発作性夜間ヘモグロビン尿症 (PNH) 患者における REGN3918 の長期的な安全性、有効性、忍容性を評価します。
2023年5月17日 更新者：Regeneron Pharmaceuticals
発作性夜間ヘモグロビン尿症患者における REGN3918 の長期的な安全性、忍容性、および有効性を評価するための非盲検延長試験
この研究の主な目的は、発作性夜間ヘモグロビン尿症 (PNH) 患者における REGN3918 の長期的な安全性、忍容性、および血管内溶血に対する効果を評価することです。
この研究の二次的な目的は次のとおりです。
- 血管内溶血に対するREGN3918の長期効果を評価する
- 血清中の総 REGN3918 濃度を評価する
- REGN3918の免疫原性の発生を評価する
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
24
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Leeds、イギリス、LS97TF
- Regeneron study Site
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Budapest、ハンガリー、1907
- Regeneron study Site
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Sarawak
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Miri、Sarawak、マレーシア、98000
- Regeneron study Site
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Sibu、Sarawak、マレーシア、96000
- Regeneron study Site
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Terengganu
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Kuala Terengganu、Terengganu、マレーシア、20400
- Regeneron study Site
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Taipei City、台湾、10002
- Regeneron study Site
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Taoyuan City、台湾、333
- Regeneron study Site
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Busan、大韓民国、49241
- Regeneron study Site
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Seoul、大韓民国、03080
- Regeneron study Site
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Seoul、大韓民国、03722
- Regeneron study Site
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Seoul、大韓民国、05030
- Regeneron study Site
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Seoul、大韓民国、06351
- Regeneron study Site
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Seoul、大韓民国、07985
- Regeneron study Site
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Sha Tin、香港
- Regeneron study Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
14年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な採用基準:
•参加した親研究の1つで治療を中止せずに完了したPNH患者（R3918-PNH-1852 [NCT03946748]またはR3918-PNH-1853）
主な除外基準:
- -治験責任医師の判断に基づく親研究における重大なプロトコル逸脱、およびこれらが（継続した場合）研究の目的および/または患者の安全性に影響を与える範囲（たとえば、患者による投薬の繰り返しの不遵守)
- -治験責任医師の意見では、患者を登録に不適切にする、または患者の研究への参加または完了を妨げる可能性のある新しい状態または既存の状態の悪化
注: 他のプロトコル定義の除外基準が適用されます
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：REGN3918
-2つの親研究（R3918-PNH-1852 [NCT03946748]またはR3918-PNH-1853）のうちの1つを完了した参加者
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治療期間中、毎週（QW）皮下（SC）
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療中に発生した有害事象（TEAE）および重篤なTEAEを患った参加者の数
時間枠：104週目までのベースライン
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有害事象（AE）は、医薬品を投与された参加者または臨床調査参加者における望ましくない医学的出来事として定義され、必ずしもこの治療法と因果関係がある必要はありません。
TEAEは、治療期間中に発症または悪化したAEとして定義されました。
SAEは、以下の結果のいずれかをもたらす望ましくない医学的出来事として定義されました:死亡、生命を脅かす、必要な初回/長期の参加者入院、持続的/重大な障害/無能力、先天異常/先天異常/医学的に重要な出来事とみなされる。
TEAE には、重篤な TEAE と非重篤な TEAE の両方が含まれます。
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104週目までのベースライン
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ベースラインから26週目までに乳酸デヒドロゲナーゼ（LDH）が1.5*以下（≤）ULNを達成した参加者の割合
時間枠：26週目までのベースライン
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ベースラインから26週目までのLDH≤1.5*ULNとして定義される、26週にわたってLDH≤1.5*正常上限(ULN)を達成した参加者の割合が報告されました。
参加者は、ベースラインから 26 週目まで、または分析終了日までのいずれか早い方までのすべての LDH 測定値が 1.5*ULN 以下の値を示した場合、血管内溶血の適切なコントロールの基準を満たしているとみなされました。
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26週目までのベースライン
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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26週目および78週目までに画期的溶血を起こした参加者の割合
時間枠：26週目と78週目
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参加者は、初期の疾患管理達成後の任意の時点で、2*ULN 以上（≧）の LDH 測定値があり、関連する徴候または症状を伴う場合（すなわち、LDH ≤）、画期的溶血を患っているとみなされました。 1.5*ULN)。
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26週目と78週目
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26 週目までの赤血球 (RBC) の全体的な輸血率
時間枠：26週目までのベースライン
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参加者の全体的な輸血率は、参加者の治療曝露期間に基づいて計算されました。
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26週目までのベースライン
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26週目および78週目まで無輸血（赤血球あり）の参加者の割合
時間枠：26週目と78週目
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無輸血とは、最初の 26 週間と 78 週間の間に赤血球輸血を受けていないことと定義されました。
輸血は、プロトコルに従って行われた場合、つまり、事前に定義された輸血アルゴリズムに従った場合にのみカウントされました。 ベースライン後のヘモグロビン値が 9 グラム/デシリットル (g/dL) 未満 (<) による赤血球輸血 (貧血を伴う)症状）、またはベースライン後のヘモグロビン値が 7 g/dL 未満（貧血症状なし）。
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26週目と78週目
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78週目までに血管内溶血の適切なコントロールを達成した参加者の割合
時間枠：78週目までのベースライン
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参加者は、ベースラインから 78 週目まで、または分析終了日までのいずれか早い方までのすべての LDH 測定値が <=1.5* であった場合、血管内溶血の適切なコントロールの基準を満たしているとみなされました。
ウルン。また、治験治療を早期に中止してはいけません。
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78週目までのベースライン
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26週目および78週目までに血管内溶血の正常化を達成した参加者の割合
時間枠：ベースライン、26 週目および 78 週目
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参加者は、ベースラインから 26 週目または 78 週目まで、または分析終了日のいずれか早い方までのすべての LDH 測定値が 1.0*ULN 以下の値を示した場合、血管内溶血の正常化を満たしているとみなされました。
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ベースライン、26 週目および 78 週目
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26、78、104週目のLDHレベルのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、26、78、104週目
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26、78、および 104 週目の LDH レベルのベースラインからの変化が報告されました。
報告されたベースラインは R3918-PNH-1852 研究からのものです。
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ベースライン、26、78、104週目
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26、78、104週目のLDHレベルのベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン、26、78、104週目
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26週目、78週目、および104週目のLDHレベルのベースラインからの変化率が報告されました。
報告されたベースラインは R3918-PNH-1852 研究からのものです。
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ベースライン、26、78、104週目
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26、78、104週目の赤血球（RBC）ヘモグロビンレベルのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、26、78、104週目
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26週目、78週目、および104週目の赤血球ヘモグロビンレベルのベースラインからの変化が報告されました。
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ベースライン、26、78、104週目
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26、78、104週目の遊離ヘモグロビンレベルのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、26、78、104週目
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26、78、104週目の遊離ヘモグロビンレベルのベースラインからの変化が報告されました。
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ベースライン、26、78、104週目
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総 REGN3918 の血清濃度
時間枠：投与前（1日目）、13、26、39、52、65、78、91および104週目の注入終了
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総 REGN3918 の血清濃度が報告されました。
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投与前（1日目）、13、26、39、52、65、78、91および104週目の注入終了
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REGN3918 に対する治療中に出現した抗薬物抗体 (ADA) を有する参加者の数
時間枠：104週目までのベースライン
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REGN3918 に対する治療中に ADA 反応が発現した参加者の数が報告されました。 ADA 解析セット (AAS) には、任意の量の治験薬 (有効成分 [SAF]) を投与され、治験薬の初回投与後に少なくとも 1 つの抗ポゼリマブ抗体の結果が欠落していないすべての治療参加者が含まれます。 AAS は、実際に受けた治療 (治療されたものとして) に基づいています。 |
104週目までのベースライン
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Clinical Trial Management、Regeneron Pharmaceuticals
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年12月3日
一次修了 (実際)
2022年4月7日
研究の完了 (実際)
2022年4月7日
試験登録日
最初に提出
2019年11月11日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年11月11日
最初の投稿 (実際)
2019年11月14日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年6月12日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年5月17日
最終確認日
2023年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- R3918-PNH-1868
- 2019-000130-20 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
公開されている結果の基礎となるすべての個々の患者データ (IPD) は、共有の対象と見なされます
IPD 共有時間枠
個々の匿名化された参加者データは、データを共有する法的権限があり、参加者の再識別の合理的な可能性がない場合、適応症が規制機関によって承認された後、共有することを検討されます。
IPD 共有アクセス基準
Regeneron が主要な保健当局 (FDA、欧州医薬品庁 [EMA]、医薬品医療機器庁 [PMDA] など) から製品の販売承認を取得した場合、有資格の研究者は、匿名化された患者レベルのデータまたは集計研究データへのアクセスを要求できます。データを共有する法的権限を持ち、研究結果を公開している (例: 科学出版物、科学会議、臨床試験レジストリ)。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
はい
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。