Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

REGN3918 u pacientů s paroxysmální noční hemoglobinurií (PNH) k posouzení její dlouhodobé bezpečnosti, účinnosti a snášenlivosti.

17. května 2023 aktualizováno: Regeneron Pharmaceuticals

Otevřená rozšířená studie k vyhodnocení dlouhodobé bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti REGN3918 u pacientů s paroxysmální noční hemoglobinurií

Primárním cílem studie je vyhodnotit dlouhodobou bezpečnost, snášenlivost a účinek na intravaskulární hemolýzu REGN3918 u pacientů s paroxysmální noční hemoglobinurií (PNH).

Vedlejšími cíli studia jsou:

  • Vyhodnotit dlouhodobý účinek REGN3918 na intravaskulární hemolýzu
  • K posouzení koncentrací celkového REGN3918 v séru
  • Vyhodnotit výskyt imunogenicity REGN3918

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

24

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Hongkong
      • Sha Tin, Hongkong
        • Regeneron study Site
  • Korejská republika
      • Busan, Korejská republika, 49241
        • Regeneron study Site
      • Seoul, Korejská republika, 03080
        • Regeneron study Site
      • Seoul, Korejská republika, 03722
        • Regeneron study Site
      • Seoul, Korejská republika, 05030
        • Regeneron study Site
      • Seoul, Korejská republika, 06351
        • Regeneron study Site
      • Seoul, Korejská republika, 07985
        • Regeneron study Site
  • Malajsie
    • Sarawak
      • Miri, Sarawak, Malajsie, 98000
        • Regeneron study Site
      • Sibu, Sarawak, Malajsie, 96000
        • Regeneron study Site
    • Terengganu
      • Kuala Terengganu, Terengganu, Malajsie, 20400
        • Regeneron study Site
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko, 1907
        • Regeneron study Site
  • Spojené království
      • Leeds, Spojené království, LS97TF
        • Regeneron study Site
  • Tchaj-wan
      • Taipei City, Tchaj-wan, 10002
        • Regeneron study Site
      • Taoyuan City, Tchaj-wan, 333
        • Regeneron study Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

• Pacienti s PNH, kteří dokončili bez přerušení studijní léčbu v jedné z rodičovských studií, kterých se účastnili (buď R3918-PNH-1852 [NCT03946748] nebo R3918-PNH-1853)

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Významné odchylky protokolu v rodičovské studii na základě úsudku zkoušejícího a do té míry, že by (pokud by pokračovaly) ovlivnily cíle studie a/nebo bezpečnost pacienta (například opakované nedodržování dávkování ze strany pacienta )
  • Jakýkoli nový stav nebo zhoršení stávajícího stavu, které by podle názoru zkoušejícího učinily pacienta nevhodným pro zařazení do studie nebo by mohly narušit účast pacienta ve studii nebo její dokončení

POZNÁMKA: Platí další kritéria vyloučení definovaná protokolem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: REGN3918
Účastníci, kteří dokončili 1 ze 2 rodičovských studií (R3918-PNH-1852 [NCT03946748] nebo R3918-PNH-1853)
Lék: REGN3918
Subkutánní (SC) každý týden (QW) po dobu léčby
Ostatní jména:
  • Pozelimab

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE) a vážnými TEAE
Časové okno: Výchozí stav do 104. týdne
Nežádoucí příhoda (AE) byla definována jako jakákoli nepříznivá zdravotní událost u účastníka nebo účastníka klinického hodnocení, kterému byl podán farmaceutický přípravek, a která nemusí mít nutně příčinnou souvislost s touto léčbou. TEAE byly definovány jako AE, které se vyvinuly nebo zhoršily během období léčby. SAE byla definována jako jakákoli neobvyklá zdravotní událost, která vedla k některému z následujících následků: smrt, ohrožení života, nutná počáteční/dlouhodobá hospitalizace spoluúčastníka, přetrvávající/závažná invalidita/neschopnost, vrozená anomálie/vrozená vada/považovaná za lékařsky závažnou událost. TEAE zahrnovaly vážné TEAE i nezávažné TEAE.
Výchozí stav do 104. týdne
Procento účastníků, kteří dosáhli laktátdehydrogenázy (LDH) méně než nebo rovno (≤) 1,5* ULN od výchozího stavu do týdne 26
Časové okno: Základní stav do 26. týdne
Bylo hlášeno procento účastníků, kteří dosáhli LDH ≤ 1,5* Horní hranice normálu (ULN) během 26. týdne, definované jako LDH ≤ 1,5* ULN od výchozí hodnoty do 26. týdne. U účastníka se mělo za to, že splnil kritéria pro adekvátní kontrolu intravaskulární hemolýzy, pokud všechny jeho hodnoty LDH od výchozího stavu do 26. týdne včetně nebo do data ukončení analýzy, podle toho, co nastane dříve, měly hodnoty ≤ 1,5*ULN.
Základní stav do 26. týdne

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků, kteří měli průlomovou hemolýzu v týdnu 26 a 78
Časové okno: Ve 26. a 78. týdnu
Účastník byl považován za účastníka s průlomovou hemolýzou, pokud měl jakékoli naměřené hodnoty LDH vyšší nebo rovné (≥) 2*ULN, současně s přidruženými známkami nebo symptomy kdykoli po počátečním dosažení kontroly onemocnění (tj. LDH ≤ 1,5* ULN).
Ve 26. a 78. týdnu
Celková míra transfuze červených krvinek (RBC) do 26. týdne
Časové okno: Základní stav do 26. týdne
Celková rychlost transfuze pro účastníka byla vypočtena na základě doby trvání léčebné expozice účastníka.
Základní stav do 26. týdne
Procento účastníků, kteří jsou bez transfuze (s erytrocyty) do 26. a 78. týdne
Časové okno: Ve 26. a 78. týdnu
Bez transfuze bylo definováno jako bez transfuze červených krvinek během prvních 26 a 78 týdnů. Transfuze byla započítána pouze tehdy, pokud byla podle protokolu, to znamená, pokud se řídila předem definovaným transfuzním algoritmem: transfuze červených krvinek kvůli hladině hemoglobinu po výchozí hodnotě nižší než (<) 9 gramů na decilitr (g/dl) (s anémií příznaky) nebo post-baseline hladina hemoglobinu < 7 g/dl (bez příznaků anémie).
Ve 26. a 78. týdnu
Procento účastníků, kteří dosáhli adekvátní kontroly intravaskulární hemolýzy v 78. týdnu
Časové okno: Výchozí stav do 78. týdne
U účastníka se mělo za to, že splnil kritéria pro adekvátní kontrolu intravaskulární hemolýzy, pokud všechny jeho naměřené hodnoty LDH od výchozího stavu do 78. týdne včetně nebo do data ukončení analýzy, podle toho, co nastane dříve, měly hodnoty <=1,5* ULN. a nesmí předčasně přerušit studijní léčbu.
Výchozí stav do 78. týdne
Procento účastníků, kteří dosáhli normalizace intravaskulární hemolýzy během týdne 26 a týdne 78
Časové okno: Výchozí stav, týden 26 a 78
U účastníka se mělo za to, že splnil normalizaci intravaskulární hemolýzy, pokud všechny jeho hodnoty LDH od výchozí hodnoty do 26. nebo 78. týdne včetně nebo do data ukončení analýzy, podle toho, co nastane dříve, měly hodnoty ≤ 1,0*ULN.
Výchozí stav, týden 26 a 78
Změny v hladinách LDH od výchozího stavu ve 26., 78. a 104. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 26, 78 a 104
Byla hlášena změna od výchozí hodnoty v hladinách LDH ve 26., 78. a 104. týdnu. Hlášená výchozí hodnota je ze studie R3918-PNH-1852.
Výchozí stav, týden 26, 78 a 104
Procentuální změna od výchozí hodnoty v úrovních LDH v týdnu 26, 78 a 104
Časové okno: Výchozí stav, týden 26, 78 a 104
Byla hlášena procentuální změna od výchozí hodnoty hladin LDH ve 26., 78. a 104. týdnu. Hlášená výchozí hodnota je ze studie R3918-PNH-1852.
Výchozí stav, týden 26, 78 a 104
Změna hladiny hemoglobinu v červených krvinkách (RBC) od výchozí hodnoty ve 26., 78. a 104. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 26, 78 a 104
Byla hlášena změna od výchozí hodnoty v hladinách hemoglobinu v červených krvinkách ve 26., 78. a 104. týdnu.
Výchozí stav, týden 26, 78 a 104
Změna hladiny volného hemoglobinu oproti výchozí hodnotě v týdnu 26, 78 a 104
Časové okno: Výchozí stav, týden 26, 78 a 104
Byla hlášena změna hladin volného hemoglobinu oproti výchozí hodnotě ve 26., 78. a 104. týdnu.
Výchozí stav, týden 26, 78 a 104
Sérové ​​koncentrace celkem REGN3918
Časové okno: Před dávkou (den 1), konec infuze ve 13., 26., 39., 52., 65., 78., 91. a 104. týdnu
Byly hlášeny sérové ​​koncentrace celkem REGN3918.
Před dávkou (den 1), konec infuze ve 13., 26., 39., 52., 65., 78., 91. a 104. týdnu
Počet účastníků s protilátkami proti drogám (ADA) vyžadujícím léčbu podle REGN3918
Časové okno: Výchozí stav do 104. týdne

Byl hlášen počet účastníků s odezvou ADA na REGN3918 v důsledku léčby.

Soubor analýzy ADA (AAS) zahrnuje všechny léčené účastníky, kteří dostali jakékoli množství studovaného léčiva (aktivní [SAF]) a měli alespoň 1 chybějící výsledek protilátky proti pozelimabu po první dávce studovaného léčiva. AAS je založen na skutečně přijaté léčbě (jak byla léčena).
Výchozí stav do 104. týdne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Regeneron Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

3. prosince 2019

Primární dokončení (Aktuální)

7. dubna 2022

Dokončení studie (Aktuální)

7. dubna 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. listopadu 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

11. listopadu 2019

První zveřejněno (Aktuální)

14. listopadu 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

12. června 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. května 2023

Naposledy ověřeno

1. května 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • R3918-PNH-1868
  • 2019-000130-20 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Všechny údaje o jednotlivých pacientech (IPD), které jsou základem veřejně dostupných výsledků, budou zváženy pro sdílení

Časový rámec sdílení IPD

Jednotlivá anonymizovaná data účastníků budou zvážena ke sdílení, jakmile bude indikace schválena regulačním orgánem, pokud existuje zákonná pravomoc sdílet data a neexistuje přiměřená pravděpodobnost opětovné identifikace účastníka.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k anonymizovaným údajům na úrovni pacientů nebo souhrnným údajům ze studií, pokud Regeneron získal povolení k uvedení produktu na trh od hlavních zdravotnických úřadů (např. FDA, Evropská agentura pro léčiva [EMA], Agentura pro léčiva a zdravotnické prostředky [PMDA] atd.) a indikaci, má zákonnou pravomoc sdílet údaje a výsledky studie zpřístupnil veřejnosti (např. vědecká publikace, vědecká konference, registr klinických studií).

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Paroxysmální noční hemoglobinurie

Klinické studie na REGN3918

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Colombia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit