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Impatto a lungo termine dell'infusione endovenosa rapida di Velaglucerase alfa (VPRIV)

27 ottobre 2022 aggiornato da: Ari Zimran, Shaare Zedek Medical Center

Impatto a lungo termine dell'infusione endovenosa rapida di Velaglucerase alfa (VPRIV) in pazienti adulti con malattia di Gaucher di tipo 1, precedentemente trattati con una dose stabile di VPRIV per almeno 3 mesi: un'estensione dello studio avviato dallo sperimentatore

Contesto: per consentire ai nostri pazienti soddisfatti, che hanno completato con successo 24 mesi di infusione endovenosa rapida di Velaglucerase alfa (VPRIV), di continuare con la terapia endovenosa di 10 minuti, il quadro della sperimentazione clinica deve essere esteso; e questa estensione è importante per la valutazione del beneficio a lungo termine (fino a 5 anni) di questo regime di somministrazione di Velaglucerase alfa..

Studio suggerito: un ulteriore follow-up di 36 mesi di terapia domiciliare sulla sicurezza e l'efficacia dell'infusione endovenosa rapida di Velaglucerasi alfa (VPRIV) in pazienti adulti con malattia di Gaucher di tipo 1.

I pazienti devono aver completato le precedenti 4 parti/24 mesi del protocollo prima di iscriversi a questa fase di estensione ("Parte 5") e aver fornito un nuovo consenso prima di entrare nella PARTE 5 dello studio.

I pazienti non devono aver manifestato eventi avversi clinicamente significativi, comprese le reazioni allergiche, in nessuna delle parti di studio precedenti di questo protocollo per poter partecipare e aver mantenuto la stabilità nelle caratteristiche chiave della malattia.

Tutte le infusioni di 10' saranno somministrate nell'ambito della terapia domiciliare. Gli eventi avversi "clinicamente significativi" saranno determinati dal PI utilizzando la descrizione standard degli eventi avversi come precedentemente descritto nella fase 3 e, se necessario, sosterranno il ritiro del paziente dallo studio.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Ogni 6 mesi, i pazienti dovranno venire per i controlli di routine presso SZMC, dove verranno eseguiti i seguenti test:

  • Emocromo completo (CBC)
  • Biochimica sierica di routine, compresi i test di funzionalità epatica (LFT)
  • Biomarcatore plasmatico liso Gb-1
  • Altezza e peso e calcolo del BMI
  • Esame fisico e anamnesi raccolti, compresi i farmaci concomitanti
  • Ecografia per volumi di milza e fegato

Inoltre, a 12, 24 e 36 mesi verranno eseguiti i seguenti test:

  • Ecocardiografia
  • Elettrocardiogramma (ECG)
  • Analisi delle urine
  • Questionario HRQoL (TBD)

Ad ogni visita domiciliare, l'infermiere dello studio effettuerà le seguenti valutazioni:

Richieste riguardanti eventi avversi e cambiamenti nei parametri di Gaucher clinicamente rilevanti come descritti dal paziente (ad es. dolore osseo), malattie intercorrenti, ecc.

Ai pazienti sarà richiesto di completare la visita di fine studio, inclusa l'infusione finale a 10', presso SZMC. Questa visita finale includerà oltre alle consuete valutazioni di sicurezza ed efficacia e ai test di routine (menzionati sopra), anche DEXA e anticorpi anti-farmaco.

Inoltre, eseguiremmo una quarta misurazione PK alla fine del periodo di estensione.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

15

Fase

  • Fase 4

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 6 anni a 75 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età compresa tra 18 e 75 anni, non splenectomizzata Diagnosi enzimatica e analisi molecolare indicative della malattia di Gaucher di tipo 1 Ricezione di VPRIV per almeno 6 infusioni (3 mesi) prima del basale a dose e frequenza costanti e senza eventi avversi clinicamente significativi, comprese le reazioni allergiche

Criteri di esclusione:

  • Esperienza di un evento avverso clinicamente significativo per VPRIV in qualsiasi momento nel passato Esistenza di una comorbilità clinicamente significativa

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Infusione rapida di Vpriv
: Le infusioni al basale e durante gli aumenti graduali della frequenza e alla fine dello studio saranno eseguite presso lo Shaare Zedek Medical Center (SZMC) dall'infermiere dello studio che monitorerà i segni vitali (vedi sotto) per un totale di 8 visite presso SZMC . La terapia domiciliare sarà approvata se il paziente lo desidera per 5 infusioni nella Fase 1 e per le prime 5 infusioni nella Fase 3. Tutti i test ematologici e biochimici di routine saranno eseguiti nei laboratori clinici SZMC. L'imaging RM quantitativo addominale (MRI) per i volumi di milza e fegato sarà eseguito presso SZMC
Droga: VPRIV
Sicurezza, farmacocinetica ed efficacia dell'infusione endovenosa rapida di velaglucerasi alfa (VPRIV) in pazienti adulti con malattia di Gaucher di tipo 1
Altri nomi:
  • Velaglucerasi alfa

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza del cambiamento rispetto al basale della pressione arteriosa per infusione rapida-1
Lasso di tempo: 9 mesi
misurata dalla pressione arteriosa prima e dopo l'infusione
9 mesi
Incidenza della variazione rispetto al basale della frequenza cardiaca per infusione rapida-1
Lasso di tempo: 9 mesi
misurata dalla frequenza cardiaca prima e dopo l'infusione
9 mesi
Incidenza del cambiamento rispetto al basale della temperatura per infusione rapida-1
Lasso di tempo: 9 mesi
misurata dalla temperatura pre e post infusione
9 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Non deterioramento delle manifestazioni di Gaucher - stabilità della conta piastrinica
Lasso di tempo: 9 mesi
Gli endpoint secondari di efficacia sono il non deterioramento (definito come stabilità) nella conta piastrinica
9 mesi
Non deterioramento delle manifestazioni di Gaucher - stabilità della conta dell'emoglobina
Lasso di tempo: 9 mesi
Gli endpoint secondari di efficacia sono il non deterioramento (definito come stabilità) nella conta dell'emoglobina
9 mesi
Non deterioramento delle manifestazioni di Gaucher - misurato dal volume del fegato
Lasso di tempo: 9 mesi
Gli endpoint secondari di efficacia sono il non deterioramento (definito come stabilità) nei volumi degli organi del volume epatico (come precedentemente definito nello studio clinico TKT034)
9 mesi
Non deterioramento delle manifestazioni di Gaucher - misurato dai volumi della milza
Lasso di tempo: 9 mesi
Gli endpoint secondari di efficacia sono il non deterioramento (definito come stabilità) nei volumi degli organi del volume della milza (come precedentemente definito nello studio clinico TKT034)
9 mesi
Non deterioramento delle manifestazioni di Gaucher - misurato dalla mancanza di un biomarcatore elevato - Lyso-GB1
Lasso di tempo: 9 mesi
Gli endpoint secondari di efficacia sono il non deterioramento (definito come stabilità) dovuto alla mancanza di aumenti sostenuti dei biomarcatori.
9 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Shaare Zedek Medical Center

Collaboratori

Shire

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

10 gennaio 2016

Completamento primario (Effettivo)

20 gennaio 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

1 gennaio 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 agosto 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 ottobre 2019

Primo Inserito (Effettivo)

9 ottobre 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

28 ottobre 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

27 ottobre 2022

Ultimo verificato

1 ottobre 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 0075-15-SZMC

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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