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REGN3918 bei Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) zur Bewertung seiner langfristigen Sicherheit, Wirksamkeit und Verträglichkeit.

17. Mai 2023 aktualisiert von: Regeneron Pharmaceuticals

Eine offene Verlängerungsstudie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von REGN3918 bei Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie

Das Hauptziel der Studie ist die Bewertung der langfristigen Sicherheit, Verträglichkeit und Wirkung auf die intravaskuläre Hämolyse von REGN3918 bei Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH).

Die sekundären Ziele der Studie sind:

  • Bewertung der Langzeitwirkung von REGN3918 auf die intravaskuläre Hämolyse
  • Bestimmung der Konzentrationen von Gesamt-REGN3918 im Serum
  • Bewertung des Auftretens der Immunogenität von REGN3918

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

24

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Hongkong
      • Sha Tin, Hongkong
        • Regeneron study Site
  • Korea, Republik von
      • Busan, Korea, Republik von, 49241
        • Regeneron study Site
      • Seoul, Korea, Republik von, 03080
        • Regeneron study Site
      • Seoul, Korea, Republik von, 03722
        • Regeneron study Site
      • Seoul, Korea, Republik von, 05030
        • Regeneron study Site
      • Seoul, Korea, Republik von, 06351
        • Regeneron study Site
      • Seoul, Korea, Republik von, 07985
        • Regeneron study Site
  • Malaysia
    • Sarawak
      • Miri, Sarawak, Malaysia, 98000
        • Regeneron study Site
      • Sibu, Sarawak, Malaysia, 96000
        • Regeneron study Site
    • Terengganu
      • Kuala Terengganu, Terengganu, Malaysia, 20400
        • Regeneron study Site
  • Taiwan
      • Taipei City, Taiwan, 10002
        • Regeneron study Site
      • Taoyuan City, Taiwan, 333
        • Regeneron study Site
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1907
        • Regeneron study Site
  • Vereinigtes Königreich
      • Leeds, Vereinigtes Königreich, LS97TF
        • Regeneron study Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

• Patienten mit PNH, die die Studienbehandlung in einer der Elternstudien, an der sie teilgenommen haben, ohne Unterbrechung abgeschlossen haben (entweder R3918-PNH-1852 [NCT03946748] oder R3918-PNH-1853)

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Signifikante Protokollabweichung(en) in der Stammstudie basierend auf der Beurteilung des Prüfarztes und in dem Ausmaß, dass diese (falls fortgesetzt) ​​die Studienziele und/oder die Sicherheit des Patienten beeinträchtigen würden (z. B. wiederholte Nichteinhaltung der Dosierung durch den Patienten). )
  • Jede neue Erkrankung oder Verschlechterung einer bestehenden Erkrankung, die den Patienten nach Meinung des Prüfarztes für die Aufnahme ungeeignet machen würde oder die Teilnahme oder den Abschluss der Studie beeinträchtigen könnte

HINWEIS: Es gelten andere protokolldefinierte Ausschlusskriterien

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: REGN3918
Teilnehmer, die 1 der 2 Elternstudien abgeschlossen haben (R3918-PNH-1852 [NCT03946748] oder R3918-PNH-1853)
Arzneimittel: REGN3918
Subkutan (SC) jede Woche (QW) während des Behandlungszeitraums
Andere Namen:
  • Pozelimab

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) und schwerwiegenden TEAEs
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 104
Ein unerwünschtes Ereignis (UE) wurde als jedes unerwünschte medizinische Vorkommnis bei einem Teilnehmer oder Teilnehmer einer klinischen Studie definiert, der ein pharmazeutisches Produkt verabreichte, und das nicht unbedingt einen ursächlichen Zusammenhang mit dieser Behandlung haben muss. TEAEs wurden als Nebenwirkungen definiert, die während der Behandlungsperiode auftraten oder sich verschlimmerten. SAE wurde als jedes ungünstige medizinische Ereignis definiert, das zu einem der folgenden Ergebnisse führte: Tod, lebensbedrohlich, erforderlicher anfänglicher/längerer Krankenhausaufenthalt des Teilnehmers, anhaltende/erhebliche Behinderung/Unfähigkeit, angeborene Anomalie/Geburtsfehler/als medizinisch wichtiges Ereignis angesehen. Zu den TEAEs zählten sowohl schwerwiegende als auch nicht schwerwiegende TEAEs.
Ausgangswert bis Woche 104
Prozentsatz der Teilnehmer, die vom Ausgangswert bis zur 26. Woche eine Laktatdehydrogenase (LDH) von weniger als oder gleich (≤) 1,5* ULN erreichten
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 26
Der Prozentsatz der Teilnehmer, die in Woche 26 einen LDH ≤ 1,5* Upper Limit of Normal (ULN) erreichten, definiert als LDH ≤ 1,5*ULN vom Ausgangswert bis Woche 26, wurde angegeben. Es wurde davon ausgegangen, dass ein Teilnehmer die Kriterien für eine angemessene Kontrolle der intravaskulären Hämolyse erfüllte, wenn alle seine LDH-Werte vom Ausgangswert bis einschließlich Woche 26 oder bis zum Enddatum der Analyse, je nachdem, was früher liegt, Werte ≤ 1,5*ULN aufwiesen.
Ausgangswert bis Woche 26

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer, die in Woche 26 und 78 eine Durchbruchhämolyse hatten
Zeitfenster: In Woche 26 und 78
Bei einem Teilnehmer wurde davon ausgegangen, dass er eine Durchbruchhämolyse erlitten hatte, wenn er/sie einen LDH-Messwert größer oder gleich (≥) 2*ULN aufwies, begleitet von damit verbundenen Anzeichen oder Symptomen zu irgendeinem Zeitpunkt nach dem ersten Erreichen der Krankheitskontrolle (d. h. LDH ≤ 1,5* ULN).
In Woche 26 und 78
Gesamtrate der Transfusionen mit roten Blutkörperchen (RBCs) bis Woche 26
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 26
Die Gesamttransfusionsrate für einen Teilnehmer wurde basierend auf der Dauer der Behandlungsexposition des Teilnehmers berechnet.
Ausgangswert bis Woche 26
Prozentsatz der Teilnehmer, die bis Woche 26 und 78 keine Transfusionen (mit Erythrozyten) haben
Zeitfenster: In Woche 26 und 78
Als transfusionsfrei galten Personen, die in den ersten 26 und 78 Wochen keine Erythrozytentransfusion erhalten hatten. Eine Transfusion wurde nur dann gezählt, wenn sie protokollgemäß erfolgte, das heißt, wenn sie dem vordefinierten Transfusionsalgorithmus folgte: Erythrozytentransfusion aufgrund eines Hämoglobinspiegels nach Studienbeginn von weniger als (<) 9 Gramm pro Deziliter (g/dl) (mit Anämie). Symptome) oder ein Hämoglobinspiegel nach Studienbeginn < 7 g/dl (ohne Anämiesymptome).
In Woche 26 und 78
Prozentsatz der Teilnehmer, die bis Woche 78 eine ausreichende Kontrolle der intravaskulären Hämolyse erreichten
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 78
Es wurde davon ausgegangen, dass ein Teilnehmer die Kriterien für eine angemessene Kontrolle der intravaskulären Hämolyse erfüllte, wenn alle seine/ihre LDH-Werte vom Ausgangswert bis einschließlich Woche 78 oder bis zum Enddatum der Analyse, je nachdem, was früher liegt, Werte <= 1,5* aufwiesen. ULN. und darf die Studienbehandlung nicht vorzeitig abgebrochen haben.
Ausgangswert bis Woche 78
Prozentsatz der Teilnehmer, die bis Woche 26 und Woche 78 eine Normalisierung der intravaskulären Hämolyse erreichten
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 26 und 78
Es wurde davon ausgegangen, dass ein Teilnehmer die Normalisierung der intravaskulären Hämolyse erreicht hatte, wenn alle seine LDH-Werte vom Ausgangswert bis einschließlich Woche 26 oder 78 oder bis zum Enddatum der Analyse, je nachdem, was früher liegt, Werte ≤ 1,0*ULN aufwiesen.
Ausgangswert, Woche 26 und 78
Änderungen der LDH-Werte gegenüber dem Ausgangswert in Woche 26, 78 und 104
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 26, 78 und 104
Es wurde über eine Veränderung der LDH-Werte gegenüber dem Ausgangswert in den Wochen 26, 78 und 104 berichtet. Der gemeldete Ausgangswert stammt aus der R3918-PNH-1852-Studie.
Ausgangswert, Woche 26, 78 und 104
Prozentuale Veränderung der LDH-Werte gegenüber dem Ausgangswert in Woche 26, 78 und 104
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 26, 78 und 104
Es wurde eine prozentuale Veränderung der LDH-Werte gegenüber dem Ausgangswert in den Wochen 26, 78 und 104 gemeldet. Der gemeldete Ausgangswert stammt aus der R3918-PNH-1852-Studie.
Ausgangswert, Woche 26, 78 und 104
Änderung des Hämoglobinspiegels der roten Blutkörperchen (RBC) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 26, 78 und 104
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 26, 78 und 104
Es wurde über eine Veränderung der Erythrozyten-Hämoglobinspiegel gegenüber dem Ausgangswert in den Wochen 26, 78 und 104 berichtet.
Ausgangswert, Woche 26, 78 und 104
Änderung der freien Hämoglobinspiegel gegenüber dem Ausgangswert in Woche 26, 78 und 104
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 26, 78 und 104
Es wurde über eine Veränderung des freien Hämoglobinspiegels gegenüber dem Ausgangswert in den Wochen 26, 78 und 104 berichtet.
Ausgangswert, Woche 26, 78 und 104
Serumkonzentrationen von Gesamt-REGN3918
Zeitfenster: Vordosis (Tag 1), Ende der Infusion in Woche 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91 und 104
Es wurden Serumkonzentrationen des gesamten REGN3918 angegeben.
Vordosis (Tag 1), Ende der Infusion in Woche 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91 und 104
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten Anti-Drug-Antikörpern (ADA) gegen REGN3918
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 104

Es wurde die Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingter ADA-Reaktion auf REGN3918 gemeldet.

Das ADA-Analyseset (AAS) umfasst alle behandelten Teilnehmer, die eine beliebige Menge des Studienmedikaments (aktiv [SAF]) erhalten haben und nach der ersten Dosis des Studienmedikaments mindestens ein nicht fehlendes Anti-Pozelimab-Antikörperergebnis aufwiesen. Die AAS basiert auf der tatsächlich erhaltenen Behandlung (wie behandelt).
Ausgangswert bis Woche 104

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Ermittler

  • Studienleiter: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

3. Dezember 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

7. April 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

7. April 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

11. November 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

11. November 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

14. November 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

12. Juni 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. Mai 2023

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • R3918-PNH-1868
  • 2019-000130-20 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Alle individuellen Patientendaten (IPD), die öffentlich zugänglichen Ergebnissen zugrunde liegen, werden für die gemeinsame Nutzung in Betracht gezogen

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Einzelne anonymisierte Teilnehmerdaten werden für die Weitergabe in Betracht gezogen, sobald die Angabe von einer Aufsichtsbehörde genehmigt wurde, wenn eine gesetzliche Befugnis zur Weitergabe der Daten besteht und keine hinreichende Wahrscheinlichkeit einer erneuten Identifizierung der Teilnehmer besteht.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Qualifizierte Forscher können den Zugriff auf anonymisierte Daten auf Patientenebene oder aggregierte Studiendaten anfordern, wenn Regeneron von den wichtigsten Gesundheitsbehörden (z. B. FDA, European Medicines Agency [EMA], Pharmaceuticals and Medical Devices Agency [PMDA] usw.) eine Marktzulassung für das Produkt erhalten hat und Indikation, hat die rechtliche Befugnis, die Daten zu teilen, und hat die Studienergebnisse öffentlich zugänglich gemacht (z. B. wissenschaftliche Veröffentlichung, wissenschaftliche Konferenz, Register klinischer Studien).

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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