Langtidsvirkning av rask intravenøs infusjon av Velaglucerase Alfa (VPRIV)
Langtidsvirkning av rask intravenøs infusjon av Velaglucerase Alfa (VPRIV) hos voksne pasienter med Gaucher-sykdom type 1, tidligere på en stabil dose av VPRIV i minst 3 måneder: en utvidelse av den etterforsker-initierte studien
Bakgrunn: For å la våre fornøyde pasienter, som har fullført 24 måneder med rask intravenøs infusjon av Velaglucerase alfa (VPRIV), fortsette med 10 minutters IV-behandling, må rammeverket for kliniske studier utvides; og denne utvidelsen er viktig for vurderingen av langsiktig nytte (opptil 5 år) av dette regimet for administrering av Velaglucerase alfa.
Foreslått studie: Ytterligere 36 måneders hjemmeterapioppfølging av sikkerhet og effekt av rask intravenøs infusjon av Velaglucerase alfa (VPRIV) hos voksne pasienter med Gauchers sykdom type 1.
Pasienter må ha fullført de foregående 4 delene / 24 månedene av protokollen før de meldes inn i denne utvidelsesfasen ("Del 5") og ha gitt et nytt samtykke før de går inn i DEL 5 av studien.
Pasienter må ikke ha opplevd klinisk signifikante bivirkninger, inkludert allergiske reaksjoner, i noen av de tidligere studiedelene av denne protokollen for å være kvalifisert til å delta, og ha opprettholdt stabilitet i de viktigste sykdomstrekkene.
Alle infusjoner på 10' vil bli gitt i forbindelse med hjemmeterapi. "Klinisk signifikante" AE vil bli bestemt av PI ved å bruke standard beskrivelse av AE som tidligere beskrevet i fase 3, og vil om nødvendig støtte tilbaketrekning av pasienten fra studien.
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Hver 6. måned vil pasienter bli pålagt å komme til rutinemessige kontroller ved SZMC, hvor følgende tester vil bli utført:
- Fullstendig blodtelling (CBC)
- Rutinemessig serumbiokjemi inkludert leverfunksjonstester (LFT)
- Plasma biomarkør lyso Gb-1
- Høyde & vekt & beregning av BMI
- Fysisk undersøkelse og sykehistorie fremkalt inkludert samtidige medisiner
- Ultralyd for milt- og levervolumer
I tillegg vil følgende tester bli utført ved 12, 24 og 36 måneder:
- Ekkokardiografi
- Elektrokardiogram (EKG)
- Urinalyse
- HRQoL spørreskjema (TBD)
Ved hvert hjemmebesøk vil følgende vurderinger bli utført av studiesykepleieren:
Spørsmål angående AE og endringer i klinisk relevante Gaucher-parametre som beskrevet av pasienten (f.eks. beinsmerter), interaktuelle sykdommer, etc.
Pasienter vil bli bedt om å fullføre studiesluttbesøket, inkludert den siste infusjonen kl. 10', ved SZMC. Dette siste besøket vil i tillegg til de vanlige sikkerhets- og effektivitetsvurderingene og rutinetester (nevnt ovenfor) også omfatte DEXA og antistoffantistoffer.
I tillegg ville vi utføre en 4. PK-måling ved slutten av forlengelsesperioden.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 4
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- I alderen 18-75 år, ikke-splenektomisert Enzymatisk diagnose og molekylær analyse som indikerer Gauchers sykdom type 1 Mottak av VPRIV i minst 6 infusjoner (3 måneder) før baseline ved en konstant dose og frekvens og uten klinisk signifikante bivirkninger inkludert allergiske reaksjoner
Ekskluderingskriterier:
- Erfaring med en klinisk signifikant AE til VPRIV når som helst i fortiden Eksistens av en klinisk signifikant komorbiditet
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Rask infusjon av Vpriv
: Infusjoner ved baseline og under trinnvise hastighetsøkninger og slutten av studien vil bli utført i Shaare Zedek Medical Center (SZMC) av studiesykepleieren som vil overvåke vitale tegn (se nedenfor) for totalt 8 besøk ved SZMC .
Hjemmeterapi vil bli godkjent dersom pasienten ønsker det for 5 infusjoner i fase 1 og for de første 5 infusjonene i fase 3.
Alle rutinemessige hematologiske og biokjemiske tester vil bli utført i SZMCs kliniske laboratorier.
Abdominal kvantitativ MR-avbildning (MRI) for milt- og levervolumer vil bli utført ved SZMC
|
Sikkerhet, farmakokinetikk og effekt av rask intravenøs infusjon av velaglucerase alfa (VPRIV) hos voksne pasienter med Gauchers sykdom type 1
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst av endring fra baseline i blodtrykk for rask infusjon-1
Tidsramme: 9 måneder
|
målt ved blodtrykk før og etter infusjon
|
9 måneder
|
|
Forekomst av endring fra baseline i hjertefrekvens for rask infusjon-1
Tidsramme: 9 måneder
|
målt ved hjertefrekvens før og etter infusjon
|
9 måneder
|
|
Forekomst av endring fra baseline i temperatur for rask infusjon-1
Tidsramme: 9 måneder
|
målt ved temperatur før og etter infusjon
|
9 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ikke forverring av Gaucher-manifestasjoner - stabilitet i antall blodplater
Tidsramme: 9 måneder
|
Sekundære effektmål er ikke-forverring (definert som stabilitet) i antall blodplater
|
9 måneder
|
|
Ikke forverring i Gaucher-manifestasjoner - stabilitet i hemaglobintelling
Tidsramme: 9 måneder
|
Sekundære effektmål er ikke-forverring (definert som stabilitet) i hemaglobintallet
|
9 måneder
|
|
Ikke-forverring i Gaucher-manifestasjoner - målt ved levervolum
Tidsramme: 9 måneder
|
Sekundære effektmål er ikke-forverring (definert som stabilitet) i organvolumer av levervolum (som tidligere definert i TKT034-studien)
|
9 måneder
|
|
Ikke-forverring i Gaucher-manifestasjoner - målt ved miltvolumer
Tidsramme: 9 måneder
|
Sekundære effektmål er ikke-forverring (definert som stabilitet) i organvolumer av miltvolum (som tidligere definert i den kliniske TKT034-studien)
|
9 måneder
|
|
Ikke-forverring i Gaucher-manifestasjoner - målt ved mangel på forhøyet biomarkør - Lyso-GB1
Tidsramme: 9 måneder
|
Sekundære effektmål er ikke-forringelse (definert som stabilitet) ved mangel på vedvarende økninger i biomarkørene.
|
9 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Samarbeidspartnere
Publikasjoner og nyttige lenker
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Metabolske sykdommer
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Metabolisme, medfødte feil
- Lysosomale lagringssykdommer
- Lipidmetabolismeforstyrrelser
- Hjernesykdommer, metabolske
- Hjernesykdommer, metabolske, medfødte
- Sfingolipidoser
- Lysosomale lagringssykdommer, nervesystemet
- Lipidoser
- Lipidmetabolisme, medfødte feil
- Gauchers sykdom
Andre studie-ID-numre
- 0075-15-SZMC
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
produkt produsert i og eksportert fra USA
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .