Velaglucerase Alfa(VPRIV)의 신속한 정맥 주사의 장기적 영향
이전에 최소 3개월 동안 안정적인 용량의 VPRIV를 투여받은 제1형 고셔병 성인 환자에서 Velaglucerase Alfa(VPRIV)의 신속한 정맥 내 주입의 장기적인 영향: 연구자 개시 연구의 연장
배경: Velaglucerase alfa(VPRIV)의 24개월 급속 정맥 주입을 성공적으로 완료한 만족스러운 환자가 10분 IV 요법을 계속할 수 있도록 하려면 임상 시험 프레임워크를 확장해야 합니다. 그리고 이 연장은 Velaglucerase alfa 투여 요법의 장기 이익(최대 5년)을 평가하는 데 중요합니다.
제안된 시험: 1형 고셔병 성인 환자에서 Velaglucerase alfa(VPRIV)의 빠른 정맥 내 주입의 안전성과 효능에 대한 추가 36개월 가정 요법 추적 조사.
환자는 이 연장 단계("파트 5")에 등록하기 전에 프로토콜의 이전 4개 파트/24개월을 완료하고 연구의 파트 5에 들어가기 전에 새로운 동의를 제공해야 합니다.
환자는 참여할 자격이 있고 주요 질병 특징에서 안정성을 유지하기 위해 이 프로토콜의 이전 연구 부분에서 알레르기 반응을 포함하여 임상적으로 유의한 AE를 경험하지 않아야 합니다.
10'의 모든 주입은 가정 요법의 맥락에서 제공됩니다. "임상적으로 유의미한" AE는 이전에 3상에서 설명한 바와 같이 AE의 표준 설명을 사용하여 PI에 의해 결정될 것이며, 필요한 경우 연구에서 환자의 철회를 지원할 것입니다.
연구 개요
상세 설명
6개월마다 환자는 SZMC에서 정기 검진을 받아야 하며, 여기서 다음 검사가 수행됩니다.
- 전체 혈구수(CBC)
- 간 기능 검사(LFT)를 포함한 일상적인 혈청 생화학
- 혈장 바이오마커 리소 Gb-1
- 신장 및 체중 및 BMI 계산
- 병용 약물을 포함하여 도출된 신체 검사 및 병력
- 비장 및 간 부피에 대한 초음파
또한 12, 24, 36개월에 다음 검사를 실시합니다.
- 심초음파
- 심전도(ECG)
- 소변검사
- HRQoL 설문지(TBD)
가정을 방문할 때마다 연구 간호사가 다음 평가를 수행합니다.
환자가 설명한 바와 같이 AE 및 임상적으로 관련된 Gaucher 매개변수의 변화(예: 뼈 통증), 현재 질병 등에 관한 쿼리
환자는 SZMC에서 10'에서 최종 주입을 포함하여 연구 종료 방문을 완료해야 합니다. 이 최종 방문에는 일반적인 안전성 및 효능 평가 및 일상적인 테스트(위에서 언급한) 외에도 DEXA 및 항약물 항체가 포함됩니다.
또한 연장 기간 종료 시 4차 PK 측정을 실시합니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 4단계
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 18-75세, 비장 절제술을 받지 않은 제1형 고셔병을 나타내는 효소 진단 및 분자 분석 베이스라인 이전 최소 6회(3개월) 동안 일정한 용량과 빈도로 VPRIV를 받고 알레르기 반응을 포함한 임상적으로 유의한 AE 없이
제외 기준:
- 과거 어느 때라도 VPRIV에 대한 임상적으로 유의한 AE의 경험 임상적으로 유의한 동반이환의 존재
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: Vpriv의 신속한 주입
: 기준선 및 단계적 속도 증가 및 연구 종료 동안 주입은 Shaare Zedek Medical Center(SZMC)에서 총 8회 방문 동안 바이탈 사인(아래 참조)을 모니터링할 연구 간호사에 의해 SZMC에서 수행됩니다. .
환자가 1상에서 5회 주입을 원하고 3상에서 처음 5회 주입을 원하는 경우 가정 요법이 승인됩니다.
모든 일상적인 혈액학적 및 생화학적 검사는 SZMC 임상 실험실에서 수행됩니다.
비장 및 간 부피에 대한 복부 정량적 MR 영상(MRI)은 SZMC에서 수행됩니다.
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제1형 고셔병 성인 환자에 대한 벨라글루세라아제 알파(VPRIV)의 신속한 정맥내 주입의 안전성, 약동학 및 효능
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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빠른 주입을 위한 혈압 기준선에서 변화의 발생률-1
기간: 9개월
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주입 전후 혈압으로 측정
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9개월
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급속 주입-1에 대한 심박수의 기준선으로부터의 변화 발생률
기간: 9개월
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주입 전후 심박수로 측정
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9개월
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신속한 주입을 위한 온도 기준선에서 변화의 발생률-1
기간: 9개월
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주입 전후 온도로 측정
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9개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Gaucher 징후의 비저하 - 혈소판 수의 안정성
기간: 9개월
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효능 2차 종점은 혈소판 수의 비악화(안정성으로 정의됨)입니다.
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9개월
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Gaucher 증상의 비저하 - 헤마글로빈 수의 안정성
기간: 9개월
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효능 2차 종점은 헤마글로빈 수치의 비악화(안정성으로 정의됨)입니다.
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9개월
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Gaucher 징후의 악화 없음- 간 부피로 측정
기간: 9개월
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효능 2차 종점은 간 부피의 장기 부피(TKT034 임상 시험에서 이전에 정의된 바와 같이)의 비악화(안정성으로 정의됨)입니다.
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9개월
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비장 부피로 측정된 Gaucher 징후의 비악화
기간: 9개월
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효능 2차 종점은 비장 용적의 장기 용적(TKT034 임상 시험에서 이전에 정의된 바와 같이)의 비악화(안정성으로 정의됨)입니다.
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9개월
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Gaucher 징후의 비악화 - 상승된 바이오마커의 부족으로 측정됨 - Lyso-GB1
기간: 9개월
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효능 2차 종점은 바이오마커의 지속적인 증가 부족으로 인한 비악화(안정성으로 정의됨)입니다.
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9개월
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공동 작업자 및 조사자
협력자
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 0075-15-SZMC
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
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