Velaglucerase Alfan (VPRIV) nopean laskimonsisäisen infuusion pitkäaikainen vaikutus
Velaglucerase Alfan (VPRIV) nopean laskimonsisäisen infuusion pitkäaikainen vaikutus aikuispotilailla, joilla on tyypin 1 Gaucherin tauti ja jotka ovat aiemmin saaneet vakaata VPRIV-annoksia vähintään 3 kuukauden ajan: tutkijan aloittaman tutkimuksen jatko
Taustaa: Jotta tyytyväiset potilaamme, jotka ovat onnistuneesti saaneet päätökseen 24 kuukauden nopean velagluseraasi alfan (VPRIV) suonensisäisen infuusion, voivat jatkaa 10 minuutin IV-hoitoa, kliinisten tutkimusten kehystä on laajennettava. ja tämä laajennus on tärkeä tämän velagluseraasi alfan annosteluohjelman pitkän aikavälin hyödyn (enintään 5 vuotta) arvioimiseksi.
Ehdotettu tutkimus: 36 kuukauden kotihoidon lisäseuranta velagluseraasi alfan (VPRIV) nopean suonensisäisen infuusion turvallisuuden ja tehon suhteen aikuispotilailla, joilla on tyypin 1 Gaucher'n tauti.
Potilaiden on täytynyt suorittaa tutkimussuunnitelman 4 edellistä osaa / 24 kuukautta ennen kuin he ilmoittautuvat tähän laajennusvaiheeseen ("Osa 5") ja heidän on annettava uusi suostumus ennen tutkimuksen OSAAN 5 pääsyä.
Potilaat eivät saa olla kokeneet kliinisesti merkittäviä haittavaikutuksia, mukaan lukien allergiset reaktiot, missään tämän protokollan aikaisemmissa tutkimusosissa, jotta he voivat osallistua, ja he ovat säilyttäneet vakauden keskeisissä taudin piirteissä.
Kaikki 10 tuuman infuusiot annetaan kotihoidon yhteydessä. PI määrittää "kliinisesti merkittävät" haittavaikutukset käyttämällä AE:n standardikuvausta, kuten on kuvattu aiemmin vaiheessa 3, ja se tukee tarvittaessa potilaan vetäytymistä tutkimuksesta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Kuuden kuukauden välein potilaiden tulee tulla SZMC:n rutiinitarkastuksiin, joissa suoritetaan seuraavat testit:
- Täydellinen verenkuva (CBC)
- Rutiininomaiset seerumin biokemiat, mukaan lukien maksan toimintakokeet (LFT)
- Plasman biomarkkeri lyso Gb-1
- Pituus ja paino sekä BMI:n laskeminen
- Fyysinen tutkimus ja sairaushistoria, mukaan lukien samanaikaiset lääkkeet
- Ultraääni pernan ja maksan tilavuudelle
Lisäksi seuraavat testit suoritetaan 12, 24 ja 36 kuukauden iässä:
- Ekokardiografia
- Elektrokardiogrammi (EKG)
- Virtsan analyysi
- HRQoL-kyselylomake (TBD)
Jokaisella kotikäynnillä tutkimussairaanhoitaja suorittaa seuraavat arvioinnit:
Kyselyt haittavaikutuksista ja potilaan kuvaamista kliinisesti merkityksellisistä Gaucher-parametreista (esim. luukivuista), toistuvista sairauksista jne.
Potilaiden tulee suorittaa tutkimuksen loppukäynti, mukaan lukien viimeinen infuusio klo 10. SZMC:ssä. Tämä viimeinen käynti sisältää tavanomaisten turvallisuus- ja tehoarviointien ja rutiinitestien lisäksi (mainittu yllä) myös DEXA:n ja lääkkeiden vastaiset vasta-aineet.
Lisäksi suoritamme neljännen PK-mittauksen jatkoajan lopussa.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 4
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 18–75-vuotiaat, pernaton poisto Entsymaattinen diagnoosi ja molekyylianalyysi, joka viittaa tyypin 1 Gaucher'n tautiin. VPRIV-infuusio vähintään 6 infuusiona (3 kuukautta) ennen lähtötilannetta vakioannoksella ja -tiheydellä ja ilman kliinisesti merkittäviä haittavaikutuksia, mukaan lukien allergiset reaktiot
Poissulkemiskriteerit:
- Kokemus kliinisesti merkittävästä AE:stä VPRIV:lle milloin tahansa aiemmin Kliinisesti merkittävän rinnakkaissairauden olemassaolo
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Vprivin nopea infuusio
: Infuusiot lähtötilanteessa ja vaiheittaisten nopeuden lisäysten aikana ja tutkimuksen lopussa suorittaa Shaare Zedek Medical Centerissä (SZMC) tutkimushoitaja, joka tarkkailee elintoimintoja (katso alla) yhteensä 8 käyntiä SZMC:ssä. .
Kotihoito hyväksytään, jos potilas haluaa 5 infuusiota vaiheessa 1 ja 5 ensimmäistä infuusiota vaiheessa 3.
Kaikki rutiininomaiset hematologiset ja biokemialliset testit suoritetaan SZMC:n kliinisissä laboratorioissa.
Vatsan kvantitatiivinen MR-kuvaus (MRI) pernan ja maksan tilavuudelle tehdään SZMC:ssä
|
Velagluseraasi alfan (VPRIV) nopean laskimonsisäisen infuusion turvallisuus, farmakokinetiikka ja teho aikuispotilailla, joilla on tyypin 1 Gaucher'n tauti
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Verenpaineen muutoksen ilmaantuvuus lähtötasosta nopean infuusion yhteydessä-1
Aikaikkuna: 9 kuukautta
|
mitataan verenpaineella ennen infuusiota ja sen jälkeen
|
9 kuukautta
|
|
Sykkeen muutoksen ilmaantuvuus lähtötasosta nopean infuusion yhteydessä-1
Aikaikkuna: 9 kuukautta
|
mitattuna sykkeellä ennen infuusiota ja sen jälkeen
|
9 kuukautta
|
|
Lämpötilan muutoksen ilmaantuvuus perustasosta nopean infuusion yhteydessä-1
Aikaikkuna: 9 kuukautta
|
mitattuna lämpötilalla ennen infuusiota ja sen jälkeen
|
9 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Gaucherin ilmentymien huononemattomuus - verihiutaleiden määrän vakaus
Aikaikkuna: 9 kuukautta
|
Tehon toissijaiset päätetapahtumat ovat verihiutaleiden määrän heikkenemättömyys (määritelty stabiilisuudeksi).
|
9 kuukautta
|
|
Gaucherin ilmentymien huononemattomuus - hemaglobiinimäärän vakaus
Aikaikkuna: 9 kuukautta
|
Tehon toissijaiset päätetapahtumat ovat hemaglobiinimäärän huononemattomuus (määritelty stabiilisuudeksi)
|
9 kuukautta
|
|
Gaucherin oireiden huononemattomuus – mitattuna maksan tilavuudella
Aikaikkuna: 9 kuukautta
|
Tehon toissijaiset päätetapahtumat ovat maksatilavuuden elinten tilavuuksien heikkenemättömyys (määritelty stabiilisuudeksi) (kuten aiemmin määriteltiin kliinisessä TKT034-tutkimuksessa)
|
9 kuukautta
|
|
Gaucherin oireiden huononemattomuus - mitattuna pernan tilavuudella
Aikaikkuna: 9 kuukautta
|
Tehon toissijaiset päätetapahtumat ovat pernan tilavuuden heikkenemättömyys (määritelty stabiilisuudeksi) (kuten aiemmin määriteltiin kliinisessä TKT034-tutkimuksessa)
|
9 kuukautta
|
|
Gaucherin ilmentymien huononemattomuus - mitattuna kohonneen biomarkkerin puutteella - Lyso-GB1
Aikaikkuna: 9 kuukautta
|
Tehon toissijaiset päätetapahtumat ovat huononemattomuus (määritelty stabiilisuudeksi), koska biomarkkereissa ei ole jatkuvaa nousua.
|
9 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Metaboliset sairaudet
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Lysosomaaliset varastointitaudit
- Lipidiaineenvaihduntahäiriöt
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Sfingolipidoosit
- Lysosomaaliset varastoinnin sairaudet, hermosto
- Lipidoosit
- Lipidiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Gaucherin tauti
Muut tutkimustunnusnumerot
- 0075-15-SZMC
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .