Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

REGN3918 у пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией (ПНГ) для оценки его долгосрочной безопасности, эффективности и переносимости.

17 мая 2023 г. обновлено: Regeneron Pharmaceuticals

Открытое дополнительное исследование для оценки долгосрочной безопасности, переносимости и эффективности REGN3918 у пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией

Основная цель исследования — оценить долгосрочную безопасность, переносимость и влияние REGN3918 на внутрисосудистый гемолиз у пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией (ПНГ).

Второстепенными задачами исследования являются:

  • Оценить долгосрочное влияние REGN3918 на внутрисосудистый гемолиз.
  • Для оценки концентрации общего REGN3918 в сыворотке
  • Чтобы оценить возникновение иммуногенности REGN3918

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

24

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Венгрия
      • Budapest, Венгрия, 1907
        • Regeneron study Site
  • Гонконг
      • Sha Tin, Гонконг
        • Regeneron study Site
  • Корея, Республика
      • Busan, Корея, Республика, 49241
        • Regeneron study Site
      • Seoul, Корея, Республика, 03080
        • Regeneron study Site
      • Seoul, Корея, Республика, 03722
        • Regeneron study Site
      • Seoul, Корея, Республика, 05030
        • Regeneron study Site
      • Seoul, Корея, Республика, 06351
        • Regeneron study Site
      • Seoul, Корея, Республика, 07985
        • Regeneron study Site
  • Малайзия
    • Sarawak
      • Miri, Sarawak, Малайзия, 98000
        • Regeneron study Site
      • Sibu, Sarawak, Малайзия, 96000
        • Regeneron study Site
    • Terengganu
      • Kuala Terengganu, Terengganu, Малайзия, 20400
        • Regeneron study Site
  • Соединенное Королевство
      • Leeds, Соединенное Королевство, LS97TF
        • Regeneron study Site
  • Тайвань
      • Taipei City, Тайвань, 10002
        • Regeneron study Site
      • Taoyuan City, Тайвань, 333
        • Regeneron study Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

14 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Ключевые критерии включения:

• Пациенты с ПНГ, завершившие без прекращения лечения в одном из исходных исследований, в котором они участвовали (либо R3918-PNH-1852 [NCT03946748], либо R3918-PNH-1853).

Ключевые критерии исключения:

  • Значительное(ые) отклонение(я) протокола в исходном исследовании, основанное на суждении исследователя и в той мере, в какой это (если оно будет продолжено) повлияет на цели исследования и/или безопасность пациента (например, повторяющееся несоблюдение пациентом режима дозирования). )
  • Любое новое состояние или ухудшение существующего состояния, которое, по мнению исследователя, сделает пациента непригодным для включения в исследование или может помешать пациенту участвовать в исследовании или завершить его.

ПРИМЕЧАНИЕ. Применяются другие критерии исключения, определенные протоколом.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: REGN3918
Участники, завершившие 1 из 2 родительских исследований (R3918-PNH-1852 [NCT03946748] или R3918-PNH-1853)
Лекарство: REGN3918
Подкожно (SC) каждую неделю (QW) в течение периода лечения
Другие имена:
  • Позелимаб

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими на фоне лечения (TEAE), и серьезными TEAE
Временное ограничение: Исходный уровень до 104 недели
Нежелательное явление (НЯ) определялось как любое неблагоприятное медицинское явление у участника или участника клинического исследования, которому вводили фармацевтический продукт, и которое не обязательно должно иметь причинно-следственную связь с этим лечением. TEAE определяли как AE, которые развились или ухудшились в течение периода лечения. SAE определяли как любое неблагоприятное медицинское событие, которое привело к любому из следующих исходов: смерть, угроза жизни, необходимая первоначальная/длительная госпитализация, стойкая/значительная инвалидность/нетрудоспособность, врожденная аномалия/врожденный порок/рассматривается как важное с медицинской точки зрения событие. TEAE включали как серьезные TEAE, так и несерьезные TEAE.
Исходный уровень до 104 недели
Процент участников, достигших уровня лактатдегидрогеназы (ЛДГ) менее или равного (≤) 1,5* ВГН от исходного уровня до 26-й недели
Временное ограничение: Исходный уровень до 26 недели
Сообщалось о проценте участников, достигших ЛДГ ≤1,5*Верхний предел нормы (ВГН) в течение 26-й недели, определяемой как ЛДГ ≤1,5*ВГН от исходного уровня до 26-й недели. Участник считался отвечающим критериям адекватного контроля внутрисосудистого гемолиза, если все его показатели ЛДГ от исходного уровня до 26-й недели включительно или до даты окончания анализа, в зависимости от того, что наступит раньше, имели значения ≤ 1,5*ВГН.
Исходный уровень до 26 недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент участников, у которых был прорывной гемолиз на 26-й и 78-й неделе
Временное ограничение: На 26 и 78 неделе
Считалось, что у участника прорывной гемолиз, если у него/нее были какие-либо показатели ЛДГ, превышающие или равные (≥) 2*ВГН, в сочетании с соответствующими признаками или симптомами в любое время после первоначального достижения контроля над заболеванием (т. е. ЛДГ ≤ 1,5 * ВГН).
На 26 и 78 неделе
Общая частота переливаний эритроцитов (эритроцитов) в течение 26-й недели
Временное ограничение: Исходный уровень до 26 недели
Общая скорость переливания для участника рассчитывалась на основе продолжительности лечения участника.
Исходный уровень до 26 недели
Процент участников без переливания крови (с эритроцитами) в течение 26 и 78 недель
Временное ограничение: На 26 и 78 неделе
Отсутствие трансфузии определялось как отсутствие переливания эритроцитов в течение первых 26 и 78 недель. Переливание засчитывалось только в том случае, если оно проводилось в соответствии с протоколом, т. е. если оно соответствовало предварительно определенному алгоритму переливания: симптомы) или уровень гемоглобина после исходного уровня < 7 г/дл (без симптомов анемии).
На 26 и 78 неделе
Процент участников, достигших адекватного контроля внутрисосудистого гемолиза в течение недели 78
Временное ограничение: Исходный уровень до 78 недели
Считалось, что участник соответствует критериям адекватного контроля внутрисосудистого гемолиза, если все его/ее показатели ЛДГ от исходного уровня до 78-й недели включительно или до даты окончания анализа, в зависимости от того, что наступит раньше, имели значения <=1,5* ВГН. и не должны прекращать исследуемое лечение досрочно.
Исходный уровень до 78 недели
Процент участников, достигших нормализации внутрисосудистого гемолиза на 26-й и 78-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, 26 и 78 неделя
Считалось, что участник достиг нормализации внутрисосудистого гемолиза, если все его показания ЛДГ от исходного уровня до недели 26 или 78 включительно или до даты окончания анализа, в зависимости от того, что наступит раньше, имели значения ≤ 1,0 * ВГН.
Исходный уровень, 26 и 78 неделя
Изменения уровня ЛДГ по сравнению с исходным уровнем на 26, 78 и 104 неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 26, 78 и 104
Сообщалось об изменении по сравнению с исходным уровнем уровней ЛДГ на 26, 78 и 104 неделе. Заявленный исходный уровень взят из исследования R3918-PNH-1852.
Исходный уровень, недели 26, 78 и 104
Процентное изменение уровня ЛДГ по сравнению с исходным уровнем на 26, 78 и 104 неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 26, 78 и 104
Сообщалось о процентном изменении уровней ЛДГ по сравнению с исходным уровнем на 26, 78 и 104 неделе. Заявленный исходный уровень взят из исследования R3918-PNH-1852.
Исходный уровень, недели 26, 78 и 104
Изменение уровня гемоглобина в эритроцитах (эритроцитах) по сравнению с исходным уровнем на 26, 78 и 104 неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 26, 78 и 104
Сообщалось об изменении по сравнению с исходным уровнем гемоглобина в эритроцитах на 26, 78 и 104 неделе.
Исходный уровень, недели 26, 78 и 104
Изменение уровня свободного гемоглобина по сравнению с исходным уровнем на 26, 78 и 104 неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 26, 78 и 104
Сообщалось об изменении по сравнению с исходным уровнем уровней свободного гемоглобина на 26, 78 и 104 неделе.
Исходный уровень, недели 26, 78 и 104
Сывороточные концентрации общего REGN3918
Временное ограничение: Предварительная доза (день 1), окончание инфузии на 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91 и 104 неделе
Сообщалось о сывороточных концентрациях общего REGN3918.
Предварительная доза (день 1), окончание инфузии на 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91 и 104 неделе
Количество участников с появившимися при лечении антилекарственными антителами (ADA) к REGN3918
Временное ограничение: Исходный уровень до 104 недели

Сообщалось о количестве участников с ответом ADA на REGN3918, возникшим после лечения.

Набор для анализа ADA (AAS) включает всех пролеченных участников, которые получили любое количество исследуемого препарата (активного [SAF]) и имели по крайней мере 1 неотсутствующий результат антитела против позелимаба после первой дозы исследуемого препарата. AAS основан на фактически полученном лечении (как лечили).
Исходный уровень до 104 недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Regeneron Pharmaceuticals

Следователи

  • Директор по исследованиям: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

3 декабря 2019 г.

Первичное завершение (Действительный)

7 апреля 2022 г.

Завершение исследования (Действительный)

7 апреля 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

11 ноября 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

11 ноября 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

14 ноября 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

12 июня 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

17 мая 2023 г.

Последняя проверка

1 мая 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • R3918-PNH-1868
  • 2019-000130-20 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Все индивидуальные данные пациентов (IPD), которые лежат в основе общедоступных результатов, будут рассматриваться для обмена

Сроки обмена IPD

Индивидуальные анонимные данные участников будут рассматриваться для обмена после того, как указание будет одобрено регулирующим органом, если есть юридические полномочия на обмен данными и нет разумной вероятности повторной идентификации участника.

Критерии совместного доступа к IPD

Квалифицированные исследователи могут запросить доступ к анонимным данным на уровне пациентов или совокупным данным исследования, когда Regeneron получил разрешение на продажу продукта от основных органов здравоохранения (например, FDA, Европейского агентства по лекарственным средствам [EMA], Агентства по фармацевтике и медицинскому оборудованию [PMDA] и т. д.). и указания, имеет юридические полномочия на обмен данными и сделал результаты исследования общедоступными (например, научная публикация, научная конференция, реестр клинических испытаний).

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • САП
  • МКФ
  • АНАЛИТИЧЕСКИЙ_КОД
  • КСО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться