Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

REGN3918 u pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią (PNH) w celu oceny długoterminowego bezpieczeństwa, skuteczności i tolerancji.

17 maja 2023 zaktualizowane przez: Regeneron Pharmaceuticals

Otwarte badanie rozszerzone w celu oceny długoterminowego bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności REGN3918 u pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią

Głównym celem badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa, tolerancji i wpływu REGN3918 na hemolizę wewnątrznaczyniową u pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią (PNH).

Celami drugorzędnymi badania są:

  • Aby ocenić długoterminowy wpływ REGN3918 na hemolizę wewnątrznaczyniową
  • Aby ocenić stężenie całkowitego REGN3918 w surowicy
  • Aby ocenić występowanie immunogenności REGN3918

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

24

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Hongkong
      • Sha Tin, Hongkong
        • Regeneron study Site
  • Malezja
    • Sarawak
      • Miri, Sarawak, Malezja, 98000
        • Regeneron study Site
      • Sibu, Sarawak, Malezja, 96000
        • Regeneron study Site
    • Terengganu
      • Kuala Terengganu, Terengganu, Malezja, 20400
        • Regeneron study Site
  • Republika Korei
      • Busan, Republika Korei, 49241
        • Regeneron study Site
      • Seoul, Republika Korei, 03080
        • Regeneron study Site
      • Seoul, Republika Korei, 03722
        • Regeneron study Site
      • Seoul, Republika Korei, 05030
        • Regeneron study Site
      • Seoul, Republika Korei, 06351
        • Regeneron study Site
      • Seoul, Republika Korei, 07985
        • Regeneron study Site
  • Tajwan
      • Taipei City, Tajwan, 10002
        • Regeneron study Site
      • Taoyuan City, Tajwan, 333
        • Regeneron study Site
  • Węgry
      • Budapest, Węgry, 1907
        • Regeneron study Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • Leeds, Zjednoczone Królestwo, LS97TF
        • Regeneron study Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

16 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

• Pacjenci z PNH, którzy ukończyli, bez przerwania leczenia, badanie w jednym z badań macierzystych, w których brali udział (albo R3918-PNH-1852 [NCT03946748] albo R3918-PNH-1853)

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Znaczące odstępstwa(-a) od protokołu w badaniu macierzystym na podstawie oceny badacza oraz w zakresie, w jakim (jeśli byłyby kontynuowane) wpłynęłyby na cele badania i/lub bezpieczeństwo pacjenta (na przykład powtarzające się nieprzestrzeganie dawkowania przez pacjenta )
  • Każdy nowy stan lub pogorszenie istniejącego stanu, które w opinii badacza uczyniłoby pacjenta niezdolnym do włączenia do badania lub mogłoby przeszkodzić pacjentowi w uczestnictwie lub ukończeniu badania

UWAGA: Obowiązują inne zdefiniowane w protokole kryteria wykluczenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: REGN3918
Uczestnicy, którzy ukończyli 1 z 2 badań nadrzędnych (R3918-PNH-1852 [NCT03946748] lub R3918-PNH-1853)
Lek: REGN3918
Podskórnie (SC) co tydzień (QW) przez cały okres leczenia
Inne nazwy:
  • Pozelimab

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TEAE) i poważnymi TEAE
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 104
Zdarzenie niepożądane (AE) zdefiniowano jako każde niepożądane zdarzenie medyczne u uczestnika lub uczestnika badania klinicznego, któremu podano produkt farmaceutyczny i które niekoniecznie musi mieć związek przyczynowy z tym leczeniem. TEAE zdefiniowano jako zdarzenia niepożądane, które rozwinęły się lub pogorszyły w okresie leczenia. SAE zdefiniowano jako każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne, które spowodowało jeden z następujących skutków: śmierć, zagrożenie życia, wymagana wstępna/przedłużona hospitalizacja uczestnika, trwała/znacząca niepełnosprawność/niesprawność, wada wrodzona/wada wrodzona/uznane za zdarzenie ważne z medycznego punktu widzenia. TEAE obejmowały zarówno poważne TEAE, jak i inne niż poważne TEAE.
Wartość wyjściowa do tygodnia 104
Odsetek uczestników, u których aktywność dehydrogenazy mleczanowej (LDH) była mniejsza lub równa (≤) 1,5* GGN od punktu początkowego do 26. tygodnia
Ramy czasowe: Linia bazowa do 26. tygodnia
Odnotowano odsetek uczestników, którzy osiągnęli LDH ≤1,5* Górna granica normy (GGN) w 26. tygodniu, zdefiniowaną jako LDH ≤1,5*GGN od wartości wyjściowej do 26. tygodnia. Uznano, że uczestnik spełnił kryteria odpowiedniej kontroli hemolizy wewnątrznaczyniowej, jeśli wszystkie jego odczyty LDH od wartości początkowej do tygodnia 26 włącznie lub do daty zakończenia analizy, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej, miały wartości ≤ 1,5*ULN.
Linia bazowa do 26. tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników, u których doszło do przełomowej hemolizy w 26. i 78. tygodniu
Ramy czasowe: W 26 i 78 tygodniu
Uznano, że u uczestnika wystąpiła przełomowa hemoliza, jeśli jakikolwiek pomiar LDH był większy lub równy (≥) 2*GGN, któremu towarzyszyły towarzyszące objawy przedmiotowe lub podmiotowe w dowolnym momencie po początkowym uzyskaniu kontroli choroby (tj. LDH ≤ 1,5* GGN).
W 26 i 78 tygodniu
Ogólna częstość transfuzji krwinek czerwonych (RBC) do 26. tygodnia
Ramy czasowe: Linia bazowa do 26. tygodnia
Ogólna szybkość transfuzji dla uczestnika została obliczona na podstawie czasu trwania ekspozycji uczestnika na leczenie.
Linia bazowa do 26. tygodnia
Odsetek uczestników bez transfuzji (z krwinkami czerwonymi) do 26. i 78. tygodnia
Ramy czasowe: W 26 i 78 tygodniu
Wolny od transfuzji zdefiniowano jako nieotrzymujący transfuzji czerwonych krwinek w ciągu pierwszych 26 i 78 tygodni. Transfuzja została zliczona tylko wtedy, gdy była zgodna z protokołem, to znaczy, jeśli jest zgodna z wcześniej zdefiniowanym algorytmem transfuzji: Transfuzja czerwonych krwinek z powodu poziomu hemoglobiny po wartości początkowej poniżej (<) 9 gramów na decylitr (g/dl) (z niedokrwistością objawów) lub stężenie hemoglobiny po punkcie wyjściowym < 7 g/dl (bez objawów niedokrwistości).
W 26 i 78 tygodniu
Odsetek uczestników, którzy osiągnęli odpowiednią kontrolę hemolizy wewnątrznaczyniowej w 78. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 78. tygodnia
Uznano, że uczestnik spełnił kryteria odpowiedniej kontroli hemolizy wewnątrznaczyniowej, jeśli wszystkie jego/jej odczyty LDH od wartości początkowej do tygodnia 78 włącznie lub do daty zakończenia analizy, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej, miały wartości <=1,5* ULN. i nie mogli wcześniej przerwać leczenia badanym lekiem.
Wartość wyjściowa do 78. tygodnia
Odsetek uczestników, u których uzyskano normalizację hemolizy wewnątrznaczyniowej w 26. i 78. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 26 i 78
Uznano, że uczestnik osiągnął normalizację hemolizy wewnątrznaczyniowej, jeśli wszystkie jego odczyty LDH od wartości początkowej do tygodnia 26 lub 78 włącznie lub do daty zakończenia analizy, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej, miały wartości ≤ 1,0*ULN.
Wartość wyjściowa, tydzień 26 i 78
Zmiany poziomu LDH w stosunku do wartości wyjściowych w 26, 78 i 104 tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 26, 78 i 104
Zgłaszano zmiany w stosunku do wartości wyjściowych stężeń LDH w 26, 78 i 104 tygodniu. Zgłoszona wartość wyjściowa pochodzi z badania R3918-PNH-1852.
Punkt wyjściowy, tydzień 26, 78 i 104
Procentowa zmiana poziomu LDH w stosunku do wartości wyjściowych w 26, 78 i 104 tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 26, 78 i 104
Odnotowano procentową zmianę poziomu LDH w stosunku do wartości wyjściowych w 26., 78. i 104. tygodniu. Zgłoszona wartość wyjściowa pochodzi z badania R3918-PNH-1852.
Punkt wyjściowy, tydzień 26, 78 i 104
Zmiana poziomu hemoglobiny w czerwonych krwinkach (RBC) w stosunku do wartości wyjściowych w 26., 78. i 104. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 26, 78 i 104
Odnotowano zmianę poziomu hemoglobiny w krwinkach czerwonych w stosunku do wartości początkowej w tygodniu 26, 78 i 104.
Punkt wyjściowy, tydzień 26, 78 i 104
Zmiana poziomu wolnej hemoglobiny w stosunku do wartości wyjściowych w 26, 78 i 104 tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 26, 78 i 104
Odnotowano zmianę stężenia wolnej hemoglobiny w stosunku do wartości wyjściowych w tygodniu 26, 78 i 104.
Punkt wyjściowy, tydzień 26, 78 i 104
Całkowite stężenie REGN3918 w surowicy
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki (dzień 1.), koniec infuzji w 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91 i 104 tygodniu
Zgłoszono całkowite stężenie REGN3918 w surowicy.
Przed podaniem dawki (dzień 1.), koniec infuzji w 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91 i 104 tygodniu
Liczba uczestników z przeciwciałami przeciwlekowymi (ADA) pojawiającymi się podczas leczenia do REGN3918
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 104

Zgłoszono liczbę uczestników z odpowiedzią ADA wynikającą z leczenia na REGN3918.

Zestaw analiz ADA (AAS) obejmuje wszystkich leczonych uczestników, którzy otrzymali dowolną ilość badanego leku (aktywnego [SAF]) i u których po pierwszej dawce badanego leku uzyskano co najmniej 1 brakujący wynik przeciwciał przeciwko pozelimabowi. AAS opiera się na faktycznie otrzymanym leczeniu (jak leczono).
Wartość wyjściowa do tygodnia 104

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

3 grudnia 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

7 kwietnia 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

7 kwietnia 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 listopada 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 listopada 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

14 listopada 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

12 czerwca 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 maja 2023

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • R3918-PNH-1868
  • 2019-000130-20 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wszystkie indywidualne dane pacjenta (IPD), które leżą u podstaw publicznie dostępnych wyników, będą brane pod uwagę przy udostępnianiu

Ramy czasowe udostępniania IPD

Indywidualne anonimowe dane uczestników zostaną udostępnione po zatwierdzeniu wskazania przez organ regulacyjny, jeśli istnieje upoważnienie prawne do udostępniania danych i nie ma uzasadnionego prawdopodobieństwa ponownej identyfikacji uczestnika.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do anonimowych danych na poziomie pacjenta lub zbiorczych danych z badań, gdy firma Regeneron otrzymała pozwolenie na dopuszczenie produktu do obrotu od głównych organów ds. zdrowia (np. i wskazania, ma uprawnienia do udostępniania danych oraz udostępnił publicznie wyniki badań (np. publikacja naukowa, konferencja naukowa, rejestr badań klinicznych).

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • ANALITYCZNY_KOD
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Napadowa nocna hemoglobinuria

Badania kliniczne na REGN3918

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Zambia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj