Dlouhodobý dopad rychlé intravenózní infuze Velaglucerázy Alfa (VPRIV)
Dlouhodobý dopad rychlé intravenózní infuze Velaglucerázy Alfa (VPRIV) u dospělých pacientů s Gaucherovou chorobou typu 1, dříve na stabilní dávce VPRIV po dobu nejméně 3 měsíců: prodloužení studie iniciované zkoušejícím
Pozadí: Aby mohli naši spokojení pacienti, kteří úspěšně dokončili 24 měsíců rychlé intravenózní infuze Velaglucerázy alfa (VPRIV), pokračovat v 10minutové IV terapii, je nutné rozšířit rámec klinické studie; a toto prodloužení je důležité pro posouzení dlouhodobého přínosu (až 5 let) tohoto režimu podávání velaglucerázy alfa.
Navrhovaná studie: Další 36měsíční sledování bezpečnosti a účinnosti rychlé intravenózní infuze velaglucerázy alfa (VPRIV) u dospělých pacientů s Gaucherovou chorobou typu 1.
Pacienti musí před zařazením do této prodloužené fáze ("část 5") dokončit předchozí 4 části / 24 měsíců protokolu a před vstupem do ČÁSTI 5 studie poskytnout nový souhlas.
Pacienti nesmějí mít klinicky významné AE, včetně alergických reakcí, v žádné z předchozích částí studie tohoto protokolu, aby byli způsobilí k účasti, a aby si zachovali stabilitu klíčových znaků onemocnění.
Všechny infuze 10' budou podávány v rámci domácí terapie. "Klinicky významné" AE budou určeny PI pomocí standardního popisu AE, jak bylo popsáno dříve ve fázi 3, a pokud je to nutné, podpoří stažení pacienta ze studie.
Přehled studie
Detailní popis
Každých 6 měsíců budou pacienti povinni docházet na rutinní kontroly do SZMC, kde budou provedena tato vyšetření:
- Kompletní krevní obraz (CBC)
- Rutinní biochemie séra včetně jaterních funkčních testů (LFT)
- Plazmatický biomarker lyso Gb-1
- Výška & váha & výpočet BMI
- Fyzikální vyšetření a zjištěná anamnéza včetně souběžných léků
- Ultrazvuk pro objemy sleziny a jater
Kromě toho budou ve 12, 24 a 36 měsících provedeny následující testy:
- Echokardiografie
- Elektrokardiogram (EKG)
- Analýza moči
- dotazník HRQoL (TBD)
Při každé domácí návštěvě provede studijní sestra následující hodnocení:
Dotazy týkající se nežádoucích účinků a změn klinicky relevantních Gaucherových parametrů, jak je popisuje pacient (např. bolest kostí), interkurentní onemocnění atd.
Pacienti budou muset dokončit návštěvu na konci studie, včetně závěrečné infuze v 10', v SZMC. Tato závěrečná návštěva bude zahrnovat kromě obvyklého hodnocení bezpečnosti a účinnosti a rutinních testů (uvedených výše) také DEXA a protilátky proti lékům.
Kromě toho bychom provedli 4. měření PK na konci období prodloužení.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 4
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Věk 18-75 let, nesplenektomizovaná Enzymatická diagnóza a molekulární analýza svědčící pro Gaucherovu chorobu typu 1 Příjem VPRIV po dobu nejméně 6 infuzí (3 měsíce) před výchozí hodnotou v konstantní dávce a frekvenci a bez klinicky významných nežádoucích účinků včetně alergických reakcí
Kritéria vyloučení:
- Zkušenost s klinicky významným AE vůči VPRIV kdykoli v minulosti Existence klinicky významné komorbidity
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Rychlá infuze Vpriv
: Infuze na začátku a během postupného zvyšování frekvence a na konci studie budou prováděny v Shaare Zedek Medical Center (SZMC) studijní sestrou, která bude monitorovat vitální funkce (viz níže) celkem 8 návštěv v SZMC .
Domácí terapie bude schválena, pokud si to pacient přeje 5 infuzí ve fázi 1 a prvních 5 infuzí ve fázi 3.
Všechna rutinní hematologická a biochemická vyšetření budou prováděna v klinických laboratořích SZMC.
V SZMC bude provedeno kvantitativní MR zobrazení břicha (MRI) pro objemy sleziny a jater.
|
Bezpečnost, farmakokinetika a účinnost rychlé intravenózní infuze velaglucerázy alfa (VPRIV) u dospělých pacientů s Gaucherovou chorobou typu 1
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Výskyt změny krevního tlaku od výchozí hodnoty pro rychlou infuzi-1
Časové okno: 9 měsíců
|
měřeno krevním tlakem před a po infuzi
|
9 měsíců
|
|
Výskyt změny srdeční frekvence od výchozí hodnoty pro rychlou infuzi-1
Časové okno: 9 měsíců
|
měřeno srdeční frekvencí před a po infuzi
|
9 měsíců
|
|
Výskyt změny teploty od výchozí hodnoty pro rychlou infuzi-1
Časové okno: 9 měsíců
|
měřeno teplotou před a po infuzi
|
9 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Nezhoršení Gaucherových projevů – stabilita počtu krevních destiček
Časové okno: 9 měsíců
|
Sekundárními cílovými body účinnosti je nezhoršení (definováno jako stabilita) počtu krevních destiček
|
9 měsíců
|
|
Nezhoršení Gaucherových projevů - stabilita počtu hemaglobinu
Časové okno: 9 měsíců
|
Sekundárními cílovými parametry účinnosti je nezhoršení (definováno jako stabilita) počtu hemaglobinu
|
9 měsíců
|
|
Nezhoršení Gaucherových projevů – měřeno objemem jater
Časové okno: 9 měsíců
|
Sekundárními cílovými parametry účinnosti je nezhoršení (definováno jako stabilita) objemů orgánů a objemu jater (jak bylo dříve definováno v klinické studii TKT034)
|
9 měsíců
|
|
Nezhoršení Gaucherových projevů – měřeno objemy sleziny
Časové okno: 9 měsíců
|
Sekundárními cílovými parametry účinnosti jsou nezhoršení (definováno jako stabilita) objemů orgánů nebo objemu sleziny (jak bylo dříve definováno v klinické studii TKT034)
|
9 měsíců
|
|
Nezhoršení Gaucherových projevů – měřeno nedostatkem zvýšeného biomarkeru – Lyso-GB1
Časové okno: 9 měsíců
|
Sekundárními cílovými body účinnosti je nezhoršení (definované jako stabilita) v důsledku nedostatku trvalého zvýšení biomarkerů.
|
9 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Spolupracovníci
Publikace a užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Metabolické choroby
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Genetické choroby, vrozené
- Metabolismus, vrozené chyby
- Lysozomální střádavá onemocnění
- Poruchy metabolismu lipidů
- Nemoci mozku, Metabolické
- Nemoci mozku, metabolické, vrozené
- Sfingolipidózy
- Lysozomální střádavá onemocnění, nervový systém
- Lipidózy
- Metabolismus lipidů, vrozené chyby
- Gaucherova nemoc
Další identifikační čísla studie
- 0075-15-SZMC
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .