Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Langzeitwirkung einer schnellen intravenösen Infusion von Velaglucerase Alfa (VPRIV)

27. Oktober 2022 aktualisiert von: Ari Zimran, Shaare Zedek Medical Center

Langzeitwirkung einer schnellen intravenösen Infusion von Velaglucerase Alfa (VPRIV) bei erwachsenen Patienten mit Typ-1-Gaucher-Krankheit, die zuvor mindestens 3 Monate lang eine stabile Dosis von VPRIV erhalten hatten: eine Verlängerung der vom Prüfarzt initiierten Studie

Hintergrund: Damit unsere zufriedenen Patienten, die 24 Monate lang erfolgreich eine intravenöse Schnellinfusion von Velaglucerase alfa (VPRIV) absolviert haben, die 10-minütige IV-Therapie fortsetzen können, muss der klinische Studienrahmen erweitert werden; und diese Verlängerung ist wichtig für die Bewertung des langfristigen Nutzens (bis zu 5 Jahre) dieses Verabreichungsschemas von Velaglucerase alfa.

Vorgeschlagene Studie: Eine zusätzliche 36-monatige Nachbeobachtung der Sicherheit und Wirksamkeit einer schnellen intravenösen Infusion von Velaglucerase alfa (VPRIV) bei erwachsenen Patienten mit Typ-1-Gaucher-Krankheit zu Hause.

Die Patienten müssen die vorherigen 4 Teile / 24 Monate des Protokolls abgeschlossen haben, bevor sie sich in diese Verlängerungsphase ("Teil 5") einschreiben, und vor dem Eintritt in TEIL 5 der Studie eine neue Einwilligung erteilt haben.

Patienten dürfen in keinem der vorherigen Studienteile dieses Protokolls klinisch signifikante UE, einschließlich allergischer Reaktionen, erfahren haben, um zur Teilnahme berechtigt zu sein, und die Stabilität der wichtigsten Krankheitsmerkmale beibehalten haben.

Alle Infusionen von 10' werden im Rahmen der Heimtherapie verabreicht. „Klinisch signifikante“ UE werden vom PI anhand der Standardbeschreibung von UE bestimmt, wie zuvor in Phase 3 beschrieben, und unterstützen bei Bedarf den Rückzug des Patienten aus der Studie.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Alle 6 Monate müssen die Patienten zu Routineuntersuchungen ins SZMC kommen, wo die folgenden Tests durchgeführt werden:

  • Vollständiges Blutbild (CBC)
  • Routinemäßige Serumbiochemie einschließlich Leberfunktionstests (LFTs)
  • Plasma-Biomarker Lyso Gb-1
  • Größe & Gewicht & Berechnung des BMI
  • Körperliche Untersuchung und Anamneseerhebung einschließlich Begleitmedikation
  • Ultraschall für Milz- und Lebervolumen

Zusätzlich werden die folgenden Tests nach 12, 24 und 36 Monaten durchgeführt:

  • Echokardiographie
  • Elektrokardiogramm (EKG)
  • Urinanalyse
  • HRQoL-Fragebogen (TBD)

Bei jedem Hausbesuch werden die folgenden Beurteilungen von der Study Nurse durchgeführt:

Rückfragen zu UE und Veränderungen klinisch relevanter Gaucher-Parameter nach Patientenbeschreibung (z. B. Knochenschmerzen), interkurrente Erkrankungen etc.

Die Patienten müssen den Besuch am Ende der Studie, einschließlich der letzten Infusion um 10 Minuten, im SZMC absolvieren. Dieser letzte Besuch umfasst zusätzlich zu den üblichen Sicherheits- und Wirksamkeitsbewertungen und Routinetests (oben erwähnt) auch DEXA und Anti-Drogen-Antikörper.

Zusätzlich würden wir am Ende des Verlängerungszeitraums eine 4. PK-Messung durchführen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

15

Phase

  • Phase 4

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Jahre bis 75 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter 18-75 Jahre, nicht splenektomiert Enzymatische Diagnose und molekulare Analyse, die auf Typ-1-Gaucher-Krankheit hindeuten Erhalt von VPRIV für mindestens 6 Infusionen (3 Monate) vor Baseline in konstanter Dosis und Häufigkeit und ohne klinisch signifikante UE einschließlich allergischer Reaktionen

Ausschlusskriterien:

  • Erfahrung eines klinisch signifikanten AE von VPRIV zu irgendeinem Zeitpunkt in der Vergangenheit. Bestehen einer klinisch signifikanten Komorbidität

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Schnelle Infusion von Vpriv
: Infusionen zu Studienbeginn und während schrittweiser Ratenerhöhungen und am Ende der Studie werden im Shaare Zedek Medical Center (SZMC) von der Study Nurse durchgeführt, die die Vitalfunktionen (siehe unten) für insgesamt 8 Besuche im SZMC überwacht . Die Heimtherapie wird auf Wunsch des Patienten für 5 Infusionen in Phase 1 und für die ersten 5 Infusionen in Phase 3 genehmigt. Alle routinemäßigen hämatologischen und biochemischen Tests werden in den klinischen Labors des SZMC durchgeführt. Abdominale quantitative MR-Bildgebung (MRT) für Milz- und Lebervolumina wird am SZMC durchgeführt
Arzneimittel: VPRIV
Sicherheit, Pharmakokinetik und Wirksamkeit einer schnellen intravenösen Infusion von Velaglucerase alfa (VPRIV) bei erwachsenen Patienten mit Typ-1-Gaucher-Krankheit
Andere Namen:
  • Velaglucerase Alfa

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Häufigkeit von Blutdruckveränderungen gegenüber dem Ausgangswert bei Schnellinfusion-1
Zeitfenster: 9 Monate
gemessen durch den Blutdruck vor und nach der Infusion
9 Monate
Häufigkeit von Herzfrequenzveränderungen gegenüber dem Ausgangswert bei Schnellinfusion-1
Zeitfenster: 9 Monate
gemessen anhand der Herzfrequenz vor und nach der Infusion
9 Monate
Auftreten von Temperaturveränderungen gegenüber dem Ausgangswert bei Schnellinfusion-1
Zeitfenster: 9 Monate
gemessen durch die Temperatur vor und nach der Infusion
9 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Keine Verschlechterung der Gaucher-Manifestationen – Stabilität der Blutplättchenzahlen
Zeitfenster: 9 Monate
Sekundäre Endpunkte der Wirksamkeit sind die Nichtverschlechterung (definiert als Stabilität) der Thrombozytenzahl
9 Monate
Keine Verschlechterung der Gaucher-Manifestationen – Stabilität der Hämoglobinzahl
Zeitfenster: 9 Monate
Sekundäre Endpunkte der Wirksamkeit sind die Nichtverschlechterung (definiert als Stabilität) der Hämaglobinzahl
9 Monate
Keine Verschlechterung der Gaucher-Manifestationen – gemessen am Lebervolumen
Zeitfenster: 9 Monate
Sekundäre Endpunkte der Wirksamkeit sind die Nichtverschlechterung (definiert als Stabilität) des Organvolumens des Lebervolumens (wie zuvor in der klinischen Studie TKT034 definiert)
9 Monate
Keine Verschlechterung der Gaucher-Manifestationen – gemessen anhand des Milzvolumens
Zeitfenster: 9 Monate
Sekundäre Endpunkte der Wirksamkeit sind die Nichtverschlechterung (definiert als Stabilität) der Organvolumina des Milzvolumens (wie zuvor in der klinischen Studie TKT034 definiert)
9 Monate
Keine Verschlechterung der Gaucher-Manifestationen – gemessen am Mangel an erhöhtem Biomarker – Lyso-GB1
Zeitfenster: 9 Monate
Sekundäre Endpunkte der Wirksamkeit sind die Nichtverschlechterung (definiert als Stabilität) durch Ausbleiben eines anhaltenden Anstiegs der Biomarker.
9 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Shaare Zedek Medical Center

Mitarbeiter

Shire

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

10. Januar 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

20. Januar 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Januar 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

10. August 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

7. Oktober 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

9. Oktober 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

28. Oktober 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

27. Oktober 2022

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 0075-15-SZMC

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Abonnieren