Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Impacto a longo prazo da infusão intravenosa rápida de Velaglucerase Alfa (VPRIV)

27 de outubro de 2022 atualizado por: Ari Zimran, Shaare Zedek Medical Center

Impacto a longo prazo da infusão intravenosa rápida de Velaglucerase Alfa (VPRIV) em pacientes adultos com doença de Gaucher tipo 1, anteriormente em uma dose estável de VPRIV por pelo menos 3 meses: uma extensão do estudo iniciado pelo investigador

Antecedentes: Para permitir que nossos pacientes satisfeitos, que completaram com sucesso 24 meses de infusão intravenosa rápida de Velaglucerase alfa (VPRIV), continuem com a terapia IV de 10 minutos, a estrutura do estudo clínico deve ser estendida; e esta extensão é importante para a avaliação do benefício a longo prazo (até 5 anos) deste regime de administração de Velaglucerase alfa..

Ensaio sugerido: Um acompanhamento adicional de 36 meses em terapia domiciliar para segurança e eficácia da infusão intravenosa rápida de Velaglucerase alfa (VPRIV) em pacientes adultos com doença de Gaucher tipo 1.

Os pacientes devem ter concluído as 4 partes / 24 meses anteriores do protocolo antes de se inscreverem nesta fase de extensão ("Parte 5") e fornecer um novo consentimento antes de entrar na PARTE 5 do estudo.

Os pacientes não devem ter experimentado EAs clinicamente significativos, incluindo reações alérgicas, em nenhuma das partes do estudo anterior deste protocolo para serem elegíveis para participar e devem ter mantido a estabilidade nas principais características da doença.

Todas as infusões de 10' serão administradas no contexto de terapia domiciliar. Os EAs "clinicamente significativos" serão determinados pelo PI usando a descrição padrão de EAs conforme descrito anteriormente na fase 3 e, se necessário, apoiarão a retirada do paciente do estudo.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A cada 6 meses, os pacientes deverão comparecer para exames de rotina no SZMC, onde serão realizados os seguintes exames:

  • Hemograma Completo (CBC)
  • Bioquímica sérica de rotina, incluindo testes de função hepática (LFTs)
  • Biomarcador plasmático liso Gb-1
  • Altura e peso e cálculo do IMC
  • Exame físico e histórico médico, incluindo medicações concomitantes
  • Ultrassom para volumes de baço e fígado

Além disso, os seguintes testes serão realizados aos 12, 24 e 36 meses:

  • Ecocardiografia
  • Eletrocardiograma (ECG)
  • urinálise
  • Questionário de QVRS (TBD)

Em cada visita domiciliar, as seguintes avaliações serão realizadas pela enfermeira do estudo:

Consultas sobre EAs e alterações nos parâmetros de Gaucher clinicamente relevantes, conforme descrito pelo paciente (por exemplo, dor óssea), doenças intercorrentes, etc.

Os pacientes deverão concluir a visita de fim do estudo, incluindo a infusão final às 10', no SZMC. Esta visita final incluirá, além das avaliações usuais de segurança e eficácia e testes de rotina (mencionados acima), também DEXA e anticorpos antidrogas.

Além disso, realizaríamos uma 4ª medição PK no final do período de extensão.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

15

Estágio

  • Fase 4

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

6 anos a 75 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • De 18 a 75 anos, não esplenectomizado Diagnóstico enzimático e análise molecular indicativo de doença de Gaucher tipo 1 Recebendo VPRIV por pelo menos 6 infusões (3 meses) antes da linha de base em dose e frequência constantes e sem EAs clinicamente significativos, incluindo reações alérgicas

Critério de exclusão:

  • Experiência de um EA clinicamente significativo para VPRIV em qualquer momento no passado Existência de comorbidade clinicamente significativa

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Infusão rápida de Vpriv
: As infusões na linha de base e durante o aumento gradual da taxa e no final do estudo serão realizadas no Shaare Zedek Medical Center (SZMC) pela enfermeira do estudo que monitorará os sinais vitais (veja abaixo) para um total de 8 visitas no SZMC . A terapia domiciliar será aprovada se o paciente desejar para 5 infusões na Fase 1 e para as primeiras 5 infusões na Fase 3. Todos os testes hematológicos e bioquímicos de rotina serão realizados nos laboratórios clínicos da SZMC. A RM quantitativa abdominal (MRI) para os volumes do baço e do fígado será realizada no SZMC
Medicamento: VPRIV
Segurança, farmacocinética e eficácia da infusão intravenosa rápida de velaglucerase alfa (VPRIV) em pacientes adultos com doença de Gaucher tipo 1
Outros nomes:
  • Velaglucerase alfa

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência de alteração da linha de base na pressão arterial para infusão rápida-1
Prazo: 9 meses
medida pela pressão arterial pré e pós-infusão
9 meses
Incidência de alteração da linha de base na frequência cardíaca para infusão rápida-1
Prazo: 9 meses
medido pela frequência cardíaca antes e depois da infusão
9 meses
Incidência de alteração da linha de base na temperatura para infusão rápida-1
Prazo: 9 meses
medida pela temperatura pré e pós infusão
9 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Não deterioração nas manifestações de Gaucher - estabilidade nas contagens de plaquetas
Prazo: 9 meses
Os endpoints secundários de eficácia são a não deterioração (definida como estabilidade) na contagem de plaquetas
9 meses
Não deterioração nas manifestações de Gaucher - estabilidade na contagem de hemaglobina
Prazo: 9 meses
Os endpoints secundários de eficácia são a não deterioração (definida como estabilidade) na contagem de hemaglobina
9 meses
Não deterioração nas manifestações de Gaucher - medida pelo volume hepático
Prazo: 9 meses
Os endpoints secundários de eficácia são a não deterioração (definida como estabilidade) nos volumes dos órgãos do volume do fígado (conforme definido anteriormente no ensaio clínico TKT034)
9 meses
Não deterioração nas manifestações de Gaucher - medida pelos volumes do baço
Prazo: 9 meses
Os endpoints secundários de eficácia são a não deterioração (definida como estabilidade) nos volumes de órgãos do volume do baço (conforme definido anteriormente no ensaio clínico TKT034)
9 meses
Não deterioração nas manifestações de Gaucher - medida pela falta de biomarcador elevado - Lyso-GB1
Prazo: 9 meses
Os endpoints secundários de eficácia são a não deterioração (definida como estabilidade) pela falta de aumentos sustentados nos biomarcadores.
9 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Shaare Zedek Medical Center

Colaboradores

Shire

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

10 de janeiro de 2016

Conclusão Primária (Real)

20 de janeiro de 2017

Conclusão do estudo (Real)

1 de janeiro de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

10 de agosto de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

7 de outubro de 2019

Primeira postagem (Real)

9 de outubro de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

28 de outubro de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

27 de outubro de 2022

Última verificação

1 de outubro de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 0075-15-SZMC

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Doença de Gaucher, Tipo 1

Ensaios clínicos em VPRIV

Pesquisar ensaios semelhantes

Patrocinadores e Colaboradores

Condições médicas

Intervenções de drogas

CROs by country

CROs in Benin

Condições

Doenças Raras

Intervenções de drogas

Suplementos Alimentares

Patrocinador / Colaboradores

Localizações

3
Se inscrever