중국 혈우병 B에 대한 유전자 치료

포함 기준:

1. 연구의 목적과 위험을 이해하고 국가 및 지역 개인 정보 보호 규정에 따라 보호 건강 정보(PHI) 사용에 대한 서명 및 날짜가 기재된 사전 동의 및 승인을 제공할 수 있어야 합니다.
2. 18세 이상의 남성이어야 합니다.
3. 스크리닝 당시 인증된 임상 실험실에서 문서화한 내인성 FIX 활동 수준이 ≤2 IU/dL(≤2 %)인 B형 혈우병이 있습니다. FIX 단백질 제품의 불충분한 세척으로 인해 스크리닝 결과 >2%인 경우, B형 혈우병의 중증도는 ≤2% FIX 응고제 활성(FIX:C)을 나타내는 공인 임상 검사실의 문서화된 과거 증거로 확인할 수 있습니다.
4. 피험자의 기록/이력의 과거 데이터를 기반으로 임의의 재조합 및/또는 혈장 유래 FIX 단백질 제품에 대한 이전 노출일(ED)이 100일 이상이었습니다.
5. ㅏ. 예방 피험자: 지난 12주 동안 피험자의 의료 기록에 기록된 출혈 사건 및/또는 FIX 단백질 제품 주입이 있었습니다. 또는 b. 주문형 피험자: 지난 52주 동안 4회 이상의 출혈 사건 및/또는 하나 이상의 관절에서 만성 혈우병성 관절병증(통증, 관절 파괴 및 운동 범위 상실)이 있었습니다.
6. FIX 또는 IV 면역글로불린 투여와 관련된 과민증 또는 아나필락시스의 이전 병력이 없습니다.
7. 실험실 평가에서 측정 가능한 FIX 억제제가 없습니다. 또는 50 ED 후 FIX 억제제의 이전 병력이 기록되지 않았으며(억제제의 가족력은 대상체를 배제하지 않을 것임) FIX 투여에 대한 감소된 반응의 임상 징후 또는 증상이 없음;

8. 허용 가능한 실험실 값:

   1. 헤모글로빈 ≥11g/dL;
   2. 혈소판 ≥100,000개 세포/μL;
   3. AST, ALT, 알칼리성 포스파타아제 ≤2x 검사실 정상 상한;
   4. 빌리루빈 ≤3x ULN;
   5. 크레아티닌 ≤2.0mg/dL.
9. 52주까지 신뢰할 수 있는 장벽 피임법을 사용하는 데 동의하고 BBM-H901 투여 후 정액 샘플은 벡터 서열에 대해 음성입니다.

제외 기준:

1. 활동성 B형 간염 또는 C형 간염 및 HBsAg, B형 간염 코어 항체, B형 간염 바이러스-DNA 양성 또는 C형 간염 바이러스-RNA 바이러스 부하 양성을 각각 가지고 있습니다. 최소 6개월 간격으로 수집된 두 개의 샘플에서 음성 바이러스 분석은 음성으로 간주되어야 합니다. 항바이러스 요법으로 C형 간염 바이러스를 제거한 사람과 자연 제거제 모두 자격이 있습니다.
2. 현재 B형 또는 C형 간염에 대한 항바이러스 요법을 받고 있습니다.
3. 스크리닝 전 또는 스크리닝 시점에서 지난 6개월 이내에 문맥 고혈압, 비장비대, 뇌병증, 혈청 알부민의 정상 한계 미만 감소 또는 유의한 간 섬유증(섬유증 단계 ≥ 3)의 증거의 기존 진단으로 정의된 유의미한 기저 간 질환이 있음 다음 진단 양식 중 하나로 결정: AST-혈소판 비율 지수(APRI) >1;
4. CD4 수치가 200/mm3 이하인 HIV-1 또는 HIV-2의 혈청학적 증거가 있어야 합니다. 등록 전 6개월 동안 항레트로바이러스 약물 요법에 대해 2회 측정된 적절한 CD4 수(>200/mm3) 및 검출할 수 없는 바이러스 부하(<50gc/mL)가 있는 HIV 양성이고 안정적인 피험자는 등록할 수 있습니다. ;
5. 항-BBM-H901 중화 항체 역가가 1:5 이상이어야 합니다.
6. 조사자가 허용할 수 없는 위험을 구성하는 것으로 간주하는 만성 감염 또는 기타 만성 질환의 병력이 있는 경우,
7. 지난 52주 이내에 이전 유전자 요법 연구 시험에 참여했거나 지난 12주 이내에 연구 약물을 사용한 임상 연구에 참여했습니다.
8. 동시 임상적으로 유의미한 주요 질병 또는 연구자의 의견으로 피험자가 연구 참여에 적합하지 않게 만드는 기타 상태;
9. 임상 프로토콜에 기술된 방문 및 연구 평가 일정을 준수할 수 없거나 준수하지 않으려는 경우.