Langtidsvirkning af hurtig intravenøs infusion af Velaglucerase Alfa (VPRIV)
Langsigtet virkning af hurtig intravenøs infusion af Velaglucerase Alfa (VPRIV) hos voksne patienter med Gauchers sygdom type 1, tidligere på en stabil dosis af VPRIV i mindst 3 måneder: en forlængelse af det investigator-initierede studie
Baggrund: For at give vores tilfredse patienter, som med succes har gennemført 24 måneders hurtig intravenøs infusion af Velaglucerase alfa (VPRIV), kan fortsætte med 10 minutters IV-behandling, skal rammen for kliniske forsøg udvides; og denne forlængelse er vigtig for vurderingen af langsigtede fordele (op til 5 år) af dette regime for administration af Velaglucerase alfa.
Foreslået forsøg: Yderligere 36 måneders hjemmeterapiopfølgning af sikkerhed og effekt af hurtig intravenøs infusion af Velaglucerase alfa (VPRIV) hos voksne patienter med type 1 Gauchers sygdom.
Patienter skal have gennemført de foregående 4 dele/24 måneder af protokollen, før de tilmeldes denne forlængelsesfase ("Del 5") og have givet et nyt samtykke, før de går ind i DEL 5 af undersøgelsen.
Patienter må ikke have oplevet klinisk signifikante AE'er, herunder allergiske reaktioner, i nogen af de tidligere undersøgelsesdele af denne protokol for at være berettiget til at deltage, og de må have opretholdt stabilitet i de vigtigste sygdomstræk.
Alle infusioner på 10' vil blive givet i forbindelse med hjemmeterapi. "Klinisk signifikante" AE'er vil blive bestemt af PI ved hjælp af standardbeskrivelse af AE'er som tidligere beskrevet i fase 3, og vil om nødvendigt understøtte patientens tilbagetrækning fra undersøgelsen.
Studieoversigt
Detaljeret beskrivelse
Hver 6. måned vil patienter blive bedt om at komme til rutinemæssig kontrol på SZMC, hvor følgende tests vil blive udført:
- Komplet blodtælling (CBC)
- Rutinemæssig serumbiokemi inklusive leverfunktionstests (LFT'er)
- Plasma biomarkør lyso Gb-1
- Højde & vægt & beregning af BMI
- Fysisk undersøgelse og sygehistorie fremkaldt, herunder samtidig medicin
- Ultralyd for milt- og levervolumener
Derudover vil følgende tests blive udført efter 12, 24 og 36 måneder:
- Ekkokardiografi
- Elektrokardiogram (EKG)
- Urinalyse
- HRQoL spørgeskema (TBD)
Ved hvert hjemmebesøg udføres følgende vurderinger af undersøgelsessygeplejersken:
Spørgsmål vedrørende AE'er og ændringer i klinisk relevante Gaucher-parametre som beskrevet af patienten (f.eks. knoglesmerter), interaktuelle sygdomme osv.
Patienterne vil blive bedt om at fuldføre afslutningsbesøget, inklusive den sidste infusion kl. 10', på SZMC. Dette sidste besøg vil ud over de sædvanlige sikkerheds- og effektivitetsvurderinger og rutinetests (nævnt ovenfor) også omfatte DEXA og anti-lægemiddelantistoffer.
Derudover ville vi udføre en 4. PK-måling i slutningen af forlængelsesperioden.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Fase
- Fase 4
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- I alderen 18-75 år, ikke-splenektomiseret Enzymatisk diagnose og molekylær analyse, der indikerer Gauchers sygdom type 1 Modtagelse af VPRIV i mindst 6 infusioner (3 måneder) før baseline i en konstant dosis og hyppighed og uden klinisk signifikante AE'er inklusive allergiske reaktioner
Ekskluderingskriterier:
- Erfaring med en klinisk signifikant AE til VPRIV på et hvilket som helst tidspunkt i fortiden Eksistens af en klinisk signifikant co-morbiditet
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Hurtig infusion af Vpriv
: Infusioner ved baseline og under trinvise stigninger i hastigheden og slutningen af undersøgelsen vil blive udført i Shaare Zedek Medical Center (SZMC) af undersøgelsessygeplejersken, som vil overvåge vitale tegn (se nedenfor) for i alt 8 besøg på SZMC .
Hjemmebehandling vil blive godkendt, hvis patienten ønsker det, til 5 infusioner i fase 1 og til de første 5 infusioner i fase 3.
Alle rutinemæssige hæmatologiske og biokemiske tests vil blive udført i SZMC's kliniske laboratorier.
Abdominal kvantitativ MR-billeddannelse (MRI) for milt- og levervolumener vil blive udført på SZMC
|
Sikkerhed, farmakokinetik og effekt af hurtig intravenøs infusion af velaglucerase alfa (VPRIV) hos voksne patienter med type 1 Gauchers sygdom
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Hyppighed af ændring fra baseline i blodtryk til hurtig infusion-1
Tidsramme: 9 måneder
|
målt ved blodtryk før og efter infusion
|
9 måneder
|
|
Forekomst af ændring fra baseline i hjertefrekvens for hurtig infusion-1
Tidsramme: 9 måneder
|
målt ved hjertefrekvens før og efter infusion
|
9 måneder
|
|
Forekomst af ændring fra baseline i temperatur til hurtig infusion-1
Tidsramme: 9 måneder
|
målt ved temperatur før og efter infusion
|
9 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ikke forringelse af Gaucher-manifestationer - stabilitet i blodpladetal
Tidsramme: 9 måneder
|
Sekundære effektmål er ikke-forringelse (defineret som stabilitet) i trombocyttallet
|
9 måneder
|
|
Ikke forringelse af Gaucher-manifestationer - stabilitet i hæmaglobintal
Tidsramme: 9 måneder
|
Sekundære effektmål er ikke-forringelse (defineret som stabilitet) i hæmaglobintallet
|
9 måneder
|
|
Ikke-forringelse af Gaucher-manifestationer - målt ved levervolumen
Tidsramme: 9 måneder
|
Sekundære effektmål er ikke-forringelse (defineret som stabilitet) i organvolumener af levervolumen (som tidligere defineret i det kliniske TKT034-studie)
|
9 måneder
|
|
Ikke-forringelse af Gaucher-manifestationer - målt ved miltvolumener
Tidsramme: 9 måneder
|
Sekundære effektmål er ikke-forringelse (defineret som stabilitet) i organvolumener af miltvolumen (som tidligere defineret i TKT034 kliniske forsøg)
|
9 måneder
|
|
Ikke forringelse af Gaucher-manifestationer - målt ved mangel på forhøjet biomarkør - Lyso-GB1
Tidsramme: 9 måneder
|
Sekundære effektmål er ikke-forringelse (defineret som stabilitet) på grund af mangel på vedvarende stigninger i biomarkørerne.
|
9 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Samarbejdspartnere
Publikationer og nyttige links
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Metaboliske sygdomme
- Hjernesygdomme
- Sygdomme i centralnervesystemet
- Sygdomme i nervesystemet
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Metabolisme, medfødte fejl
- Lysosomale opbevaringssygdomme
- Lipidmetabolismeforstyrrelser
- Hjernesygdomme, metaboliske
- Hjernesygdomme, metaboliske, medfødte
- Sphingolipidoser
- Lysosomale opbevaringssygdomme, nervesystemet
- Lipidoser
- Lipidmetabolisme, medfødte fejl
- Gauchers sygdom
Andre undersøgelses-id-numre
- 0075-15-SZMC
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .