vid baslinjen och under stegvisa ökningar av hastigheten och slutet av studien kommer att utföras i Shaare Zedek Medical Center (SZMC) av studiesköterskan som kommer att övervaka vitala tecken (se nedan) för totalt 8 besök på SZMC . Hemterapi kommer att godkännas om patienten så önskar för 5 infusioner i fas 1 och för de första 5 infusionerna i fas 3. Alla rutinmässiga hematologiska och biokemiska tester kommer att utföras i SZMC:s kliniska labb. Abdominal kvantitativ MR-undersökning (MRT) för mjälte och levervolymer kommer att utföras på SZMC
Läkemedel: VPRIV
Säkerhet, farmakokinetik och effekt av snabb intravenös infusion av velaglukeras alfa (VPRIV) hos vuxna patienter med Gauchers sjukdom typ 1
Andra namn:
  • Velaglucerase Alfa

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förekomst av förändring från baslinjen i blodtryck för snabb infusion-1
Tidsram: 9 månader
mätt med blodtryck före och efter infusion
9 månader
Förekomst av förändring från baslinjen i hjärtfrekvens för snabb infusion-1
Tidsram: 9 månader
mätt med hjärtfrekvens före och efter infusion
9 månader
Förekomst av förändring från baslinjen i temperatur för snabb infusion-1
Tidsram: 9 månader
mätt med temperatur före och efter infusion
9 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Icke försämring av Gaucher-manifestationer - stabilitet i trombocytantal
Tidsram: 9 månader
Sekundära effektmått är icke-försämring (definierad som stabilitet) i trombocytantalet
9 månader
Icke försämring av Gaucher-manifestationer - stabilitet i hemaglobinantal
Tidsram: 9 månader
Sekundära effektmått är icke-försämring (definierad som stabilitet) i hemaglobintalet
9 månader
Icke försämring av Gauchers manifestationer - mätt med levervolym
Tidsram: 9 månader
Sekundära effektmått är icke-försämring (definierad som stabilitet) i organvolymer av levervolym (som tidigare definierats i den kliniska prövningen TKT034)
9 månader
Icke försämring av Gauchers manifestationer - mätt med mjältvolymer
Tidsram: 9 månader
Sekundära effektmått är icke-försämring (definierad som stabilitet) i organvolymer av mjältvolym (som tidigare definierats i den kliniska prövningen TKT034)
9 månader
Icke försämring av Gaucher-manifestationer - mätt med brist på förhöjd biomarkör - Lyso-GB1
Tidsram: 9 månader
Sekundära effektmått är icke-försämring (definierad som stabilitet) genom avsaknad av ihållande ökningar av biomarkörerna.
9 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Shaare Zedek Medical Center

Samarbetspartners

Shire

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

10 januari 2016

Primärt slutförande (Faktisk)

20 januari 2017

Avslutad studie (Faktisk)

1 januari 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

10 augusti 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

7 oktober 2019

Första postat (Faktisk)

9 oktober 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

28 oktober 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

27 oktober 2022

Senast verifierad

1 oktober 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 0075-15-SZMC

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Gauchers sjukdom, typ 1

Kliniska prövningar på VPRIV

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Burundi

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera