中国人血友病Bの遺伝子治療

包含基準:

1. 研究の目的とリスクを理解し、署名と日付を記入したインフォームド コンセントと、国および地域のプライバシー規制に従って保護医療情報 (PHI) を使用する許可を提供できる。
2. 男性で 18 歳以上であること。
3. -スクリーニング時に認定臨床検査室によって文書化された内因性FIX活性レベルが≤2 IU / dL（≤2％）の血友病Bを持っています。 FIX タンパク質製品のウォッシュアウトが不十分なためにスクリーニング結果が 2% を超える場合、血友病 B の重症度は、FIX 凝固活性が 2% 以下であることを証明する認定臨床検査室からの文書化された歴史的証拠によって確認される場合があります (FIX:C)。
4. 被験者の記録/履歴からの履歴データに基づいて、組換えおよび/または血漿由来のFIXタンパク質製品に100日以上の曝露日（ED）がありました;
5. a. -予防対象：対象の医療記録に記載されている過去12週間の間に、出血イベントおよび/またはFIXタンパク質製品の注入がありました;または b. オンデマンド被験者: 過去 52 週間に 4 回以上の出血イベントが発生した、および/または 1 つ以上の関節に慢性血友病性関節症 (痛み、関節破壊、および可動域の喪失) があった;
6. -FIXまたはIV免疫グロブリン投与に関連する過敏症またはアナフィラキシーの前歴がない;
7. 実験室で評価された測定可能なFIX阻害剤はありません。または 50回のED後にFIX阻害剤の既往歴がなく（阻害剤の家族歴は対象を除外しません）、FIX投与に対する反応の低下の臨床的徴候または症状はありません;

8. 許容可能な検査値を持っている:

   1. ヘモグロビン≧11 g/dL;
   2. 血小板≧100,000細胞/μL;
   3. -AST、ALT、アルカリホスファターゼが試験所での正常上限の2倍以下。
   4. ビリルビン≤3x ULN;
   5. クレアチニン≤2.0mg/dL。
9. 信頼できるバリア避妊法を 52 週まで使用することに同意し、BBM-H901 投与後の精液サンプルはベクター配列が陰性であること。

除外基準:

1. -アクティブなB型またはC型肝炎、およびHBsAg、B型肝炎コア抗体、B型肝炎ウイルス-DNA陽性またはC型肝炎ウイルス-RNAウイルス負荷陽性をそれぞれ持っています。 少なくとも 6 か月間隔で収集された 2 つのサンプルで陰性のウイルス アッセイは、陰性と見なされる必要があります。 自然にクリアした人と、抗ウイルス療法で C 型肝炎ウイルスをクリアした人の両方が適格です。
2. 現在、B型またはC型肝炎の抗ウイルス療法を受けています。
3. -門脈圧亢進症、脾腫、脳症、血清アルブミンの正常範囲を下回る減少、または重大な肝線維症の証拠（線維症ステージ≥3）の過去6か月以内の診断によって定義される重大な基礎となる肝疾患がある としてのスクリーニングの過去6か月間。次の診断モダリティのいずれかによって決定されます：AST対血小板比指数（APRI）> 1。
4. -CD4数が≤200 / mm3のHIV-1またはHIV-2の血清学的証拠があります。 -HIV陽性で安定しており、適切なCD4数（> 200 / mm 3）および検出できないウイルス量（<50 gc / mL）で、登録前の6か月間に2回測定された被験者は、抗レトロウイルス薬レジメンで登録する資格があります;
5. 抗BBM-H901中和抗体価が1:5以上。
6. -治験責任医師が容認できないリスクを構成すると見なす慢性感染症またはその他の慢性疾患の病歴がある;
7. -過去52週間以内に以前の遺伝子治療研究試験に参加したか、または過去12週間以内に治験薬を用いた臨床試験に参加した;
8. -治験責任医師の意見では、被験者を研究への参加に適さないものにする、同時発生の臨床的に重要な主要な疾患またはその他の状態;
9. -臨床プロトコルに記載されている訪問および研究評価のスケジュールに従うことができない、または従うことを望まない。