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REGN3918 em pacientes com hemoglobinúria paroxística noturna (HPN) para avaliar sua segurança, eficácia e tolerabilidade a longo prazo.

17 de maio de 2023 atualizado por: Regeneron Pharmaceuticals

Um estudo de extensão aberto para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia a longo prazo do REGN3918 em pacientes com hemoglobinúria paroxística noturna

O objetivo primário do estudo é avaliar a segurança a longo prazo, a tolerabilidade e o efeito na hemólise intravascular do REGN3918 em pacientes com hemoglobinúria paroxística noturna (HPN).

Os objetivos secundários do estudo são:

  • Avaliar o efeito a longo prazo de REGN3918 na hemólise intravascular
  • Para avaliar as concentrações de REGN3918 total no soro
  • Para avaliar a ocorrência da imunogenicidade de REGN3918

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

24

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Hong Kong
      • Sha Tin, Hong Kong
        • Regeneron study Site
  • Hungria
      • Budapest, Hungria, 1907
        • Regeneron study Site
  • Malásia
    • Sarawak
      • Miri, Sarawak, Malásia, 98000
        • Regeneron study Site
      • Sibu, Sarawak, Malásia, 96000
        • Regeneron study Site
    • Terengganu
      • Kuala Terengganu, Terengganu, Malásia, 20400
        • Regeneron study Site
  • Reino Unido
      • Leeds, Reino Unido, LS97TF
        • Regeneron study Site
  • Republica da Coréia
      • Busan, Republica da Coréia, 49241
        • Regeneron study Site
      • Seoul, Republica da Coréia, 03080
        • Regeneron study Site
      • Seoul, Republica da Coréia, 03722
        • Regeneron study Site
      • Seoul, Republica da Coréia, 05030
        • Regeneron study Site
      • Seoul, Republica da Coréia, 06351
        • Regeneron study Site
      • Seoul, Republica da Coréia, 07985
        • Regeneron study Site
  • Taiwan
      • Taipei City, Taiwan, 10002
        • Regeneron study Site
      • Taoyuan City, Taiwan, 333
        • Regeneron study Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

14 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

• Pacientes com HPN que concluíram, sem descontinuação, o tratamento do estudo em um dos estudos pais dos quais participaram (R3918-PNH-1852 [NCT03946748] ou R3918-PNH-1853)

Principais Critérios de Exclusão:

  • Desvio(s) de protocolo significativo(s) no estudo principal com base no julgamento do investigador e na medida em que (se continuado) afetariam os objetivos do estudo e/ou a segurança do paciente (por exemplo, descumprimento repetitivo da dosagem pelo paciente )
  • Qualquer nova condição ou agravamento de uma condição existente que, na opinião do investigador, tornaria o paciente inadequado para inclusão ou poderia interferir na participação ou conclusão do estudo do paciente

NOTA: Outros critérios de exclusão definidos pelo protocolo se aplicam

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: REGN3918
Participantes que concluíram 1 dos 2 estudos parentais (R3918-PNH-1852 [NCT03946748] ou R3918-PNH-1853)
Medicamento: REGN3918
Subcutâneo (SC) todas as semanas (QW) durante o período de tratamento
Outros nomes:
  • Pozelimabe

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) e TEAEs graves
Prazo: Linha de base até a semana 104
Um evento adverso (EA) foi definido como qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante ou participante de investigação clínica administrado com um produto farmacêutico e que não necessariamente tenha uma relação causal com esse tratamento. Os TEAEs foram definidos como EAs que se desenvolveram ou pioraram durante o período de tratamento. SAE foi definido como qualquer ocorrência médica desfavorável que resultou em qualquer um dos seguintes resultados: morte, risco de vida, hospitalização inicial/prolongada do participante, deficiência/incapacidade persistente/significativa, anomalia congênita/defeito de nascimento/considerado como um evento clinicamente importante. Os TEAEs incluíram TEAEs graves e TEAEs não graves.
Linha de base até a semana 104
Porcentagem de participantes que alcançaram lactato desidrogenase (LDH) menor ou igual a (≤) 1,5* LSN Desde o início até a semana 26
Prazo: Linha de base até a semana 26
Foi relatada a porcentagem de participantes que atingiram LDH ≤1,5* limite superior do normal (LSN) durante a semana 26, definida como LDH ≤1,5*ULN desde o início até a semana 26. Um participante foi considerado como tendo cumprido os critérios para controle adequado da hemólise intravascular se todas as suas leituras de LDH desde a linha de base até a Semana 26 inclusive ou até a data final da análise, o que ocorrer primeiro, tivessem valores ≤ 1,5 * LSN.
Linha de base até a semana 26

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de participantes que tiveram hemólise de avanço até a semana 26 e 78
Prazo: Nas semanas 26 e 78
Um participante foi considerado como tendo hemólise se ele/ela tivesse qualquer medida de LDH maior ou igual a (≥) 2*LSN, concomitante com sinais ou sintomas associados a qualquer momento após uma conquista inicial do controle da doença (ou seja, LDH ≤ 1,5* LSN).
Nas semanas 26 e 78
Taxa geral de transfusão com glóbulos vermelhos (RBCs) até a semana 26
Prazo: Linha de base até a semana 26
A taxa geral de transfusão para um participante foi calculada com base na duração da exposição ao tratamento do participante.
Linha de base até a semana 26
Porcentagem de participantes livres de transfusão (com hemácias) até a semana 26 e 78
Prazo: Nas semanas 26 e 78
Livre de transfusão foi definido como não ter recebido uma transfusão de hemácias durante as primeiras 26 e 78 semanas. Uma transfusão foi contada apenas se fosse por protocolo, ou seja, se seguisse o algoritmo de transfusão predefinido: transfusão de hemácias devido a um nível de hemoglobina pós-basal inferior a (<) 9 gramas por decilitro (g/dL) (com anemia sintomas) ou um nível de hemoglobina pós-basal < 7 g/dL (sem sintomas de anemia).
Nas semanas 26 e 78
Porcentagem de participantes que obtiveram controle adequado da hemólise intravascular até a semana 78
Prazo: Linha de base até a semana 78
Um participante foi considerado como tendo cumprido os critérios para controle adequado da hemólise intravascular se todas as suas leituras de LDH desde a linha de base até a semana 78 inclusive ou até a data final da análise, o que ocorrer primeiro, tivessem valores <=1,5* ULN. e não deve ter descontinuado o tratamento do estudo precocemente.
Linha de base até a semana 78
Porcentagem de participantes que atingiram a normalização da hemólise intravascular até a semana 26 e a semana 78
Prazo: Linha de base, semanas 26 e 78
Um participante foi considerado como tendo atingido a normalização da hemólise intravascular se todas as suas leituras de LDH desde a linha de base até a semana 26 ou 78 inclusive, ou até a data final da análise, o que ocorrer primeiro, tivessem valores ≤ 1,0 * LSN.
Linha de base, semanas 26 e 78
Alterações da linha de base nos níveis de LDH nas semanas 26, 78 e 104
Prazo: Linha de base, semanas 26, 78 e 104
Foi relatada alteração da linha de base nos níveis de LDH nas semanas 26, 78 e 104. A linha de base relatada é do estudo R3918-PNH-1852.
Linha de base, semanas 26, 78 e 104
Alteração percentual da linha de base nos níveis de LDH nas semanas 26, 78 e 104
Prazo: Linha de base, semanas 26, 78 e 104
A alteração percentual da linha de base nos níveis de LDH nas semanas 26, 78 e 104 foi relatada. A linha de base relatada é do estudo R3918-PNH-1852.
Linha de base, semanas 26, 78 e 104
Alteração da linha de base nos níveis de hemoglobina dos glóbulos vermelhos (RBC) nas semanas 26, 78 e 104
Prazo: Linha de base, semanas 26, 78 e 104
Foi relatada alteração da linha de base nos níveis de hemoglobina RBC nas semanas 26, 78 e 104.
Linha de base, semanas 26, 78 e 104
Mudança da linha de base nos níveis de hemoglobina livre na semana 26, 78 e 104
Prazo: Linha de base, semanas 26, 78 e 104
Foi relatada alteração da linha de base nos níveis de hemoglobina livre nas semanas 26, 78 e 104.
Linha de base, semanas 26, 78 e 104
Concentrações séricas do total REGN3918
Prazo: Pré-dose (Dia 1), Fim da infusão na Semana 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91 e 104
As concentrações séricas de REGN3918 total foram relatadas.
Pré-dose (Dia 1), Fim da infusão na Semana 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91 e 104
Número de participantes com anticorpos antidrogas emergentes do tratamento (ADA) para REGN3918
Prazo: Linha de base até a semana 104

O número de participantes com resposta ADA emergente do tratamento para REGN3918 foi relatado.

O conjunto de análise ADA (AAS) inclui todos os participantes tratados que receberam qualquer quantidade do medicamento do estudo (ativo [SAF]) e tiveram pelo menos 1 resultado de anticorpo antipozelimabe não ausente após a primeira dose do medicamento do estudo. O AAS é baseado no tratamento real recebido (conforme tratado).
Linha de base até a semana 104

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Regeneron Pharmaceuticals

Investigadores

  • Diretor de estudo: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

3 de dezembro de 2019

Conclusão Primária (Real)

7 de abril de 2022

Conclusão do estudo (Real)

7 de abril de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

11 de novembro de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

11 de novembro de 2019

Primeira postagem (Real)

14 de novembro de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

12 de junho de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

17 de maio de 2023

Última verificação

1 de maio de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • R3918-PNH-1868
  • 2019-000130-20 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Todos os dados individuais do paciente (IPD) que fundamentam os resultados publicamente disponíveis serão considerados para compartilhamento

Prazo de Compartilhamento de IPD

Os dados individuais anônimos do participante serão considerados para compartilhamento uma vez que a indicação tenha sido aprovada por um órgão regulador, se houver autoridade legal para compartilhar os dados e não houver uma probabilidade razoável de reidentificação do participante.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso a dados anônimos no nível do paciente ou dados agregados do estudo quando Regeneron tiver recebido autorização de comercialização das principais autoridades de saúde (por exemplo, FDA, Agência Europeia de Medicamentos [EMA], Agência Farmacêutica e de Dispositivos Médicos [PMDA], etc) para o produto e indicação, tem autoridade legal para compartilhar os dados e disponibilizou publicamente os resultados do estudo (por exemplo, publicação científica, conferência científica, registro de ensaio clínico).

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • CIF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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