발작성 야간혈색소뇨증(PNH) 환자에서 REGN3918의 장기 안전성, 효능 및 내약성을 평가합니다.
2023년 5월 17일 업데이트: Regeneron Pharmaceuticals
발작성 야간 혈색소뇨증 환자에서 REGN3918의 장기 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 공개 확장 연구
이 연구의 주요 목적은 발작성 야간혈색소뇨증(PNH) 환자에서 REGN3918의 장기 안전성, 내약성 및 혈관내 용혈에 대한 효과를 평가하는 것입니다.
이 연구의 2차 목표는 다음과 같습니다.
- 혈관내 용혈에 대한 REGN3918의 장기적 효과를 평가하기 위해
- 혈청 내 총 REGN3918의 농도를 평가하기 위해
- REGN3918의 면역원성 발생 여부를 평가하기 위해
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
24
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Taipei City, 대만, 10002
- Regeneron study Site
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Taoyuan City, 대만, 333
- Regeneron study Site
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Busan, 대한민국, 49241
- Regeneron study Site
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Seoul, 대한민국, 03080
- Regeneron study Site
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Seoul, 대한민국, 03722
- Regeneron study Site
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Seoul, 대한민국, 05030
- Regeneron study Site
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Seoul, 대한민국, 06351
- Regeneron study Site
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Seoul, 대한민국, 07985
- Regeneron study Site
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Sarawak
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Miri, Sarawak, 말레이시아, 98000
- Regeneron study Site
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Sibu, Sarawak, 말레이시아, 96000
- Regeneron study Site
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Terengganu
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Kuala Terengganu, Terengganu, 말레이시아, 20400
- Regeneron study Site
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Leeds, 영국, LS97TF
- Regeneron study Site
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Budapest, 헝가리, 1907
- Regeneron study Site
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Sha Tin, 홍콩
- Regeneron study Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
14년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
• 중단 없이 참여한 모 연구(R3918-PNH-1852 [NCT03946748] 또는 R3918-PNH-1853) 중 하나에서 연구 치료를 완료한 PNH 환자
주요 제외 기준:
- 연구자의 판단에 근거하고 이것이 (계속되는 경우) 연구 목적 및/또는 환자의 안전에 영향을 미칠 정도의 모 연구에서 중대한 프로토콜 편차(들)(예: 환자의 반복적인 투여 비준수) )
- 연구자의 의견에 따라 환자가 등록에 적합하지 않거나 환자가 연구에 참여하거나 완료하는 데 지장을 줄 수 있는 모든 새로운 상태 또는 기존 상태의 악화
참고: 다른 프로토콜 정의 제외 기준이 적용됩니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: REGN3918
2개의 모 연구 중 1개를 완료한 참가자(R3918-PNH-1852 [NCT03946748] 또는 R3918-PNH-1853)
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치료 기간 동안 매주(QW) 피하(SC)
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 관련 부작용(TEAE) 및 심각한 TEAE가 있는 참여자 수
기간: 104주까지의 기준선
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유해 사례(AE)는 의약품을 투여받은 참여자 또는 임상 조사 참여자에서 발생하고 반드시 이 치료와 인과 관계가 있을 필요는 없는 모든 뜻밖의 의학적 발생으로 정의되었습니다.
TEAE는 치료 중 기간 동안 발생하거나 악화된 AE로 정의되었습니다.
SAE는 사망, 생명을 위협하는, 최초/지속적인 참여 입원 입원, 지속적/중대한 장애/무능력, 선천적 기형/선천적 결함/의학적으로 중요한 사건으로 간주되는 결과 중 하나를 초래하는 뜻밖의 의학적 사건으로 정의되었습니다.
TEAE에는 심각한 TEAE와 심각하지 않은 TEAE가 모두 포함됩니다.
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104주까지의 기준선
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기준선에서 26주차까지 젖산 탈수소효소(LDH)가 1.5* ULN 이하(≤)에 도달한 참가자의 비율
기간: 26주까지의 기준선
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기준선에서 26주까지 LDH ≤1.5*ULN으로 정의되는 26주 동안 LDH ≤1.5* 정상 상한(ULN)을 달성한 참가자의 백분율이 보고되었습니다.
참가자는 기준선부터 26주차까지 또는 분석 종료일까지의 모든 LDH 판독값 중 더 빠른 값이 1.5*ULN 이하인 경우 혈관내 용혈의 적절한 조절 기준을 충족한 것으로 간주되었습니다.
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26주까지의 기준선
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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26주 및 78주 동안 획기적인 용혈을 경험한 참가자의 비율
기간: 26주 및 78주차에
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참가자의 LDH 측정치가 2*ULN보다 크거나 같거나(≥) 2*ULN이면 질병 통제의 초기 달성(즉, LDH ≤ 1.5* ULN).
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26주 및 78주차에
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26주 동안 적혈구(RBC) 수혈의 전체 비율
기간: 26주까지의 기준선
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참가자의 전체 수혈 속도는 참가자의 치료 노출 기간을 기준으로 계산되었습니다.
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26주까지의 기준선
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26주차와 78주차까지 수혈을 받지 않은 참가자의 비율(적혈구 포함)
기간: 26주 및 78주차에
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무수혈은 처음 26주와 78주 동안 적혈구 수혈을 받지 않은 것으로 정의되었습니다.
수혈은 프로토콜별, 즉 사전 정의된 수혈 알고리즘을 따르는 경우에만 계산되었습니다. 기준선 후 헤모글로빈 수치가 데시리터당 9그램(g/dL) 미만(<)으로 인한 RBC 수혈(빈혈 포함) 증상) 또는 베이스라인 후 헤모글로빈 수치 < 7g/dL(빈혈 증상 없음).
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26주 및 78주차에
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78주 동안 혈관내 용혈의 적절한 조절을 달성한 참가자의 비율
기간: 78주까지의 기준선
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참가자는 기준선부터 78주차까지 또는 분석 종료일까지의 모든 LDH 판독값 중 더 빠른 값이 <=1.5*인 경우 혈관내 용혈의 적절한 조절 기준을 충족한 것으로 간주되었습니다.
ULN. 연구 치료를 조기에 중단하지 않아야 합니다.
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78주까지의 기준선
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26주와 78주 동안 혈관내 용혈의 정상화를 달성한 참가자의 비율
기간: 기준선, 26주차 및 78주차
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참가자는 기준선에서 26주차 또는 78주차까지 또는 분석 종료일까지의 모든 LDH 판독값 중 더 빠른 값이 ≤ 1.0*ULN인 경우 혈관내 용혈의 정상화를 충족한 것으로 간주되었습니다.
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기준선, 26주차 및 78주차
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26주차, 78주차, 104주차에 LDH 수준의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 26주, 78주 및 104주
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26주, 78주 및 104주차에 LDH 수준의 기준선으로부터의 변화가 보고되었습니다.
보고된 기준선은 R3918-PNH-1852 연구에서 나온 것입니다.
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기준선, 26주, 78주 및 104주
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26주, 78주 및 104주차에 LDH 수준의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준선, 26주, 78주 및 104주
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26주, 78주 및 104주차에 LDH 수준의 기준선 대비 백분율 변화가 보고되었습니다.
보고된 기준선은 R3918-PNH-1852 연구에서 나온 것입니다.
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기준선, 26주, 78주 및 104주
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26주, 78주 및 104주에 적혈구(RBC) 헤모글로빈 수치의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 26주, 78주 및 104주
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26주, 78주 및 104주에 RBC 헤모글로빈 수치의 기준선 대비 변화가 보고되었습니다.
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기준선, 26주, 78주 및 104주
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26주, 78주 및 104주차에 유리 헤모글로빈 수치의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 26주, 78주 및 104주
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26주, 78주 및 104주에 유리 헤모글로빈 수준의 기준선으로부터의 변화가 보고되었습니다.
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기준선, 26주, 78주 및 104주
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총 REGN3918의 혈청 농도
기간: 투여 전(1일), 13주, 26주, 39주, 52주, 65주, 78주, 91주 및 104주에 주입 종료
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총 REGN3918의 혈청 농도가 보고되었습니다.
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투여 전(1일), 13주, 26주, 39주, 52주, 65주, 78주, 91주 및 104주에 주입 종료
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REGN3918에 대한 치료 응급 항약물 항체(ADA)가 있는 참가자 수
기간: 104주까지의 기준선
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REGN3918에 대한 치료 긴급 ADA 반응이 있는 참가자의 수가 보고되었습니다. ADA 분석 세트(AAS)에는 연구 약물(활성 [SAF])을 임의의 양으로 투여받았고 연구 약물의 첫 번째 투여 후 최소 1개의 누락되지 않은 항 포젤리맙 항체 결과가 있는 모든 치료 참가자가 포함됩니다. AAS는 받은 실제 치료(치료된 대로)를 기반으로 합니다. |
104주까지의 기준선
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 12월 3일
기본 완료 (실제)
2022년 4월 7일
연구 완료 (실제)
2022년 4월 7일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 11월 11일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 11월 11일
처음 게시됨 (실제)
2019년 11월 14일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 6월 12일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 5월 17일
마지막으로 확인됨
2023년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- R3918-PNH-1868
- 2019-000130-20 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
공개적으로 사용 가능한 결과의 기초가 되는 모든 개별 환자 데이터(IPD)는 공유 대상으로 간주됩니다.
IPD 공유 기간
데이터를 공유할 법적 권한이 있고 참가자를 재식별할 합당한 가능성이 없는 경우 규제 기관에서 표시를 승인한 후 개별 익명 참가자 데이터는 공유 대상으로 간주됩니다.
IPD 공유 액세스 기준
Regeneron이 주요 보건 당국(예: FDA, European Medicines Agency[EMA], Pharmaceuticals and Medical Devices Agency[PMDA] 등)으로부터 제품에 대한 마케팅 승인을 받은 경우 자격을 갖춘 연구원은 익명화된 환자 수준 데이터 또는 집계 연구 데이터에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다. 데이터를 공유할 수 있는 법적 권한이 있으며 연구 결과를 공개적으로 사용할 수 있게 했습니다(예: 과학 간행물, 과학 회의, 임상 시험 등록).
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
예
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .