中国血友病B基因治疗

纳入标准：

1. 能够理解研究的目的和风险，并提供签署并注明日期的知情同意书和授权，以根据国家和地方隐私法规使用受保护的健康信息 (PHI)；
2. 男性且年满 18 岁；
3. 患有 B 型血友病，其内源性 FIX 活性水平≤2 IU/dL（≤2%），如筛选时经认证的临床实验室所记录。 如果由于 FIX 蛋白产品洗脱不充分导致筛查结果 >2%，则血友病 B 的严重程度可通过来自经认证的临床实验室的历史记录证据证实 ≤2% FIX 凝血剂活性 (FIX:C)；
4. 根据受试者的记录/历史中的历史数据，对任何重组和/或血浆衍生的 FIX 蛋白产品有 ≥ 100 的先前暴露天数 (ED)；
5. 一种。预防受试者：在受试者的医疗记录中记录在过去 12 周内发生过出血事件和/或输注 FIX 蛋白产品；或者 b. 按需受试者：在过去 52 周内有≥4 次出血事件和/或一个或多个关节的慢性血友病性关节病（疼痛、关节破坏和运动范围丧失）；
6. 没有与任何 FIX 或 IV 免疫球蛋白给药相关的超敏反应或过敏反应的既往史；
7. 经实验室评估没有可测量的 FIX 抑制剂；或记录在 50 次 ED 后没有 FIX 抑制剂的既往病史（抑制剂家族史不会排除受试者）并且没有对 FIX 给药反应降低的临床体征或症状；

8. 具有可接受的实验室值：

   1. 血红蛋白≥11 g/dL；
   2. 血小板≥100,000个细胞/μL；
   3. AST、ALT、碱性磷酸酶≤实验室检测正常值上限的 2 倍；
   4. 胆红素≤3x ULN ;
   5. 肌酐≤2.0 mg/dL。
9. 同意在 52 周之前使用可靠的屏障避孕措施，并且 BBM-H901 给药后的精液样本载体序列呈阴性。

排除标准：

1. 具有活动性乙型或丙型肝炎，并且分别具有HBsAg、乙型肝炎核心抗体、乙型肝炎病毒-DNA阳性或丙型肝炎病毒-RNA病毒载量阳性。 至少相隔六个月收集的两个样本中的阴性病毒检测将被视为阴性。 自然清除者和通过抗病毒治疗清除丙型肝炎病毒的人均符合资格；
2. 目前正在接受乙型或丙型肝炎的抗病毒治疗；
3. 有显着的潜在肝病，定义为门静脉高压症、脾肿大、脑病、血清白蛋白降低低于正常限度或在筛选前或筛选时的过去 6 个月内有显着肝纤维化（纤维化阶段 ≥ 3）的证据由以下任何诊断方式确定： AST 与血小板比率指数 (APRI) >1；
4. 具有 CD4 计数≤200/mm3 的 HIV-1 或 HIV-2 血清学证据。 HIV 阳性且稳定、CD4 计数充足（>200/mm3）且病毒载量检测不到（<50 gc/mL）的受试者在入组前六个月测量了两次，并接受抗逆转录病毒药物治疗，有资格入组;
5. 抗BBM-H901中和抗体滴度≥1:5；
6. 有研究者认为构成不可接受风险的慢性感染或其他慢性病史；
7. 在过去 52 周内参加过先前的基因治疗研究试验，或在过去 12 周内参加过研究药物的临床研究；
8. 任何并发的具有临床意义的重大疾病或研究者认为使受试者不适合参与研究的任何其他状况；
9. 不能或不愿意遵守临床方案中描述的访问和研究评估时间表。