REGN3918 potilailla, joilla on kohtauksellinen yöllinen hemoglobinuria (PNH) sen pitkän aikavälin turvallisuuden, tehokkuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi.
keskiviikko 17. toukokuuta 2023 päivittänyt: Regeneron Pharmaceuticals
Avoin jatkotutkimus REGN3918:n pitkäaikaisen turvallisuuden, siedettävyyden ja tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on paroksysmaalinen yöllinen hemoglobinuria
Tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida REGN3918:n pitkäaikaisturvallisuutta, siedettävyyttä ja vaikutusta suonensisäiseen hemolyysiin potilailla, joilla on paroksysmaalinen yöllinen hemoglobinuria (PNH).
Tutkimuksen toissijaiset tavoitteet ovat:
- Arvioida REGN3918:n pitkäaikaisvaikutus intravaskulaariseen hemolyysiin
- REGN3918:n kokonaispitoisuuksien arvioimiseksi seerumissa
- Arvioida REGN3918:n immunogeenisyyden esiintyminen
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
24
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Sha Tin, Hong Kong
- Regeneron study Site
-
-
-
-
-
Busan, Korean tasavalta, 49241
- Regeneron study Site
-
Seoul, Korean tasavalta, 03080
- Regeneron study Site
-
Seoul, Korean tasavalta, 03722
- Regeneron study Site
-
Seoul, Korean tasavalta, 05030
- Regeneron study Site
-
Seoul, Korean tasavalta, 06351
- Regeneron study Site
-
Seoul, Korean tasavalta, 07985
- Regeneron study Site
-
-
-
-
Sarawak
-
Miri, Sarawak, Malesia, 98000
- Regeneron study Site
-
Sibu, Sarawak, Malesia, 96000
- Regeneron study Site
-
-
Terengganu
-
Kuala Terengganu, Terengganu, Malesia, 20400
- Regeneron study Site
-
-
-
-
-
Taipei City, Taiwan, 10002
- Regeneron study Site
-
Taoyuan City, Taiwan, 333
- Regeneron study Site
-
-
-
-
-
Budapest, Unkari, 1907
- Regeneron study Site
-
-
-
-
-
Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta, LS97TF
- Regeneron study Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
14 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
• PNH-potilaat, jotka ovat saaneet päätökseen tutkimushoidon ilman keskeyttämistä yhdessä päätutkimuksesta, johon he osallistuivat (joko R3918-PNH-1852 [NCT03946748] tai R3918-PNH-1853)
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Merkittävät protokollapoikkeamat emotutkimuksessa tutkijan harkinnan perusteella ja siinä määrin kuin ne (jatkossa) vaikuttaisivat tutkimuksen tavoitteisiin ja/tai potilaan turvallisuuteen (esimerkiksi toistuva potilaan annostelun noudattamatta jättäminen )
- Mikä tahansa uusi sairaus tai olemassa olevan tilan paheneminen, joka tutkijan mielestä tekisi potilaasta sopimattoman tutkimukseen tai voisi häiritä potilaan osallistumista tutkimukseen tai sen loppuun saattamista
HUOMAUTUS: Muut protokollan määrittelemät poissulkemiskriteerit ovat voimassa
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: REGN3918
Osallistujat, jotka ovat suorittaneet yhden kahdesta päätutkimuksesta (R3918-PNH-1852 [NCT03946748] tai R3918-PNH-1853)
|
Ihonalainen (SC) joka viikko (QW) hoitojakson aikana
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE) ja vakavia TEAE-tapahtumia
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 104 asti
|
Haittatapahtumaksi (AE) määriteltiin mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma, jossa osallistuja tai kliiniseen tutkimukseen osallistuja on antanut lääkevalmistetta ja jolla ei välttämättä tarvitse olla syy-yhteyttä tähän hoitoon.
TEAE määriteltiin haittavaikutuksiksi, jotka kehittyivät tai pahenivat hoidon aikana.
SAE määriteltiin mitä tahansa epäsuotuisaa lääketieteellistä tapahtumaa, joka johti johonkin seuraavista seurauksista: kuolema, hengenvaara, vaadittu alustava/pitkäaikainen sairaalahoito, jatkuva/merkittävä vamma/työkyvyttömyys, synnynnäinen poikkeavuus/sikiövika/jota pidettiin lääketieteellisesti tärkeänä tapahtumana.
TEAE:t sisälsivät sekä vakavia TEAE-tapauksia että ei-vakavia TEAE-tapauksia.
|
Perustaso viikkoon 104 asti
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttivat laktaattidehydrogenaasin (LDH) arvon, joka on pienempi tai yhtä suuri kuin (≤) 1,5* ULN lähtötasosta viikkoon 26
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 26 asti
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttivat LDH:n ≤1,5* normaalin ylärajan (ULN) viikon 26 aikana, määriteltynä LDH:ksi ≤1,5*ULN lähtötasosta viikkoon 26 asti, raportoitiin.
Osallistujan katsottiin täyttäneen suonensisäisen hemolyysin riittävän hallinnan kriteerit, jos hänen kaikkien LDH-lukemiensa lähtötasosta viikkoon 26 tai analyysin päättymispäivään asti, sen mukaan, kumpi on aikaisempi, olivat arvot ≤ 1,5*ULN.
|
Perustaso viikkoon 26 asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla oli läpimurto hemolyysi viikkojen 26 ja 78 aikana
Aikaikkuna: Viikoilla 26 ja 78
|
Osallistujan katsottiin saaneen läpimurtohemolyysin, jos hänellä oli jokin LDH-mittaus, joka oli suurempi tai yhtä suuri kuin (≥) 2*ULN, ja siihen liittyi siihen liittyviä merkkejä tai oireita milloin tahansa taudin hallinnan (eli LDH ≤) jälkeen. 1,5* ULN).
|
Viikoilla 26 ja 78
|
|
Punasolujen (RBC) verensiirron kokonaisnopeus viikon 26 aikana
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 26 asti
|
Osallistujan verensiirron kokonaisnopeus laskettiin osallistujan hoitoaltistuksen keston perusteella.
|
Perustaso viikkoon 26 asti
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka ovat ilman verensiirtoa (punasoluilla) viikkojen 26 ja 78 aikana
Aikaikkuna: Viikoilla 26 ja 78
|
Verisiirrosta vapaaksi määriteltiin, että se ei ollut saanut punasolusiirtoa ensimmäisten 26 ja 78 viikon aikana.
Verensiirto laskettiin vain, jos se oli protokollakohtainen, eli jos se noudattaa ennalta määritettyä verensiirtoalgoritmia: Punasolujen siirto, joka johtuu lähtötilanteen jälkeisestä hemoglobiinitasosta alle (<) 9 grammaa desilitraa kohden (g/dl) (anemiaan oireet) tai lähtötilanteen jälkeinen hemoglobiinitaso < 7 g/dl (ilman anemiaoireita).
|
Viikoilla 26 ja 78
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttivat riittävän intravaskulaarisen hemolyysin hallinnan viikon 78 aikana
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 78 asti
|
Osallistujan katsottiin täyttäneen suonensisäisen hemolyysin riittävän hallinnan kriteerit, jos hänen kaikkien hänen LDH-lukemiensa lähtötasosta viikkoon 78 tai analyysin päättymispäivään asti, sen mukaan kumpi on aikaisempi, olivat <=1,5*
ULN. eikä hän saa keskeyttää tutkimushoitoa aikaisin.
|
Perustaso viikkoon 78 asti
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka normalisoivat intravaskulaarisen hemolyysin viikkojen 26 ja 78 aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 26 ja 78
|
Osallistujan katsottiin saavuttaneen intravaskulaarisen hemolyysin normalisoitumisen, jos hänen kaikkien LDH-lukemiensa lähtötasosta viikkoon 26 tai 78 tai analyysin päättymispäivään mennessä, sen mukaan, kumpi on aikaisempi, olivat arvot ≤ 1,0*ULN.
|
Lähtötilanne, viikot 26 ja 78
|
|
Muutokset lähtötasosta LDH-tasoissa viikoilla 26, 78 ja 104
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 26, 78 ja 104
|
LDH-tasojen muutos lähtötasosta ilmoitettiin viikoilla 26, 78 ja 104.
Raportoitu lähtötaso on R3918-PNH-1852-tutkimuksesta.
|
Lähtötilanne, viikko 26, 78 ja 104
|
|
Prosenttimuutos lähtötasosta LDH-tasoissa viikoilla 26, 78 ja 104
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 26, 78 ja 104
|
LDH-tasojen prosentuaalinen muutos lähtötasosta raportoitiin viikolla 26, 78 ja 104.
Raportoitu lähtötaso on R3918-PNH-1852-tutkimuksesta.
|
Lähtötilanne, viikko 26, 78 ja 104
|
|
Punasolujen (RBC) hemoglobiinitasojen muutos lähtötasosta viikoilla 26, 78 ja 104
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 26, 78 ja 104
|
Punasolujen hemoglobiinitasojen muutos lähtötasosta ilmoitettiin viikoilla 26, 78 ja 104.
|
Lähtötilanne, viikko 26, 78 ja 104
|
|
Vapaa hemoglobiinitasojen muutos lähtötasosta viikoilla 26, 78 ja 104
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 26, 78 ja 104
|
Vapaa hemoglobiinitasojen muutos lähtötasosta ilmoitettiin viikoilla 26, 78 ja 104.
|
Lähtötilanne, viikko 26, 78 ja 104
|
|
Seerumin kokonaispitoisuudet REGN3918
Aikaikkuna: Ennakkoannos (päivä 1), infuusion loppu viikolla 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91 ja 104
|
REGN3918:n kokonaispitoisuudet seerumissa raportoitiin.
|
Ennakkoannos (päivä 1), infuusion loppu viikolla 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91 ja 104
|
|
Osallistujien määrä, joilla on REGN3918:n vasta-aineita (ADA)
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 104 asti
|
Raportoitiin niiden osallistujien lukumäärä, joilla oli hoidon alkanut ADA-vaste REGN3918:aan. ADA-analyysisarja (AAS) sisältää kaikki hoidetut osallistujat, jotka saivat minkä tahansa määrän tutkimuslääkettä (aktiivista [SAF]) ja saivat vähintään 1 puuttuvan pozelimabivasta-aineen tuloksen ensimmäisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen. AAS perustuu tosiasiallisesti saatuun hoitoon (käsiteltynä). |
Perustaso viikkoon 104 asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 3. joulukuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 7. huhtikuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 7. huhtikuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 11. marraskuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 11. marraskuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 14. marraskuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 12. kesäkuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 17. toukokuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. toukokuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Urologiset sairaudet
- Urologiset ilmenemismuodot
- Luuydinsairaudet
- Hematologiset sairaudet
- Virtsaamishäiriöt
- Anemia
- Proteinuria
- Anemia, hemolyyttinen
- Myelodysplastiset oireyhtymät
- Naisten virtsa- ja sukupuolielinten sairaudet
- Naisten virtsa- ja sukupuolielinten sairaudet ja raskauden komplikaatiot
- Urogenitaaliset sairaudet
- Miesten urogenitaaliset sairaudet
- Hemoglobinuria
- Hemoglobinuria, paroksismaalinen
Muut tutkimustunnusnumerot
- R3918-PNH-1868
- 2019-000130-20 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Kaikkia julkisesti saatavilla olevien tulosten taustalla olevia yksittäisiä potilastietoja (IPD) harkitaan jaettavaksi
IPD-jaon aikakehys
Yksittäisten anonymisoitujen osallistujien tietojen jakamista harkitaan, kun sääntelevä elin on hyväksynyt indikaation, jos tietojen jakamiseen on laillinen valtuutus eikä ole kohtuullista todennäköisyyttä, että osallistuja tunnistettaisiin uudelleen.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä anonymisoituihin potilastason tietoihin tai aggregoituihin tutkimustietoihin, kun Regeneron on saanut tuotteelle myyntiluvan tärkeimmiltä terveysviranomaisilta (esim. FDA, Euroopan lääkevirasto [EMA], lääke- ja lääkinnällisten laitteiden virasto [PMDA] jne.) ja käyttöaihe, jolla on laillinen valtuudet jakaa tiedot ja se on asettanut tutkimustulokset julkisesti saataville (esim. tieteellinen julkaisu, tieteellinen konferenssi, kliinisten tutkimusten rekisteri).
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Joo
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .